Um estudo de Efgartigimod PH20 SC em adultos com doença ocular da tireoide (UplighTED)
13 de março de 2026 atualizado por: argenx
Um estudo de fase 3, randomizado, duplo-mascarado, controlado por placebo e multicêntrico para avaliar a eficácia, segurança, tolerabilidade, farmacocinética, farmacodinâmica e imunogenicidade de Efgartigimod PH20 SC administrado por seringa pré-cheia em participantes adultos com doença ocular da tireoide
Este estudo tem como objetivo avaliar a eficácia, segurança e tolerabilidade, farmacocinética (PK), farmacodinâmica (PD) e imunogenicidade do efgartigimod PH20 SC em participantes com TED ativo moderado a grave, em comparação com placebo PH20 SC.
Após um período de triagem de até 28 dias, os participantes elegíveis serão randomizados em uma proporção de 2:1 para receber efgartigimod PH20 SC ou placebo PH20 SC, respectivamente. O medicamento do estudo será administrado por via subcutânea durante o período de tratamento duplo-cego de 24 semanas (DBTP). No final do DBTP (semana 24), os respondentes à proptose entrarão em um período de observação de acompanhamento (52 semanas) para avaliar a segurança, tolerabilidade e durabilidade do tratamento com efgartigimod PH20 SC durante a terapia. Os que não responderam à proptose e os participantes que tiveram recidiva da proptose durante o período de observação de acompanhamento de 52 semanas receberão tratamento aberto com efgartigimod PH20 SC por até 24 semanas.
Visão geral do estudo
Status
Rescindido
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
102
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Berlin, Alemanha, 10117
- Charite Universitaetsmedizin Berlin - Campus Charite Mitte (CCM)
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Frankfurt, Alemanha, 60318
- Buergerhospital Frankfurt am Main
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Greifswald, Alemanha, 17475
- Universitaetsklinikum der Ernst-Moritz-Arndt-Universitaet Greifswald
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Münster, Alemanha, 48149
- Universitaetsklinikum Muenster
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Melbourne, Austrália, 3002
- Centre for Eye Research Australia
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Nedlands, Austrália, 6009
- The University of Western Australia - Lions Eye Institute (LEI)
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St Leonards, Austrália, 2065
- North Shore Private Hospital
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Sydney, Austrália, 2000
- Sydney Eye Hospital
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Burgas, Bulgária, 8000
- Oxycom Medical Centre
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Sofia, Bulgária, 1431
- UMHAT Aleksandrovska - Diagnostic Consultative Center (DCC) Aleksandrova
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Stara Zagora, Bulgária, 6008
- Medical Center Vereya EOOD - Vereya Medical Center (former Military Hospital)
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Varna, Bulgária, 9010
- St. Petka Eye Hospital - Eye Clinic St. Petka Varna
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Brussels, Bélgica, 1020
- CHU UVC Brugmann - Site Victor Horta
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Beijing, China, 100730
- Peking Union Medical College Hospital - Dongdan Campus
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Foshan, China, 528399
- Shunde Hospital of Southern Medical University
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Fuzhou, China, 350001
- Fujian Medical University Union Hospital
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Hangzhou, China, 310003
- The First Affiliated Hospital of Zhejiang University School of Medicine
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Hefei, China, 230601
- The Second Hospital of Anhui Medical University
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Luoyang, China, 471003
- The First Affiliated Hospital of Henan University of science and Technology
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Shanghai, China, 200011
- Shanghai Ninth People's Hospital of Shanghai Jiaotong University School of Medicine
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Shenyang, China, 110002
- The First Hospital of China Medical University
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Singapore, Cingapura, 119074
- National University Hospital
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Madrid, Espanha, 28034
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
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Majadahonda, Espanha, 28222
- Hospital Universitario Puerta de Hierro Majadahonda
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Santiago de Compostela, Espanha, 15702
- Hospital Clínico Universitario de Santiago de Compostela
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Seville, Espanha, 41009
- Hospital Universitario Virgen Macarena
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California
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Beverly Hills, California, Estados Unidos, 90210
- Thrive Health - Beverly Hills
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Irvine, California, Estados Unidos, 92697
- UCI Health - Gavin Herbert Eye Institute
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90033
- University of Southern California - Keck School of Medicine
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94102
- Silkiss Eye Surgery
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Florida
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Coral Springs, Florida, Estados Unidos, 33067
- Advanced Research LLC
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Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32204
- Levenson Eye Associates
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- Bascom Palmer Eye Institute
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Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
- University of South Florida (USF) Health - Morsani Center for Advanced Healthcare
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
- University of Illinois Chicago
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
- Wilmer Eye Institute
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Michigan
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Ann Arbour, Michigan, Estados Unidos, 48105
- University of Michigan
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Missouri
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Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64154
- Moyes Eye Center - Northland
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Springfield, Missouri, Estados Unidos, 65807
- Quest Diagnostics - Mercy Smith Glynn Callaway
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
- Duke University
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Penn Medicine - Penn Presbyterian Medical Center - Scheie Eye Institute
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West Virginia
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Morgantown, West Virginia, Estados Unidos, 26506
- West Virginia University Eye Institute
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Pärnu, Estônia, 80018
- Dr Liina Viitas Endokrinoloog
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Tartu, Estônia, 50406
- Tartu Ulikooli Kliinikum
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Athens, Grécia, 11527
- General Hospital of Athens G Gennimatas
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Pátrai, Grécia, 26504
- University General Hospital of Patras
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Thessaloniki, Grécia, 55236
- A.LOUKAS General Hospital of Thessaloniki
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Thessaloniki, Grécia, 57001
- Athens Medical Group - European Interbalkan Medical Center
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Budapest, Hungria, 1133
- Budapest Retina Intezet
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Eger, Hungria, 3300
- Vadnay Szemeszet es Latszereszet
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Pécs, Hungria, 7621
- Ganglion Orvosi Kozpont
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Pécs, Hungria, 7624
- Pecsi Tudomanyegyetem (PTE) Altalanos Orvostudomanyi Kar (AOK) University of Pecs Medical School
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Szombathely, Hungria, 9700
- Markusovszky Teaching Hospital
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Florence, Itália, 50134
- Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi
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Genova, Itália, 16132
- Ospedale Policlinico San Martino
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Milan, Itália, 20122
- Fondazione Irccs Ca' Granda Ospedale Maggioe Policlinico Di Milano
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Milan, Itália, 20142
- ASST Santi Paolo e Carlo - Ospedale San Paolo
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Naples, Itália, 80131
- Azienda Ospedaliera Universitaria (AOU) Federico II
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Pisa, Itália, 56126
- Santa Chiara Hospital
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Varese, Itália, 21100
- ASST Sete Laghi - Ospedale di Circolo e Fondazione Macchi di Varese
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Bradford, Reino Unido, BD9 6RJ
- Bradford Royal Infirmary - Bradford Teaching Hospitals NHS Foundation
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Cardiff, Reino Unido, CF14 4XW
- Cardiff and Vale University Health Board - University Hospital of wales (UHW)
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Frimley, Reino Unido, GU16 7UJ
- Frimley Health NHS Foundation Trust - Frimley Park Hospital
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London, Reino Unido, SE1 7EH
- St Thomas' Hospital - Guy's & St Thomas' NHS Foundation Trust
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Newcastle, Reino Unido, NE1 4LP
- Royal Victoria Infirmary - the Newcastle Upon Tyne Hospitals Nhs Foundation Trust
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Bucharest, Romênia, 011025
- Centrul Medical Sana
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Bucharest, Romênia, 011863
- Institutul National de Endocrinologie C.I.Parhon
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Bucharest, Romênia, 10825
- Spitalul Universitar de Urgenta Militar Central Dr. Carol Davila
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Iași, Romênia, 700111
- Spitalul Clinic Judetean de Urgenta Sf. Spiridon
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Bang Phlat, Tailândia, 10700
- Faculty of Medicine Siriraj Hospital, Mahidol University
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Bangkok, Tailândia, 10330
- King Chulalongkorn Memorial Hospital
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Chiang Mai, Tailândia, 52000
- Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital
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Khon Kaen, Tailândia, 40002
- Srinagarind Hospital
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Olomouc, Tcheca, 77900
- Fakultni Nemocnice Olomouc - Ocni Klinika
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Pardubice, Tcheca, 53002
- OFTEX - Ocni klinika
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Prague, Tcheca, 128 00
- Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
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Prague, Tcheca, 15000
- Axon Clinical s.r.o
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- O participante tem pelo menos 18 anos de idade
- O participante é capaz de fornecer consentimento informado assinado e seguir os requisitos do protocolo
- O participante tem um diagnóstico médico de doença ocular da tireoide (TED) ativa, moderada a grave, associada a condições autoimunes da tireoide (doença de Graves ou tireoidite de Hashimoto) para o olho mais gravemente afetado
- O participante teve início de sintomas ativos de TED 12 meses antes da triagem
- O participante deve ter função tireoidiana normal com a doença de base sob controle ou ter hipo ou hipertireoidismo leve na triagem. Todos os esforços devem ser feitos para corrigir prontamente o hipo ou hipertireoidismo leve e para manter a função tireoidiana normal durante toda a duração do estudo.
- O participante concorda em usar métodos anticoncepcionais de acordo com os regulamentos locais e as pessoas com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez de sangue negativo na triagem e um teste de gravidez de urina negativo antes de receber o medicamento do estudo
Critério de exclusão:
- Neuropatia óptica (dano ao nervo óptico), definida como novo defeito no campo visual (ponto cego), defeito pupilar aferente relativo (as pupilas respondem de maneira diferente à luz) ou defeito de cor secundário ao envolvimento do nervo óptico nos 6 meses anteriores à triagem
- Descompensação da córnea (inchaço da córnea) que não responde ao tratamento médico
- Irradiação orbital anterior ou cirurgia para TED
- Uso de alguns medicamentos antes da triagem (mais informações no protocolo)
- Doença autoimune conhecida ou qualquer condição médica que possa interferir em uma avaliação precisa dos sintomas clínicos de TED ou colocar o participante em risco indevido
- História de malignidade, câncer, a menos que seja considerado curado por tratamento adequado, sem evidência de recorrência por ≥3 anos. Participantes adequadamente tratados com os seguintes tipos de câncer podem ser incluídos a qualquer momento: Câncer de pele basocelular ou espinocelular, Carcinoma in situ do colo do útero, Carcinoma in situ da mama, Achados histológicos incidentais de câncer de próstata
- Infecção ativa clinicamente significativa que não está suficientemente resolvida na opinião do investigador ou teste sérico positivo na triagem de infecção ativa com qualquer um dos seguintes: vírus da hepatite B (HBV), vírus da hepatite C (HCV), HIV
- Participação atual em outro estudo clínico intervencionista ou participação anterior em um estudo clínico de efgartigimod e pelo menos 1 dose do medicamento em estudo recebeu ou recebeu pelo menos 1 dose de efgartigimod disponível comercialmente
- Hipersensibilidade conhecida ao medicamento em estudo ou a um de seus excipientes (ingredientes inativos)
- História ou abuso atual de álcool, drogas ou medicamentos nos 12 meses anteriores à triagem, conforme avaliado pelo investigador
- Estado de gravidez ou lactação ou intenção de engravidar durante o estudo
- Vacina viva ou viva atenuada recebida <4 semanas antes da triagem
A lista completa dos critérios de exclusão pode ser encontrada no protocolo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Braço Efgartigimod
Participantes com TED ativo moderado a grave recebendo Efgartigimod PH20 SC (por via subcutânea) por meio de seringa pré-cheia (PFS)
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Efgartigimod PH20 SC subcutâneo administrado por seringa pré-cheia
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Comparador de Placebo: Braço placebo
Participantes com TED ativo moderado a grave recebendo Placebo PH20 SC (por via subcutânea) por meio de seringa pré-cheia (PFS)
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Placebo subcutâneo administrado por seringa pré-cheia
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Porcentagem de participantes que responderam à proptose
Prazo: Na semana 24 do período de tratamento duplo-cego
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Na semana 24 do período de tratamento duplo-cego
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração na medição da proptose no olho do estudo desde o início
Prazo: Até a semana 24 do período de tratamento duplo-cego
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Até a semana 24 do período de tratamento duplo-cego
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Porcentagem de participantes com resolução de diplopia (respondentes)
Prazo: Na semana 24 do período de tratamento duplo-cego
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Na semana 24 do período de tratamento duplo-cego
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Alteração na pontuação total da qualidade de vida da orbitopatia de Graves (GO-QoL) desde o início
Prazo: Até a semana 24 do período de tratamento duplo-cego
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Valor mínimo: 0 (impacto mais negativo na Qualidade de Vida); Valor máximo: 100 (Sem impacto na Qualidade de Vida)
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Até a semana 24 do período de tratamento duplo-cego
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
27 de março de 2024
Conclusão Primária (Real)
15 de dezembro de 2025
Conclusão do estudo (Real)
12 de fevereiro de 2026
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
6 de março de 2024
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
6 de março de 2024
Primeira postagem (Real)
13 de março de 2024
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
16 de março de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
13 de março de 2026
Última verificação
1 de março de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do Sistema Endócrino
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças autoimunes
- Doenças do sistema imunológico
- Doenças oculares
- Doenças Oculares, Hereditárias
- Doença de Graves
- Exoftalmia
- Doenças Orbitárias
- Bócio
- Hipertireoidismo
- Doenças da Tireoide
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Oftalmopatia de Graves
Outros números de identificação do estudo
- ARGX-113-2301
- 2023-509197-35-00 (Ctis)
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
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