Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Leczenie opornej na steroidy GVHD za pomocą infuzji MSC (MSCforGVHD)

5 listopada 2014 zaktualizowane przez: N.M. Wulffraat

Leczenie opornej na steroidy GVHD stopnia II do IV przez infuzję MSC mezenchymalnych komórek macierzystych ekspandowanych ludzkim osoczem i lizatem płytek krwi, badanie fazy I/II

W przypadku wielu chorób nowotworowych jedynym sposobem na wyleczenie jest allogeniczny przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT). Jednym z głównych powikłań jest występowanie ostrej choroby przeszczep przeciw gospodarzowi (aGVHD). U trzydziestu do osiemdziesięciu procent pacjentów po HSCT rozwija się aGVHD pomimo profilaktycznego stosowania różnych leków immunosupresyjnych.

Wskaźniki odpowiedzi na konwencjonalne leczenie pierwszego rzutu wynoszą tylko 15-35%4. W przypadku aGVHD opornej na steroidy oceniano różne strategie terapeutyczne, ale jak dotąd bez zadowalających rezultatów. Śmiertelność pacjentów cierpiących na oporną na steroidy aGVHD pozostaje na poziomie 75-80%. Dlatego ważne pozostaje poszukiwanie nowych strategii terapeutycznych w leczeniu aGVHD.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

W przypadku wielu złośliwych i niezłośliwych chorób hematologicznych jedynym sposobem na wyleczenie jest allogeniczny przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT). Jednym z głównych powikłań jest występowanie ostrej choroby przeszczep przeciw gospodarzowi (aGVHD). U trzydziestu do osiemdziesięciu procent pacjentów po HSCT rozwija się aGVHD pomimo profilaktycznego stosowania różnych leków immunosupresyjnych w zależności od czynników ryzyka, takich jak dopasowanie HLA, związek dawcy, wiek itp.1-3.

Terapia pierwszego rzutu aGVHD > stopnia I obejmuje sterydy w dawce 2 mg/kg. Odsetek odpowiedzi na to leczenie wynosi tylko 15-35%4. W przypadku aGVHD opornej na steroidy oceniano różne strategie terapeutyczne, ale jak dotąd bez zadowalających rezultatów. Śmiertelność pacjentów cierpiących na oporną na steroidy aGVHD utrzymuje się na poziomie 75-80%, chociaż przeprowadzono liczne badania z różnymi strategiami leczenia2-5. Dlatego ważne pozostaje poszukiwanie nowych strategii terapeutycznych w leczeniu aGVHD.

Pierwszą pacjentką, która otrzymała niedopasowane mezenchymalne komórki macierzyste, była dwudziestoletnia kobieta z ostrą białaczką szpikową, leczona komórkami macierzystymi krwi obwodowej w połączeniu z MSC od jej haploidenticznego ojca. Łazarz i in. opisali 46 pacjentów, którzy otrzymali HSC i MSC z hodowlą od rodzeństwa identycznego z HLA. Umiarkowaną do ciężkiej ostrą GvHD obserwowano u 28% pacjentów, a przewlekłą GvHD obserwowano u 61%. Dwuletnie przeżycie wolne od progresji choroby zaobserwowano u 53% chorych. Infuzja MSC nie spowodowała żadnych ostrych ani długotrwałych zdarzeń niepożądanych związanych z MSC.

Tradycyjnie do izolacji i ekspansji MSC stosuje się pożywki z dodatkiem płodowej surowicy cielęcej (FCS). Stosowanie FCS ma jednak kilka wad i potencjalnych problemów. Dlatego opracowaliśmy protokół hodowli MSC w warunkach bez surowicy zwierzęcej, stosując zamiast tego lizat ludzkich płytek krwi i ludzkie osocze.

Obecne badanie fazy I/II ma na celu zebranie dalszych informacji na temat korzyści klinicznych u 50 pacjentów (dorosłych i dzieci) z GvHD wywołaną przez MSC ekspandowane lizatem ludzkich płytek krwi i osoczem

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
50

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Holandia
      • Utrecht, Holandia, 3508AB
        • UMC Utrecht, department of pediatrics
      • Utrecht, Holandia, 3584AB
        • UMCU department of Haematology

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

1 miesiąc do 68 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Nowo zdiagnozowana ostra GVHD stopnia II-IV lub przewlekła GVHD z ostrym wzorcem odpowiadającym stopniowi II-IV po allogenicznym przeszczepie komórek macierzystych
  • Pacjenci musieli otrzymywać prednizolon w dawce 2 mg/kg mc./dobę przez co najmniej 3 kolejne dni i u których wystąpiła progresja GVHD lub brak odpowiedzi na leczenie steroidami przez co najmniej 7 dni.
  • Oprócz sterydów pacjentka otrzymywała cyklosporynę
  • Pisemna świadoma zgoda
  • Dawca MSC musi być HIV, HTLV, antygenem zapalenia wątroby typu BS, HCV i HBC, przeciwciałami przeciwko Treponema Pallidum z ujemnym wynikiem. Dawcy MSC mogą być dawcami spokrewnionymi o niedopasowanych parametrach, dawcami dopasowanymi przez stronę trzecią lub dawcami niedopasowanymi.

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci o słabym stanie sprawności, u których nie oczekuje się przeżycia 3 tygodni.
  • Chimeryzm dawcy poniżej 90%
  • Aktywna niekontrolowana infekcja CMV, EBV lub grzybicza

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Ramy czasowe
liczba zdarzeń niepożądanych po infuzji MSC (hPPL)
Ramy czasowe: 6 miesięcy
6 miesięcy
Liczba ciężkich zakażeń po infuzji MSC
Ramy czasowe: 6 miesięcy
6 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Przetrwanie
Ramy czasowe: 6 miesięcy
6 miesięcy
Odpowiedź ostrej GVHD
Ramy czasowe: 6 miesięcy
6 miesięcy
Określenie częstości występowania przewlekłej GVHD
Ramy czasowe: 6 miesięcy
6 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
N.M. Wulffraat

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Nico M Wulffraat, UMC Utrecht
  • Główny śledczy: Jurgen H Kuball, MD, UMC Utrecht

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 stycznia 2009

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 lipca 2013

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 lipca 2013

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
20 stycznia 2009

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
20 stycznia 2009

Pierwszy wysłany (Oszacować)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
22 stycznia 2009

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
6 listopada 2014

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
5 listopada 2014

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 listopada 2014

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • NL13729.000.07

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami