Forebygging av alvorlig akutt graft-versus-host-sykdom hos pediatriske pasienter ved bruk av en daGOAT-modell
4. november 2024 oppdatert av: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
En prospektiv, enarms klinisk studie av forebygging av alvorlig akutt graft-versus-host-sykdom etter pediatriske pasienter som har mottatt allogen hematopoietisk stamcelletransplantasjon ved bruk av en daGOAT-modell
For å evaluere effektiviteten og sikkerheten til ruxolitinib for profylaktisk behandling av barnepasienter som er spådd å ha høy risiko for å utvikle alvorlig akutt graftversus-host sykdom (aGVHD) ved den dynamiske aGVHD Onset Anticipation Tianjin (daGOAT) modellen.
Studieoversikt
Status
Rekruttering
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Denne studien har som mål å prospektivt evaluere bruken av daGOAT-modellen i kliniske miljøer i den virkelige verden ved Institute of Hematology, Chinese Academy of Medical Sciences (IHCAMS).
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
40
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Xueou Liu, PHD
- Telefonnummer: 022-23909051
- E-post: liuxueou@ihcams.ac.cn
Studiesteder
-
-
Tianjin
-
Tianjin, Tianjin, Kina, 300020
- Rekruttering
- Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
-
Ta kontakt med:
- Xueou Liu, PHD
- Telefonnummer: 022-23909051
- E-post: liuxueou@ihcams.ac.cn
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Ikke eldre enn 16 år (Barn)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Pasienter må være ≤ 16 år gamle;
- Pasienter som mottar humant leukocyttantigen mismatchet og allogen hematopoietisk stamcelletransplantasjon uten navlestrengsblod;
- Pasienter som kan ta orale medisiner;
- Pasienter eller deres foresatte må signere et informert samtykkeskjema før starten av forskningsprosedyren.
Ekskluderingskriterier:
- Tandemtransplantasjon eller flere transplantasjoner;
- Pasienter som er allergiske mot eller ikke kan tolerere ruxolitinib;
- Psykiske eller andre medisinske tilstander som gjør at pasientene ikke kan overholde kravene til forskningsbehandling og overvåking;
- Pasienter som er gravide eller ikke kan ta passende prevensjonstiltak under behandlingen;
- Pasienter som ikke er kvalifisert for studien på grunn av andre faktorer, eller vil ha stor risiko dersom de deltar i studien.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Forebygging
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Gruppen av daGOAT modell forebygging
Modellforutsagte høyrisikopasienter: vekt ≤ 25 kg, ruxolitinib, 2,5 mg bid po til minst dag 60 etter transplantasjon og avsluttet etter dag 100; vekt > 25 kg, ruxolitinib, 5 mg bid po til minst dag 60 etter transplantasjon og avsluttet etter dag 100. Hvis "azoler" tas samtidig, vil ruxolitinib starte med halv dose. Hvis pasienten tåler ruxolitinib, kan dosen økes til 10 mg to ganger daglig. Modellspådd lav risiko: vanlige aGVHD-profylaktiske regimer. |
Modellforutsagte høyrisikopasienter: vekt ≤ 25 kg, ruxolitinib, 2,5 mg bid po til minst dag 60 etter transplantasjon og avsluttet etter dag 100; vekt > 25 kg, ruxolitinib, 5 mg bid po til minst dag 60 etter transplantasjon og avsluttet etter dag 100. Hvis "azoler" tas samtidig, vil ruxolitinib starte med halv dose. Dersom pasienten tåler ruxolitinib, kan dosen økes til 10 mg to ganger om dagen. Modellspådd lav risiko: vanlige aGVHD-profylaktiske regimer. |
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Alvorlig aGVHD i løpet av 100 dager etter transplantasjon i henhold til MAGIC-kriteriene
Tidsramme: 100 dager etter transplantasjon
|
Forekomst av alvorlig aGVHD etter transplantasjon innen 100 dager.
De medisinske journalene for hvert tilfelle vil bli gjennomgått av to eller tre leger for å bekrefte aGVHD-diagnosen og graderingen (i henhold til MAGIC-kriteriene).
|
100 dager etter transplantasjon
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
aGVHD i ulike målorganer i løpet av 100 dager etter transplantasjon i henhold til MAGIC-kriteriene
Tidsramme: 100 dager etter transplantasjon
|
Forekomst av aGVHD (hvilken grad som helst) i ulike målorganer.
De medisinske journalene for hvert tilfelle vil bli gjennomgått av to eller tre leger for å bekrefte aGVHD-diagnosen og graderingen (i henhold til MAGIC-kriteriene).
|
100 dager etter transplantasjon
|
|
Total overlevelse i løpet av 1,5 år etter transplantasjon
Tidsramme: Dager 14, 28, 42, 60, 90, 180, 270, 360 og 540 etter transplantasjon
|
Pasientene vil bli fulgt opp på dag 14, 28, 42, 60, 90, 180, 270, 360 og 540 etter transplantasjon; data om overlevelse vil bli samlet inn.
|
Dager 14, 28, 42, 60, 90, 180, 270, 360 og 540 etter transplantasjon
|
|
Tilbakefallsfri overlevelse og tilbakefallsrate i løpet av 1,5 år etter transplantasjon
Tidsramme: Dager 14, 28, 42, 60, 90, 180, 270, 360 og 540 etter transplantasjon
|
Pasientene vil bli fulgt opp på dag 14, 28, 42, 60, 90, 180, 270, 360 og 540 etter transplantasjon; data om tilbakefall vil bli samlet inn.
|
Dager 14, 28, 42, 60, 90, 180, 270, 360 og 540 etter transplantasjon
|
|
Forekomst av infeksjoner i løpet av 1,5 år etter transplantasjon
Tidsramme: 1,5 år etter transplantasjon
|
Infeksjon ble definert som å oppfylle ett av følgende kriterier: kulturbekreftet tilstedeværelse av bakterier eller sopp i en prøve samlet fra et sterilt sted; polymerasekjedereaksjon-bekreftet viremi ved ≥ 5000 kopier/ml for cytomegalovirus eller ≥ 10 000 kopier/ml for Epstein-Barr-virus; eller kroppstemperatur ≥ 38 ℃ med kulturbekreftet tilstedeværelse av patogener fra et ikke-sterilt sted.
|
1,5 år etter transplantasjon
|
|
Behandlingssikkerhet i løpet av 100 dager etter transplantasjon i henhold til Common Terminology Criteria for Adverse Events versjon 5.0
Tidsramme: 100 dager etter transplantasjon
|
Data om uønskede hendelser ved behandling vil bli samlet inn.
|
100 dager etter transplantasjon
|
|
Totalkostnad for behandling i løpet av 1,5 år etter transplantasjon
Tidsramme: 1,5 år etter transplantasjon
|
Data om totale behandlingskostnader vil bli samlet inn fra journalen.
|
1,5 år etter transplantasjon
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
9. februar 2023
Primær fullføring (Faktiske)
7. oktober 2024
Studiet fullført (Antatt)
1. desember 2025
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
20. oktober 2022
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
25. oktober 2022
Først lagt ut (Faktiske)
31. oktober 2022
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
6. november 2024
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
4. november 2024
Sist bekreftet
1. mars 2024
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- IIT2022034（child）
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .