En studie av Efgartigimod PH20 SC hos voksne med skjoldbruskkjerteløyesykdom (UplighTED)
13. mars 2026 oppdatert av: argenx
En fase 3, randomisert, dobbeltmasket, placebokontrollert, multisenterstudie for å evaluere effektivitet, sikkerhet, tolerabilitet, farmakokinetikk, farmakodynamikk og immunogenisitet til Efgartigimod PH20 SC administrert med forhåndsfylt sprøyte hos voksne deltakere med skjoldbruskkjerteløyesykdom
Denne studien tar sikte på å evaluere effektivitet, sikkerhet og tolerabilitet, farmakokinetikk (PK), farmakodynamikk (PD) og immunogenisitet til efgartigimod PH20 SC hos deltakere med aktiv, moderat til alvorlig TED, sammenlignet med placebo PH20 SC.
Etter en screeningperiode på opptil 28 dager vil kvalifiserte deltakere randomiseres i forholdet 2:1 for å motta henholdsvis efgartigimod PH20 SC eller placebo PH20 SC. Studiemedikamentet vil bli administrert subkutant i løpet av den 24-ukers dobbeltblindede behandlingsperioden (DBTP). Ved slutten av DBTP (uke 24) vil proptose-responderere gå inn i en oppfølgingsobservasjonsperiode (52 uker) for å vurdere sikkerheten, toleransen og holdbarheten til behandling med efgartigimod PH20 SC mens de ikke er i behandling. Proptosis non-responders og deltakere som har tilbakefall av proptose i løpet av den 52 uker lange oppfølgingsobservasjonsperioden vil motta åpen behandling med efgartigimod PH20 SC i opptil 24 uker.
Studieoversikt
Status
Avsluttet
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
102
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Melbourne, Australia, 3002
- Centre For Eye Research Australia
-
Nedlands, Australia, 6009
- The University of Western Australia - Lions Eye Institute (LEI)
-
St Leonards, Australia, 2065
- North Shore Private Hospital
-
Sydney, Australia, 2000
- Sydney Eye Hospital
-
-
-
-
-
Brussels, Belgia, 1020
- CHU UVC Brugmann - Site Victor Horta
-
-
-
-
-
Burgas, Bulgaria, 8000
- Oxycom Medical Centre
-
Sofia, Bulgaria, 1431
- UMHAT Aleksandrovska - Diagnostic Consultative Center (DCC) Aleksandrova
-
Stara Zagora, Bulgaria, 6008
- Medical Center Vereya EOOD - Vereya Medical Center (former Military Hospital)
-
Varna, Bulgaria, 9010
- St. Petka Eye Hospital - Eye Clinic St. Petka Varna
-
-
-
-
-
Pärnu, Estland, 80018
- Dr Liina Viitas Endokrinoloog
-
Tartu, Estland, 50406
- Tartu Ulikooli Kliinikum
-
-
-
-
California
-
Beverly Hills, California, Forente stater, 90210
- Thrive Health - Beverly Hills
-
Irvine, California, Forente stater, 92697
- UCI Health - Gavin Herbert Eye Institute
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90033
- University of Southern California - Keck School of Medicine
-
San Francisco, California, Forente stater, 94102
- Silkiss Eye Surgery
-
-
Florida
-
Coral Springs, Florida, Forente stater, 33067
- Advanced Research LLC
-
Jacksonville, Florida, Forente stater, 32204
- Levenson Eye Associates
-
Miami, Florida, Forente stater, 33136
- Bascom Palmer Eye Institute
-
Tampa, Florida, Forente stater, 33612
- University of South Florida (USF) Health - Morsani Center for Advanced Healthcare
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
- University of Illinois Chicago
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forente stater, 21205
- Wilmer Eye Institute
-
-
Michigan
-
Ann Arbour, Michigan, Forente stater, 48105
- University of Michigan
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Forente stater, 64154
- Moyes Eye Center - Northland
-
Springfield, Missouri, Forente stater, 65807
- Quest Diagnostics - Mercy Smith Glynn Callaway
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Forente stater, 27705
- Duke University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
- Penn Medicine - Penn Presbyterian Medical Center - Scheie Eye Institute
-
-
West Virginia
-
Morgantown, West Virginia, Forente stater, 26506
- West Virginia University Eye Institute
-
-
-
-
-
Athens, Hellas, 11527
- General Hospital of Athens G Gennimatas
-
Pátrai, Hellas, 26504
- University General Hospital of Patras
-
Thessaloniki, Hellas, 55236
- A.LOUKAS General Hospital of Thessaloniki
-
Thessaloniki, Hellas, 57001
- Athens Medical Group - European Interbalkan Medical Center
-
-
-
-
-
Florence, Italia, 50134
- Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi
-
Genova, Italia, 16132
- Ospedale Policlinico San Martino
-
Milan, Italia, 20122
- Fondazione Irccs Ca' Granda Ospedale Maggioe Policlinico Di Milano
-
Milan, Italia, 20142
- ASST Santi Paolo e Carlo - Ospedale San Paolo
-
Naples, Italia, 80131
- Azienda Ospedaliera Universitaria (AOU) Federico II
-
Pisa, Italia, 56126
- Santa Chiara Hospital
-
Varese, Italia, 21100
- ASST Sete Laghi - Ospedale di Circolo e Fondazione Macchi di Varese
-
-
-
-
-
Beijing, Kina, 100730
- Peking Union Medical College Hospital - Dongdan Campus
-
Foshan, Kina, 528399
- Shunde Hospital of Southern Medical University
-
Fuzhou, Kina, 350001
- Fujian Medical University Union Hospital
-
Hangzhou, Kina, 310003
- The First Affiliated Hospital of Zhejiang University school of medicine
-
Hefei, Kina, 230601
- The Second Hospital of Anhui Medical University
-
Luoyang, Kina, 471003
- The First Affiliated Hospital of Henan University of Science and Technology
-
Shanghai, Kina, 200011
- Shanghai Ninth People's Hospital of Shanghai Jiaotong University School of Medicine
-
Shenyang, Kina, 110002
- The First Hospital of China Medical University
-
-
-
-
-
Bucharest, Romania, 011025
- Centrul Medical Sana
-
Bucharest, Romania, 011863
- Institutul National de Endocrinologie C.I.Parhon
-
Bucharest, Romania, 10825
- Spitalul Universitar de Urgenta Militar Central Dr. Carol Davila
-
Iași, Romania, 700111
- Spitalul Clinic Judetean de Urgenta Sf. Spiridon
-
-
-
-
-
Singapore, Singapore, 119074
- National University Hospital
-
-
-
-
-
Madrid, Spania, 28034
- Hospital Universitario Ramón y Cajal
-
Majadahonda, Spania, 28222
- Hospital Universitario Puerta de Hierro Majadahonda
-
Santiago de Compostela, Spania, 15702
- Hospital Clinico Universitario de Santiago de Compostela
-
Seville, Spania, 41009
- Hospital Universitario Virgen Macarena
-
-
-
-
-
Bradford, Storbritannia, BD9 6RJ
- Bradford Royal Infirmary - Bradford Teaching Hospitals NHS Foundation
-
Cardiff, Storbritannia, CF14 4XW
- Cardiff and Vale University Health Board - University Hospital of wales (UHW)
-
Frimley, Storbritannia, GU16 7UJ
- Frimley Health NHS Foundation Trust - Frimley Park Hospital
-
London, Storbritannia, SE1 7EH
- St Thomas' Hospital - Guy's & St Thomas' NHS Foundation Trust
-
Newcastle, Storbritannia, NE1 4LP
- Royal Victoria Infirmary - the Newcastle Upon Tyne Hospitals Nhs Foundation Trust
-
-
-
-
-
Bang Phlat, Thailand, 10700
- Faculty of Medicine Siriraj Hospital, Mahidol University
-
Bangkok, Thailand, 10330
- King Chulalongkorn Memorial Hospital
-
Chiang Mai, Thailand, 52000
- Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital
-
Khon Kaen, Thailand, 40002
- Srinagarind Hospital
-
-
-
-
-
Olomouc, Tsjekkia, 77900
- Fakultni Nemocnice Olomouc - Ocni Klinika
-
Pardubice, Tsjekkia, 53002
- OFTEX - Ocni klinika
-
Prague, Tsjekkia, 128 00
- Všeobecná fakultní nemocnice v Praze
-
Prague, Tsjekkia, 15000
- Axon Clinical s.r.o
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland, 10117
- Charite Universitaetsmedizin Berlin - Campus Charite Mitte (CCM)
-
Frankfurt, Tyskland, 60318
- Buergerhospital Frankfurt am Main
-
Greifswald, Tyskland, 17475
- Universitaetsklinikum der Ernst-Moritz-Arndt-Universitaet Greifswald
-
Münster, Tyskland, 48149
- Universitaetsklinikum Muenster
-
-
-
-
-
Budapest, Ungarn, 1133
- Budapest Retina Intezet
-
Eger, Ungarn, 3300
- Vadnay Szemeszet es Latszereszet
-
Pécs, Ungarn, 7621
- Ganglion Orvosi Központ
-
Pécs, Ungarn, 7624
- Pecsi Tudomanyegyetem (PTE) Altalanos Orvostudomanyi Kar (AOK) University of Pecs Medical School
-
Szombathely, Ungarn, 9700
- Markusovszky Teaching Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Deltakeren er minst 18 år
- Deltakeren er i stand til å gi signert informert samtykke og følge protokollkrav
- Deltakeren har en leges diagnose av aktiv, moderat til alvorlig øyesykdom i skjoldbruskkjertelen (TED) assosiert med autoimmune skjoldbruskkjerteltilstander (Graves sykdom eller Hashimotos tyreoiditt) for det mest alvorlig rammede øyet
- Deltakeren har debut av aktive TED-symptomer innen 12 måneder før screening
- Deltakeren må ha normal skjoldbruskkjertelfunksjon med grunnlinjesykdommen under kontroll eller ha mild hypo- eller hypertyreose ved screening. Alle anstrengelser bør gjøres for å korrigere den milde hypo eller hypertyreose umiddelbart og for å opprettholde normal skjoldbruskkjertelfunksjon under hele studiens varighet
- Deltakeren godtar å bruke prevensjon i samsvar med lokale forskrifter, og personer i fertil alder må ha en negativ blodgraviditetstest ved screening og en negativ uringraviditetstest før de får studiemedisinen
Ekskluderingskriterier:
- Optisk nevropati (skade på synsnerven), definert som ny synsfeltdefekt (blind flekk), relativ afferent pupilledefekt (pupiller reagerer ulikt på lys), eller fargedefekt sekundært til optisk nervepåvirkning innen 6 måneder før screening
- Hornhinnedekompensasjon (hevelse i hornhinnen) reagerer ikke på medisinsk behandling
- Tidligere orbital bestråling eller kirurgi for TED
- Bruk av noen medisiner før screening (mer informasjon finnes i protokollen)
- Kjent autoimmun sykdom eller enhver medisinsk tilstand som ville forstyrre en nøyaktig vurdering av kliniske symptomer på TED eller setter deltakeren i unødig risiko
- Anamnese med malignitet, kreft, med mindre det anses kurert ved adekvat behandling uten tegn på tilbakefall i ≥3 år. Tilstrekkelig behandlede deltakere med følgende kreftformer kan inkluderes når som helst: Basalcelle- eller plateepitelhudkreft, Karsinom in situ i livmorhalsen, Karsinom in situ i brystet, Tilfeldige histologiske funn av prostatakreft
- Klinisk signifikant aktiv infeksjon som ikke er tilstrekkelig løst i etterforskerens mening eller positiv serumtest ved screening for aktiv infeksjon med noen av følgende: Hepatitt B-virus (HBV), Hepatitt C-virus (HCV), HIV
- Nåværende deltakelse i en annen intervensjonell klinisk studie eller tidligere deltakelse i en efgartigimod klinisk studie og minst 1 dose studiemedisin mottatt eller har mottatt minst 1 dose kommersielt tilgjengelig efgartigimod
- Kjent overfølsomhet for å studere stoffet eller ett av dets hjelpestoffer (inaktive ingredienser)
- Historie om eller nåværende alkohol-, narkotika- eller medisinmisbruk innen 12 måneder før screening som vurdert av etterforskeren
- Gravid eller ammende tilstand eller intensjon om å bli gravid under studien
- Levende eller levende svekket vaksine mottatt <4 uker før screening
Den fullstendige listen over eksklusjonskriterier finner du i protokollen.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Efgartigimod arm
Deltakere med aktiv, moderat til alvorlig TED som får Efgartigimod PH20 SC (subkutant) via ferdigfylt sprøyte (PFS)
|
Subkutan efgartigimod PH20 SC gitt med ferdigfylt sprøyte
|
|
Placebo komparator: Placebo arm
Deltakere med aktiv, moderat til alvorlig TED som får placebo PH20 SC (subkutant) via ferdigfylt sprøyte (PFS)
|
Subkutan placebo gitt med ferdigfylt sprøyte
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Andel av deltakerne som var proptose-respondere
Tidsramme: I uke 24 i den dobbeltblindede behandlingsperioden
|
I uke 24 i den dobbeltblindede behandlingsperioden
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring i proptosemåling i studieøyet fra baseline
Tidsramme: Inntil uke 24 i den dobbeltblindede behandlingsperioden
|
Inntil uke 24 i den dobbeltblindede behandlingsperioden
|
|
|
Andel deltakere med oppløsning på diplopi (responders)
Tidsramme: I uke 24 i den dobbeltblindede behandlingsperioden
|
I uke 24 i den dobbeltblindede behandlingsperioden
|
|
|
Endring i den totale poengsummen for Graves' Orbitopathy Quality of Life (GO-QoL) fra baseline
Tidsramme: Inntil uke 24 i den dobbeltblindede behandlingsperioden
|
Minimumsverdi: 0 (mest negativ innvirkning på livskvalitet); Maksimal verdi: 100 (ingen innvirkning på livskvalitet)
|
Inntil uke 24 i den dobbeltblindede behandlingsperioden
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
27. mars 2024
Primær fullføring (Faktiske)
15. desember 2025
Studiet fullført (Faktiske)
12. februar 2026
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
6. mars 2024
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
6. mars 2024
Først lagt ut (Faktiske)
13. mars 2024
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
16. mars 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
13. mars 2026
Sist bekreftet
1. mars 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Sykdommer i det endokrine systemet
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Autoimmune sykdommer
- Sykdommer i immunsystemet
- Øyesykdommer
- Øyesykdommer, arvelig
- Graves 'sykdom
- Eksophthalmos
- Orbitale sykdommer
- Struma
- Hypertyreose
- Skjoldbrusk sykdommer
- Medfødte, arvelige og neonatale sykdommer og abnormiteter
- Graves Oftalmopati
Andre studie-ID-numre
- ARGX-113-2301
- 2023-509197-35-00 (Ctis)
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .