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Sicurezza ed efficacia del feto in CDH: una sperimentazione di fase III (CHOP FETO)

21 luglio 2026 aggiornato da: Holly L Hedrick, MD

Sopravvivenza infantile e esito a lungo termine a seguito di occlusione tracheale endoluminale fetoscopica in grave ernia diaframmatica congenita a sinistra e destra, uno studio di fase III

L'ernia diaframmatica congenita (CDH) è un difetto alla nascita caratterizzato dallo sviluppo di un buco nel diaframma, il muscolo respiratorio che separa il torace dall'addome. Di conseguenza, gli organi nell'addome possono spostarsi nel torace e premere sui polmoni in via di sviluppo. Ciò impedisce ai polmoni di crescere e sviluppare normalmente.

Nei casi gravi, il CDH può portare a gravi malattie e morte alla nascita. Per questi bambini, il trattamento prima della nascita può consentire ai polmoni di crescere abbastanza prima della nascita in modo che questi bambini siano in grado di sopravvivere e prosperare.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Tutti i pazienti completeranno una valutazione prenatale standard presso il Centro per la diagnosi e il trattamento fetale dell'ospedale pediatrico di Filadelfia (CHOP) per determinare se sono candidati per questo studio. Le valutazioni cliniche standard comprendono la storia medica ed esame fisico, l'ecografia di livello II, l'ecocardiogramma fetale, la risonanza magnetica fetale (MRI) e una valutazione psicosociale.

Se determinato idoneo per l'intervento feto tracheale endoluminale fetoscopico, i pazienti saranno ampiamente consigliati dal team CFDT e coloro che scelgono di partecipare forniranno un consenso scritto e informato per l'iscrizione allo studio.

Fino a 40 diadi materni/fetali saranno iscritti al braccio di intervento di questo studio. Il paziente in gravidanza e il feto subiranno due procedure. Un palloncino verrà collocato nelle vie aeree fetali tra 27+0/7 - 29+6/7 Età gestazionale. Il palloncino blocca le vie aeree e rimane in posizione fino alla rimozione del palloncino. I tempi per la rimozione del palloncino saranno determinati dal team di gestione del CFDT e possono verificarsi tra 34 +0/7 - 34 +6/7 Età gestazionale.

I pazienti in gravidanza arruolati nel braccio di studio di intervento devono rimanere vicino al centro fetale, sotto stretta supervisione, dal momento del posizionamento del palloncino attraverso il parto nell'unità di consegna speciale della famiglia Garbose.

Il monitoraggio prenatale settimanale avverrà dopo la prima procedura presso il CFDT e la consegna pianificata si verificherà nell'unità di consegna speciale della famiglia Garbose a termine.

La stabilizzazione postnatale e il successivo intervento chirurgico per riparare il diaframma avranno luogo a CHOP.

Fino a 40 diadi materni/fetali che soddisfano i criteri in base al lato del difetto, al rapporto polmonare al polmone osservato/atteso (O/E LHR) e alla posizione epatica, ma subiscono una gestione in attesa piuttosto che un intervento feto, saranno arruolati nel braccio di controllo di questo studio.

I bambini nel braccio di intervento e nel braccio di controllo saranno seguiti a CHOP a 6 mesi, 12 mesi, 18 mesi e 24 mesi attraverso il programma di ipoplasia polmonare CHOP.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

80

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

  • Nome: Holly L Hedrick, MD, FACS
  • Numero di telefono: 1-800-468-8376
  • Email: hedrick@chop.edu

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Reclutamento
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Contatto:
          • Holly L Hedrick, MD, FACS
          • Numero di telefono: 1-800-468-8376
          • Email: hedrick@chop.edu
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Holly L Hedrick

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  1. Donne in gravidanza di età pari o superiore a 18 anni
  2. Singleton Gravidancy
  3. Il normale cariotipo fetale con conferma da parte di risultati di coltura, sequenziamento dell'intero esoma (WES), sequenziamento del genoma intero (WGS) o microarray cromosomico con varianti non patologiche. I risultati della fluorescenza in situ ibridazione (FISH) saranno accettabili se il paziente è superiore a 26 settimane.
  4. L'età gestazionale all'iscrizione è prima di 29 settimane 6 giorni
  5. Il fegato è intrattoracico
  6. Ernia diaframmatica congenita isolata a sinistra (CDH) con rapporto polmonare a testa osservato/atteso (O/E LHR) inferiore al 30% all'iscrizione (da 18^0 a 29^5 settimane) o:
  7. CDH a destra isolato con O/E LHR pari o inferiore al 45% all'iscrizione (da 18^0 a 29^5 settimane).
  8. Lunghezza cervicale mediante ecografia transvaginale uguale o maggiore di 20 mM entro 24 ore dalla procedura feto di occlusione tracheale endoluminale feto (FETO)
  9. Il paziente soddisfa i criteri psicosociali
  10. Consenso informato

Criteri di esclusione:

  1. Il paziente ha meno di 18 anni
  2. Gravidanza multi-fetica
  3. Storia di allergia al lattice in gomma naturale
  4. Lavoro pretermine, cervice accorciata (meno di 20 mm all'iscrizione o entro 24 ore dalla procedura di inserimento del palloncino feto) o anomalia uterina fortemente predisponendo al lavoro pretermine, placenta previa

  5. Inammissibilità psicosociale, precludendo il consenso:

    • Incapacità di risiedere entro 30 minuti dall'ospedale pediatrico di Filadelfia (CHOP) e incapacità di rispettare il viaggio per i requisiti di follow-up del processo
    • Il paziente non ha una persona di supporto (ad es. Consuge, partner, madre) disponibile per rimanere con il paziente per la durata della gravidanza al CHOP
  6. CDH bilaterale, isolato a sinistra CDH con O/E LHR maggiore o uguale al 30% (misurato da 18^0 a 29^5 settimane), isolato a destra CDH con O/E LHR superiore al 45% (misurato da 180 a 295 settimane), come determinato dall'ecrasudio eluse dall'ecrasudio
  7. Nessuna ernia epatica nella cavità toracica.
  8. Ulteriore anomalia fetale per ultrasuoni, risonanza magnetica (MRI) o ecocardiogramma presso il centro di trattamento fetale. Escludi anomalie cromosomiche, anomalie associate per alterare la prognosi di sopravvivenza (IE. CDH e cardiopatia congenita) o presenza di una sindrome genetica sottostante (cioè. Fryns). Non verranno rimossi casi dopo le anomalie nel corso del monitoraggio post-operatorio.
  9. Controindicazione materna alla chirurgia fetoscopica o grave condizioni mediche materne in gravidanza
  10. Storia di cervice incompetente con o senza cerclage
  11. Anomalie della placenta (previa, abruzione, accrete) conosciute al momento dell'iscrizione.
  12. Isoimmunizzazione RH materna-fetale, sensibilizzazione Kell o trombocitopenia alloimmune neonatale che colpisce l'attuale gravidanza.
  13. HIV materno, epatite B, stato dell'epatite-C positivo a causa dell'aumento del rischio di trasmissione al feto durante la chirurgia materna-fetale. Se lo stato dell'HIV o dell'epatite del paziente è sconosciuto, il paziente deve essere testato e ha riscontrato risultati negativi prima dell'arruolamento.
  14. Anomalia uterina come fibromi grandi o multipli o anomalia del dotto mulleriano
  15. Non esiste un approccio fetioscopico sicuro o tecnicamente fattibile al posizionamento del palloncino.
  16. Partecipazione a un altro studio di intervento che influenza la morbilità e la mortalità materna e fetale o la partecipazione a questo studio in una precedente gravidanza.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Feto in CDH
L'occlusione tracheale endoluminale fetoscopica (FETO) verrà eseguita posizionando un palloncino staccabile all'interno delle vie aeree fetali e rimuovendo il palloncino dopo diverse settimane. Dispositivi: GoldBal2 Balloon staccabile e catetere di consegna Baltaccibdpe100. L'assegnazione non sarà randomizzata. 40 diadi materni/fetali saranno iscritti a questo braccio.
Dispositivo: Feto con palloncino Goldbal2 e catetere Baltaccibdpe100
Occlusione tracheale endoluminale feto (FETO) in CDH con palloncino staccabile GoldBAL2 e catetere di consegna Baltaccibdpe100
Nessun intervento: MANIGUAZIONE ESTRANTE in CDH
Il braccio di controllo include pazienti idonei per il feto in base al lato del difetto, alla posizione di O/E LHR e al fegato che subiscono una gestione in attesa piuttosto che un intervento FETO. L'assegnazione non sarà randomizzata. 40 diadi materni/fetali saranno iscritti a questo braccio.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Posizionamento e rimozione riusciti del dispositivo FETO
Lasso di tempo: 24 mesi
Valutazione del posizionamento e della rimozione del successo del dispositivo feto tracheale endoluminale feto (FETO) in casi di ernia epatica intratoracica con isolata ernia diaframmatica congenita a sinistra o lunia congenita (LCDH osservato/RCDH) con O/E ASSEDED LHR <RCDH) 45%.
24 mesi
Confronto dei tassi di sopravvivenza neonatali dei casi di RCDH tra i gruppi di intervento e di controllo
Lasso di tempo: 24 mesi
Confronta il tasso di sopravvivenza neonatale per scaricare dalle unità di terapia intensiva neonatale (NICU), tra i feti con ernia epatica intratoracica, isolato RCDH con O/E LHR <45% che subisce una procedura feto eseguita da 27^0 a 29^6 settimane a pazienti concorrenti con erenio di liro intratorato gestione in attesa.
24 mesi
Valutazione delle complicanze associate all'intervento FETO
Lasso di tempo: 24 mesi
Valutare la frequenza delle complicanze materne e fetali associate all'intervento FETO.
24 mesi
Confronto dei tassi di sopravvivenza neonatali dei casi di LCDH tra i gruppi di intervento e di controllo
Lasso di tempo: 24 mesi
Confronta la sopravvivenza per scaricare dalle unità di terapia intensiva neonatale (NICU), tra i feti con ernia epatica intratoracica e LCDH isolato con O/E LHR <30% che riceve la procedura feto eseguita al 27^0-29^6 settimane di gestioni da dedica.
24 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Confronto tra mortalità a lungo termine e morbilità dei casi di LCDH tra i gruppi di intervento e di controllo
Lasso di tempo: 24 mesi
Valuta se la procedura FETO è associata a una ridotta mortalità a lungo termine e morbide a 6, 12, 18 e 24 mesi in sopravvissuti a LCDH isolati con O/E LHR <30% rispetto alla LCDH isolata concomitante con O/E LRH <30% che subiscono una gestione in attesa dove tutti i feti sono stati trovati con erenio di liro intratoracico.
24 mesi
Confronto tra mortalità a lungo termine e morbilità dei casi di RCDH tra i gruppi di intervento e di controllo
Lasso di tempo: 24 mesi
Valuta se la procedura FETO è associata a una ridotta mortalità a lungo termine e morbide a 6, 12, 18 e 24 mesi in sopravvissuti a RCDH isolati con O/E LHR ≤ 45% rispetto all'RCDH isolato concorrente con LHR ≤ 45% che sottoposti a gestione in attesa in cui sono stati trovati tutti i feti in cui sono stati trovati in modo intratoracico.
24 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Holly L Hedrick, MD

Investigatori

  • Investigatore principale: Holly L Hedrick, MD, FACS, Children's Hospital of Philadelphia

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

7 aprile 2025

Completamento primario (Stimato)

1 aprile 2030

Completamento dello studio (Stimato)

1 aprile 2032

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

13 marzo 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

13 marzo 2025

Primo Inserito (Effettivo)

19 marzo 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

22 luglio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

21 luglio 2026

Ultimo verificato

1 luglio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 24-022603
  • G140236 (Altro identificatore: U.S. Food and Drug Administration)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Un set di dati deidentificato verrà condiviso con altre istituzioni Naftnet che eseguono FETO. Questi dati saranno condivisi in base a un accordo di condivisione dei dati.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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