Badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo wismodegibu (GDC-0449, Hedgehog Pathway Inhibitor) u pacjentów z zaawansowanym rakiem podstawnokomórkowym
Kluczowe, wieloośrodkowe, jednoramienne, dwukohortowe badanie fazy II oceniające skuteczność i bezpieczeństwo GDC-0449 u pacjentów z zaawansowanym rakiem podstawnokomórkowym
Przegląd badań
Status
Status
Warunki
Warunki
Interwencja / Leczenie
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Zapisy
Faza
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
New South Wales
-
Kogarah, New South Wales, Australia, 2217
- St George Hospital
-
-
Queensland
-
Woolloongabba, Queensland, Australia, 4102
- Princess AleXandra Hospital; Department of Medical Oncology
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Australia, 3000
- Peter MacCallum Cancer Centre
-
-
-
-
-
Anderlecht, Belgia, 1070
- Institut Jules Bordet
-
Wilrijk, Belgia, 2610
- Sint Augustinus Wilrijk, Apotheek
-
-
-
-
-
Lille, Francja, 59037
- Hôpital Claude Huriez
-
Nantes, Francja, 44093
- Hopital Hotel Dieu Et Hme; Clinique Dermatologique
-
Paris, Francja, 75475
- Hopital Saint Louis; Dermatologie 1
-
Pierre-Bénite, Francja, 69495
- Centre Hospitalier Lyon Sud; Dermatologie
-
-
-
-
-
Essen, Niemcy, 45122
- Universitätsklinik Essen; Klinik und Poliklinik für Dermatologie, Venerologie und Allergologie
-
Kiel, Niemcy, 24105
- Universitätsklinikum Schleswig
-
Tübingen, Niemcy, 72076
- Universitaets-Hautklinik Tuebingen
-
Würzburg, Niemcy, 97080
- Universitatsklinikum Wurzburg; Derma
-
-
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Stany Zjednoczone, 85259
- Mayo Clinic
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90025
- Angeles Clinic & Rsch Inst
-
Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
- Stanford University Medical Center
-
San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94115
- Univ of Calif-San Francisco
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
- Univ of Colorado Hlth Sci Ctr
-
-
Florida
-
Ormond Beach, Florida, Stany Zjednoczone, 32174
- Advanced Derm & Cosmetic Surg
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
- Northwestern University
-
-
Iowa
-
Sioux City, Iowa, Stany Zjednoczone, 51101
- Siouxland Hematology/Oncology
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21231
- Johns Hopkins Univ Med Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02215
- Dana Farber Cancer Institute
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
- Massachusetts General Hospital.
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
- University Of Michigan Comprehensive Cancer Center
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
- Mayo Clinic Rochester; Medical Oncology
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Stany Zjednoczone, 89103
- VA Southern Nevada Healthcare
-
-
New Hampshire
-
Lebanon, New Hampshire, Stany Zjednoczone, 03756
- Dartmouth Hitchcock Med Center
-
-
New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
- Mount Sinai School of Medicine; Dermatology
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27599-7305v
- Univ No Carolina School of Med; Physicians Office Bldg
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43210
- Arthur G. James Cancer Hosp
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
- University of Pennsylvania
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37203
- The Sarah Cannon Research Inst
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030-4095
- MD Anderson Cancer Center
-
-
-
-
-
London, Zjednoczone Królestwo, SW3 6JJ
- Royal Marsden Hospital - London
-
Poole, Zjednoczone Królestwo, BH15 2JB
- Poole Hospital; Dorset Cancer Centre
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Mężczyźni i kobiety w wieku ≥ 18 lat.
- W przypadku pacjentów z przerzutowym rakiem podstawnokomórkowym (BCC) histologiczne potwierdzenie przerzutów BCC odległych (np. płuca, wątroby, węzłów chłonnych lub kości), z chorobą przerzutową, czyli kryteria oceny odpowiedzi w guzach litych (RECIST), mierzalne za pomocą tomografii komputerowej ( CT) lub rezonansu magnetycznego (MRI).
- Dla pacjentów z miejscowo zaawansowanym BCC, potwierdzoną histologicznie chorobą, którą uznaje się za nieoperacyjną.
- U pacjentów z miejscowo zaawansowanym BCC radioterapia musi być wcześniej zastosowana z powodu ich miejscowo zaawansowanego BCC, chyba że radioterapia jest przeciwwskazana lub niewłaściwa. W przypadku pacjentów, u których miejscowo zaawansowany BCC został napromieniowany, choroba musiała postąpić po radioterapii.
- W przypadku kobiet w wieku rozrodczym zgoda na stosowanie dwóch dopuszczalnych metod antykoncepcji, w tym jednej mechanicznej, podczas badania i przez 12 miesięcy po odstawieniu wismodegibu (GDC-0449).
- W przypadku mężczyzn, których partnerki mogą zajść w ciążę, zgoda na stosowanie lateksowej prezerwatywy oraz zalecenie partnerce stosowania dodatkowej metody antykoncepcji podczas badania i przez 3 miesiące po odstawieniu wismodegibu.
Kryteria wyłączenia:
- Wcześniejsze leczenie wismodegibem lub innymi inhibitorami szlaku Hedgehog.
- Ciąża lub laktacja.
- Oczekiwana długość życia < 12 tygodni.
- Pacjenci z powierzchownym wieloogniskowym BCC, których można uznać za nieoperacyjnych ze względu na szeroki zakres zajęcia.
- Równoczesna terapia przeciwnowotworowa niezgodna z protokołem (np. chemioterapia, inna terapia celowana, radioterapia lub terapia fotodynamiczna).
- Niedawny, obecny lub planowany udział w eksperymentalnym badaniu leku.
- Historia innych nowotworów złośliwych w ciągu 3 lat od pierwszego dnia leczenia wismodegibem w tym badaniu (Dzień 1), z wyjątkiem guzów o znikomym ryzyku przerzutów lub zgonu, takich jak odpowiednio leczony rak płaskonabłonkowy skóry, rak przewodowy w situ piersi lub raka in situ szyjki macicy.
- Niekontrolowane choroby medyczne, takie jak infekcja wymagająca leczenia dożylnymi antybiotykami.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Liczba ramion
Broń i interwencje
Grupa uczestników / ArmGrupa uczestników / Arm |
Interwencja / LeczenieInterwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Wismodegib 150 mg
Pacjenci otrzymywali wismodegib w dawce 150 mg doustnie raz dziennie aż do wystąpienia progresji choroby; nieznośna toksyczność, najprawdopodobniej związana z wismodegibem; lub wycofanie się z badania.
|
Wismodegib 150 mg był dostarczany w twardych kapsułkach żelatynowych.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Objective Response (OR) Determined by the Independent Review Facility
Ramy czasowe: At Baseline and once every 8 weeks thereafter (responses confirmed within ≥4 weeks) until the end of study (up to the clinical cutoff date of 26 November 2010, up to 90 weeks)
|
OR=complete (CR) or partial response (PR).
Metastatic-CR:Disappearance of all targets.
PR:≥30% decreased sum of longest diameter (SLD) of targets compared to baseline (B).
Locally advanced-Response=No progressive disease (PD) and ≥30% decreased SLD from baseline (radiography [R]) or ≥30% decreased SLD from B (externally visible dimension [EVD]) or completely resolved ulceration.
CR:Response with no residual BCC on tumor biopsy (otherwise response was PR).
PD:Any of ≥20% increased SLD from nadir (R or EVD), new ulceration, new lesions (R or physical exam) or non-target lesion progression by R.
|
At Baseline and once every 8 weeks thereafter (responses confirmed within ≥4 weeks) until the end of study (up to the clinical cutoff date of 26 November 2010, up to 90 weeks)
|
Miary wyników drugorzędnych
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Duration of Objective Response (OR) Determined by the Independent Review Facility
Ramy czasowe: From initial OR until the earliest documented disease progression (PD) or death (until clinical cutoff date of 26 November 2010, up to 90 weeks)
|
Duration of OR was defined as the time from the initial CR or PR to the earliest documented disease progression (PD) or death.
Metastatic BCC - PD: ≥ 20% increased sum of the longest diameter (SLD) of targets from nadir, or 1 or more new lesions.
Locally advanced BCC - PD: any of: (1) ≥ 20% increased SLD from nadir (radiography or externally visible dimension); (2) new ulceration; (3) new lesions (radiography or physical exam); (4) progression of non-target lesions by radiography.
|
From initial OR until the earliest documented disease progression (PD) or death (until clinical cutoff date of 26 November 2010, up to 90 weeks)
|
|
Progression-Free Survival (PFS) Determined by the Independent Review Facility
Ramy czasowe: From the initial dose of study drug until the earliest documented disease progression (PD) or death (up to the clinical cutoff date of 28 November 2011, up to 2 years, 5.5 months)
|
PFS was defined as the time from start of treatment to the earliest documented disease progression (PD) or death.
Metastatic BCC - PD: ≥ 20% increased sum of the longest diameter (SLD) of targets from nadir, or 1 or more new lesions.
Locally advanced BCC - PD: any of: (1) ≥ 20% increased SLD from nadir (radiography or externally visible dimension); (2) new ulceration; (3) new lesions (radiography or physical exam); (4) progression of non-target lesions by radiography.
|
From the initial dose of study drug until the earliest documented disease progression (PD) or death (up to the clinical cutoff date of 28 November 2011, up to 2 years, 5.5 months)
|
|
Overall Survival
Ramy czasowe: From the initial dose of study drug until death from any cause (up to the clinical cutoff date of 30 May 2013, up to 4 years)
|
Overall survival was defined as the time from the initial dose of vismodegib until death from any cause.
|
From the initial dose of study drug until death from any cause (up to the clinical cutoff date of 30 May 2013, up to 4 years)
|
|
Change From Baseline in Short Form 36 (SF-36) Health Survey Scores
Ramy czasowe: Baseline, Week 12, Week 24, and at the end of the study or early termination visit (up to the clinical cutoff date of 26 November 2010, up to 90 weeks)
|
The SF-36 Health Survey (Version 2) uses patient-reported symptoms on 8 subscales to assess health-related quality of life (HRQoL).
The Physical Component Summary (PCS) score summarizes the subscales Physical Functioning, Role-Physical, Bodily Pain, and General Health.
The Mental Component Summary (MCS) score summarizes the subscales Vitality, Social Functioning, Role-Emotional, and Mental Health.
Each score was scaled from 0 to 100.
A positive change score indicates better HRQoL.
|
Baseline, Week 12, Week 24, and at the end of the study or early termination visit (up to the clinical cutoff date of 26 November 2010, up to 90 weeks)
|
|
Percentage of Participants With Absence of Residual Basal Cell Carcinoma (BCC) in the Efficacy-Evaluable Locally Advanced BCC Cohort
Ramy czasowe: At Baseline and 24 weeks, and at any optional point post-baseline through end of the study (up to the clinical cutoff date of 26 November 2010, up to 90 weeks)
|
In patients with locally advanced BCC, the histopathological effect of vismodegib was determined in tissue biopsies obtained at baseline (prior to study drug dosing) and at 24 weeks after the start of vismodegib treatment, if the patient was still on study without evidence of progression, or at the investigator's assessment of best clinical response (or best clinical/RECIST response), if occurring prior to 24 weeks.
At any time during a patient's participation in the study, an optional tumor biopsy might have been requested to clarify the response status of the patient.
Reported is the percentage of efficacy-evaluable patients with locally advanced BCC pathology that was confirmed in a baseline biopsy who had an absence of residual BCC post-baseline as assessed by an independent pathological review.
|
At Baseline and 24 weeks, and at any optional point post-baseline through end of the study (up to the clinical cutoff date of 26 November 2010, up to 90 weeks)
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Sponsor
Śledczy
Śledczy
- Dyrektor Studium: Jeannie Hou, M.D., Genentech, Inc.
Publikacje i pomocne linki
Publikacje ogólne
- Chang AL, Arron ST, Migden MR, Solomon JA, Yoo S, Day BM, McKenna EF, Sekulic A. Safety and efficacy of vismodegib in patients with basal cell carcinoma nevus syndrome: pooled analysis of two trials. Orphanet J Rare Dis. 2016 Sep 1;11(1):120. doi: 10.1186/s13023-016-0506-z.
- Sekulic A, Migden MR, Oro AE, Dirix L, Lewis KD, Hainsworth JD, Solomon JA, Yoo S, Arron ST, Friedlander PA, Marmur E, Rudin CM, Chang AL, Low JA, Mackey HM, Yauch RL, Graham RA, Reddy JC, Hauschild A. Efficacy and safety of vismodegib in advanced basal-cell carcinoma. N Engl J Med. 2012 Jun 7;366(23):2171-9. doi: 10.1056/NEJMoa1113713.
- Sekulic A, Migden MR, Basset-Seguin N, Garbe C, Gesierich A, Lao CD, Miller C, Mortier L, Murrell DF, Hamid O, Quevedo JF, Hou J, McKenna E, Dimier N, Williams S, Schadendorf D, Hauschild A; ERIVANCE BCC Investigators. Long-term safety and efficacy of vismodegib in patients with advanced basal cell carcinoma: final update of the pivotal ERIVANCE BCC study. BMC Cancer. 2017 May 16;17(1):332. doi: 10.1186/s12885-017-3286-5.
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Rozpoczęcie studiów
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Szacowany)
Pierwszy wysłany
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia wysłana aktualizacja
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
Inne numery identyfikacyjne badania
- SHH4476g
- GO01541
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Opis planu IPD
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .