Az Efgartigimod PH20 SC vizsgálata pajzsmirigy-szembetegségben szenvedő felnőtteknél (UplighTED)
2026. március 13. frissítette: argenx
3. fázisú, randomizált, kettős maszkos, placebo-kontrollos, többközpontú vizsgálat az előretöltött fecskendővel beadott efgartigimod PH20 SC hatékonyságának, biztonságosságának, tolerálhatóságának, farmakokinetikájának és immunogenitásának értékelésére kóros betegségben szenvedő felnőtt betegeknél
A tanulmány célja az efgartigimod PH20 SC hatékonyságának, biztonságosságának és tolerálhatóságának, farmakokinetikájának (PK), farmakodinámiájának (PD) és immunogenitásának értékelése aktív, közepesen súlyos vagy súlyos TED-ben szenvedő betegeknél, összehasonlítva a placebo PH20 SC-vel.
Egy legfeljebb 28 napos szűrési időszak után a jogosult résztvevőket 2:1 arányban randomizálják, hogy efgartigimod PH20 SC-t vagy placebót PH20 SC-t kapjanak. A vizsgált gyógyszert szubkután adják be a 24 hetes kettős vak kezelési időszak (DBTP) alatt. A DBTP végén (24. hét) a proptózisra reagáló betegek egy követési megfigyelési időszakba lépnek (52 hét), hogy felmérjék az efgartigimod PH20 SC kezelés biztonságosságát, tolerálhatóságát és tartósságát, miközben a terápia kiesik. A proptózisra nem reagáló betegek és a résztvevők, akiknél az 52 hetes követési megfigyelési periódus alatt proptózis-relapszus jelentkezett, nyílt kezelésben részesülnek efgartigimod PH20 SC-vel legfeljebb 24 hétig.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Megszűnt
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
102
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Melbourne, Ausztrália, 3002
- Centre For Eye Research Australia
-
Nedlands, Ausztrália, 6009
- The University of Western Australia - Lions Eye Institute (LEI)
-
St Leonards, Ausztrália, 2065
- North Shore Private Hospital
-
Sydney, Ausztrália, 2000
- Sydney Eye Hospital
-
-
-
-
-
Brussels, Belgium, 1020
- CHU UVC Brugmann - Site Victor Horta
-
-
-
-
-
Burgas, Bulgária, 8000
- Oxycom Medical Centre
-
Sofia, Bulgária, 1431
- UMHAT Aleksandrovska - Diagnostic Consultative Center (DCC) Aleksandrova
-
Stara Zagora, Bulgária, 6008
- Medical Center Vereya EOOD - Vereya Medical Center (former Military Hospital)
-
Varna, Bulgária, 9010
- St. Petka Eye Hospital - Eye Clinic St. Petka Varna
-
-
-
-
-
Olomouc, Csehország, 77900
- Fakultni Nemocnice Olomouc - Ocni Klinika
-
Pardubice, Csehország, 53002
- OFTEX - Ocni klinika
-
Prague, Csehország, 128 00
- Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
-
Prague, Csehország, 15000
- Axon Clinical s.r.o
-
-
-
-
-
Bradford, Egyesült Királyság, BD9 6RJ
- Bradford Royal Infirmary - Bradford Teaching Hospitals NHS Foundation
-
Cardiff, Egyesült Királyság, CF14 4XW
- Cardiff and Vale University Health Board - University Hospital of wales (UHW)
-
Frimley, Egyesült Királyság, GU16 7UJ
- Frimley Health NHS Foundation Trust - Frimley Park Hospital
-
London, Egyesült Királyság, SE1 7EH
- St Thomas' Hospital - Guy's & St Thomas' NHS Foundation Trust
-
Newcastle, Egyesült Királyság, NE1 4LP
- Royal Victoria Infirmary - the Newcastle Upon Tyne Hospitals Nhs Foundation Trust
-
-
-
-
California
-
Beverly Hills, California, Egyesült Államok, 90210
- Thrive Health - Beverly Hills
-
Irvine, California, Egyesült Államok, 92697
- UCI Health - Gavin Herbert Eye Institute
-
Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90033
- University of Southern California - Keck School of Medicine
-
San Francisco, California, Egyesült Államok, 94102
- Silkiss Eye Surgery
-
-
Florida
-
Coral Springs, Florida, Egyesült Államok, 33067
- Advanced Research LLC
-
Jacksonville, Florida, Egyesült Államok, 32204
- Levenson Eye Associates
-
Miami, Florida, Egyesült Államok, 33136
- Bascom Palmer Eye Institute
-
Tampa, Florida, Egyesült Államok, 33612
- University of South Florida (USF) Health - Morsani Center for Advanced Healthcare
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60612
- University of Illinois Chicago
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21205
- Wilmer Eye Institute
-
-
Michigan
-
Ann Arbour, Michigan, Egyesült Államok, 48105
- University of Michigan
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Egyesült Államok, 64154
- Moyes Eye Center - Northland
-
Springfield, Missouri, Egyesült Államok, 65807
- Quest Diagnostics - Mercy Smith Glynn Callaway
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27705
- Duke University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
- Penn Medicine - Penn Presbyterian Medical Center - Scheie Eye Institute
-
-
West Virginia
-
Morgantown, West Virginia, Egyesült Államok, 26506
- West Virginia University Eye Institute
-
-
-
-
-
Athens, Görögország, 11527
- General Hospital of Athens G Gennimatas
-
Pátrai, Görögország, 26504
- University General Hospital of Patras
-
Thessaloniki, Görögország, 55236
- A.LOUKAS General Hospital of Thessaloniki
-
Thessaloniki, Görögország, 57001
- Athens Medical Group - European Interbalkan Medical Center
-
-
-
-
-
Beijing, Kína, 100730
- Peking Union Medical College Hospital - Dongdan Campus
-
Foshan, Kína, 528399
- Shunde Hospital of Southern Medical University
-
Fuzhou, Kína, 350001
- Fujian Medical University Union Hospital
-
Hangzhou, Kína, 310003
- The First Affiliated Hospital of Zhejiang University school of medicine
-
Hefei, Kína, 230601
- The Second Hospital of Anhui Medical University
-
Luoyang, Kína, 471003
- The First Affiliated Hospital of Henan University of Science and Technology
-
Shanghai, Kína, 200011
- Shanghai Ninth People's Hospital of Shanghai Jiaotong University School of Medicine
-
Shenyang, Kína, 110002
- The First Hospital of China Medical University
-
-
-
-
-
Budapest, Magyarország, 1133
- Budapest Retina Intezet
-
Eger, Magyarország, 3300
- Vadnay Szemeszet es Latszereszet
-
Pécs, Magyarország, 7621
- Ganglion Orvosi Központ
-
Pécs, Magyarország, 7624
- Pecsi Tudomanyegyetem (PTE) Altalanos Orvostudomanyi Kar (AOK) University of Pecs Medical School
-
Szombathely, Magyarország, 9700
- Markusovszky Teaching Hospital
-
-
-
-
-
Berlin, Németország, 10117
- Charite Universitaetsmedizin Berlin - Campus Charite Mitte (CCM)
-
Frankfurt, Németország, 60318
- Buergerhospital Frankfurt am Main
-
Greifswald, Németország, 17475
- Universitaetsklinikum der Ernst-Moritz-Arndt-Universitaet Greifswald
-
Münster, Németország, 48149
- Universitaetsklinikum Muenster
-
-
-
-
-
Florence, Olaszország, 50134
- Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi
-
Genova, Olaszország, 16132
- Ospedale Policlinico San Martino
-
Milan, Olaszország, 20122
- Fondazione Irccs Ca' Granda Ospedale Maggioe Policlinico Di Milano
-
Milan, Olaszország, 20142
- ASST Santi Paolo e Carlo - Ospedale San Paolo
-
Naples, Olaszország, 80131
- Azienda Ospedaliera Universitaria (AOU) Federico II
-
Pisa, Olaszország, 56126
- Santa Chiara Hospital
-
Varese, Olaszország, 21100
- ASST Sete Laghi - Ospedale di Circolo e Fondazione Macchi di Varese
-
-
-
-
-
Bucharest, Románia, 011025
- Centrul Medical Sana
-
Bucharest, Románia, 011863
- Institutul National de Endocrinologie C.I.Parhon
-
Bucharest, Románia, 10825
- Spitalul Universitar de Urgenta Militar Central Dr. Carol Davila
-
Iași, Románia, 700111
- Spitalul Clinic Judetean de Urgenta Sf. Spiridon
-
-
-
-
-
Madrid, Spanyolország, 28034
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
-
Majadahonda, Spanyolország, 28222
- Hospital Universitario Puerta de Hierro Majadahonda
-
Santiago de Compostela, Spanyolország, 15702
- Hospital Clinico Universitario de Santiago de Compostela
-
Seville, Spanyolország, 41009
- Hospital Universitario Virgen Macarena
-
-
-
-
-
Singapore, Szingapúr, 119074
- National University Hospital
-
-
-
-
-
Bang Phlat, Thaiföld, 10700
- Faculty of Medicine Siriraj Hospital, Mahidol University
-
Bangkok, Thaiföld, 10330
- King Chulalongkorn Memorial Hospital
-
Chiang Mai, Thaiföld, 52000
- Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital
-
Khon Kaen, Thaiföld, 40002
- Srinagarind Hospital
-
-
-
-
-
Pärnu, Észtország, 80018
- Dr Liina Viitas Endokrinoloog
-
Tartu, Észtország, 50406
- Tartu Ulikooli Kliinikum
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- A résztvevő legalább 18 éves
- A résztvevő képes aláírt, tájékozott beleegyezés megadására és a protokollkövetelmények betartására
- A résztvevőnél az orvos aktív, közepesen súlyos vagy súlyos pajzsmirigy-szembetegséget (TED) diagnosztizált, amely autoimmun pajzsmirigybetegségekkel (Graves-kór vagy Hashimoto-thyreoiditis) társul a legsúlyosabban érintett szem számára
- A résztvevőnél a szűrés előtt 12 hónapon belül jelentkeznek aktív TED-tünetek
- A résztvevőnek normális pajzsmirigyműködéssel kell rendelkeznie, és az alapbetegséget kontroll alatt kell tartani, vagy enyhe hypo- vagy hyperthyreosisban kell szenvednie a szűréskor. Mindent meg kell tenni az enyhe hypo vagy hyperthyreosis mielőbbi korrigálása és a normál pajzsmirigyműködés fenntartása érdekében a vizsgálat teljes időtartama alatt.
- A résztvevő vállalja, hogy a helyi előírásoknak megfelelő fogamzásgátlást alkalmaz, és a fogamzóképes korú személyeknek negatív vér terhességi teszttel kell rendelkezniük a szűréskor, és negatív vizelet terhességi teszttel kell rendelkezniük, mielőtt megkapják a vizsgált gyógyszert.
Kizárási kritériumok:
- Opticus neuropathia (a látóideg károsodása), amelyet új látótér-hibaként (vakfolt), relatív afferens pupillahibaként (a pupillák eltérően reagálnak a fényre) vagy a látóideg érintettségéből adódó másodlagos színhibaként határoznak meg a szűrést megelőző 6 hónapon belül.
- Az orvosi kezelésre nem reagáló szaruhártya-dekompenzáció (a szaruhártya duzzanata).
- Korábbi orbitális besugárzás vagy műtét TED miatt
- Egyes gyógyszerek alkalmazása szűrés előtt (további információ a protokollban található)
- Ismert autoimmun betegség vagy bármely olyan egészségügyi állapot, amely megzavarná a TED klinikai tüneteinek pontos értékelését, vagy indokolatlan kockázatnak teszi ki a résztvevőt
- Rosszindulatú daganatok, rák a kórelőzményben, kivéve, ha megfelelő kezeléssel meggyógyultnak tekinthető, és 3 évnél hosszabb ideig nincs bizonyíték a kiújulásra. A következő daganatos betegségekben szenvedő, megfelelően kezelt résztvevők bármikor bevonhatók: bazális sejtes vagy laphámsejtes bőrrák, méhnyak in situ carcinoma, in situ emlőcarcinoma, prosztatarák véletlen szövettani lelete
- Klinikailag jelentős aktív fertőzés, amely a vizsgáló véleménye szerint nem oldódott meg kellően, vagy pozitív szérumteszt a következők bármelyikével való aktív fertőzés szűrésekor: Hepatitis B vírus (HBV), Hepatitis C vírus (HCV), HIV
- Jelenlegi részvétel egy másik intervenciós klinikai vizsgálatban vagy korábbi részvétel egy efgartigimod klinikai vizsgálatban, és legalább 1 adag vizsgálati gyógyszert kapott vagy kapott legalább 1 adag kereskedelmi forgalomban kapható efgartigimodot
- Ismert túlérzékenység a vizsgált gyógyszerrel vagy valamelyik segédanyagával (inaktív összetevőivel) szemben
- Alkohollal, kábítószerrel vagy gyógyszerekkel való visszaélés előzménye vagy jelenlegi állapota a szűrést megelőző 12 hónapon belül, a vizsgáló értékelése szerint
- Terhes vagy szoptató állapot vagy terhességi szándék a vizsgálat során
- Élő vagy élő attenuált vakcina, amelyet a szűrés előtt kevesebb mint 4 héttel kaptak
A kizárási feltételek teljes listája a jegyzőkönyvben található.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Efgartigimod kar
Az aktív, közepestől súlyos TED-ben szenvedő résztvevők, akik Efgartigimod PH20 SC-t kapnak (szubkután) előretöltött fecskendőn (PFS) keresztül
|
Subcutan efgartigimod PH20 SC előretöltött fecskendővel adva
|
|
Placebo Comparator: Placebo kar
Aktív, közepesen súlyos vagy súlyos TED-ben szenvedő résztvevők, akik Placebo PH20 SC-t kapnak (szubkután) előretöltött fecskendőn (PFS) keresztül
|
Subcutan placebo előretöltött fecskendővel
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
A proptózisra reagáló résztvevők százalékos aránya
Időkeret: A kettős vak kezelési időszak 24. hetében
|
A kettős vak kezelési időszak 24. hetében
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változás a proptózismérésben a vizsgált szemben az alapvonalhoz képest
Időkeret: A kettős vak kezelési időszak 24. hétéig
|
A kettős vak kezelési időszak 24. hétéig
|
|
|
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknél a kettőslátás megszűnt (válaszadók)
Időkeret: A kettős vak kezelési időszak 24. hetében
|
A kettős vak kezelési időszak 24. hetében
|
|
|
Változás a teljes Graves orbitopathia életminőség (GO-QoL) pontszámában az alapvonalhoz képest
Időkeret: A kettős vak kezelési időszak 24. hétéig
|
Minimális érték: 0 (legnegatívabb hatás az életminőségre); Maximális érték: 100 (nincs hatással az életminőségre)
|
A kettős vak kezelési időszak 24. hétéig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2024. március 27.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2025. december 15.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2026. február 12.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2024. március 6.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. március 6.
Első közzététel (Tényleges)
2024. március 13.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. március 16.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. március 13.
Utolsó ellenőrzés
2026. március 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Endokrin rendszer betegségei
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Autoimmun betegség
- Immunrendszeri betegségek
- Szembetegségek
- Szembetegségek, örökletes
- Graves-betegség
- Exophthalmos
- Orbitális betegségek
- Golyva
- Pajzsmirigy túlműködés
- Pajzsmirigy betegségek
- Veleszületett, örökletes és újszülöttkori betegségek és rendellenességek
- Graves Ophthalmopathia
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- ARGX-113-2301
- 2023-509197-35-00 (Ctis)
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .