Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa i skuteczności AEGR-733 w leczeniu homozygotycznej rodzinnej hipercholesterolemii (FH)

21 lutego 2018 zaktualizowane przez: Aegerion Pharmaceuticals, Inc.

Badanie III fazy mikrosomalnego inhibitora białka przenoszącego triglicerydy (MTP) AEGR-733 u pacjentów z homozygotyczną hipercholesterolemią rodzinną poddawanych aktualnej terapii hipolipemizującej

Celem tego badania jest zbadanie wpływu AEGR-733 na cholesterol LDL, inne lipidy, a także środki bezpieczeństwa w perspektywie długoterminowej.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Homozygotyczna hipercholesterolemia rodzinna (FH) jest poważną, zagrażającą życiu chorobą genetyczną. Całkowity poziom cholesterolu w osoczu wynosi na ogół ponad 500 mg/dl, a główną konsekwencją jest znacznie przedwczesna choroba sercowo-naczyniowa. Nieleczona większość pacjentów rozwija miażdżycę przed 20 rokiem życia i na ogół nie przeżywa powyżej 30 roku życia. Podstawowym celem terapii jest obniżenie poziomu cholesterolu (w szczególności cholesterolu LDL) oraz zapobieganie chorobie wieńcowej. Niestety, pacjenci z homozygotycznym FH w minimalnym stopniu reagują lub nie reagują na dostępne leczenie farmakologiczne, a zatem możliwości leczenia są ograniczone. Obecnym standardem postępowania jest afereza LDL, fizyczna metoda usuwania z osocza cholesterolu LDL, która może przejściowo obniżyć poziom cholesterolu o ponad 50%. Jednak dochodzi do szybkiego ponownego gromadzenia się cholesterolu LDL w osoczu, dlatego afereza musi być często powtarzana (co 1-2 tygodnie) i wymaga 2 oddzielnych miejsc dostępu dożylnego. Chociaż anegdotycznie ta procedura może opóźnić początek miażdżycy, jest pracochłonna, kosztowna i trudno dostępna. Ponadto, chociaż jest to procedura, która jest ogólnie dobrze tolerowana, fakt, że wymaga ona częstych powtórzeń i dostępu dożylnego, może stanowić wyzwanie dla wielu młodych pacjentów. Dlatego istnieje ogromne niezaspokojone medyczne zapotrzebowanie na nowe terapie medyczne dla tej sierocej choroby.

AEGR-733 to nowy doustny środek terapeutyczny na hipercholesterolemię. Jego mechanizm polega na hamowaniu mikrosomalnego białka przenoszącego triglicerydy, co skutkuje obniżeniem poziomu cholesterolu LDL. Wcześniejsze badania na pacjentach z homozygotycznym FH wykazały, że AEGR-733 jest wysoce skuteczny w obniżaniu poziomu cholesterolu LDL, jednak należy ustalić długoterminowe bezpieczeństwo i skuteczność.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
29

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Afryka Południowa
      • Bloemfontein, Afryka Południowa, 9300
        • Cardiology Research
      • Cape town, Afryka Południowa, 7925
        • University of CapeTown
  • Kanada
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5K8
        • Robarts Research Institute
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Kanada, G7H 5H6
        • Lipid Clinic and University of Montreal Community Genomic Medicine Center
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • University of Pennsylvania
  • Włochy
      • Ferrara, Włochy
        • Medicina Interna Universitaria
      • Milano, Włochy
        • Centro Universitario Dislipidemie
      • Roma, Włochy
        • Dipartimento di Clinica e Terapia Medica
    • Sicily
      • Palermo, Sicily, Włochy
        • Dipartimento di Medicina Clinica e Della Patalogie Emergenti

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

14 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Mężczyźni i kobiety w wieku co najmniej 18 lat

  2. Rozpoznanie funkcjonalnej homozygotycznej FH na podstawie co najmniej jednego (a-c) z następujących kryteriów klinicznych:

    • udokumentowane mutacje funkcjonalne w obu allelach receptora LDL lub allelach, o których wiadomo, że wpływają na funkcjonalność receptora LDL LUB
    • aktywność receptora LDL fibroblastów skóry mniejsza niż 20% normy OR
    • nieleczone TC większe niż 500 mg/dL ORAZ TG mniejsze niż 300 mg/dL ORAZ oboje rodzice udokumentowali TC większe niż 250 mg/dL
  3. Jednoczesne przyjmowanie leków obniżających stężenie lipidów/afereza musi być stabilne przez co najmniej 6 tygodni przed wizytą wyjściową i musi pozostać stabilne przez pierwsze 26 tygodni.
  4. Masa ciała co najmniej 40 kg i mniej niż 136 kg
  5. Negatywny przesiewowy test ciążowy, jeśli kobieta może zajść w ciążę (kobiety w wieku rozrodczym i wszyscy mężczyźni muszą stosować medycznie akceptowaną formę antykoncepcji)
  6. Uczestnicy muszą być gotowi do przestrzegania wszystkich procedur związanych z badaniem

Kryteria wyłączenia:

  1. Niekontrolowane nadciśnienie
  2. Historia przewlekłej niewydolności nerek
  3. Marskość wątroby potwierdzona biopsją lub nieprawidłowe LFT w czasie badania przesiewowego (AspAT lub AlAT większa niż 2 x górna granica normy i/lub bilirubina całkowita większa niż lub równa 1,5 mg/dl, chyba że pacjent ma niezwiązaną hiperbilirubinemię spowodowaną zespołem Gilberta)
  4. Przewlekłe wirusowe zapalenie wątroby typu B lub przewlekłe wirusowe zapalenie wątroby typu C
  5. Każdy większy zabieg chirurgiczny, który miał miejsce mniej niż 3 miesiące przed wizytą przesiewową
  6. Niewydolność serca zdefiniowana w klasyfikacji NYHA jako III lub IV klasa czynnościowa
  7. Przeszczep narządów w przeszłości
  8. Historia nowotworu innego niż skóra w ciągu ostatnich 3 lat
  9. Mężczyźni zgłaszający więcej niż 2 drinki dziennie lub kobiety zgłaszające więcej niż 1 drink dziennie (1 drink = 12 uncji piwa, 1 uncja mocnego alkoholu, 5 uncji wina).
  10. Udział w badaniu leku eksperymentalnego w ciągu 6 tygodni przed wizytą przesiewową
  11. Znana istotna choroba przewodu pokarmowego lub zaburzenia wchłaniania, takie jak nieswoiste zapalenie jelit lub przewlekłe zapalenie trzustki wymagające codziennego podawania enzymów trzustkowych.
  12. Poważne lub niestabilne stany medyczne lub psychiczne, które w opinii badacza mogłyby zagrozić bezpieczeństwu uczestnika lub pomyślnemu udziałowi w badaniu.
  13. Niektóre zabronione leki, o których wiadomo, że są potencjalnie hepatotoksyczne, zwłaszcza te, które mogą wywoływać stłuszczenie mikropęcherzykowe lub makropęcherzykowe. Obejmują one między innymi: accutane, amiodaron, intensywne stosowanie acetaminofenu (4 g dziennie więcej niż 3 x q tydzień), metotreksat, tetracykliny i tamoksyfen
  14. Udokumentowane rozpoznanie któregokolwiek z następujących schorzeń płuc: astma, przewlekła obturacyjna choroba płuc (POChP), idiopatyczne włóknienie płuc
  15. Udokumentowane rozpoznanie którejkolwiek z następujących chorób wątroby: niealkoholowe stłuszczeniowe zapalenie wątroby, alkoholowa choroba wątroby, autoimmunologiczne zapalenie wątroby, pierwotna żółciowa marskość wątroby, pierwotne stwardniające zapalenie dróg żółciowych, choroba Wilsona, hemochromatoza, niedobór alfa 1 antytrypsyny.
  16. Obecne stosowanie kortykosteroidów lub betainy

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: AEGR-733
Lek: AEGR-733
5-80 mg dziennie doustnie przez 1,5 roku
Inne nazwy:
  • BMS-201038
  • lomitapid

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowej cholesterolu lipoprotein o małej gęstości (LDL-C)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 26
Procentowa zmiana LDL-C w stosunku do wartości początkowej
Wartość wyjściowa i tydzień 26

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w całkowitym cholesterolu (TC)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 26
Zmiana procentowa od wartości bazowej w TC
Wartość wyjściowa i tydzień 26
Procentowa zmiana od wartości wyjściowej dla apolipoproteiny B (Apo B)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 26
Zmiana procentowa od linii bazowej dla Apo B
Wartość wyjściowa i tydzień 26
Procentowa zmiana trójglicerydów względem wartości wyjściowej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 26
Procentowa zmiana triglicerydów w stosunku do linii bazowej
Wartość wyjściowa i tydzień 26
Procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowej cholesterolu lipoprotein o dużej gęstości (HDL-C)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 26
Procentowa zmiana w HDL-C w stosunku do wartości początkowej
Wartość wyjściowa i tydzień 26
Procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowych dla nie-HDL-C
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 26
Procentowa zmiana w stosunku do wartości początkowej dla nie-HDL-C
Wartość wyjściowa i tydzień 26
Procentowa zmiana od wartości początkowej AI apolipoproteiny (Apo AI)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 26
Zmiana procentowa od linii bazowej w Apo AI
Wartość wyjściowa i tydzień 26
Bezwzględna zmiana od wartości wyjściowej w procentach tłuszczu wątrobowego
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy i tydzień 78
Bezwzględna zmiana w stosunku do linii bazowej w procentach tłuszczu wątrobowego
Punkt wyjściowy i tydzień 78
Bezwzględna zmiana od wartości początkowej aminotransferazy alaninowej (ALT)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy i tydzień 78
Bezwzględna zmiana w stosunku do stanu wyjściowego w ALT
Punkt wyjściowy i tydzień 78
Bezwzględna zmiana od wartości początkowej aminotransferazy asparaginianowej (AST)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy i tydzień 78
Bezwzględna zmiana od wartości początkowej w AST
Punkt wyjściowy i tydzień 78
Bezwzględna zmiana bilirubiny całkowitej od linii podstawowej
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy i tydzień 78
Bezwzględna zmiana bilirubiny całkowitej w stosunku do linii podstawowej
Punkt wyjściowy i tydzień 78
Bezwzględna zmiana wagi w stosunku do linii bazowej
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy i tydzień 78
Bezwzględna zmiana masy w stosunku do linii bazowej
Punkt wyjściowy i tydzień 78

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Aegerion Pharmaceuticals, Inc.

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
FDA Office of Orphan Products Development

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Dyrektor Studium: Mark Sumeray, MD, Aegerion Pharmaceuticals, Inc.
  • Główny śledczy: Marina Cuchel, MD, PhD, Univerity of Pennsylvania

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 grudnia 2007

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 września 2010

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 października 2011

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
6 sierpnia 2008

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
7 sierpnia 2008

Pierwszy wysłany (Oszacować)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
8 sierpnia 2008

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
20 marca 2018

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
21 lutego 2018

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 stycznia 2013

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • AEGR-733-005 / UP1002

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami