En studie av Efgartigimod PH20 SC hos vuxna med sköldkörtelögonsjukdom

Inklusionskriterier:

• Deltagaren är minst 18 år
• Deltagaren kan ge undertecknat informerat samtycke och följa protokollkrav
• Deltagaren har en läkares diagnos av aktiv, måttlig till svår sköldkörtelögonsjukdom (TED) associerad med autoimmuna sköldkörteltillstånd (Graves sjukdom eller Hashimotos tyreoidit) för det mest allvarligt drabbade ögat
• Deltagaren har debut av aktiva TED-symtom inom 12 månader före screening
• Deltagaren måste ha normal sköldkörtelfunktion med baslinjesjukdomen under kontroll eller ha mild hypo- eller hypertyreos vid screening. Alla ansträngningar bör göras för att korrigera den milda hypo eller hypertyreos omedelbart och för att bibehålla den normala sköldkörtelfunktionen under hela studien
• Deltagaren samtycker till att använda preventivmedel i enlighet med lokala bestämmelser och personer i fertil ålder måste ha ett negativt blodgraviditetstest vid screening och ett negativt uringraviditetstest innan de får studieläkemedlet

Exklusions kriterier:

• Optisk neuropati (skada på synnerven), definierad som ny synfältsdefekt (blind fläck), relativ afferent pupilldefekt (pupiller svarar olika på ljus) eller färgdefekt sekundärt till synnervens inblandning inom 6 månader före screening
• Hornhinnadekompensation (svullnad av hornhinnan) svarar inte på medicinsk behandling
• Tidigare orbital bestrålning eller operation för TED
• Användning av vissa mediciner före screening (mer information finns i protokollet)
• Känd autoimmun sjukdom eller något medicinskt tillstånd som skulle störa en korrekt bedömning av kliniska symtom på TED eller utsätter deltagaren för onödig risk
• Malignitet i anamnesen, cancer, såvida det inte anses botat genom adekvat behandling utan tecken på återfall i ≥3 år. Adekvat behandlade deltagare med följande cancerformer kan inkluderas när som helst: Basalcells- eller skivepitelcancer hudcancer, karcinom in situ i livmoderhalsen, cancer in situ i bröstet, tillfälliga histologiska fynd av prostatacancer
• Kliniskt signifikant aktiv infektion som inte är tillräckligt löst enligt utredarens åsikt eller positivt serumtest vid screening för aktiv infektion med något av följande: Hepatit B-virus (HBV), Hepatit C-virus (HCV), HIV
• Aktuellt deltagande i en annan interventionell klinisk studie eller tidigare deltagande i en efgartigimod klinisk studie och minst 1 dos av studieläkemedlet mottagit eller har fått minst 1 dos kommersiellt tillgänglig efgartigimod
• Känd överkänslighet mot studieläkemedel eller något av dess hjälpämnen (inaktiva ingredienser)
• Historik av eller aktuellt missbruk av alkohol, droger eller mediciner inom 12 månader före screening enligt bedömning av utredaren
• Gravid eller ammande tillstånd eller avsikt att bli gravid under studien
• Levande eller levande försvagat vaccin mottaget <4 veckor före screening

Den fullständiga listan över uteslutningskriterier finns i protokollet.