En prøveversjon av Lu AF82422 hos deltakere med multippel systematrofi (MSA) (MASCOT)
13. juli 2026 oppdatert av: H. Lundbeck A/S
Intervensjonell, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, valgfri åpen utvidelsesforsøk av Lu AF82422 hos deltakere med multippel systematrofi
Hovedmålet med denne studien er å evaluere effektiviteten og sikkerheten til Lu AF82422 for behandling av deltakere med multippel systematrofi (MSA).
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Denne studien vil bestå av en 3-6 ukers screeningperiode, en 72-ukers placebokontrollert periode (PCP), og vil inkludere en 72-ukers valgfri doseblind periode med åpen behandlingsforlengelse (OLE).
Deltakere i PCP vil bli randomisert til Lu AF82422 høy dose, Lu AF82422 lav dose eller placebo (1:1:1).
Alle deltakere som går inn i OLE vil motta Lu AF82422 under OLE.
Deltakerne vil motta intravenøse infusjoner omtrent hver 4. uke under både PCP og OLE.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
401
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
New South Wales
-
Liverpool, New South Wales, Australia, 2170
- Liverpool Hospital - South Western Sydney Local Health District
-
Westmead, New South Wales, Australia, 2145
- Westmead Hospital
-
-
Queensland
-
Southport, Queensland, Australia, 4215
- Gold Coast Hospital
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Australia, 3004
- The Alfred Hospital
-
-
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L6
- The Ottawa Hospital Research Institute
-
Toronto, Ontario, Canada, M5T 2S8
- Toronto Western Hospital (TWH)
-
-
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Forente stater, 85259
- Mayo Clinic
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72205
- University of Arkansas for Medical Sciences
-
-
California
-
San Francisco, California, Forente stater, 94158
- University of California, San Francisco Neurosciences Clinical Research Unit
-
-
Colorado
-
Englewood, Colorado, Forente stater, 80113
- CenExel Rocky Mountain Clinical Research, LLC
-
-
Connecticut
-
North Haven, Connecticut, Forente stater, 06473
- Yale New Haven Health
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, Forente stater, 33486
- Parkinson's Disease And Movement Disorder Center Of Boca Raton
-
Gainesville, Florida, Forente stater, 32608
- University of Florida Norman Fixel Institute for Neurological Diseases
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
- Indiana Health University
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
- Johns Hopkins University School of Medicine
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02215
- Beth Israel Deaconess Medical Center
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
- Brigham and Women's Hospital
-
-
Michigan
-
Farmington Hills, Michigan, Forente stater, 48334
- Quest Research Institute
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
- Mayo Clinic
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Forente stater, 68198-8440
- University Nebraska Medical Center
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater, 10016
- NYU Medical Center - Dysautonomia center
-
New York, New York, Forente stater, 10032-3726
- Columbia University Medical Center - The Neurological Institute of New York
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
- Cleveland Clinic - Neurological Institute
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19107
- University of Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15213
- University of Pittsburgh
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
- Vanderbilt University Medical Center-Cognitive and Movement Disorders Group
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forente stater, 75390-8565
- University of Texas Southwestern Medical Center ¿ Multiple System Atrophy Clinic
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- Baylor College of Medicine
-
-
Washington
-
Spokane, Washington, Forente stater, 99202
- Inland Northwest Research
-
-
-
-
-
Bordeaux, Frankrike, 33076
- Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Bordeaux - Groupe Hospitalier Pellegrin
-
Lille, Frankrike, 59037
- Centre Hospitalier Régional Universitaire de Lille - Hôpital Roger Salengro
-
Marseille, Frankrike, 13385
- CHU - Hospital de la Timone
-
Montpellier, Frankrike, 34295
- Centre Hospitalier Regional Universitaire (CHRU) Montpellier - Hopital Saint-Eloi Guy de Chauliac
-
Paris, Frankrike, 75651
- Chu De La Pitie-Salpetriere
-
Rennes, Frankrike, 35033
- Unite d'investigation clinique de Neurologie Rez-de-jardin-Bloc Hopital CHU Pontchaillou
-
Toulouse, Frankrike, 31059
- Centre Hospitalier Universitaire de Toulouse - Hôpital Purpan
-
-
-
-
-
Bologna, Italia, 40139
- IRCCS Institute of Neurological Sciences of Bologna- Universita di Bologna
-
Milan, Italia, 20133
- Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
-
Milan, Italia, 20122
- Fondazione Irccs Ca' Granda - Ospedale Maggiore Policlinico
-
Naples, Italia, 80138
- AOU Universita della Campania Luigi Vanvitelli
-
Pisa, Italia, 56126
- A.O.U. Pisana-Ospedale S. Chiara
-
Salerno, Italia, 84100
- Universita Di Salerno Aou San Giovanni Di Dio E Ruggi D'Aragona
-
-
-
-
-
Iruma-gun, Japan, 350-0495
- Saitama Medical University Hospital
-
Niigata, Japan, 9518520
- Niigata University Medical and Dental Hospital
-
Tokyo, Japan, 160-8582
- Keio University Hospital
-
-
Aichi-ken
-
Nagoya, Aichi-ken, Japan, 465-8620
- National Hospital Organization Higashinagoya National Hospital
-
Toyoake, Aichi-ken, Japan, 470-1192
- Fujita Health University Hospital
-
-
Gifu
-
Gifu, Gifu, Japan, 501-1194
- Gifu University Hospital
-
-
Hokkaido
-
Sapporo, Hokkaido, Japan, 060-8648
- Hokkaido University Hospital
-
-
Miyagi
-
Sendai, Miyagi, Japan, 982-8555
- National Hospital Organization Sendai Nishitaga Hospital
-
-
Tokyo
-
Bunkyo-ku, Tokyo, Japan, 113-8431
- Juntendo University Hospital
-
Kodaira-shi, Tokyo, Japan, 187-8551
- National Center Hospital, National Center of Neurology and Psychiatry
-
-
Tottori
-
Yonago-shi, Tottori, Japan, 683-8504
- Tottori University Hospital
-
-
-
-
-
Barcelona, Spania, 08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
-
Barcelona, Spania, 08036
- Hospital Clinic de Barcelona - Institut Clinic de Neurociencies (ICN)
-
Barcelona (Spain), Spania, 08041
- Hospital De La Santa Creu I Sant Pau
-
Madrid, Spania, 28006
- Hospital Universitario de la Princesa
-
Seville, Spania, 41015
- Hospital Universitario Virgen del Rocio (HUVR) - Instituto de Biomedicina de Sevilla (IBIS)
-
Valencia, Spania, 46026
- Universitat de Valencia - Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia (Hospital La Fe Bu...
-
-
-
-
-
Exeter, Storbritannia, EX2 5DW
- Royal Devon and Exeter Hospital - Royal Devon University Healthcare NHS Foundation Trust
-
London, Storbritannia, WC1N 3BG
- The National Hospital for Neurology and Neurosurgery
-
-
Greater Manchester
-
Salford, Greater Manchester, Storbritannia, M6 8HD
- Salford Royal Hospital, Northern Care Alliance NHS Foundation Trust
-
-
Oxfordshire
-
Oxford, Oxfordshire, Storbritannia, OX3 9DU
- Nuffield Oxford University and Oxford University Hospital NHS Foundation Trusts-John Radcliffe Ho...
-
-
Scotland
-
Glasgow, Scotland, Storbritannia, G51 4TF
- Queen Elizabeth University Hospital - NHS Greater Glasgow & Clyde
-
-
Tyne and Wear
-
Newcastle upon Tyne, Tyne and Wear, Storbritannia, NE4 5LP
- Clinical Ageing Reseach Unit
-
-
-
-
-
Seoul, Sør -Korea, 06351
- Samsung Medical Center
-
Seoul, Sør -Korea, 03722
- Severance Hospital, Yonsei University Health System
-
Seoul, Sør -Korea, 02447
- Kyung Hee University Hospital
-
-
-
-
-
Beelitz-Heilstätten, Tyskland, 14547
- Movement Disorders Clinic
-
Erlangen, Tyskland, 91054
- Universitaetsklinikum Erlangen
-
Haag in Oberbayern, Tyskland, 83527
- Curiositas-ad-Sanum GmbH
-
München, Tyskland, 81377
- Ludwig-Maximilians-Universitat Munchen Klinikum der Universitat - Grosshadern
-
Münster, Tyskland, 48149
- Universitaetsklinikum Muenster
-
Tübingen, Tyskland, 72076
- University Hospital Tuebingen
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Viktige inkluderingskriterier:
- Deltakeren har en diagnose av klinisk etablert multippel systematrofi parkinson type (MSA-P) eller multippel systematrofi cerebellar type (MSA-C), eller klinisk sannsynlig MSA-P eller MSA-C, ifølge 2022 Movement Disorders Society (MDS) ) kriterier for diagnostisering av MSA ved screeningbesøket.
- Deltakeren hadde utbruddet av motoriske MSA-symptomer (dvs. parkinson og/eller cerebellar) innen 5 år før screeningbesøket etter etterforskerens vurdering.
- Deltakeren har en forventet overlevelse på >3 år, etter utrederens oppfatning, ved screeningbesøket.
- Deltakeren har egnet perifer venøs tilgang for administrasjon av undersøkelsesmedisin (IMP) og blodprøvetaking.
- Deltakeren har en UMSARS del I-score ≤16 (utelatelse av punkt 11 om seksuell funksjon) ved screeningbesøket.
Ekskluderingskriterier:
- Deltakeren har tidligere blitt dosert med Lu AF82422.
- Deltakeren har tatt en hvilken som helst IMP <3 måneder eller <5 halveringstider av det produktet, avhengig av hva som er lengst, før den første dosen av IMP.
- Deltakeren har 2 eller flere førstegradsslektninger med MSA-historie.
- Deltakeren, hvis av MSA-P-subtype, har uforklarlig anosmi (ikke forklart av andre vanlige årsaker som allergisk rhinitt eller røyking, nesestrukturelle lesjoner eller nasal kirurgi) ved lukttesting ved screeningbesøket.
- Deltakeren har bevis (klinisk eller på magnetisk resonansavbildning (MRI)) og/eller historie med en annen klinisk signifikant sykdom eller tilstand enn MSA, det vil si, etter etterforskerens mening, sannsynligvis påvirke CNS-funksjonen, f.eks. alvorlig nevrologisk lidelse, annen intrakraniell eller systemisk sykdom.
- Deltakeren har en nåværende diagnose av bevegelsesforstyrrelser som kan etterligne MSA, f.eks. Parkinsons sykdom, demens med Lewy-kropper, essensiell tremor, progressiv supranukleær parese, spinocerebellar ataksi, spastisk paraparese, kortikobasal degenerasjon eller vaskulær, farmakologisk eller postencefalitisk parkinsonisme, etter etterforskers skjønn. Deltakere som tidligere har fått en feilaktig diagnose med Parkinsons sykdom vil ikke bli ekskludert.
Andre protokolldefinerte inkluderings- og eksklusjonskriterier gjelder.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Placebo komparator: Placebo
Deltakerne vil motta kommersielt tilgjengelig saltvannsoppløsning for infusjon
|
Kommersielt tilgjengelig saltløsning
|
|
Eksperimentell: Amlenetug
Participants will receive amlenetug by intravenous infusion
|
Løsning for infusjon
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Resten av verden (RoW; alle land unntatt Den europeiske union [EU] og Japan [JP]) Regionalt-spesifikt resultatmål: Dødelighetjustert klinisk progresjon
Tidsramme: Baseline opp til uke 72
|
Dødelighetjustert klinisk progresjon vil bli vurdert ved hjelp av det kombinerte endepunktet modifisert Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (mUMSARS)-skår og tid-til-død (uansett årsak).
|
Baseline opp til uke 72
|
|
EU- og JP-regionspesifikk resultatmål: Dødelighetjustert klinisk progresjon
Tidsramme: Utgangspunkt frem til uke 72
|
Mortalitetsjustert klinisk progresjon vil bli vurdert ved det sammensatte endepunktet Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (UMSARS) Total Score (TS) og tid-til-død (uansett årsak).
|
Utgangspunkt frem til uke 72
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring fra baseline i klinisk global inntrykk – alvorlighetsgrad av sykdom (CGI-S)
Tidsramme: Grunnlinje, uke 72
|
Grunnlinje, uke 72
|
|
|
Endring fra baseline i pasientens globale inntrykk - alvorlighetsgrad av sykdom (PGI-S).
Tidsramme: Grunnlinje, uke 72
|
Grunnlinje, uke 72
|
|
|
Endring fra baseline i observatørrapportert Global Impression-Severity of Illness (OGI-S)-score
Tidsramme: Grunnlinje, uke 72
|
Grunnlinje, uke 72
|
|
|
Endring fra baseline i UMSARS del IV-poengsum
Tidsramme: Grunnlinje, uke 72
|
Grunnlinje, uke 72
|
|
|
Endring fra baseline i Schwab og England Activities of Daily Living (SE-ADL) Score
Tidsramme: Grunnlinje, uke 72
|
Grunnlinje, uke 72
|
|
|
Endring fra baseline i UMSARS del I Punkt 1: Taleresultat
Tidsramme: Grunnlinje, uke 72
|
Grunnlinje, uke 72
|
|
|
Endring fra baseline i EuroQol 5-dimensjoner, 5-nivåer (EQ-5D-5L) domenepoeng
Tidsramme: Grunnlinje, uke 72
|
Grunnlinje, uke 72
|
|
|
Endre fra baseline i EQ-5D-5L Visual Analog Scale (VAS) Score
Tidsramme: Grunnlinje, uke 72
|
Grunnlinje, uke 72
|
|
|
Endring fra baseline i Multiple System Atrophy Quality of Life (MSA-QoL) spørreskjema domenepoeng
Tidsramme: Grunnlinje, uke 72
|
Grunnlinje, uke 72
|
|
|
Kombinert klinisk progresjon og overlevelsespoeng
Tidsramme: Grunnlinje, uke 72
|
Grunnlinje, uke 72
|
|
|
Tid fra grunnlinje til død (enhver årsak)
Tidsramme: Baseline frem til uke 72
|
Baseline frem til uke 72
|
|
|
Prosentvis endring fra baseline i hjernevolum i hjerneområder av interesse (ROI)
Tidsramme: Grunnlinje, uke 72
|
Grunnlinje, uke 72
|
|
|
Antall deltakere med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE)
Tidsramme: Dag 1 til uke 144
|
Dag 1 til uke 144
|
|
|
RoW Region-spesifikk resultatmåling: Dødelighetsjustert klinisk progresjon
Tidsramme: Utgangspunkt opp til uke 72
|
Dødelighetsjustert klinisk progresjon vil bli vurdert ved den sammensatte endepunktet UMSARS TS og tid-til-død (uansett årsak).
|
Utgangspunkt opp til uke 72
|
|
EU- og JP-regionspesifikk resultatmål: Endring fra utgangspunkt i UMSARS TS
Tidsramme: Utgangspunkt, uke 72
|
Utgangspunkt, uke 72
|
|
|
RoW Regional-spesifikk resultatmåling: Endring fra baseline i UMSARS TS
Tidsramme: Utgangspunkt, uke 72
|
Utgangspunkt, uke 72
|
|
|
Mortalitetsjustert klinisk progresjon
Tidsramme: Baseline opptil uke 72
|
Dødelighetsjustert klinisk progresjon vil bli vurdert gjennom det sammensatte endepunktet UMSARS del I og tid-til-død (alle årsaker).
|
Baseline opptil uke 72
|
|
Mortalitetsjustert klinisk progresjon
Tidsramme: Utgangspunkt opp til uke 72
|
Klinisk progresjon justert for dødelighet vil bli vurdert ved det sammensatte endepunktet UMSARS del II og tid til død (av enhver årsak).
|
Utgangspunkt opp til uke 72
|
|
Endring fra baseline i mUMSARS-skår
Tidsramme: Utgangspunkt, uke 72
|
Utgangspunkt, uke 72
|
|
|
Endring fra baseline i UMSARS del I-skår
Tidsramme: Utgangspunkt, uke 72
|
Utgangspunkt, uke 72
|
|
|
Endring fra baseline i UMSARS del II skår
Tidsramme: Utgangspunkt, uke 72
|
Utgangspunkt, uke 72
|
|
|
Tid til funksjonsnedsettelse
Tidsramme: Utgangspunkt opp til uke 72
|
Utgangspunkt opp til uke 72
|
|
|
Antall deltakere med en absolutt økning i mUMSARS-poengsum på <5, <7 og <9 poeng
Tidsramme: Baseline til uke 72
|
Baseline til uke 72
|
|
|
Antall deltakere med en absolutt økning i UMSARS TS på <16, <21 og <26 poeng
Tidsramme: Fra baseline til uke 72
|
Fra baseline til uke 72
|
|
|
Areal under kurven (AUC) for amlenetug
Tidsramme: Baseline opp til uke 72
|
Baseline opp til uke 72
|
|
|
Maksimal observert konsentrasjon (Cmax) av Amlenetug
Tidsramme: Baseline opp til uke 72
|
Baseline opp til uke 72
|
|
|
Antall deltakere med anti-amlenetug-antistoffer (ADAs)
Tidsramme: Grunnlinje opp til uke 144
|
Grunnlinje opp til uke 144
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Email contact via H. Lundbeck A/S, H. Lundbeck A/S
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
3. desember 2024
Primær fullføring (Antatt)
17. februar 2028
Studiet fullført (Antatt)
25. oktober 2029
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
22. november 2024
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
22. november 2024
Først lagt ut (Faktiske)
26. november 2024
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
14. juli 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
13. juli 2026
Sist bekreftet
1. juli 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Synukleinopatier
- Hjernesykdommer
- Sykdommer i sentralnervesystemet
- Sykdommer i nervesystemet
- Bevegelsesforstyrrelser
- Basal ganglia sykdommer
- Primære dysautonomier
- Sykdommer i det autonome nervesystemet
- Multippel systematrofi
- Nevrodegenerative sykdommer
- Substandard medisiner
- Farmasøytiske preparater
- Forfalskede medisiner
Andre studie-ID-numre
- 20432A
- 2024-517169-18-00 (Registeridentifikator: EU CT)
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .