Prevenzione delle riacutizzazioni dell'asma con Dupilumab nei bambini e negli adolescenti urbani (PANDA)

Criterio di inclusione:

1. Il partecipante e/o il genitore tutore devono essere in grado di comprendere e fornire il consenso informato e il consenso adeguato all'età
2. Sono maschi e femmine di età compresa tra 6 e 17 anni alla Visita 0
3. Il partecipante ha un luogo di residenza principale in uno dei tratti di censimento del reclutamento preselezionati come indicato nel Protocollo CAUSE01 Manual of Operations (MOP). I partecipanti che non vivono nei tratti di censimento preselezionati ma vivono all'interno dell'area statistica metropolitana definita dall'Office of Management and Budget (OMB) e hanno un'assicurazione sanitaria finanziata con fondi pubblici si qualificheranno per l'inclusione.
4. - Il partecipante ha una diagnosi di asma fatta> 1 anno prima del reclutamento. I partecipanti che hanno ricevuto una diagnosi di asma da un medico ≤1 anno prima del reclutamento devono riferire che i loro sintomi respiratori erano presenti per più di 1 anno prima del reclutamento.
5. - Il partecipante ha avuto almeno due riacutizzazioni di asma nell'anno precedente (definite come requisito per corticosteroidi sistemici e/o ricovero).

6. Alla Visita 0 (screening), il partecipante deve avere i seguenti requisiti per i farmaci di controllo dell'asma:

   1. - Partecipanti di età compresa tra 6 e 11 anni: trattamenti con almeno 250 mcg di fluticasone inalatore di polvere secca (DPI) un soffio due volte al giorno o il suo equivalente.
   2. - Partecipanti di età pari o superiore a 12 anni, trattamento con almeno fluticasone 250 mcg più beta agonista a lunga durata d'azione (LABA) DPI un soffio due volte al giorno o il suo equivalente.
7. Avere eosinofili nel sangue periferico ≥150 cellule/mcl e/o FeNO ≥ 20 ppb ottenuti alla Visita 0 o tramite un altro protocollo CAUSE entro 6 mesi.
8. Sono in grado di eseguire una spirometria accettabile e ripetibile secondo i criteri dell'American Thoracic Society (ATS) prima della randomizzazione.
9. Avere la documentazione dell'attuale assicurazione medica con copertura delle prescrizioni alla Visita 0.

Criteri di esclusione:

1. Il genitore o il tutore non è in grado o disposto a fornire il consenso informato scritto o a conformarsi al protocollo dello studio.
2. Avere problemi medici concomitanti che richiederebbero corticosteroidi sistemici o altri immunomodulatori durante lo studio.
3. Attualmente stanno ricevendo l'immunoterapia.
4. - Sono attualmente in trattamento con una terapia biologica o hanno ricevuto una terapia biologica entro 3 mesi prima della randomizzazione.
5. Attualmente richiedono più di fluticasone 500 mcg bid più beta agonista a lunga durata d'azione (LABA) un puff due volte al giorno o il suo equivalente più antagonisti muscarinici a lunga durata d'azione (LAMA) e/o individui che usano corticosteroidi orali ogni giorno o a giorni alterni per più di 14 giorni al momento della Visita 0.
6. Sono attualmente in stato di gravidanza o in allattamento o pianificano una gravidanza durante il periodo di partecipazione allo studio. Le femmine in età fertile (post-menarca) devono essere astinenti o utilizzare un metodo di controllo delle nascite accettabile dal punto di vista medico durante lo studio (ad es. contraccezione orale sottocutanea, meccanica o chirurgica). I maschi sessualmente attivi devono accettare di utilizzare un metodo di controllo delle nascite accettabile (ad es. metodi di barriera con spermicida vaginale) o hanno una partner femminile che pratica un metodo di controllo delle nascite approvato per le donne.
7. Avere una condizione polmonare clinicamente importante nota e preesistente diversa dall'asma.
8. Avere un tumore maligno attuale o una precedente storia di cancro in remissione per meno di 12 mesi prima della randomizzazione.
9. È un fumatore attuale o sta attualmente utilizzando una sigaretta elettronica o un dispositivo di svapo (ad es. e-sigaretta, e-cig, mod, vape pen, JUUL, e-cigar, e-hookah, e-pipe, vape pod).
10. Avere una nota malattia da immunodeficienza.
11. Avere un'infezione parassitaria preesistente nota e attiva o essere in trattamento per un'infezione parassitaria. Una volta che il partecipante è stato trattato con successo, il partecipante può essere rivalutato.
12. Uso di farmaci sperimentali entro 4 settimane dalla randomizzazione
13. Avere problemi medici passati o attuali o risultati dell'esame fisico o dei test di laboratorio che non sono elencati sopra, che, secondo il ricercatore del sito, possono comportare rischi aggiuntivi dalla partecipazione allo studio, possono interferire con la capacità del partecipante di conformarsi allo studio requisiti o che possono influire sulla qualità o sull'interpretazione dei dati ottenuti dallo studio.
14. Non consentirà al medico dello studio, a uno specialista dell'asma, di gestire la propria malattia per la durata dello studio o che non è disposto a modificare i propri farmaci per l'asma per seguire il protocollo CAUSA- 01 PANDA.
15. Avere una storia nota di reazione allergica a dupilumab.
16. Negli ultimi 2 anni ha avuto una riacutizzazione dell'asma pericolosa per la vita che ha richiesto intubazione, ventilazione meccanica o ha provocato una crisi ipossica.
17. Hanno ricevuto un vaccino vivo (attenuato) entro 4 settimane dalla visita 0.
18. Avere una conta degli eosinofili di ≥1500 cellule/mcl alla Visita 0.

I potenziali partecipanti possono essere rivalutati come indicato nel protocollo CAUSE-01 MOP.