P1101 i behandling av pasienter med tidlig PMF eller åpenbar PMF med lav eller middels-1 risiko
11. august 2026 oppdatert av: PharmaEssentia
En randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert multisenter fase III-studie for å vurdere effektivitet og sikkerhet av Ropeginterferon Alfa-2b (P1101) hos voksne pasienter med prefibrotisk/tidlig primær myelofibrose (PMF) eller åpenbar PMF ved lav eller middels-1 Risiko I følge DIPSS Plus
Dette er en fase 3 dobbeltblind klinisk studiearm for å teste Ropeginterferon alfa-2b (P1101) hos voksne pasienter med primær myelofibrose (PMF) på tidlig stadium eller lav til middels risiko.
Deltakerne vil motta studiemedikamentet/placeboet annenhver uke og ha et vurderingsbesøk hver 4. uke. Forholdet mellom studiemedisin og placebogruppe er 2:1.
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
160
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M5B 1W8
- St. Michael's Hospital
-
Toronto, Ontario, Canada, M5G 2M9
- Princess Margaret Hospital
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada
- Jewish General Hospital
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90033
- USC Norris Comprehensive Cancer Center
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Forente stater, 20007
- Georgetown University Medical Center
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Forente stater, 66103
- University of Kansas Medical Center (KUMC)
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Forente stater, 20817
- American Oncology Partners of Maryland PA (Center for Cancer and Blood Disorders)
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Forente stater, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater, 10021
- Weill Medical College of Cornell University
-
Stony Brook, New York, Forente stater, 11794
- Stony Brook University Medical Center
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Forente stater, 28204
- Levine Cancer Institute
-
Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
- Duke University
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Forente stater, 43210
- Ohio State University
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- MD Anderson Cancer Center
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Forente stater, 23284
- Virginia Commonwealth University
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forente stater, 98195
- University of Washington Medical Center - Fred Hutchinson Cancer Center
-
-
-
-
Hong Kong
-
Hong Kong, Hong Kong, Hong Kong
- Queen Mary Hospital
-
-
-
-
Chiba
-
Kamogawa, Chiba, Japan
- Kameda General Hospital
-
-
Ehime
-
Matsuyama, Ehime, Japan
- Ehime University Hospital
-
-
Hiroshima
-
Hiroshima, Hiroshima, Japan
- Hiroshima Red Cross & Atomic-Bomb Survivors Hospital
-
-
Iwate
-
Morioka, Iwate, Japan
- Iwate Prefectural Central Hospital
-
-
Kanagawa
-
Kamakura, Kanagawa, Japan
- Shonan Kamakura General Hospital
-
-
Mie-ken
-
Tsu, Mie-ken, Japan
- Mie University Hospital
-
-
Miyazaki
-
Miyazaki, Miyazaki, Japan
- University of Miyazaki Hospital
-
-
Osaka
-
Hirakata, Osaka, Japan
- Kansai Medical University Hospital
-
Osaka, Osaka, Japan
- Osaka Metropolitan university Hospital
-
-
Shizuoka
-
Izunokuni, Shizuoka, Japan
- Juntendo University Shizuoka Hospital
-
-
Tokyo
-
Tokyo, Tokyo, Japan
- Juntendo University Hospital
-
Tokyo, Tokyo, Japan
- Nerima Hikarigaoka Hospital
-
Tokyo, Tokyo, Japan
- Nippon Medical School Hospital
-
Tokyo, Tokyo, Japan
- Tokyo Medical University Hospital
-
-
Yamanashi
-
Chūō, Yamanashi, Japan, 409-3898
- University of Yamanashi Hospital
-
-
-
-
Amman Governorate
-
Amman, Amman Governorate, Jordan, 11941
- King Hussein Cancer Center
-
-
-
-
Beijing Municipality
-
Beijing, Beijing Municipality, Kina, 100044
- Peking University People's Hospital
-
Beijing, Beijing Municipality, Kina, 100010
- Peking Union Medical College Hospital
-
-
Chongqing Municipality
-
Chongqing, Chongqing Municipality, Kina
- The Second Affiliated Hospital of AMU
-
-
Guangdong
-
Guangdong, Guangdong, Kina, 510410
- Southern Hospital of Southern Medical University
-
-
Guangzhou
-
Guangzhou, Guangzhou, Kina, 510080
- Guangdong Provincial People's Hospital
-
-
Heilongjiang
-
Harbin, Heilongjiang, Kina, 150010
- Institute of Hematology and Oncology, Harbin The First Hospital
-
-
Henan
-
Zhengzhou, Henan, Kina, 450003
- Henan Cancer Hospital
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Kina
- Union Hospital Tong Ji Medical College
-
-
Jiangsu
-
Nanjing, Jiangsu, Kina, 210024
- Jiangsu Provincial Hospital
-
Suzhou, Jiangsu, Kina, 215005
- The First Affiliated Hospital of Soochow University
-
-
Shandong
-
Jinan, Shandong, Kina, 250012
- Qilu Hospital of Shandong University
-
-
Shanghai Municipality
-
Shanghai, Shanghai Municipality, Kina, 200030
- Shanghai Sixth People's Hospital
-
Shanghai, Shanghai Municipality, Kina, 200020
- Ruijin Hospital, Shanghai Jiaotong University School of Medicine
-
-
Sichuan
-
Chengdu, Sichuan, Kina, 610093
- West China Hospital, Sichuan University
-
-
Tianjin Municipality
-
Tianjin, Tianjin Municipality, Kina, 301600
- Hematology Hospital of Chinese Academy of Medical Sciences
-
-
Zhejiang
-
Hangzhou, Zhejiang, Kina, 310002
- The First Affiliated Hospital, Zhejiang University School of Medicine
-
-
-
-
Singapore
-
Singapore, Singapore, Singapore
- National University Hospital
-
Singapore, Singapore, Singapore
- Parkway Cancer Center
-
Singapore, Singapore, Singapore
- Singapore General Hospital
-
-
-
-
Daegu
-
Daegu, Daegu, Sør -Korea, 41944
- Kyungpook National University Hospital
-
-
Gyeonggi-do
-
Seongnam-si, Gyeonggi-do, Sør -Korea, 13620
- Bundang Seoul National University Hospital
-
-
Jeollanam-do
-
Hwasun, Jeollanam-do, Sør -Korea, 58128
- Chonnam National University - Hwasun Hospital
-
-
Seoul
-
Seocho, Seoul, Sør -Korea, 06591
- Catholic University of Korea Seoul - St. Mary's Hospital
-
Seoul, Seoul, Sør -Korea, 03080
- Seoul National University Hospital
-
Seoul, Seoul, Sør -Korea, 06351
- Samsung Medical Center
-
Seoul, Seoul, Sør -Korea, 03722
- Severance Hospital - Shinchon
-
-
-
-
-
Chiayi City, Taiwan, 613016
- Chang Gung Memorial Hospital - Chiayi
-
-
Kaohsiung
-
Kaohsiung City, Kaohsiung, Taiwan, 813414
- Kaohsiung Veterans General Hospital
-
-
Keelung
-
Keelung, Keelung, Taiwan, 204
- Chang Gung Memorial Hospital - Keelung
-
-
Taichung
-
Taichung, Taichung, Taiwan, 40447
- China Medical University Hospital
-
-
Tainan
-
Tainan, Tainan, Taiwan, 710402
- Chi Mei Medical Center
-
Tainan, Tainan, Taiwan, 736
- Chi-Mei Hospital - Liouying Branch
-
-
Taipei
-
Taipei, Taipei, Taiwan, 100225
- National Taiwan University Hospital
-
Taipei, Taipei, Taiwan, 11217
- Taipei Veterans General Hospital
-
Taipei, Taipei, Taiwan, 111
- Shin Kong Wu Ho-Su Memorial Hospital
-
Taipei, Taipei, Taiwan, 10449
- Mackay Memorial Hospital - Taipei
-
Taipei, Taipei, Taiwan, 11259
- Koo Foundation Sun Yat-Sen Cancer Center
-
Taipei, Taipei, Taiwan, 112
- Cheng Hsin General Hospital
-
Taipei, Taipei, Taiwan, 116
- Taipei Municipal Wan Fang Hospital
-
-
Taoyuan
-
Taoyuan, Taoyuan, Taiwan, 333
- Chang Gung Memorial Hospital - Linkou
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Mannlige eller kvinnelige pasienter i alderen ≥18 år på tidspunktet for undertegning av skjemaet for informert samtykke;
- Pasienter med pre-fibrotisk/tidlig PMF (Pre-PMF) eller åpenbar primær myelofibrose med lav til middels-1 risiko i henhold til DIPSS pluss, diagnostisert i henhold til WHO 2016 eller 2022 klassifisering;
- Med god leverfunksjon ved screening, som er definert som total bilirubin ≤1,5 × øvre normalgrense (ULN), internasjonal normalisert ratio (INR) ≤1,5 × ULN, albumin >3,5 g/dL, alaninaminotransferase (ALT) ≤2,0 × ULN, og aspartataminotransferase (AST) ≤2,0 × ULN;
- Hgb ≥10,0 g/dL ved screening;
- Nøytrofiltall ≥1,0 × 10^9/L ved screening;
- Kreatininclearance rate ≥30 ml/min ved screening (i henhold til Cockcroft-Gault-formelen);
- Kvinner i fertil alder, så vel som alle kvinner <2 år etter begynnelsen av overgangsalderen, må godta å bruke en akseptabel form for prevensjon inntil 60 dager etter siste dose av studiemedikamentet, og kvinner må samtykke i å ikke amme under studere;
- Skriftlig informert samtykke innhentet fra forsøkspersonen og evne for forsøkspersonen til å overholde kravene til studien.
Ekskluderingskriterier:
- Alle kjente kontraindikasjoner mot interferon α eller overfølsomhet for interferon α;
- Pasienter med tidligere interferonbehandling som har dårlig toleranse eller manglende effekt i forhold til den tidligere interferonbehandlingen etter utrederens vurdering;
- Pasienter med en pågående cytoreduksjon (f.eks. HU eller IFN-α) på tidspunktet for screening hvis, etter etterforskerens mening, randomisering av dem inn i placeboarmen vil føre til umiddelbar rebound-økning av perifere blodtellinger og dermed kan sette deres helsestatus i fare;
- Med alvorlige eller alvorlige sykdommer som etter Utforskerens mening kan påvirke pasientens deltakelse i denne studien;
- Historie om større organtransplantasjoner;
- Gravide eller ammende kvinner;
- Pasienter med andre sykdommer som vil påvirke studieresultatene eller som kan svekke overholdelse av protokollen i henhold til etterforskerens vurdering;
- Bruk et hvilket som helst forsøkslegemiddel <4 uker før den første dosen av studiemedikamentet, eller ikke gjenvunnet fra effekten av tidligere administrering av et forsøkslegemiddel.
- Kvalifisert for JAK-hemmerbehandling ved screening.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Ropeginterferon alfa-2b (P1101)
Ropeginterferon alfa-2b (P1101) administreres subkutant (SC) annenhver uke (± 3 dager) inntil 80 uker.
|
Ferdigfylt sprøyte. Dosering: opptil 500mcg
Andre navn:
|
|
Placebo komparator: Placebokontroll
Placebo administreres subkutant (SC) annenhver uke (± 3 dager) inntil 80 uker.
|
Placebo er et stoff som ligner på intervensjonen (Ropeginterferon alfa-2b) som ikke inneholder noe aktivt medikament.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall deltakere med blodplatetall like eller mindre (≤) 400 × 10^9/l
Tidsramme: 80 uker
|
Blodplateantall ≤400 × 10^9/L er et av kriteriene for klinisk relevant fullstendig hematologisk respons (CRCHR).
|
80 uker
|
|
Antall deltakere med hvite blodlegemer (WBC) teller like eller mindre (≤) 10 × 10^9/l
Tidsramme: 80 uker
|
Hvite blodlegemer (WBC) teller ≤10 × 10^9/L er et av kriteriene for klinisk relevant fullstendig hematologisk respons (CRCHR).
|
80 uker
|
|
Antall deltakere med hemoglobin (HGB) lik eller større (≧) 10,0 g/dL
Tidsramme: 80 uker
|
Perifert blod: Hemoglobin (HGB) ≧ 10,0 g/dL er et av kriteriene for klinisk relevant komplett hematologisk respons (CRCHR).
|
80 uker
|
|
Antall deltakere Fravær av store trombotiske hendelser
Tidsramme: 80 uker
|
Fraværet av store trombotiske hendelser i løpet av observasjonsrammen er et av kriteriene for klinisk relevant komplett hematologisk respons (CRCHR).
|
80 uker
|
|
Antall deltakere uten progresjon til sekundær akutt myeloid leukemi (AML).
Tidsramme: 80 uker
|
Fraværet av progresjon til sekundær akutt myeloid leukemi (AML) er et av kriteriene for klinisk relevant komplett hematologisk remisjon (CRCHR).
|
80 uker
|
|
Antall deltakere uten progresjon på den totale symptomscore (TSS)
Tidsramme: 80 uker
|
TSS -poengsum brukes til å evaluere kliniske symptomer, som er basert på MFSAF Total Symptom Score (TSS) form v4.0. Ingen progresjon er definert som:
|
80 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Toshiaki Sato, MD/PhD, PharmaEssentia JP
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
18. juli 2025
Primær fullføring (Antatt)
18. november 2027
Studiet fullført (Antatt)
11. januar 2029
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
10. juni 2024
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
14. juni 2024
Først lagt ut (Faktiske)
21. juni 2024
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
13. august 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
11. august 2026
Sist bekreftet
1. juli 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- A23-302
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .