Emulering av MONALEESA-2-studien ved bruk av spesialiserte onkologiske elektroniske pasientjournaldatabaser

Randomiserte kontrollerte studier (RCT-er) regnes generelt som gullstandarden for bevis når det gjelder å fastslå effektiviteten til medisinske produkter. Imidlertid brukes data fra den virkelige verden (RWD) i økende grad for å supplere bevis fra RCT-er. For å ha tillit til nøyaktigheten av ikke-intervensjonelle studier av medisinske produkter og deres resultater innen onkologi, må forskerne vite hvilke spørsmål som kan besvares gyldig, med hvilke ikke-intervensjonelle studiedesign, og hvilke analysemetoder som er passende, gitt de tilgjengelige dataene. Bygget på en prosess fra RCT DUPLICATE-initiativet1-4 er EmulatioN of Comparative Oncology trials with Real-world Evidence (ENCORE) en del av utvidelsesprosjektet spesifikt for onkologi og har som mål å emulere 12 randomiserte onkologi-RCT-er ved hjelp av flere EHR-datakilder.

Formålet med denne protokollen er å beskrive emuleringen av MONALEESA-2-studien. MONALEESA-2 var en fase III, dobbelblind, randomisert studie som vurderte effektiviteten og sikkerheten til ribociclib (600 mg oralt en gang daglig på dag 1-21 i en 28-dagers syklus, etterfulgt av 7 dager uten) i kombinasjon med letrozol (2,5 mg oralt en gang daglig, kontinuerlig) versus letrozol alene hos postmenopausale kvinner med hormonreseptor-positiv [østrogenreseptor (ER) og/eller progesteronreseptor (PR)], human epidermal vekstfaktorreseptor 2-negativ (HER2-) avansert brystkreft som ikke hadde fått tidligere systemisk behandling for sin avanserte sykdom.