Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Autologiczny przeszczep komórek macierzystych w przypadku postępującej twardziny układowej (AST-MOMA)

26 lipca 2024 zaktualizowane przez: Joerg Henes, University Hospital Tuebingen

Chemioterapia wysokodawkowa i przeszczep 34+ wybranych komórek macierzystych w leczeniu postępującej twardziny układowej - modyfikacja zgodnie z manifestacją

Wykazano, że terapia autologicznymi komórkami macierzystymi jest skuteczna u pacjentów z twardziną układową. Niemniej jednak leczenie wiąże się ze śmiertelnością związaną z leczeniem, a pacjenci umierają podczas obserwacji pomimo udanego przeszczepu.

Celem tego badania jest poprawa przeżycia całkowitego poprzez modyfikację istniejącego protokołu stosowanego w badaniu ASTIS.

Aby zmniejszyć toksyczność leczenia zmniejszamy dawkę cyklofosfamidu (CYC) do mobilizacji do 2x1g.

Szczególnie u pacjentów z objawami sercowymi modyfikujemy również schemat kondycjonowania, dodając tiotepę i zmniejszając CYC; ponieważ CYC ma znane kardiotoksyczne skutki uboczne.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
44

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Niemcy
      • Tuebingen, Niemcy, 72076
        • University Hospital Tuebingen; Department of oncology, hematology, rheumatology, immunology and pulmology

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 65 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Rozpoznanie postępującej twardziny układowej <7 lat
  • Postępujący przebieg pomimo wstępnego leczenia cyklofosfamidem
  • Cyklofosfamid i.v.: co najmniej 3 x 500-1000 mg/m² co 3-4 tygodnie lub
  • Cyklofosfamid p.o. z co najmniej 100 mg / dzień przez co najmniej 2 miesiące lub
  • Przeciwwskazania do leczenia cyklofosfamidem

  • Postęp zdefiniowany jako co najmniej jedno z następujących kryteriów:

    • Wzrost mRSS
    • Pogorszenie czynności płuc
    • Wzrost zwłóknienia/zapalenia pęcherzyków płucnych w tomografii komputerowej klatki piersiowej
    • Pogorszenie funkcji nerek poprzez manifestację twardziny układowej
  • Ograniczona lub rozlana skórna postępująca postać Ssc z objawami narządowymi w płucach/sercu lub nerkach

Kryteria wyłączenia:

  • Wiek <18 lat
  • Ciąża lub nieodpowiednia antykoncepcja
  • Ciężka niewydolność serca z frakcją wyrzutową (EF) < 30% w badaniu echokardiograficznym
  • Tętnicze nadciśnienie płucne ze skurczowym ciśnieniem tętniczym płucnym (PAPsys) >50 mm Hg
  • Niewydolność nerek: klirens kreatyniny <30 ml/min
  • Zmniejszona czynność płuc
  • Wdechowa pojemność życiowa (IVC) < 50% normy
  • Tlenek węgla (CO) - Zdolność dyfuzyjna SB < 40%
  • Wcześniej uszkodzony szpik kostny
  • Leukopenia < 2000/µl
  • Trombopenia < 100 000/µl
  • Wcześniejsze leczenie mielotoksyczne:
  • Cyklofosfamid > 50 g łącznie (względnie)
  • Infekcja (wirusowe zapalenie wątroby typu B/C, HIV, nosiciel Salmonelli, kiła, spokrewniona: gruźlica w wywiadzie)
  • Ciężka współistniejąca choroba psychiczna (depresja, psychoza)
  • Uzależnienie od substancji
  • Ciągłe nadużywanie nikotyny
  • Ciągłe nadużywanie alkoholu
  • Ciągłe nadużywanie narkotyków
  • Zgoda nie została udzielona
  • Słaba zgodność

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Kondycjonowanie za pomocą CYC/globuliny antytymocytowej (ATG)
Każdy pacjent otrzymuje przeszczep komórek macierzystych metodą otwartej próby z klastrem różnicowania (CD)34. Mobilizacja i kondycjonowanie wybranych komórek macierzystych w zależności od manifestacji. Jeśli objawy kardiologiczne: Kondycjonowanie za pomocą CYC 2 x 50 mg + tiotepa 2 x 5 mg + ATG. Jeśli brak objawów kardiologicznych: Kondycjonowanie za pomocą 4 x 50 mg. CYC + ATG
Lek: Autologiczny przeszczep komórek macierzystych z CD (klaster różnicowania) 34 wybranych komórek macierzystych
Jeśli brak aktywnego zapalenia pęcherzyków płucnych: mobilizacja 2x1 g cyklofosfamidu Jeśli aktywne zapalenie pęcherzyków płucnych: mobilizacja 2x1,5 g Cyklofosfamid W przypadku objawów kardiologicznych: kondycjonowanie CYC 2 x 50 mg + tiotepa 2 x 5 mg + ATG W przypadku braku objawów kardiologicznych: kondycjonowanie 4 x 50 mg CYC + ATG
Eksperymentalny: Kondycjonowanie za pomocą CYC/Tiotepa/ATG
U pacjentów z objawami kardiologicznymi określonymi w protokole kondycjonowanie przed przeszczepieniem komórek macierzystych zostaje zmienione na cyklofosfamid (CYC), tiotepę i ATG
Lek: Autologiczny przeszczep komórek macierzystych z CD (klaster różnicowania) 34 wybranych komórek macierzystych
Jeśli brak aktywnego zapalenia pęcherzyków płucnych: mobilizacja 2x1 g cyklofosfamidu Jeśli aktywne zapalenie pęcherzyków płucnych: mobilizacja 2x1,5 g Cyklofosfamid W przypadku objawów kardiologicznych: kondycjonowanie CYC 2 x 50 mg + tiotepa 2 x 5 mg + ATG W przypadku braku objawów kardiologicznych: kondycjonowanie 4 x 50 mg CYC + ATG

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skuteczność — całkowity czas przeżycia
Ramy czasowe: 3 lata
Liczba pacjentów, którzy żyją po 3 latach
3 lata

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo — śmiertelność związana z leczeniem
Ramy czasowe: 100 dni
Śmiertelność związana z leczeniem: liczba pacjentów, którzy umierają w ciągu pierwszych 100 dni po przeszczepie
100 dni
Czas na wszczepienie
Ramy czasowe: 2 miesiące
Czas w dniach od dnia 0 do liczby płytek > 20 000 i granulocytów > 500/µl
2 miesiące
Przeżycie bez progresji
Ramy czasowe: 3 lata
Czas po transplantacji bez objawów aktywności choroby
3 lata
Skuteczność - Test czynności płuc i Skóra
Ramy czasowe: 3 lata
Liczba pacjentów, u których uzyskano poprawę >25% w mRSS lub >10% w FVC lub DLCO
3 lata

Inne miary wyników

Inne miary wyników

W przypadku badań klinicznych planowany pomiar opisany w protokole, który służy do określenia wpływu interwencji/leczenia na uczestników. W przypadku badań obserwacyjnych pomiar lub obserwacja używana do opisu wzorców chorób lub cech lub powiązań z ekspozycjami, czynnikami ryzyka lub leczeniem. Rodzaje miar wyniku obejmują pierwotną miarę wyniku i drugorzędną miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skuteczność — wynik zgłaszany przez pacjenta
Ramy czasowe: 3 lata
Różnice w kwestionariuszu oceny stanu zdrowia (HAQ)
3 lata

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
University Hospital Tuebingen

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Joerg C Henes, MD, University Hospital Tuebingen, Department of oncology, hematology, rheumatology

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 września 2012

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 września 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 czerwca 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
1 lipca 2013

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
4 lipca 2013

Pierwszy wysłany (Szacowany)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
10 lipca 2013

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
29 lipca 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
26 lipca 2024

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 lipca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • AST MOMA

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami