Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ocena dezogestrelu w zespole ondyny (RESPIRONDINE)

13 listopada 2013 zaktualizowane przez: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Ocena działania desogestrelu pod kątem farmakologicznego przywrócenia czynności oddechowej w zespole wrodzonej ośrodkowej hipowentylacji – zespole ondyny

Zespół wrodzonej ośrodkowej hipowentylacji (CCHS), znany również jako zespół Ondyny, jest bardzo rzadką chorobą genetyczną. W przeciwieństwie do osób zdrowych, pacjenci nie zwiększają oddychania w odpowiedzi na nadmiar dwutlenku węgla (CO2). W rezultacie nie oddychają wystarczająco lub wręcz przestają oddychać podczas snu. Ich przetrwanie zależy tylko od mechanicznego wspomagania oddychania przez całe życie.

Niedawno opublikowaliśmy dwa przypadki powrotu odpowiedzi na CO2 u pacjentek przyjmujących dezogestrel jako pigułkę antykoncepcyjną. Celem badania jest zatem ocena hipotezy, że dezogestrel przywróci odpowiedź oddechową na CO2 u pacjentów z CCHS i umożliwi im wystarczające oddychanie podczas snu bez pomocy mechanicznej.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Uzasadnienie badania Zespół wrodzonej ośrodkowej hipowentylacji (CCHS), zwany także zespołem Ondyny lub klątwą Ondyny, jest rzadką chorobą sierocą związaną z mutacjami genu PHOX 2B. Charakteryzuje się brakiem lub głębokim zmniejszeniem odpowiedzi oddechowej na hiperkapnię i hipoksję. W konsekwencji zagrażająca życiu hipowentylacja lub bezdechy pojawiają się podczas snu, a u części pacjentów także w stanie czuwania. Przeżycie zależy zatem od mechanicznego wspomagania wentylacji (lub stymulacji przepony) przez całe życie. Nie ma leczenia farmakologicznego.

Na szczęście zaobserwowaliśmy dwa przypadki powrotu odpowiedzi oddechowej na hiperkapnię u pacjentów przyjmujących dezogestrel, bardzo silny progestagen, jako środek antykoncepcyjny ("Straus, C., i in. Oddech. Fizjol. neurobiol. 2010 ; 171: 171-174").

Hipoteza projektu badawczego wynika z tych obserwacji. Zakłada się, że desogestrel przywróci chemiowrażliwość na hiperkapnię u pacjentów z Ondine, co pozwoli im oddychać podczas snu w wystarczającym stopniu bez mechanicznej wentylacji.

Głównym celem badania będzie ocena, czy leczenie dezogestrelem przywróci odpowiedź wentylacyjną na hiperkapnię. Drugorzędnym celem będzie ocena, czy ta odpowiedź pozwoli na odstawienie pacjentów od mechanicznego wspomagania wentylacji podczas snu.

Metody Badanie zostanie przeprowadzone w jednym wyjątkowym szpitalu, szpitalu Pitie-Salpetriere w Paryżu we Francji. Zostanie przeprowadzone na ochotniczych pacjentkach w okresie dojrzewania. Pacjenci z przeciwwskazaniami do stosowania dezogestrelu nie zostaną uwzględnieni.

Odpowiedź wentylacyjna na hiperkapnię zostanie oceniona za pomocą metody ponownego oddychania i procedury zaślepionej specjalnie zaprojektowanej do badania. Sen i oddychanie podczas snu zostaną ocenione za pomocą polisomnografii. Przeprowadzona zostanie gazometria krwi oraz analiza hormonalna i jonowa krwi. Oceniona zostanie również odpowiedź oddechowa na niedotlenienie. Zmiany w aktywacji mózgu będą poszukiwane za pomocą funkcjonalnego obrazowania metodą rezonansu magnetycznego (fMRI).

Protokół Pacjenci zostaną najpierw poddani ocenie wszystkimi testami wymienionymi w powyższym akapicie, z wyjątkiem fMRI. Polisomnografia zostanie przeprowadzona przy wentylacji mechanicznej.

Pacjenci, którzy nie będą przyjmować żadnych doustnych środków antykoncepcyjnych zawierających estrogeny lub progestyny ​​i których reakcja na hiperkapnię będzie wystarczająco niska, natychmiast będą kontynuować badanie. Zostanie wykonane fMRI, a pacjentom zostanie przepisany dezogestrel w dawce 75 µg dziennie.

Pacjentki, które będą stosować doustne środki antykoncepcyjne zawierające estrogeny lub progestyny, będą musiały je przerwać i stosować mechaniczną antykoncepcję (prezerwatywę). Wszystkie pacjentki przyjmujące doustne środki antykoncepcyjne zostaną poddane ocenie po zaprzestaniu stosowania tych leków, przy użyciu wszystkich testów wymienionych w akapicie „Metody”, z wyjątkiem fMRI. Polisomnografia zostanie przeprowadzona przy wentylacji mechanicznej. Jeśli ich odpowiedź oddechowa na hiperkapnię będzie wystarczająco niska, zostanie wykonany fMRI i pacjentom zostanie przepisany dezogestrel w dawce 75 µg dziennie.

Wszyscy pacjenci zostaną poddani ocenie w trakcie leczenia dezogestrelem. Jeśli nachylenie odpowiedzi oddechowej na hiperkapnię jest większe niż 1 l/min/mmHg, próba odłączenia od wentylacji mechanicznej podczas snu zastąpi zwykłą polisomnografię przy wentylacji mechanicznej. Pacjenci trafią na oddział intensywnej terapii, gdzie będą spać bez wspomagania wentylacji. Zapisy polisomnograficzne będą wykonywane urządzeniem przenośnym. W przypadku przedłużających się spłyceń lub bezdechów lub w przypadku desaturacji tętniczej pacjenci zostaną obudzeni i wznowiona zostanie wentylacja mechaniczna. Próba odsadzenia zostanie uznana za porażkę. W przypadku braku tych kryteriów odsadzenie zostanie uznane za możliwy sukces. Jednak badacze nie przepiszą pacjentowi snu bez wspomagania wentylacji. Ostateczną decyzję w tej sprawie będzie musiał podjąć lekarz prowadzący.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
6

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Paris, Francja, 75013
        • Pitié Salpetrière Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

6 lat do 56 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Kobieta

Opis

Kryteria przyjęcia :

  • Zespół Ondyny
  • Dojrzewająca samica

Kryteria wyłączenia :

  • Przeciwwskazania do leczenia dezogestrelem.
  • Inne leczenie estrogenami lub progestagenem, którego nie można przerwać.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: dezogestrel
Tabletki 75 µg, raz dziennie przez 112 dni
Lek: dezogestrel
Tabletki 75 µg, raz dziennie przez 112 dni

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Zwiększenie odpowiedzi oddechowej na hiperkapnię
Ramy czasowe: 112 dni
112 dni

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Reakcja oddechowa na niedotlenienie
Ramy czasowe: 112 dni
112 dni
Aktywacja nowych regionów mózgu w fMRI
Ramy czasowe: 112 dni
112 dni
Odzwyczajanie od wentylacji mechanicznej podczas snu
Ramy czasowe: 112 dni
112 dni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: STRAUS Christian, MD, PhD, Pitié Salpétrière hospital (APHP)

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 kwietnia 2011

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 września 2013

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 września 2013

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
17 listopada 2010

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
17 listopada 2010

Pierwszy wysłany (Oszacować)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
18 listopada 2010

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
14 listopada 2013

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
13 listopada 2013

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 października 2012

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • P101001

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami