Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Wpływ przewlekłej terapii opartej na inkretynach w mukowiscydozie

24 lutego 2022 zaktualizowane przez: Michael R. Rickels, MD, MS, University of Pennsylvania

Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie skuteczności przewlekłej terapii opartej na inkretynie na wydzielanie insuliny w mukowiscydozie

W ostatnich latach cukrzyca stała się jedną z najważniejszych chorób współistniejących, na którą cierpi wielu pacjentów z mukowiscydozą (CF). Cukrzyca typu 1 i 2 powstaje, gdy organizm nie wytwarza wystarczającej ilości insuliny lub organizm nie reaguje prawidłowo na tę insulinę. Insulina jest hormonem wytwarzanym przez komórki trzustki i pomaga przenosić glukozę (cukier) z pożywienia, które jemy, do komórek ciała w celu uzyskania energii. Chociaż cukrzyca związana z mukowiscydozą (CFRD) ma wiele cech podobnych do cukrzycy typu 1 i typu 2, jest bardzo różna; dlatego leczenie i opieka nad CFRD nie jest taka sama.

Celem tego badania jest zbadanie i zrozumienie różnych mechanizmów, które przyczyniają się do CFRD oraz lepsze zrozumienie potencjalnych sposobów leczenia CFRD. Głównym celem jest określenie skuteczności przewlekłej terapii inkretynowej w porównaniu z placebo na wydzielanie insuliny u chorych na mukowiscydozę z nieokreśloną tolerancją glukozy, upośledzoną tolerancją glukozy lub CFRD.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Niewystarczające działanie inkretyn jest związane z T2D. Aby zbadać możliwy związek między niewystarczającym działaniem inkretyn a upośledzonym wydzielaniem insuliny w CFRD, podobnie jak w T2D, niniejsze badanie określi, czy wczesna interwencja z terapią opartą na inkretynach z użyciem inhibitora DPP-4 sitagliptyny (Januvia®) w celu podniesienia endogennych poziomów inkretyny hormony – tj. – glukagonopodobny peptyd-1 (GLP-1) i zależny od glukozy polipeptyd insulinotropowy (GIP) przez okres 6 miesięcy poprawią wydzielanie insuliny u pacjentów z mukowiscydozą z nieokreśloną tolerancją glukozy, upośledzoną tolerancją glukozy lub wczesną CFRD .

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
26

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19194
        • Children's Hospital of Philadelphia and University of Pennsylvania

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Potwierdzona diagnoza mukowiscydozy, zdefiniowana na podstawie dodatniego wyniku testu potowego lub analizy mutacji CFTR zgodnie z kryteriami diagnostycznymi CFF
  • Wiek ≥ 18 lat w dniu wyrażenia zgody
  • Niewydolność trzustki
  • Niedawne OGTT zgodne z nieokreślonym GT, IGT, CFRD bez hiperglikemii na czczo lub potwierdzonym rozpoznaniem CFRD bez hiperglikemii na czczo
  • W przypadku kobiet negatywny wynik testu ciążowego z moczu przy rejestracji.

Kryteria wyłączenia:

  • Ustalone rozpoznanie cukrzycy innej niż mukowiscydoza (tj. T1D) lub CFRD z hiperglikemią na czczo (glukoza na czczo > 126 mg/dl)
  • wywiad klinicznie objawowego zapalenia trzustki w ciągu ostatniego roku,
  • Przebyty przeszczep płuca lub wątroby,
  • Ciężka choroba wątroby CF, zdefiniowana jako nadciśnienie wrotne,
  • zespół dumpingu związany z fundoplikacją,
  • Choroby współistniejące, które nie są związane z mukowiscydozą lub są niestabilne w opinii badacza (tj. historia skaz krwotocznych, niedobory odporności),
  • Ostra choroba lub zmiana terapii (w tym antybiotyków) w ciągu 6 tygodni przed zapisem,
  • Leczenie kortykosteroidami doustnymi lub dożylnymi w ciągu 6 tygodni od włączenia,
  • Hemoglobina <10g/dL, w ciągu 90 dni od wizyty 1 lub podczas skriningu,
  • Nieprawidłowa czynność nerek, w ciągu 90 dni od wizyty 1 lub podczas badania przesiewowego; zdefiniowany jako klirens kreatyniny < 50 ml/min (na podstawie wzoru Cockcrofta-Gaulta) lub potasu > 5,5 mEq/l w niehemolizowanej próbce,
  • Historia anafilaksji, obrzęku naczynioruchowego lub zespołu Stevensa-Johnsona,
  • Niezdolność do wykonywania procedur specyficznych dla badania (MMTT, GPA),
  • Osoby, które w opinii zespołu badawczego mogą nie przestrzegać procedur badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Inny
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Sitagliptyna
Dawkę sitagliptyny (Januvia®) w postaci tabletki 100 mg należy przyjmować doustnie każdego ranka przez 6 miesięcy.
Lek: Sitagliptyna
Test GPA opisany w części dotyczącej głównych wyników zostanie przeprowadzony na początku badania i po 6 miesiącach leczenia w ramionach otrzymujących sitagliptynę i placebo. Ponadto ocena endogennych poziomów GLP-1 zostanie oceniona za pomocą testu tolerancji mieszanego posiłku, porównanego na początku badania i po 6 miesiącach.
Inne nazwy:
  • Januwia
Komparator placebo: Placebo
Tabletka placebo będzie przyjmowana doustnie każdego ranka przez 6 miesięcy.
Lek: Placebo
Test GPA opisany w części dotyczącej głównych wyników zostanie przeprowadzony na początku badania i po 6 miesiącach leczenia w ramionach otrzymujących sitagliptynę i placebo. Ponadto ocena endogennych poziomów GLP-1 zostanie oceniona za pomocą testu tolerancji mieszanego posiłku, porównanego na początku badania i po 6 miesiącach.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana odpowiedzi insulinowej drugiej fazy na podstawie testu z argininą wzmocnioną glukozą jako miara wrażliwości komórek β na glukozę na początku badania i po 6 miesiącach
Ramy czasowe: Wartość bazowa i 6 miesięcy
Kluczowym punktem końcowym będącym przedmiotem zainteresowania będzie zmiana drugiej fazy odpowiedzi na insulinę uzyskana z testu z argininą wzmocnioną glukozą (GPA). Test GPA zmierzy insulinę, która będzie miarą funkcji endokrynnej trzustki w odpowiedzi na wstrzyknięcie argininy. Arginina jest naturalnie występującym aminokwasem (substancją) w organizmie. Będzie podawany dożylnie, aby trzustka wydzielała insulinę. Po pierwszym wstrzyknięciu argininy zostanie uruchomiony wlew glukozy w celu podniesienia poziomu cukru we krwi do 230 mg/dl. Gdy poziom zostanie osiągnięty, arginina zostanie ponownie wstrzyknięta i zostaną zmierzone próbki krwi. Po 2-godzinnej przerwie rozpocznie się wlew glukozy do uzyskania poziomu cukru we krwi 340 mg/dl i powtórzy się wstrzyknięcie argininy. Porównanie odpowiedzi na początku badania i po 6 miesiącach terapii opartej na inkretynie (sitagliptyna) lub placebo zostanie przeprowadzone przy użyciu metod statystycznych.
Wartość bazowa i 6 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
University of Pennsylvania

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
Children's Hospital of Philadelphia

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Michael M Rickels, MD, University of Pennsylvania

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 czerwca 2013

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 grudnia 2019

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 marca 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
12 czerwca 2013

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
12 czerwca 2013

Pierwszy wysłany (Oszacować)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
17 czerwca 2013

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
8 marca 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
24 lutego 2022

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 lutego 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • 818014

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami