Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Veiligheid en werkzaamheid van feto in CDH: een fase III -studie (CHOP FETO)

21 juli 2026 bijgewerkt door: Holly L Hedrick, MD

Overleving van baby's en langdurige uitkomst na fetoscopische endoluminale tracheale occlusie bij ernstige linker- en rechter aangeboren diafragmatische hernia, een fase III-studie

Conggenitale diafragmatische hernia (CDH) is een geboortefout gekenmerkt door de ontwikkeling van een gat in het diafragma, de ademhalingsspier die de borst scheidt van de buik. Als gevolg hiervan kunnen organen in de buik in de borst bewegen en op de zich ontwikkelende longen drukken. Dit voorkomt dat de longen normaal groeit en ontwikkelt.

In ernstige gevallen kan CDH bij de geboorte leiden tot ernstige ziekte en dood. Voor deze baby's kan de behandeling vóór de geboorte de longen voldoende laten groeien vóór de geboorte, zodat deze kinderen in staat zijn te overleven en bloeien.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Alle patiënten zullen een standaard prenatale evaluatie voltooien in het Children's Hospital of Philadelphia (CHOP) centrum voor foetale diagnose en behandeling (CFDT) om te bepalen of ze kandidaten zijn voor deze studie. De standaard klinische beoordelingen omvatten medische geschiedenis en lichamelijk onderzoek, echografie van niveau II, foetaal echocardiogram, beeldvorming van de foetale magnetische resonantie (MRI) en een psychosociale beoordeling.

Als het in aanmerking komt voor in aanmerking komende fetoscopische endoluminale tracheale occlusie (FETO) interventie, worden patiënten uitgebreid geadviseerd door het CFDT -team en degenen die ervoor kiezen om deel te nemen, zullen schriftelijke, geïnformeerde toestemming bieden voor onderzoeksinschrijving.

Tot 40 maternale/foetale dyades zullen worden ingeschreven in de interventiearm van deze studie. De zwangere patiënt en foetus zullen twee procedures ondergaan. Een ballon wordt in de foetale luchtwegen geplaatst tussen 27+0/7 - 29+6/7 zwangerschapsduur. De ballon blokkeert de luchtwegen en blijft op zijn plaats tot het verwijderen van ballon. De timing voor ballonverwijdering wordt bepaald door het CFDT -managementteam en kan plaatsvinden tussen 34 +0/7 - 34 +6/7 zwangerschapsduur.

Zwangere patiënten die zijn ingeschreven voor de interventie -arm van de studie moeten in de buurt van het foetale centrum blijven, onder nauw toezicht, vanaf het moment van ballonplaatsing door levering in de speciale leveringseenheid van de Chop Garbose Family.

Wekelijkse prenatale monitoring zal plaatsvinden na de eerste procedure bij de CFDT, en geplande levering zal plaatsvinden in de Garbose Family Special Delivery Unit op termijn.

Postnatale stabilisatie en daaropvolgende operatie om het diafragma te repareren, vindt plaats bij Chop.

Tot 40 maternale/foetale dyades die voldoen aan criteria volgens defectzijde, waargenomen/verwachte long/hoofdverhouding (O/E LHR), en leverpositie, maar ondergaan in plaats van de interventie in plaats van feto, zullen worden ingeschreven in de controlearm van deze studie.

Baby's in zowel de interventiearm als de controlearm worden gevolgd op CHOP na 6 maanden, 12 maanden, 18 maanden en 24 maanden oud door het COP -pulmonale hypoplasieprogramma.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

80

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

  • Naam: Holly L Hedrick, MD, FACS
  • Telefoonnummer: 1-800-468-8376
  • E-mail: hedrick@chop.edu

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Werving
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Contact:
          • Holly L Hedrick, MD, FACS
          • Telefoonnummer: 1-800-468-8376
          • E-mail: hedrick@chop.edu
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Holly L Hedrick

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Zwangere vrouwen leeftijd van 18 jaar en ouder
  2. Singleton zwangerschap
  3. Normaal foetaal karyotype met bevestiging door kweekresultaten, hele exome sequencing (WES), hele genoomsequencing (WGS) of chromosomale microarray met niet-pathologische varianten. Resultaten door fluorescentie in situ hybridisatie (vissen) zijn acceptabel als de patiënt groter is dan 26 weken.
  4. De zwangerschapsduur bij inschrijving is vóór 29 weken 6 dagen
  5. Lever is intrathoracic
  6. Geïsoleerde linker aangeboren diafragmatische hernia (CDH) met waargenomen/verwachte long/hoofdverhouding (O/E LHR) van minder dan 30% bij inschrijving (18^0 tot 29^5 weken), of:
  7. Geïsoleerde rechter CDH met o/e lhr gelijk aan of minder dan 45% bij inschrijving (18^0 tot 29^5 weken).
  8. Cervicale lengte door transvaginale echografie gelijk aan of groter dan 20 mm binnen 24 uur na fetoscopische endoluminale tracheale occlusie (FETO) procedure
  9. Patiënt voldoet aan psychosociale criteria
  10. Geïnformeerde toestemming

Uitsluitingscriteria:

  1. Patiënt is jonger dan 18 jaar
  2. Multi-fetal zwangerschap
  3. Geschiedenis van latex van natuurlijke rubber allergie
  4. Premature Labour, baarmoederhals ingekort (minder dan 20 mm bij inschrijving of binnen 24 uur na het invoegen van balloninvoegingsprocedure) of baarmoederafwijking sterk predisponerend voor vroeggeboorte, placenta previa

  5. Psychosociale niet -subsidiabiliteit, uitsluiting van toestemming:

    • Onvermogen om te wonen binnen 30 minuten van het kinderziekenhuis van Philadelphia (CHOP) en onvermogen om te voldoen aan de reis voor de vervolgvereisten van de proef
    • Patiënt heeft geen ondersteunende persoon (bijv. echtgenoot, partner, moeder) beschikbaar om bij de patiënt te blijven voor de duur van de zwangerschap bij Chop
  6. Bilaterale CDH, geïsoleerde linkerzijdige CDH met o/e lhr groter dan of gelijk aan 30% (gemeten bij 18^0 tot 29^5 weken), geïsoleerd rechterzijdige CDH met O/E LHR groter dan 45% (gemeten op 180 tot 295 weken), zoals bepaald door ultrasond
  7. Geen leverhuur in de thoracale holte.
  8. Extra foetale anomalie door echografie, magnetische resonantie beeldvorming (MRI) of echocardiogram in het foetale behandelingscentrum. Sluit chromosomale afwijkingen uit, bijbehorende anomalieën die er worden erkend om de overlevingsprognose te veranderen (dwz. CDH en aangeboren hartziekte) of aanwezigheid van een onderliggend genetisch syndroom (dwz. Fryns). Er worden geen gevallen verwijderd na hoc als afwijkingen worden ontdekt tijdens post-operatieve monitoring.
  9. Maternale contra -indicatie voor fetoscopische chirurgie of ernstige medische moederlijke aandoening tijdens de zwangerschap
  10. Geschiedenis van incompetente baarmoederhals met of zonder cerclage
  11. Placenta -afwijkingen (previa, abruptie, accrete) bekend op het moment van inschrijving.
  12. Maternale fetal RH isoimmunisatie, Kell-sensibilisatie of neonatale allo-immuun trombocytopenie die de huidige zwangerschap beïnvloedt.
  13. Maternale HIV, Hepatitis-B, Hepatitis-C-status Positief vanwege het verhoogde risico op transmissie op de foetus tijdens de chirurgie van de moeder en fetaal. Als de hiv- of hepatitisstatus van de patiënt onbekend is, moet de patiënt worden getest en vóór de inschrijving negatieve resultaten hebben.
  14. Baarmoederafwijking zoals grote of meerdere vleesbomen of Mulleriaanse kanaalafwijking
  15. Er is geen veilige of technisch haalbare fetoscopische benadering van ballonplaatsing.
  16. Deelname aan een ander interventiestudie dat de moeder- en foetale morbiditeit en mortaliteit of deelname aan deze studie in een eerdere zwangerschap beïnvloedt.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Feto in CDH
Fetoscopische endoluminale tracheale occlusie (FETO) wordt uitgevoerd door een afneembare ballon in de foetale luchtwegen te plaatsen en de ballon na enkele weken te verwijderen. Apparaten: Goldbal2 afneembare ballon en Baltaccibdpe100 leveringskatheter. Opdracht zal niet-gerandomiseerd zijn. 40 Maternale/foetale dyades worden ingeschreven in deze arm.
Apparaat: Feto met Goldbal2 Ballon en Baltaccibdpe100 Catheter
Fetoscopische endoluminale tracheale occlusie (FETO) in CDH met Goldbal2 afneembare ballon en Baltaccibdpe100 -afleveringskatheter
Geen tussenkomst: Aanstaande management in CDH
De controle -arm omvat patiënten die in aanmerking komen voor feto volgens de kant van defect, o/e LHR en leverpositie die een verwachte management ondergaan in plaats van feto -interventie. Opdracht zal niet-gerandomiseerd zijn. 40 Maternale/foetale dyades worden ingeschreven in deze arm.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Succesvolle plaatsing en verwijdering van het feto -apparaat
Tijdsspanne: 24 maanden
Evalutatie van succesvolle plaatsing en verwijdering van het fetoscopische endoluminale tracheale occlusie (FETO) -apparaat in gevallen van intrathoracale lever hernia met geïsoleerde linker congenitale diafragmatische hernia (lcdh) met waargenomen/verwachte long tot hoofdratio (o/e lhr) <30% of isolated rechter congenitale hernia (rcdh) met o/e lhr <e lhr <e lhr <e lhr <e lhr <e lhr <e lhr <e lhr <e lhr <e lhr <e lhr <e lhr <e lhr <e lhr <e lhr <e lhr <e lhr <e lhr <e lhr <e lhr <e lhr <e lhr <e lhr <e lhr <e lhr <e lhr <e lhr <e lhr <e lhr <e lhrh) 45%.
24 maanden
Vergelijking van neonatale overlevingskansen van RCDH -gevallen tussen interventie- en controlegroepen
Tijdsspanne: 24 maanden
Vergelijk de neonatale overlevingspercentage met ontslag uit de neonatale intensive care -eenheden (NICU), tussen foetussen met intrathoracale lever hernia, geïsoleerde rcdh met o/e lhr <45% die een feto -procedure ondergaat bij 27^6 weken bij gelijktijdige patiënten met intrathoracale lever hernia, isoleerde RCDH en o/e lhrdh en o/e lhrdh en o/e lhrdh en o/e lhrdh en o/e lhrdh en o/e lhrdh en o/e lhrdh en o/e lhrdh en o/e lhrdh en o/e lhrdh en o/e lhrdh en o/e lhrdh en o/e lhrdh en o/e lhrdh en o/e lhrdh en o/e lhrdh en o/e lhrdh en o/e lhrdh en o/e. Ga verder met aanstaande management.
24 maanden
Beoordeling van complicaties geassocieerd met de feto -interventie
Tijdsspanne: 24 maanden
Evalueer de frequentie van moeder- en foetale complicaties geassocieerd met de feto -interventie.
24 maanden
Vergelijking van neonatale overlevingskansen van LCDH -gevallen tussen interventie- en controlegroepen
Tijdsspanne: 24 maanden
Vergelijk de overleving met ontslag uit de neonatale intensive care -eenheden (NICU), tussen foetussen met intrathoracale lever hernia en geïsoleerde LCDH met o/e lhr <30% die een feto -procedure ontvangt uitgevoerd bij 27^0 tot 29^6 weken zwangerschap om te beklijvende patiënten met intrathoracische leverhurniatie, isoleerde Lcdh en o/e lrh <30% die underh die underanemanagement.
24 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Vergelijking van langetermijnsterfte en morbiditeit van LCDH-gevallen tussen interventie- en controlegroepen
Tijdsspanne: 24 maanden
Evalueer of de FETO-procedure wordt geassocieerd met verminderde langetermijnsterfte en morbiditeiten na 6, 12, 18 en 24 maanden in geïsoleerde LCDH-overlevenden met O/E LHR <30% in vergelijking met gelijktijdige geïsoleerde LCDH met O/E LRH <30% <30% die ondergaat aan het verwachte management waar alle nevel in intrathorische leverhuperherniatie werd gevonden.
24 maanden
Vergelijking van langetermijnsterfte en morbiditeit van RCDH-gevallen tussen interventie- en controlegroepen
Tijdsspanne: 24 maanden
Evalueer of de feto-procedure geassocieerd is met verminderde langetermijnsterfte en morbiditeiten na 6, 12, 18 en 24 maanden in geïsoleerde RCDH-overlevenden met O/E LHR ≤ 45% in vergelijking met gelijktijdige geïsoleerde RCDH met LHR ≤ 45% die een verwachte management ondergaat waar alle roedels in de herkomst van de lever werden gevonden.
24 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Holly L Hedrick, MD

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Holly L Hedrick, MD, FACS, Children's Hospital of Philadelphia

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

7 april 2025

Primaire voltooiing (Geschat)

1 april 2030

Studie voltooiing (Geschat)

1 april 2032

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

13 maart 2025

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

13 maart 2025

Eerst geplaatst (Werkelijk)

19 maart 2025

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

22 juli 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

21 juli 2026

Laatst geverifieerd

1 juli 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 24-022603
  • G140236 (Andere identificatie: U.S. Food and Drug Administration)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Een deïdentificeerde gegevensset zal worden gedeeld met andere NAFTNet -instellingen die FETO uitvoeren. Deze gegevens worden gedeeld onder een overeenkomst voor het delen van gegevens.

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Ja

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren