Een onderzoek naar Efgartigimod PH20 SC bij volwassenen met oogziekten van de schildklier (UplighTED)
13 maart 2026 bijgewerkt door: argenx
Een fase 3, gerandomiseerde, dubbel gemaskeerde, placebo-gecontroleerde, multicentrische studie om de werkzaamheid, veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek, farmacodynamiek en immunogeniciteit te evalueren van Efgartigimod PH20 SC toegediend met een voorgevulde spuit bij volwassen deelnemers met schildklieroogaandoeningen
Deze studie heeft tot doel de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid, farmacokinetiek (PK), farmacodynamiek (PD) en immunogeniciteit van efgartigimod PH20 SC te evalueren bij deelnemers met actieve, matige tot ernstige TED, vergeleken met placebo PH20 SC.
Na een screeningperiode van maximaal 28 dagen worden in aanmerking komende deelnemers gerandomiseerd in een verhouding van 2:1 om respectievelijk efgartigimod PH20 SC of placebo PH20 SC te krijgen. Het onderzoeksgeneesmiddel zal subcutaan worden toegediend tijdens de dubbelblinde behandelingsperiode (DBTP) van 24 weken. Aan het einde van de DBTP (week 24) zullen proptosis-responders een follow-up-observatieperiode ingaan (52 weken) om de veiligheid, verdraagbaarheid en duurzaamheid van de behandeling met efgartigimod PH20 SC te beoordelen terwijl de therapie niet wordt uitgevoerd. Proptosis-nonresponders en deelnemers die tijdens de follow-up-observatieperiode van 52 weken een terugval van proptosis hebben, krijgen een open-label behandeling met efgartigimod PH20 SC gedurende maximaal 24 weken.
Studie Overzicht
Toestand
Beëindigd
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
102
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Melbourne, Australië, 3002
- Centre for Eye Research Australia
-
Nedlands, Australië, 6009
- The University of Western Australia - Lions Eye Institute (LEI)
-
St Leonards, Australië, 2065
- North Shore Private Hospital
-
Sydney, Australië, 2000
- Sydney Eye Hospital
-
-
-
-
-
Brussels, België, 1020
- CHU UVC Brugmann - Site Victor Horta
-
-
-
-
-
Burgas, Bulgarije, 8000
- Oxycom Medical Centre
-
Sofia, Bulgarije, 1431
- UMHAT Aleksandrovska - Diagnostic Consultative Center (DCC) Aleksandrova
-
Stara Zagora, Bulgarije, 6008
- Medical Center Vereya EOOD - Vereya Medical Center (former Military Hospital)
-
Varna, Bulgarije, 9010
- St. Petka Eye Hospital - Eye Clinic St. Petka Varna
-
-
-
-
-
Beijing, China, 100730
- Peking Union Medical College Hospital - Dongdan Campus
-
Foshan, China, 528399
- Shunde Hospital of Southern Medical University
-
Fuzhou, China, 350001
- Fujian Medical University Union Hospital
-
Hangzhou, China, 310003
- The First Affiliated Hospital of Zhejiang University school of medicine
-
Hefei, China, 230601
- The Second Hospital of Anhui Medical University
-
Luoyang, China, 471003
- The First Affiliated Hospital of Henan University of Science and Technology
-
Shanghai, China, 200011
- Shanghai Ninth People's Hospital of Shanghai Jiaotong University School of Medicine
-
Shenyang, China, 110002
- The First Hospital of China Medical University
-
-
-
-
-
Berlin, Duitsland, 10117
- Charite Universitaetsmedizin Berlin - Campus Charite Mitte (CCM)
-
Frankfurt, Duitsland, 60318
- Buergerhospital Frankfurt am Main
-
Greifswald, Duitsland, 17475
- Universitaetsklinikum der Ernst-Moritz-Arndt-Universitaet Greifswald
-
Münster, Duitsland, 48149
- Universitaetsklinikum Muenster
-
-
-
-
-
Pärnu, Estland, 80018
- Dr Liina Viitas Endokrinoloog
-
Tartu, Estland, 50406
- Tartu Ulikooli Kliinikum
-
-
-
-
-
Athens, Griekenland, 11527
- General Hospital of Athens G Gennimatas
-
Pátrai, Griekenland, 26504
- University General Hospital of Patras
-
Thessaloniki, Griekenland, 55236
- A.LOUKAS General Hospital of Thessaloniki
-
Thessaloniki, Griekenland, 57001
- Athens Medical Group - European Interbalkan Medical Center
-
-
-
-
-
Budapest, Hongarije, 1133
- Budapest Retina Intezet
-
Eger, Hongarije, 3300
- Vadnay Szemeszet es Latszereszet
-
Pécs, Hongarije, 7621
- Ganglion Orvosi Központ
-
Pécs, Hongarije, 7624
- Pecsi Tudomanyegyetem (PTE) Altalanos Orvostudomanyi Kar (AOK) University of Pecs Medical School
-
Szombathely, Hongarije, 9700
- Markusovszky Teaching Hospital
-
-
-
-
-
Florence, Italië, 50134
- Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi
-
Genova, Italië, 16132
- Ospedale Policlinico San Martino
-
Milan, Italië, 20122
- Fondazione Irccs Ca' Granda Ospedale Maggioe Policlinico Di Milano
-
Milan, Italië, 20142
- ASST Santi Paolo e Carlo - Ospedale San Paolo
-
Naples, Italië, 80131
- Azienda Ospedaliera Universitaria (AOU) Federico II
-
Pisa, Italië, 56126
- Santa Chiara Hospital
-
Varese, Italië, 21100
- ASST Sete Laghi - Ospedale di Circolo e Fondazione Macchi di Varese
-
-
-
-
-
Bucharest, Roemenië, 011025
- Centrul Medical Sana
-
Bucharest, Roemenië, 011863
- Institutul National de Endocrinologie C.I.Parhon
-
Bucharest, Roemenië, 10825
- Spitalul Universitar de Urgenta Militar Central Dr. Carol Davila
-
Iași, Roemenië, 700111
- Spitalul Clinic Judetean de Urgenta Sf. Spiridon
-
-
-
-
-
Singapore, Singapore, 119074
- National University Hospital
-
-
-
-
-
Madrid, Spanje, 28034
- Hospital Universitario Ramón y Cajal
-
Majadahonda, Spanje, 28222
- Hospital Universitario Puerta de Hierro Majadahonda
-
Santiago de Compostela, Spanje, 15702
- Hospital Clinico Universitario de Santiago de Compostela
-
Seville, Spanje, 41009
- Hospital Universitario Virgen Macarena
-
-
-
-
-
Bang Phlat, Thailand, 10700
- Faculty of Medicine Siriraj Hospital, Mahidol University
-
Bangkok, Thailand, 10330
- King Chulalongkorn Memorial Hospital
-
Chiang Mai, Thailand, 52000
- Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital
-
Khon Kaen, Thailand, 40002
- Srinagarind Hospital
-
-
-
-
-
Olomouc, Tsjechië, 77900
- Fakultni Nemocnice Olomouc - Ocni Klinika
-
Pardubice, Tsjechië, 53002
- OFTEX - Ocni klinika
-
Prague, Tsjechië, 128 00
- Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
-
Prague, Tsjechië, 15000
- Axon Clinical s.r.o
-
-
-
-
-
Bradford, Verenigd Koninkrijk, BD9 6RJ
- Bradford Royal Infirmary - Bradford Teaching Hospitals NHS Foundation
-
Cardiff, Verenigd Koninkrijk, CF14 4XW
- Cardiff and Vale University Health Board - University Hospital of wales (UHW)
-
Frimley, Verenigd Koninkrijk, GU16 7UJ
- Frimley Health NHS Foundation Trust - Frimley Park Hospital
-
London, Verenigd Koninkrijk, SE1 7EH
- St Thomas' Hospital - Guy's & St Thomas' NHS Foundation Trust
-
Newcastle, Verenigd Koninkrijk, NE1 4LP
- Royal Victoria Infirmary - the Newcastle Upon Tyne Hospitals Nhs Foundation Trust
-
-
-
-
California
-
Beverly Hills, California, Verenigde Staten, 90210
- Thrive Health - Beverly Hills
-
Irvine, California, Verenigde Staten, 92697
- UCI Health - Gavin Herbert Eye Institute
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90033
- University of Southern California - Keck School of Medicine
-
San Francisco, California, Verenigde Staten, 94102
- Silkiss Eye Surgery
-
-
Florida
-
Coral Springs, Florida, Verenigde Staten, 33067
- Advanced Research LLC
-
Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32204
- Levenson Eye Associates
-
Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
- Bascom Palmer Eye Institute
-
Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33612
- University of South Florida (USF) Health - Morsani Center for Advanced Healthcare
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
- University of Illinois Chicago
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21205
- Wilmer Eye Institute
-
-
Michigan
-
Ann Arbour, Michigan, Verenigde Staten, 48105
- University of Michigan
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Verenigde Staten, 64154
- Moyes Eye Center - Northland
-
Springfield, Missouri, Verenigde Staten, 65807
- Quest Diagnostics - Mercy Smith Glynn Callaway
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27705
- Duke University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
- Penn Medicine - Penn Presbyterian Medical Center - Scheie Eye Institute
-
-
West Virginia
-
Morgantown, West Virginia, Verenigde Staten, 26506
- West Virginia University Eye Institute
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- De deelnemer is minimaal 18 jaar oud
- De deelnemer is in staat om ondertekende geïnformeerde toestemming te geven en de protocolvereisten te volgen
- De deelnemer heeft door een arts de diagnose actieve, matige tot ernstige schildklieroogziekte (TED) geassocieerd met auto-immuunziekten van de schildklier (ziekte van Graves of Hashimoto-thyroïditis) voor het zwaarst getroffen oog
- De deelnemer begint binnen 12 maanden vóór de screening actieve TED-symptomen te vertonen
- De deelnemer moet een normale schildklierfunctie hebben en de ziekte bij aanvang onder controle hebben, of bij screening een milde hypo- of hyperthyreoïdie hebben. Alles moet in het werk worden gesteld om de milde hypo- of hyperthyreoïdie onmiddellijk te corrigeren en de normale schildklierfunctie gedurende de volledige duur van het onderzoek te behouden.
- De deelnemer stemt ermee in anticonceptie te gebruiken in overeenstemming met de lokale regelgeving en de mensen die zwanger kunnen worden, moeten een negatieve bloedzwangerschapstest ondergaan bij de screening en een negatieve urinezwangerschapstest voordat ze het onderzoeksgeneesmiddel krijgen.
Uitsluitingscriteria:
- Optische neuropathie (schade aan de oogzenuw), gedefinieerd als een nieuw gezichtsvelddefect (blinde vlek), relatief afferent pupildefect (leerlingen reageren anders op licht) of kleurdefect secundair aan betrokkenheid van de oogzenuw binnen de 6 maanden vóór screening
- Decompensatie van het hoornvlies (zwelling van het hoornvlies) reageert niet op medische behandeling
- Eerdere orbitale bestraling of operatie voor TED
- Gebruik van sommige medicijnen vóór screening (meer informatie vindt u in het protocol)
- Bekende auto-immuunziekte of een medische aandoening die een nauwkeurige beoordeling van de klinische symptomen van TED zou belemmeren of die de deelnemer aan onnodig risico zou blootstellen
- Voorgeschiedenis van maligniteit, kanker, tenzij genezen wordt geacht door adequate behandeling zonder bewijs van recidief gedurende ≥3 jaar. Adequaat behandelde deelnemers met de volgende vormen van kanker kunnen op elk moment worden opgenomen: basale cel- of plaveiselcelkanker, carcinoma in situ van de baarmoederhals, carcinoma in situ van de borst, incidentele histologische bevindingen van prostaatkanker
- Klinisch significante actieve infectie die naar het oordeel van de onderzoeker of positieve serumtest bij screening op actieve infectie met een van de volgende stoffen niet voldoende is verdwenen: Hepatitis B-virus (HBV), Hepatitis C-virus (HCV), HIV
- Huidige deelname aan een ander interventioneel klinisch onderzoek of eerdere deelname aan een klinisch onderzoek met efgartigimod en ten minste 1 dosis onderzoeksgeneesmiddel ontvangen of ten minste 1 dosis in de handel verkrijgbare efgartigimod ontvangen
- Bekende overgevoeligheid voor het onderzoeksgeneesmiddel of een van de hulpstoffen (inactieve ingrediënten)
- Geschiedenis van of huidig alcohol-, drugs- of medicatiemisbruik binnen 12 maanden vóór de screening, zoals beoordeeld door de onderzoeker
- Zwangere of lacterende toestand of intentie om zwanger te worden tijdens het onderzoek
- Levend of levend verzwakt vaccin ontvangen <4 weken vóór screening
De volledige lijst met uitsluitingscriteria is te vinden in het protocol.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Efgartigimod-arm
Deelnemers met actieve, matige tot ernstige TED die Efgartigimod PH20 SC (subcutaan) kregen via een voorgevulde spuit (PFS)
|
Subcutane efgartigimod PH20 SC toegediend via een voorgevulde spuit
|
|
Placebo-vergelijker: Placebo-arm
Deelnemers met actieve, matige tot ernstige TED die Placebo PH20 SC (subcutaan) kregen via een voorgevulde spuit (PFS)
|
Subcutane placebo toegediend via een voorgevulde spuit
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Percentage deelnemers dat op proptosis reageerde
Tijdsspanne: In week 24 van de dubbelblinde behandelingsperiode
|
In week 24 van de dubbelblinde behandelingsperiode
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering in de proptosismeting in het onderzoeksoog ten opzichte van de uitgangswaarde
Tijdsspanne: Tot week 24 van de dubbelblinde behandelperiode
|
Tot week 24 van de dubbelblinde behandelperiode
|
|
|
Percentage deelnemers met een resolutie van diplopie (responders)
Tijdsspanne: In week 24 van de dubbelblinde behandelingsperiode
|
In week 24 van de dubbelblinde behandelingsperiode
|
|
|
Verandering in de totale Graves' Orbitopathy Quality of Life (GO-QoL)-score ten opzichte van de uitgangswaarde
Tijdsspanne: Tot week 24 van de dubbelblinde behandelperiode
|
Minimumwaarde: 0 (meest negatieve impact op kwaliteit van leven); Maximale waarde: 100 (geen impact op levenskwaliteit)
|
Tot week 24 van de dubbelblinde behandelperiode
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Nuttige links
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
27 maart 2024
Primaire voltooiing (Werkelijk)
15 december 2025
Studie voltooiing (Werkelijk)
12 februari 2026
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
6 maart 2024
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
6 maart 2024
Eerst geplaatst (Werkelijk)
13 maart 2024
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
16 maart 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
13 maart 2026
Laatst geverifieerd
1 maart 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Endocriene systeemziekten
- Genetische ziekten, aangeboren
- Auto-immuunziekten
- Ziekten van het immuunsysteem
- Oogziekten
- Oogziekten, Erfelijk
- Ziekte van Graves
- Exophthalmus
- Orbitale ziekten
- Struma
- Hyperthyreoïdie
- Schildklier Ziekten
- Aangeboren, erfelijke en neonatale ziekten en afwijkingen
- Graves Oogheelkunde
Andere studie-ID-nummers
- ARGX-113-2301
- 2023-509197-35-00 (Ctis)
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .