Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Odpowiedź komórek beta na hormony inkretynowe w mukowiscydozie

13 stycznia 2026 zaktualizowane przez: Michael R. Rickels, MD, MS, University of Pennsylvania

Oznaczanie odpowiedzi komórek beta na hormony inkretynowe GLP-1 i GIP w mukowiscydozie

W ostatnich latach cukrzyca stała się jedną z najważniejszych chorób współistniejących, na którą cierpi wielu pacjentów z mukowiscydozą (CF). Cukrzyca typu 1 (T1D) i typu 2 (T2D) powstaje, gdy organizm nie wytwarza wystarczającej ilości insuliny lub organizm nie reaguje prawidłowo na tę insulinę. Insulina jest hormonem wytwarzanym przez komórki trzustki i pomaga przenosić glukozę (cukier) z pożywienia, które jemy, do komórek ciała w celu uzyskania energii. Podczas gdy cukrzyca związana z mukowiscydozą (CFRD) ma wiele cech podobnych zarówno do T1D, jak i T2D, pacjenci z mukowiscydozą mogą nie mieć takich samych objawów jak pacjenci z T1D lub T2D. Obecnie wiedza na temat CFRD jest niewielka, a najlepsze opcje leczenia pozostają niejasne.

Celem tego badania jest zbadanie i zrozumienie różnych mechanizmów, które przyczyniają się do CFRD oraz lepsze zrozumienie potencjalnych sposobów leczenia CFRD. W szczególności planujemy zbadać wpływ hormonów inkretynowych, które mogą zwiększać produkcję insuliny u pacjentów z mukowiscydozą.

Rejestracja została zakończona dla protokołu zgodnie z pierwotnym zapisem. W celu dalszego zbadania roli hormonu inkretyny w funkcji regulatora przewodnictwa przezbłonowego mukowiscydozy (CFTR), otrzymaliśmy zgodę na rozszerzenie naszego badania o następujące grupy badawcze:

  • Uczestnicy mukowiscydozy z prawidłową tolerancją glukozy
  • Kontrole bez mukowiscydozy

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Rekrutacyjny

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Wcześniej uważano, że cukrzyca związana z mukowiscydozą (CFRD) jest konsekwencją uszkodzenia trzustki, a więc komórek zawartych w trzustce – tj. Ostatnie dowody sugerują, że mogą być również powiązane inne czynniki, które są podobne do tych z T2D. Na przykład pacjenci z T2D mają zmniejszone wydzielanie inkretyn, hormonów uwalnianych w jelicie cienkim w odpowiedzi na składniki odżywcze z pożywienia, które działają między innymi na zwiększenie wydzielania insuliny z komórek beta trzustki. Kiedy pacjenci z T2D są leczeni hormonami inkretynowymi, ich komórki beta trzustki uwalniają więcej insuliny (mierzonej jako „wydzielanie drugiej fazy insuliny”). Obecnie nie wiemy, czy pacjenci z CFRD mają zmniejszone wydzielanie inkretyn, tak jak T2D, lub czy leczenie pacjentów z CFRD hormonami inkretynowymi poprawi ich poziom insuliny. Badanie to będzie mierzyć uwalnianie insuliny z komórek beta pacjentów z CFRD (wydzielanie insuliny w drugiej fazie), którym podaje się dożylnie hormony inkretynowe. Zostanie to porównane z uwalnianiem insuliny, gdy tym samym pacjentom podano placebo (roztwór zawierający sól). Pacjenci i zespół badawczy nie będą wiedzieć, co jest podawane, dopóki nie zostaną zebrane wszystkie wyniki. Wyniki dostarczą bezstronnych dowodów na to, czy inkretyny poprawią uwalnianie insuliny u pacjentów z CFRD.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
45

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19060
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital of Philadelphia and University of Pennsylvania
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Michael Rickels, M.D., M.S
        • Główny śledczy:
          • Andrea Kelly, M.D, M.S.

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

14 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Tak

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Potwierdzone rozpoznanie mukowiscydozy, stwierdzone dodatnim wynikiem testu potowego lub analizy mutacji CFTR zgodnie z kryteriami diagnostycznymi CFF,
  2. Wiek co najmniej 18 lat w dniu wyrażenia zgody
  3. Niewydolność trzustki
  4. Niedawny OGTT zgodny z nieokreślonym GT, IGT, CFRD bez hiperglikemii na czczo lub ustalonym rozpoznaniem CFRD bez hiperglikemii na czczo
  5. W przypadku kobiet negatywny wynik testu ciążowego z moczu przy rejestracji.

Przedmioty kontrolne:

  1. Brak historii mukowiscydozy.
  2. Wiek ≥ 18 lat w dniu wyrażenia zgody.
  3. Ostatnie OGTT zgodne z NGT.
  4. W przypadku kobiet negatywny wynik testu ciążowego z moczu przy rejestracji.

Kryteria wyłączenia:

  1. Ustalone rozpoznanie cukrzycy innej niż mukowiscydoza (tj. T1D) lub CFRD z hiperglikemią na czczo (glukoza na czczo powyżej 126 mg/dl)
  2. Historia klinicznie objawowego zapalenia trzustki w ciągu ostatniego roku
  3. Przebyty przeszczep płuca lub wątroby
  4. Ciężka choroba wątroby CF, zdefiniowana jako nadciśnienie wrotne
  5. Zespół dumpingu związany z fundoplikacją
  6. Choroby współistniejące, które nie są związane z mukowiscydozą lub są niestabilne w opinii badacza (tj. historia skaz krwotocznych, niedobór odporności)
  7. Ostra choroba lub zmiany w leczeniu (w tym antybiotykach) w ciągu 6 tygodni przed procedurami badania
  8. Leczenie doustnymi lub dożylnymi kortykosteroidami w ciągu 6 tygodni badania
  9. Hemoglobina poniżej 10 g/dl w ciągu 90 dni od wizyty 1 lub podczas badania przesiewowego
  10. Nieprawidłowa czynność nerek, w ciągu 90 dni od wizyty 1 lub podczas badania przesiewowego; zdefiniowany jako kreatynina większa niż 2x górna granica normy (GGN) lub potas większy niż 5,5 mEq/l w niehemolizowanej próbce
  11. Niemożność wykonania procedur specyficznych dla badania (MMTT, GPA)
  12. Osoby, które w opinii zespołu badawczego mogą nie przestrzegać procedur badania.

Osoby kontrolne, które będą narażone wyłącznie na GIP:

  1. Historia klinicznie objawowego zapalenia trzustki.
  2. Historia chorób wątroby.
  3. Historia jakiejkolwiek choroby lub stanu, który w opinii badacza może zakłócić wyniki badania lub stanowić dodatkowe ryzyko dla uczestnika.
  4. Hemoglobina
  5. Nieprawidłowa czynność nerek, w ciągu 90 dni od testu GPA lub podczas badania przesiewowego; zdefiniowane jako kreatynina > 2x górna granica normy (GGN) lub potas > 5,5 mEq/l w niehemolizowanej próbce.
  6. Niezdolność do wykonywania procedur specyficznych dla badania (MMTT, GPA).
  7. osób, które w opinii zespołu badawczego mogą nie przestrzegać procedur badania.
  8. zwiększenie aktywności amylazy lub lipazy w surowicy > 1,5x GGN w ciągu 90 dni od testu GPA.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Inny
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Hormon inkretyny GLP-1
Inkretyna, peptyd-1 podobny do glukagonu (GLP-1) zostanie wlewany do żył od 30 minut przed rozpoczęciem testu GPA. Ten infuzja będzie trwała łącznie 90 minut. (Podczas GPA dla poziomów glukozy 230 mg/dl), a następnie zostanie to zatrzymane. Test GPA zostanie przeprowadzony dla poziomów glukozy 340 mg/dl, ale żadna inkretyna nie zostanie podawana podczas tej części testu. Dane te zostaną porównywane, gdy pacjent powtórzy test GPA z infuzją placebo (roztwór zawierającą sól lub sól).
Lek: GLP-1
Każdy pacjent w tej grupie otrzyma infuzję GLP-1 i infuzję placebo podczas testu GPA.
Eksperymentalny: Hormon inkretyny GIP
Insulinotropowy polipeptyd (GIP) zależny od inkretyny, insulinotropowy polipeptyd (GIP), rozpoczynający się 30 minut przed rozpoczęciem testu GPA. Ten infuzja będzie trwała łącznie 90 minut (podczas GPA dla poziomów glukozy 230 mg/dl), a następnie zostanie zatrzymany. Test GPA zostanie przeprowadzony dla poziomów glukozy 340 mg/dl, ale żadna inkretyna nie zostanie podawana podczas tej części testu. Dane te zostaną porównywane, gdy pacjent powtórzy test GPA z infuzją placebo (roztwór zawierającą sól lub sól).
Lek: GIP
Każdy pacjent w tej grupie otrzyma infuzję GIP i placebo podczas testu GPA.
Inne nazwy:
  • Polipeptyd insulinotropowy zależny od glukozy

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odpowiedź insulinowa drugiej fazy podczas testu GPA
Ramy czasowe: 5 godzin
Kluczowym punktem końcowym będącym przedmiotem zainteresowania będzie zmiana drugiej fazy odpowiedzi na insulinę uzyskana z testu z argininą wzmocnioną glukozą (GPA). Test GPA zmierzy insulinę (i inne hormony kontrolujące glukozę), co będzie miarą funkcji hormonalnej trzustki w odpowiedzi na wstrzyknięcie argininy. Arginina jest naturalnie występującym aminokwasem (substancją) w organizmie. Będzie podawany dożylnie, aby trzustka wydzielała insulinę. Po pierwszym wstrzyknięciu argininy zostanie uruchomiony wlew glukozy w celu podniesienia poziomu cukru we krwi do 230 mg/dl. Gdy poziom zostanie osiągnięty, arginina zostanie ponownie wstrzyknięta i zostaną zmierzone próbki krwi. Po 2-godzinnej przerwie zostanie uruchomiony wlew glukozy do uzyskania poziomu cukru we krwi 340mg/dl i powtórzona zostanie iniekcja argininy. Porównanie odpowiedzi z inkretyną i placebo zostanie przeprowadzone przy użyciu metod statystycznych, w szczególności testu t dla par lub testu par Wilcoxona.
5 godzin

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana wydzielania insuliny wśród grup z mukowiscydozą
Ramy czasowe: 5 godzin
Zmiana w drugiej fazie wydzielania insuliny indukowana przez inkretyny zostanie porównana w różnych podgrupach pacjentów z CF (Ind-GT, IGT i wczesna CFRD) przy użyciu nieparametrycznego porównania zmian nachylenia, oszacowanych metodami Manna-Whitneya.
5 godzin

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
University of Pennsylvania

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
Children's Hospital of Philadelphia

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Michael R. Rickels, MD, MS, University of Pennsylvania

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 maja 2013

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 grudnia 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 grudnia 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
8 maja 2013

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
8 maja 2013

Pierwszy wysłany (Szacowany)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
10 maja 2013

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
14 stycznia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
13 stycznia 2026

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 stycznia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • 817585

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Po zakończeniu rejestracji.

Ramy czasowe udostępniania IPD

Po zakończeniu rejestracji po przeanalizowaniu naszych danych. Świadoma zgoda została już udostępniona.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Prześlij badania kliniczne. GOV i dołącz do sekcji wyników. Świadomowa zgoda została już udostępniona na CT.gov.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami