Pomalidomid dla przewlekłej choroby przeszczepu-hosta

• Kryteria włączenia
• Umiarkowana lub ciężka przewlekła choroba przeszczepu-hosta (CGVHD) zdiagnozowana i wystawiona według kryteriów National Institutes of Health (NIH)
• Większe lub równe 18-75 lat, ponieważ nie są obecnie dostępne dane dotyczące dawkowania lub zdarzeń niepożądanych w zakresie stosowania pomalidomidu u osób większych lub równych 18 lat
• Ma CGVHD, który nie zareagował na duże dawki kortykosteroidów (średnio 0,5 mg/kg/d przez> 8 tygodni) lub terapię ogólnoustrojową drugiej linii
• Jeśli przyjmowanie terapii ogólnoustrojowej w CGVHD w momencie rejestracji, musi być w stabilnym lub zwężającym się harmonogramie w ciągu poprzednich 4 tygodni (fotofereza pozaczorkowa musi zostać zatrzymana co najmniej 4 tygodnie przed zapisaniem się)
• Wynik wydajności Karnofskya większy lub równy 60%
• Oczekiwana długość życia> 3 miesiące
• Stabilne pierwotne nowotwory za poprzednie 3 miesiące
• Zgodził się na przestrzeganie metod antykoncepcji i innych środków kontroli płodności zgodnie z przepisem protokołu
• Ponieważ wiadomo, że środki tej klasy są teratogenne, kobiety o potencjale dzieci i mężczyźni muszą zgodzić się na stosowanie skutecznych form antykoncepcji (metoda kontroli urodzeń lub bariery; abstynencja) przed wejściem na badanie i przez czas uczestnictwa w badaniu. Jeśli kobieta zajdzie w ciążę lub podejrzewa, że ​​jest w ciąży, gdy ona lub jej partner bierze udział w tym badaniu, powinna natychmiast poinformować lekarza.

• Kobiety potencjału dziecięcego (FCBP) (krzyż) muszą mieć test ujemny w surowicy lub ciąży w moczu z czułością co najmniej 25 miu/ml w ciągu 10

  14 dni przed i ponownie w ciągu 24 godzin od rozpoczęcia pomalidomidu i musi albo zobowiązać się do ciągłej abstynencji od heteroseksualnego stosunku lub rozpocząć dwie akceptowalne metody kontroli urodzeń, jedną wysoce skuteczną metodę i jedną dodatkową skuteczną metodą w tym samym czasie, co najmniej 28 dni przed rozpoczęciem przyjmowania pomalidomidu. FCBP musi również zgodzić się na trwające testy ciąży. Mężczyźni muszą zgodzić się na użycie prezerwatyki lateksowej podczas kontaktu seksualnego z FCBP, nawet jeśli mieli wazektomię. Wszystkim pacjentom należy doradzić co najmniej co 28 dni w zakresie środków ostrożności w ciąży i ryzyku narażenia płodu. Ryzyko narażenia płodu, wytyczne dotyczące testowania ciąży i dopuszczalne metody kontroli urodzeń oraz dokument wytycznych edukacyjnych i poradnictwa.

• Mężczyźni
• Musi zgodzić się na użycie prezerwatyki lateksowej podczas kontaktu seksualnego z kobietami o potencjale dzieci podczas uczestnictwa w badaniu i przez co najmniej 28 dni po przerwie leku badawczego, nawet jeśli przeszedł udaną wazektomię
• Zostanie ostrzeżony, że dzielenie się badaniem leku jest zabronione i będzie doradzone w zakresie środków ostrożności w ciąży i potencjalnym ryzyku narażenia płodu
• Musi zgodzić się powstrzymać od przekazywania krwi, nasienia lub nasienia podczas uczestnictwa w badaniu i przez co najmniej 28 dni po przerwie leku badanego.
• Musi zgodzić się, że jeśli ciąża lub pozytywny test ciążowy nastąpi u osoby z badaniem lub partnerem mężczyzny, który podczas uczestnictwa w badaniu należy natychmiast przerwać.
• Pacjenci muszą zgodzić się nie dzielić badanego leku z nikim podczas uczestnictwa w badaniu.
• Zdolność podlegania zrozumienia i gotowość do podpisania pisemnego dokumentu świadomej zgody.
• Wszyscy uczestnicy badania muszą zostać zarejestrowani w programie obowiązkowego POMALYST REMS (TM) oraz być chętni i zdolni do przestrzegania wymagań programu Pomalyst REMS (TM).

Kryteria wykluczenia:

• Ostry GVHD, klasyczny (mniejszy lub równy dzień 100) lub późny wśród (> dzień 100)
• Ogólnoustrojowa supresja immunologiczna lub terapia ogólnoustrojowa CGVHD rozpoczęła się w ciągu 4 tygodni
• Nadwrażliwość na talidomid, lenalidomid lub pomalidomid
• Wszelkie poważne stan medyczny, który naraża osobę na niedopuszczalne ryzyko, jeśli miałby uczestniczyć w badaniu lub myli zdolność do interpretacji danych z badania, w tym między innymi objawową zastoinową niewydolność serca, niestabilną dławicy piersiowej, zaburzeniu serca lub chorobę psychiatryczną/sytuacjach społecznych, które ograniczałyby zgodność z wymaganiami badania.
• Neutrofil <1,0x10 (9)/L, płytki krwi <75x10 (9)/L, szacowana klirens kreatyniny <50 ml/min/1,73 m (2) (Formuła Cockroft-gault) Całkowita bilirubina> 3 mg/dl, transaminaza> 3xunl
• Niekontrolowana infekcja
• Aktywny ludzki wirus niedoboru odporności 1 (HIV-1), wirus zapalenia wątroby typu B (HBV) i/lub zakażenie wirusem zapalenia wątroby typu C (HCV)

Niekontrolowane arytmii lub objawowa choroba serca lub frakcja wyrzutowa lewej komory (LVEF) <45%

• Inne rak, z wyjątkiem tego, że przeszczep został wykonany <2 lata przed wejściem do badania, z wyjątkiem raka skóry bez Melanoma lub raka in situ macicy szyjki macicy lub piersi
• Przyjmowanie innych leków badawczych
• NIH Lung Score 3
• Kobiety w ciąży są wykluczone z tego badania, ponieważ pomalidomid ma potencjał działań teratogennych. Ponieważ istnieje nieznane, ale potencjalne ryzyko zdarzeń niepożądanych u niemowląt pielęgniarskich wtórnych do leczenia matki pomalidomidem, karmienie piersią należy odstawić, gdy matka przyjmuje badany lek i przez co najmniej 28 dni po przerwie leku badawczego. Te potencjalne ryzyko może również dotyczyć innych czynników zastosowanych w tym badaniu.