Zkouška Lu AF82422 u účastníků s mnohočetnou systémovou atrofií (MSA) (MASCOT)
3. června 2026 aktualizováno: H. Lundbeck A/S
Intervenční, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, volitelná otevřená prodloužená zkouška Lu AF82422 u účastníků s mnohočetnou systémovou atrofií
Hlavním cílem této studie je vyhodnotit účinnost a bezpečnost Lu AF82422 pro léčbu účastníků s mnohočetnou systémovou atrofií (MSA).
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Tato studie se bude skládat z 3-6týdenního screeningového období, 72týdenního placebem kontrolovaného období (PCP) a bude zahrnovat 72týdenní volitelnou dávkově zaslepenou otevřenou prodlouženou léčbu (OLE).
Účastníci PCP budou randomizováni k Lu AF82422 vysoké dávce, Lu AF82422 nízké dávce nebo placebu (1:1:1).
Všichni účastníci vstupující do OLE obdrží Lu AF82422 během OLE.
Účastníci budou dostávat intravenózní infuze přibližně každé 4 týdny během PCP i OLE.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
401
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
New South Wales
-
Liverpool, New South Wales, Austrálie, 2170
- Liverpool Hospital - South Western Sydney Local Health District
-
Westmead, New South Wales, Austrálie, 2145
- Westmead Hospital
-
-
Queensland
-
Southport, Queensland, Austrálie, 4215
- Gold Coast Hospital
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Austrálie, 3004
- The Alfred Hospital
-
-
-
-
-
Bordeaux, Francie, 33076
- Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Bordeaux - Groupe Hospitalier Pellegrin
-
Lille, Francie, 59037
- Centre Hospitalier Regional Universitaire de Lille - Hopital Roger Salengro
-
Marseille, Francie, 13385
- CHU - Hospital de la Timone
-
Montpellier, Francie, 34295
- Centre Hospitalier Regional Universitaire (CHRU) Montpellier - Hopital Saint-Eloi Guy de Chauliac
-
Paris, Francie, 75651
- Chu De La Pitie-Salpetriere
-
Rennes, Francie, 35033
- Unite d'investigation clinique de Neurologie Rez-de-jardin-Bloc Hopital CHU Pontchaillou
-
Toulouse, Francie, 31059
- Centre Hospitalier Universitaire de Toulouse - Hopital Purpan
-
-
-
-
-
Bologna, Itálie, 40139
- IRCCS Institute of Neurological Sciences of Bologna- Universita di Bologna
-
Milan, Itálie, 20133
- Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
-
Milan, Itálie, 20122
- Fondazione Irccs Ca' Granda - Ospedale Maggiore Policlinico
-
Naples, Itálie, 80138
- AOU Universita della Campania Luigi Vanvitelli
-
Pisa, Itálie, 56126
- A.O.U. Pisana-Ospedale S. Chiara
-
Salerno, Itálie, 84100
- Universita Di Salerno Aou San Giovanni Di Dio E Ruggi D'Aragona
-
-
-
-
-
Iruma-gun, Japonsko, 350-0495
- Saitama Medical University Hospital
-
Niigata, Japonsko, 9518520
- Niigata University Medical and Dental Hospital
-
Tokyo, Japonsko, 160-8582
- Keio University Hospital
-
-
Aichi-ken
-
Nagoya, Aichi-ken, Japonsko, 465-8620
- National Hospital Organization Higashinagoya National Hospital
-
Toyoake, Aichi-ken, Japonsko, 470-1192
- Fujita Health University Hospital
-
-
Gifu
-
Gifu, Gifu, Japonsko, 501-1194
- Gifu University Hospital
-
-
Hokkaido
-
Sapporo, Hokkaido, Japonsko, 060-8648
- Hokkaido University Hospital
-
-
Miyagi
-
Sendai, Miyagi, Japonsko, 982-8555
- National Hospital Organization Sendai Nishitaga Hospital
-
-
Tokyo
-
Bunkyo-ku, Tokyo, Japonsko, 113-8431
- Juntendo University Hospital
-
Kodaira-shi, Tokyo, Japonsko, 187-8551
- National Center Hospital, National Center of Neurology and Psychiatry
-
-
Tottori
-
Yonago-shi, Tottori, Japonsko, 683-8504
- Tottori University Hospital
-
-
-
-
-
Seoul, Jižní Korea, 06351
- Samsung Medical Center
-
Seoul, Jižní Korea, 03722
- Severance Hospital, Yonsei University Health System
-
Seoul, Jižní Korea, 02447
- Kyung Hee University Hospital
-
-
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L6
- The Ottawa Hospital Research Institute
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5T 2S8
- Toronto Western Hospital (TWH)
-
-
-
-
-
Beelitz-Heilstätten, Německo, 14547
- Movement Disorders Clinic
-
Erlangen, Německo, 91054
- Universitaetsklinikum Erlangen
-
Haag in Oberbayern, Německo, 83527
- Curiositas-ad-Sanum GmbH
-
München, Německo, 81377
- Ludwig-Maximilians-Universitat Munchen Klinikum der Universitat - Grosshadern
-
Münster, Německo, 48149
- Universitaetsklinikum Muenster
-
Tübingen, Německo, 72076
- University Hospital Tuebingen
-
-
-
-
-
Exeter, Spojené království, EX2 5DW
- Royal Devon and Exeter Hospital - Royal Devon University Healthcare NHS Foundation Trust
-
London, Spojené království, WC1N 3BG
- The National Hospital for Neurology and Neurosurgery
-
-
Greater Manchester
-
Salford, Greater Manchester, Spojené království, M6 8HD
- Salford Royal Hospital, Northern Care Alliance NHS Foundation Trust
-
-
Oxfordshire
-
Oxford, Oxfordshire, Spojené království, OX3 9DU
- Nuffield Oxford University and Oxford University Hospital NHS Foundation Trusts-John Radcliffe Ho...
-
-
Scotland
-
Glasgow, Scotland, Spojené království, G51 4TF
- Queen Elizabeth University Hospital - NHS Greater Glasgow & Clyde
-
-
Tyne and Wear
-
Newcastle upon Tyne, Tyne and Wear, Spojené království, NE4 5LP
- Clinical Ageing Reseach Unit
-
-
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Spojené státy, 85259
- Mayo Clinic
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72205
- University of Arkansas for Medical Sciences
-
-
California
-
San Francisco, California, Spojené státy, 94158
- University of California, San Francisco Neurosciences Clinical Research Unit
-
-
Colorado
-
Englewood, Colorado, Spojené státy, 80113
- CenExel Rocky Mountain Clinical Research, LLC
-
-
Connecticut
-
North Haven, Connecticut, Spojené státy, 06473
- Yale New Haven Health
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, Spojené státy, 33486
- Parkinson's Disease And Movement Disorder Center Of Boca Raton
-
Gainesville, Florida, Spojené státy, 32608
- University of Florida Norman Fixel Institute for Neurological Diseases
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
- Indiana Health University
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
- Johns Hopkins University School of Medicine
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02215
- Beth Israel Deaconess Medical Center
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
- Brigham and Women's Hospital
-
-
Michigan
-
Farmington Hills, Michigan, Spojené státy, 48334
- QUEST Research Institute
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
- Mayo Clinic
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Spojené státy, 68198-8440
- University Nebraska Medical Center
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10016
- NYU Medical Center - Dysautonomia center
-
New York, New York, Spojené státy, 10032-3726
- Columbia University Medical Center - The Neurological Institute of New York
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
- Cleveland Clinic - Neurological Institute
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19107
- University of Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
- University of Pittsburgh
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
- Vanderbilt University Medical Center-Cognitive and Movement Disorders Group
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75390-8565
- University of Texas Southwestern Medical Center ¿ Multiple System Atrophy Clinic
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- Baylor College of Medicine
-
-
Washington
-
Spokane, Washington, Spojené státy, 99202
- Inland Northwest Research
-
-
-
-
-
Barcelona, Španělsko, 08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
-
Barcelona, Španělsko, 08036
- Hospital Clinic de Barcelona - Institut Clinic de Neurociencies (ICN)
-
Barcelona (Spain), Španělsko, 08041
- Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
-
Madrid, Španělsko, 28006
- Hospital Universitario de la Princesa
-
Seville, Španělsko, 41015
- Hospital Universitario Virgen del Rocio (HUVR) - Instituto de Biomedicina de Sevilla (IBIS)
-
Valencia, Španělsko, 46026
- Universitat de Valencia - Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia (Hospital La Fe Bu...
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Klíčová kritéria pro zařazení:
- Účastník má diagnózu klinicky stanovenou mnohočetnou systémovou atrofii parkinsonského typu (MSA-P) nebo mnohočetnou systémovou atrofii cerebelárního typu (MSA-C), nebo klinicky pravděpodobnou MSA-P nebo MSA-C, podle 2022 Movement Disorders Society (MDS). ) kritéria pro diagnózu MSA při screeningové návštěvě.
- Účastník měl nástup motorických symptomů MSA (tj. parkinsonské a/nebo cerebelární) během 5 let před screeningovou návštěvou podle úsudku zkoušejícího.
- Účastník má podle názoru zkoušejícího předpokládané přežití > 3 roky při screeningové návštěvě.
- Účastník má vhodný periferní žilní přístup pro aplikaci hodnoceného léčivého přípravku (IMP) a odběr krve.
- Účastník má při screeningové návštěvě skóre UMSARS části I ≤16 (vynechá položku 11 týkající se sexuální funkce).
Kritéria vyloučení:
- Účastníkovi byl dříve podán Lu AF82422.
- Účastník užil jakýkoli IMP <3 měsíce nebo <5 poločasů tohoto produktu, podle toho, co je delší, před první dávkou IMP.
- Účastník má 2 nebo více příbuzných prvního stupně s anamnézou MSA.
- Účastník, pokud je subtypu MSA-P, má nevysvětlitelnou anosmii (nevysvětlenou jinými běžnými příčinami, jako je alergická rýma nebo kouření, nosní strukturální léze nebo nosní operace) při testování čichu při screeningové návštěvě.
- Účastník má důkazy (klinicky nebo na zobrazení magnetickou rezonancí (MRI)) a/nebo anamnézu jakéhokoli klinicky významného onemocnění nebo stavu jiného než MSA, to znamená, podle názoru výzkumníka, které pravděpodobně ovlivní funkci CNS, např. vážná neurologická porucha, jiné intrakraniální nebo systémové onemocnění.
- Účastník má současnou diagnózu pohybových poruch, které by mohly napodobovat MSA, např. Parkinsonova nemoc, demence s Lewyho tělísky, esenciální třes, progresivní supranukleární obrna, spinocerebelární ataxie, spastická paraparéza, kortikobazální degenerace nebo vaskulární, farmakologické nebo postencefalické parkinsonismus, dle uvážení vyšetřovatele. Účastníci, kterým byla dříve nesprávně diagnostikována Parkinsonova choroba, nebudou vyloučeni.
Platí další kritéria pro zařazení a vyloučení definovaná protokolem.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Komparátor placeba: Placebo
Účastníci obdrží komerčně dostupný fyziologický roztok pro infuzi
|
Komerčně dostupný fyziologický roztok
|
|
Experimentální: Amlenetug
Participants will receive amlenetug by intravenous infusion
|
Roztok pro infuzi
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Regionálně specifický výsledný ukazatel pro zbytek světa (RoW; všechny země kromě Evropské unie [EU] a Japonska [JP]): Klinická progrese upravená o mortalitu
Časové okno: Základní stav do 72. týdne
|
Mortalitou upravený klinický průběh bude hodnocen pomocí kombinovaného koncového bodu skóre modifikované škály Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (mUMSARS) a času do úmrtí (z jakékoli příčiny).
|
Základní stav do 72. týdne
|
|
EU a JP regionálně specifický ukazatel výsledku: Mortalitou upravená klinická progrese
Časové okno: Základní hodnoty až do 72. týdne
|
Mortalitou upravený klinický průběh bude hodnocen kombinovaným ukazatelem Celkové skóre (TS) na Sjednocené škále pro hodnocení mnohočetné atrofie systému (UMSARS) a dobou do úmrtí (z jakékoli příčiny).
|
Základní hodnoty až do 72. týdne
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna od výchozího stavu v klinickém globálním dojmu – skóre závažnosti onemocnění (CGI-S).
Časové okno: Výchozí stav, týden 72
|
Výchozí stav, týden 72
|
|
|
Změna od výchozí hodnoty v globálním dojmu pacienta – skóre závažnosti onemocnění (PGI-S).
Časové okno: Výchozí stav, týden 72
|
Výchozí stav, týden 72
|
|
|
Změna od základní hodnoty v globálním skóre Impression-Severity of Illness (OGI-S) hlášeného pozorovatelem
Časové okno: Výchozí stav, týden 72
|
Výchozí stav, týden 72
|
|
|
Změna od základní hodnoty ve skóre UMSARS části IV
Časové okno: Výchozí stav, týden 72
|
Výchozí stav, týden 72
|
|
|
Změna od výchozího stavu ve skóre Schwab a Anglie v činnostech denního života (SE-ADL).
Časové okno: Výchozí stav, týden 72
|
Výchozí stav, týden 72
|
|
|
Změna od základního stavu v UMSARS Část I Položka 1: Skóre řeči
Časové okno: Výchozí stav, týden 72
|
Výchozí stav, týden 72
|
|
|
Změna oproti základnímu skóre domény EuroQol 5-dimenzí, 5 úrovní (EQ-5D-5L)
Časové okno: Výchozí stav, týden 72
|
Výchozí stav, týden 72
|
|
|
Změna od základní linie ve skóre vizuální analogové škály (VAS) EQ-5D-5L
Časové okno: Výchozí stav, týden 72
|
Výchozí stav, týden 72
|
|
|
Změna od základní hodnoty ve skóre domény v dotazníku kvality života s vícenásobnou systémovou atrofií (MSA-QoL)
Časové okno: Výchozí stav, týden 72
|
Výchozí stav, týden 72
|
|
|
Kombinovaná klinická progrese a skóre přežití
Časové okno: Výchozí stav, týden 72
|
Výchozí stav, týden 72
|
|
|
Doba od základní linie do smrti (jakákoli příčina)
Časové okno: Výchozí stav do 72. týdne
|
Výchozí stav do 72. týdne
|
|
|
Procentuální změna objemu mozku v oblastech zájmu mozku (ROI) od výchozího stavu
Časové okno: Výchozí stav, týden 72
|
Výchozí stav, týden 72
|
|
|
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE)
Časové okno: Den 1 až týden 144
|
Den 1 až týden 144
|
|
|
Regionálně specifické výsledné měřítko pro zbytek světa: Mortalitou upravený klinický průběh
Časové okno: Základní hodnoty až do 72. týdne
|
Klinický průběh upravený o mortalitu bude hodnocen pomocí složeného koncového bodu UMSARS TS a doby do úmrtí (z jakékoli příčiny).
|
Základní hodnoty až do 72. týdne
|
|
EU a JP Regionálně specifický výsledný ukazatel: Změna od výchozí hodnoty v UMSARS TS
Časové okno: Výchozí hodnota, 72. týden
|
Výchozí hodnota, 72. týden
|
|
|
Regionálně specifický výsledkový ukazatel pro ostatní země světa: Změna od výchozí hodnoty v celkovém skóre UMSARS
Časové okno: Výchozí hodnota, 72. týden
|
Výchozí hodnota, 72. týden
|
|
|
Klinický průběh upravený o mortalitu
Časové okno: Výchozí hodnoty do 72. týdne
|
Mortalitou upravený klinický průběh bude hodnocen pomocí kombinovaného ukazatele UMSARS část I a doby do úmrtí (jakékoliv příčiny).
|
Výchozí hodnoty do 72. týdne
|
|
Mortalita upravený klinický průběh
Časové okno: Baseline až do týdne 72
|
Klinický průběh upravený o mortalitu bude hodnocen pomocí složeného koncového bodu UMSARS část II a doby do úmrtí (jakékoliv příčiny).
|
Baseline až do týdne 72
|
|
Změna oproti výchozí hodnotě v mUMSARS skóre
Časové okno: Výchozí hodnota, 72. týden
|
Výchozí hodnota, 72. týden
|
|
|
Změna od výchozí hodnoty v části I skóre UMSARS
Časové okno: Výchozí hodnota, týden 72
|
Výchozí hodnota, týden 72
|
|
|
Změna od výchozí hodnoty skóre UMSARS část II
Časové okno: Výchozí stav, 72. týden
|
Výchozí stav, 72. týden
|
|
|
Čas do invalidity
Časové okno: Výchozí stav až do 72. týdne
|
Výchozí stav až do 72. týdne
|
|
|
Počet účastníků s absolutním zvýšením skóre mUMSARS o <5, <7 a <9 bodů
Časové okno: Základní hodnota do 72. týdne
|
Základní hodnota do 72. týdne
|
|
|
Počet účastníků s absolutním zvýšením UMSARS TS o <16, <21 a <26 bodů
Časové okno: Baseline až týden 72
|
Baseline až týden 72
|
|
|
Plocha pod křivkou (AUC) amlenetugu
Časové okno: Základní hodnota až do 72. týdne
|
Základní hodnota až do 72. týdne
|
|
|
Maximální pozorovaná koncentrace (Cmax) amlenetugu
Časové okno: Základní hodnota až do 72. týdne
|
Základní hodnota až do 72. týdne
|
|
|
Počet účastníků s protilátkami proti amlenetugu (ADAs)
Časové okno: Základní hodnoty až do 144. týdne
|
Základní hodnoty až do 144. týdne
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Email contact via H. Lundbeck A/S, H. Lundbeck A/S
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
3. prosince 2024
Primární dokončení (Odhadovaný)
17. února 2028
Dokončení studie (Odhadovaný)
25. října 2029
Termíny zápisu do studia
První předloženo
22. listopadu 2024
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
22. listopadu 2024
První zveřejněno (Aktuální)
26. listopadu 2024
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
4. června 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
3. června 2026
Naposledy ověřeno
1. května 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Synukleinopatie
- Onemocnění mozku
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Poruchy pohybu
- Bazální gangliové choroby
- Primární dysautonomie
- Onemocnění autonomního nervového systému
- Mnohonásobná systémová atrofie
- Neurodegenerativní onemocnění
- Nestandardní drogy
- Farmaceutické přípravky
- Padělané drogy
Další identifikační čísla studie
- 20432A
- 2024-517169-18-00 (Identifikátor registru: EU CT)
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .