Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Zapobieganie ciężkiej ostrej chorobie przeszczep przeciwko gospodarzowi u pacjentów pediatrycznych przy użyciu modelu daGOAT

4 listopada 2024 zaktualizowane przez: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Prospektywne, jednoramienne badanie kliniczne dotyczące zapobiegania ciężkiej ostrej chorobie przeszczep przeciw gospodarzowi po przeszczepieniu allogenicznych hematopoetycznych komórek macierzystych u pacjentów pediatrycznych przy użyciu modelu daGOAT

Ocena skuteczności i bezpieczeństwa ruksolitynibu w terapii profilaktycznej dzieci, u których przewiduje się wysokie ryzyko rozwoju ciężkiej ostrej choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi (aGVHD) za pomocą modelu dynamicznego przewidywania początku aGVHD Tianjin (daGOAT).

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Niniejsze badanie ma na celu prospektywną ocenę zastosowania modelu daGOAT w rzeczywistych warunkach klinicznych w Instytucie Hematologii Chińskiej Akademii Nauk Medycznych (IHCAMS).

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

40

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Chiny
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Chiny, 300020
        • Rekrutacyjny
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 16 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Pacjenci muszą mieć ≤ 16 lat;
  2. Pacjenci otrzymujący niedopasowane ludzkie antygeny leukocytarne i przeszczep allogenicznych krwiotwórczych komórek macierzystych niezwiązanych z krwią pępowinową;
  3. Pacjenci, którzy mogą przyjmować leki doustne;
  4. Pacjenci lub ich opiekunowie muszą przed rozpoczęciem procedury badawczej podpisać formularz świadomej zgody.

Kryteria wyłączenia:

  1. Transplantacja tandemowa lub przeszczepy wielokrotne;
  2. Pacjenci uczuleni lub nietolerujący ruksolitynibu;
  3. Choroby psychiczne lub inne schorzenia, które uniemożliwiają pacjentom przestrzeganie wymogów dotyczących leczenia badawczego i monitorowania;
  4. pacjentki, które są w ciąży lub nie mogą stosować odpowiednich metod antykoncepcji podczas leczenia;
  5. Pacjenci, którzy nie kwalifikują się do badania z innych powodów lub będą ponosić duże ryzyko, jeśli wezmą udział w badaniu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Zapobieganie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Grupa profilaktyki modelowej daGOAT

Pacjenci wysokiego ryzyka przewidywani na podstawie modelu: masa ciała ≤ 25 kg, ruksolitynib, 2,5 mg dwa razy na dobę do co najmniej 60 dnia po przeszczepie i zakończono leczenie po 100 dniu; masa ciała > 25 kg, ruksolitynib, 5 mg dwa razy dziennie do co najmniej 60 dnia po przeszczepie i zakończono po 100 dniu. W przypadku jednoczesnego przyjmowania „azoli”, ruksolitynib rozpocznie się od połowy dawki. Jeśli pacjent dobrze toleruje ruksolitynib, dawkę można zwiększyć do 10 mg dwa razy na dobę.

Przewidywane przez model niskie ryzyko: regularne schematy profilaktyczne aGVHD.
Lek: Ruksolitynib

Pacjenci wysokiego ryzyka przewidywani na podstawie modelu: masa ciała ≤ 25 kg, ruksolitynib, 2,5 mg dwa razy na dobę do co najmniej 60 dnia po przeszczepie i zakończono leczenie po 100 dniu; masa ciała > 25 kg, ruksolitynib, 5 mg dwa razy dziennie do co najmniej 60 dnia po przeszczepie i zakończono po 100 dniu. W przypadku jednoczesnego przyjmowania „azoli”, ruksolitynib rozpocznie się od połowy dawki. Jeśli pacjent dobrze toleruje ruksolitynib, dawkę można zwiększyć do 10 mg dwa razy na dobę.

Przewidywane przez model niskie ryzyko: regularne schematy profilaktyczne aGVHD.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ciężkie aGVHD w ciągu 100 dni po transplantacji zgodnie z kryteriami MAGIC
Ramy czasowe: 100 dni po przeszczepie
Częstość występowania ciężkiej aGVHD po przeszczepie w ciągu 100 dni. Dokumentacja medyczna każdego przypadku zostanie przejrzana przez dwóch lub trzech lekarzy w celu potwierdzenia rozpoznania i oceny aGVHD (zgodnie z kryteriami MAGIC).
100 dni po przeszczepie

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
aGVHD w różnych narządach docelowych w ciągu 100 dni po przeszczepie zgodnie z kryteriami MAGIC
Ramy czasowe: 100 dni po przeszczepie
Występowanie aGVHD (dowolnego stopnia) w różnych narządach docelowych. Dokumentacja medyczna każdego przypadku zostanie przejrzana przez dwóch lub trzech lekarzy w celu potwierdzenia rozpoznania i oceny aGVHD (zgodnie z kryteriami MAGIC).
100 dni po przeszczepie
Całkowite przeżycie w ciągu 1,5 roku po przeszczepie
Ramy czasowe: Dni 14, 28, 42, 60, 90, 180, 270, 360 i 540 po transplantacji
Pacjenci będą obserwowani w dniach 14, 28, 42, 60, 90, 180, 270, 360 i 540 po przeszczepie; zbierane będą dane dotyczące przeżycia.
Dni 14, 28, 42, 60, 90, 180, 270, 360 i 540 po transplantacji
Wskaźnik przeżycia wolnego od nawrotów i wskaźnik nawrotów w ciągu 1,5 roku po transplantacji
Ramy czasowe: Dni 14, 28, 42, 60, 90, 180, 270, 360 i 540 po transplantacji
Pacjenci będą obserwowani w dniach 14, 28, 42, 60, 90, 180, 270, 360 i 540 po przeszczepie; gromadzone będą dane dotyczące nawrotu choroby.
Dni 14, 28, 42, 60, 90, 180, 270, 360 i 540 po transplantacji
Częstość występowania zakażeń w ciągu 1,5 roku po transplantacji
Ramy czasowe: 1,5 roku po przeszczepie
Zakażenie zdefiniowano jako spełnienie jednego z następujących kryteriów: potwierdzona hodowlą obecność bakterii lub grzybów w próbce pobranej z sterylnego miejsca; wiremia potwierdzona reakcją łańcuchową polimerazy przy ≥ 5000 kopii/ml dla wirusa cytomegalii lub ≥ 10 000 kopii/ml dla wirusa Epsteina-Barra; lub temperatura ciała ≥ 38 ℃ z potwierdzoną hodowlą obecnością patogenów z miejsca niesterylnego.
1,5 roku po przeszczepie
Bezpieczeństwo leczenia w okresie 100 dni po transplantacji wg Common Terminology Criteria for Adverse Events wersja 5.0
Ramy czasowe: 100 dni po przeszczepie
Gromadzone będą dane dotyczące zdarzeń niepożądanych leczenia.
100 dni po przeszczepie
Całkowity koszt leczenia w ciągu 1,5 roku po transplantacji
Ramy czasowe: 1,5 roku po przeszczepie
Dane o całkowitym koszcie leczenia zostaną zebrane z dokumentacji medycznej.
1,5 roku po przeszczepie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

9 lutego 2023

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

7 października 2024

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 grudnia 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

20 października 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

25 października 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

31 października 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

6 listopada 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

4 listopada 2024

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • IIT2022034（child）

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj