Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhet og effektivitet av FETO i CDH: en fase III -studie (CHOP FETO)

21. juli 2026 oppdatert av: Holly L Hedrick, MD

Spedbarnsoverlevelse og langvarig utfall etter fetoskopisk endoluminal luftrakeal okklusjon i alvorlig venstre og høyre medfødt diafragmatisk brokk, en fase III-studie

Medfødt diafragmatisk brokk (CDH) er en fødselsdefekt preget av utviklingen av et hull i mellomgulvet, pustemuskelen som skiller brystet fra magen. Som et resultat kan organer i magen bevege seg inn i brystet og trykke på de utviklende lungene. Dette forhindrer at lungene vokser og utvikler seg normalt.

I alvorlige tilfeller kan CDH føre til alvorlig sykdom og død ved fødselen. For disse babyene kan behandling før fødsel tillate lungene å vokse nok før fødselen, slik at disse barna er i stand til å overleve og trives.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Alle pasienter vil fullføre en standard prenatal evaluering ved Children's Hospital of Philadelphia (CHOP) Center for Fetal Diagnosis and Treatment (CFDT) for å avgjøre om de er kandidater til denne studien. Standard kliniske vurderinger inkluderer medisinsk historie og fysisk undersøkelse, nivå II ultralyd, fosteret ekkokardiogram, fosterets magnetisk resonansavbildning (MRI) og en psykososial vurdering.

Hvis de er bestemt som kvalifisert for fetoskopisk endoluminal trakeal okklusjon (FETO) -intervensjon, vil pasienter bli omfattende rådet av CFDT -teamet, og de som velger å delta vil gi skriftlig, informert samtykke til studieinnmelding.

Opptil 40 mors/foster -dyader vil bli registrert i intervensjonsarmen til denne studien. Den gravide pasienten og fosteret vil gjennomgå to prosedyrer. En ballong vil bli plassert i fosterets luftvei mellom 27+0/7 - 29+6/7 svangerskapsalder. Ballongen blokkerer luftveien og forblir på plass til ballongfjerningen. Tidspunktet for fjerning av ballong vil bli bestemt av CFDT -lederteamet og kan oppstå mellom 34 +0/7 - 34 +6/7 svangerskapsalder.

Gravide pasienter som er registrert i intervensjonsarmen av studien, må forbli nær fosterets sentrum, under nær tilsyn, fra tidspunktet for ballongplassering gjennom levering i CHOP GARBOSE FAMILY SPESIAL leveringsenhet.

Ukentlig prenatal overvåking vil oppstå etter den første prosedyren ved CFDT, og planlagt levering vil oppstå i den spesielle leveringsenheten til Garbose Family på termin.

Postnatal stabilisering og påfølgende kirurgi for å reparere membranen vil finne sted på CHOP.

Opptil 40 mors/foster -dyader som oppfyller kriterier i henhold til defektsiden, observert/forventet lunge -til -hode -forhold (O/E LHR), og leverposisjon, men gjennomgår forventningsfull styring i stedet for fetointervensjon, vil bli registrert i kontrollarmen til denne studien.

Spedbarn i både intervensjonsarmen og kontrollarmen vil bli fulgt ved kotelett etter 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder og 24 måneders alder gjennom CHOP lunghypoplasi -programmet.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

80

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

  • Navn: Holly L Hedrick, MD, FACS
  • Telefonnummer: 1-800-468-8376
  • E-post: hedrick@chop.edu

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forente stater
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Ta kontakt med:
          • Holly L Hedrick, MD, FACS
          • Telefonnummer: 1-800-468-8376
          • E-post: hedrick@chop.edu
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Holly L Hedrick

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  1. Gravide kvinner i alderen 18 år og eldre
  2. Singleton graviditet
  3. Normal fosterkaryotype med bekreftelse ved kulturresultater, hele eksomsekvensering (WES), hele genomsekvensering (WGS) eller kromosomal mikroarray med ikke-patologiske varianter. Resultater ved fluorescens in situ hybridisering (FISH) vil være akseptable hvis pasienten er større enn 26 uker.
  4. Svangerskapsalder ved påmelding er før 29 uker 6 dager
  5. Leveren er intrathoracic
  6. Isolert venstre medfødt diafragmatisk brokk (CDH) med observert/forventet lunge -til -hode -forhold (O/E LHR) på mindre enn 30% ved påmelding (18^0 til 29^5 uker), eller:
  7. Isolert høyre CDH med O/E LHR lik eller mindre enn 45% ved påmelding (18^0 til 29^5 uker).
  8. Ledingslengde ved transvaginal ultralyd lik eller større enn 20 mm innen 24 timer etter fetoskopisk endoluminal trakeal okklusjon (FETO) prosedyre
  9. Pasienten oppfyller psykososiale kriterier
  10. Informert samtykke

Eksklusjonskriterier:

  1. Pasienten er under 18 år
  2. Flerfetalt graviditet
  3. Historie om naturgummi latexallergi
  4. For tidlig fødsel, livmorhalsen forkortet (mindre enn 20 mm ved påmelding eller innen 24 timer etter feto ballonginnsettingsprosedyre) eller livmoranomali som er sterkt disponerende for for tidlig arbeid, morkake Previa

  5. Psykososial ikke -kvalifisering, utelukker samtykke:

    • Manglende evne til å oppholde seg innen 30 minutter etter barnesykehuset i Philadelphia (CHOP) og manglende evne til å etterkomme reisen for oppfølgingskravene i rettssaken
    • Pasienten har ikke en støtteperson (f.eks. ektefelle, partner, mor) tilgjengelig for å bo hos pasienten i løpet av graviditeten ved CHOP
  6. Bilateral CDH, isolert venstre -sidig CDH med O/E LHR større enn eller lik 30% (målt ved 18^0 til 29^5 uker), isolert høyre side
  7. Ingen lever herniasjon i thoraxhulen.
  8. Ytterligere fosteranomali ved ultralyd, magnetisk resonansavbildning (MRI) eller ekkokardiogram ved fosterbehandlingssenteret. Ekskluder kromosomale avvik, assosierte anomalier som er anerkjent for å endre overlevelsesprognose (dvs. CDH og medfødt hjertesykdom) eller tilstedeværelse av et underliggende genetisk syndrom (dvs. Fryns). Ingen tilfeller vil bli fjernet post hoc hvis abnormiteter blir oppdaget i løpet av overvåkning etter operasjonen.
  9. Mors kontraindikasjon for fetoskopisk kirurgi eller alvorlig mors medisinsk tilstand i svangerskapet
  10. Historie om inkompetent livmorhals med eller uten cerclage
  11. Placental abnormiteter (previa, abrupt, akkrete) kjent ved påmeldingstidspunktet.
  12. Mødre-Fetal RH-isoimmunisering, Kell-sensibilisering eller nyfødt alloimmun trombocytopeni som påvirker den nåværende graviditeten.
  13. Mødre HIV, hepatitt-B, hepatitt-C-status positiv på grunn av økt risiko for overføring til fosteret under mors-fosterkirurgi. Hvis pasientens HIV- eller hepatittstatus er ukjent, må pasienten testes og funnet å ha negative resultater før påmelding.
  14. Livmoranomali som store eller flere fibroider eller mullerisk kanalavvik
  15. Det er ingen trygg eller teknisk gjennomførbar fetoskopisk tilnærming til ballongplassering.
  16. Deltakelse i en annen intervensjonsstudie som påvirker morbiditet og dødelighet eller dødelighet eller deltakelse i denne studien i et tidligere svangerskap.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Feto i CDH
Fetoskopisk endoluminal trakeal okklusjon (Feto) vil bli utført ved å plassere en avtakbar ballong inne i fosterets luftvei og fjerne ballongen etter flere uker. Enheter: Goldbal2 avtakbar ballong og Baltaccibdpe100 leveringskateter. Oppdraget vil bli ikke-randomisert. 40 mors/foster -dyader vil bli registrert i denne armen.
Enhet: Feto med Goldbal2 Balloon og Baltaccibdpe100 -kateteret
Fetoskopisk endoluminal trakeal okklusjon (Feto) i CDH med Goldbal2 avtakbar ballong og Baltaccibdpe100 leveringskateter
Ingen inngripen: Forventningsfull ledelse i CDH
Kontrollarmen inkluderer pasienter som er kvalifisert for Feto i henhold til side av defekt, O/E LHR og leverposisjon som gjennomgår forventningsfull behandling i stedet for Feto -intervensjon. Oppdraget vil bli ikke-randomisert. 40 mors/foster -dyader vil bli registrert i denne armen.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Vellykket plassering og fjerning av FETO -enheten
Tidsramme: 24 måneder
Evalutation of successful placement and removal of the fetoscopic endoluminal tracheal occlusion (FETO) device in cases of intrathoracic liver herniation with isolated left congenital diaphragmatic hernia (LCDH) with observed/expected lung to head ratio (O/E LHR) < 30% or isolated right congenital diaphragmatic hernia (RCDH) with O/E LHR < 45%.
24 måneder
Sammenligning av neonatal overlevelsesrate av RCDH -tilfeller mellom intervensjon og kontrollgrupper
Tidsramme: 24 måneder
Sammenlign neonatal overlevelsesrate med utskrivning fra neonatal intensivavdelinger (NICU), mellom fostre med intrathoracic lever herniasjon, isolert RCDH med O/E LHR <45% som gjennomgår fet -prosedyre som ble utført <4 27% 0 til 29^6 uker Gestasjon til Concurrent Pasients med intrathorcic levereflekkeknisk bakkeknisk bakkeknisk fløyting av som fortsetter med forventningsfull ledelse.
24 måneder
Vurdering av komplikasjoner forbundet med fetointervensjonen
Tidsramme: 24 måneder
Evaluer hyppigheten av mors og fosterkomplikasjoner forbundet med Feto -intervensjonen.
24 måneder
Sammenligning av neonatal overlevelsesrate av LCDH -tilfeller mellom intervensjon og kontrollgrupper
Tidsramme: 24 måneder
Sammenlign overlevelse med utskrivning fra neonatal intensivavdelinger (NICU), mellom fostre med intrathoracic lever herniasjon og isolert LCDH med O/E LHR <30% som mottar feto prosedyre utført ved under 27 til 29, isolert.
24 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sammenligning av langvarig dødelighet og sykelighet av LCDH-tilfeller mellom intervensjons- og kontrollgrupper
Tidsramme: 24 måneder
Evaluer om feto-prosedyren er assosiert med redusert langvarig dødelighet og sykelighet ved 6, 12, 18 og 24 måneder i isolerte LCDH-overlevende med O/E LHR <30% sammenlignet med samtidig isolert LCDH med O/E LRH <30% som gjennomgår forventningsmessig ledelse der alle fetuser ble funnet å ha intrathoracic flak.
24 måneder
Sammenligning av langvarig dødelighet og sykelighet av RCDH-tilfeller mellom intervensjons- og kontrollgrupper
Tidsramme: 24 måneder
Evaluer om feto-prosedyren er assosiert med redusert langvarig dødelighet og sykelighet ved 6, 12, 18 og 24 måneder i isolerte RCDH-overlevende med O/E LHR ≤ 45% sammenlignet med samtidig isolert RCDH med LHR ≤ 45% som gjennomgår forventet styring der alle fetus ble funnet å ha intrathoracs lever.
24 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Holly L Hedrick, MD

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Holly L Hedrick, MD, FACS, Children's Hospital of Philadelphia

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

7. april 2025

Primær fullføring (Antatt)

1. april 2030

Studiet fullført (Antatt)

1. april 2032

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

13. mars 2025

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

13. mars 2025

Først lagt ut (Faktiske)

19. mars 2025

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

22. juli 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

21. juli 2026

Sist bekreftet

1. juli 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 24-022603
  • G140236 (Annen identifikator: U.S. Food and Drug Administration)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Et deidentifisert datasett vil bli delt med andre NAFTnet -institusjoner som utfører FETO. Disse dataene vil bli delt i henhold til en datadelingsavtale.

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Ja

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere