Autologiczny przeszczep komórek macierzystych w przypadku postępującej twardziny układowej (AST-MOMA)
26 lipca 2024 zaktualizowane przez: Joerg Henes, University Hospital Tuebingen
Chemioterapia wysokodawkowa i przeszczep 34+ wybranych komórek macierzystych w leczeniu postępującej twardziny układowej - modyfikacja zgodnie z manifestacją
Wykazano, że terapia autologicznymi komórkami macierzystymi jest skuteczna u pacjentów z twardziną układową. Niemniej jednak leczenie wiąże się ze śmiertelnością związaną z leczeniem, a pacjenci umierają podczas obserwacji pomimo udanego przeszczepu.
Celem tego badania jest poprawa przeżycia całkowitego poprzez modyfikację istniejącego protokołu stosowanego w badaniu ASTIS.
Aby zmniejszyć toksyczność leczenia zmniejszamy dawkę cyklofosfamidu (CYC) do mobilizacji do 2x1g.
Szczególnie u pacjentów z objawami sercowymi modyfikujemy również schemat kondycjonowania, dodając tiotepę i zmniejszając CYC; ponieważ CYC ma znane kardiotoksyczne skutki uboczne.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
44
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Tuebingen, Niemcy, 72076
- University Hospital Tuebingen; Department of oncology, hematology, rheumatology, immunology and pulmology
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat do 65 lat (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Rozpoznanie postępującej twardziny układowej <7 lat
- Postępujący przebieg pomimo wstępnego leczenia cyklofosfamidem
- Cyklofosfamid i.v.: co najmniej 3 x 500-1000 mg/m² co 3-4 tygodnie lub
- Cyklofosfamid p.o. z co najmniej 100 mg / dzień przez co najmniej 2 miesiące lub
- Przeciwwskazania do leczenia cyklofosfamidem
Postęp zdefiniowany jako co najmniej jedno z następujących kryteriów:
- Wzrost mRSS
- Pogorszenie czynności płuc
- Wzrost zwłóknienia/zapalenia pęcherzyków płucnych w tomografii komputerowej klatki piersiowej
- Pogorszenie funkcji nerek poprzez manifestację twardziny układowej
- Ograniczona lub rozlana skórna postępująca postać Ssc z objawami narządowymi w płucach/sercu lub nerkach
Kryteria wyłączenia:
- Wiek <18 lat
- Ciąża lub nieodpowiednia antykoncepcja
- Ciężka niewydolność serca z frakcją wyrzutową (EF) < 30% w badaniu echokardiograficznym
- Tętnicze nadciśnienie płucne ze skurczowym ciśnieniem tętniczym płucnym (PAPsys) >50 mm Hg
- Niewydolność nerek: klirens kreatyniny <30 ml/min
- Zmniejszona czynność płuc
- Wdechowa pojemność życiowa (IVC) < 50% normy
- Tlenek węgla (CO) - Zdolność dyfuzyjna SB < 40%
- Wcześniej uszkodzony szpik kostny
- Leukopenia < 2000/µl
- Trombopenia < 100 000/µl
- Wcześniejsze leczenie mielotoksyczne:
- Cyklofosfamid > 50 g łącznie (względnie)
- Infekcja (wirusowe zapalenie wątroby typu B/C, HIV, nosiciel Salmonelli, kiła, spokrewniona: gruźlica w wywiadzie)
- Ciężka współistniejąca choroba psychiczna (depresja, psychoza)
- Uzależnienie od substancji
- Ciągłe nadużywanie nikotyny
- Ciągłe nadużywanie alkoholu
- Ciągłe nadużywanie narkotyków
- Zgoda nie została udzielona
- Słaba zgodność
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nielosowe
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Kondycjonowanie za pomocą CYC/globuliny antytymocytowej (ATG)
Każdy pacjent otrzymuje przeszczep komórek macierzystych metodą otwartej próby z klastrem różnicowania (CD)34. Mobilizacja i kondycjonowanie wybranych komórek macierzystych w zależności od manifestacji. Jeśli objawy kardiologiczne: Kondycjonowanie za pomocą CYC 2 x 50 mg + tiotepa 2 x 5 mg + ATG. Jeśli brak objawów kardiologicznych: Kondycjonowanie za pomocą 4 x 50 mg. CYC + ATG
|
Jeśli brak aktywnego zapalenia pęcherzyków płucnych: mobilizacja 2x1 g cyklofosfamidu Jeśli aktywne zapalenie pęcherzyków płucnych: mobilizacja 2x1,5 g
Cyklofosfamid W przypadku objawów kardiologicznych: kondycjonowanie CYC 2 x 50 mg + tiotepa 2 x 5 mg + ATG W przypadku braku objawów kardiologicznych: kondycjonowanie 4 x 50 mg CYC + ATG
|
|
Eksperymentalny: Kondycjonowanie za pomocą CYC/Tiotepa/ATG
U pacjentów z objawami kardiologicznymi określonymi w protokole kondycjonowanie przed przeszczepieniem komórek macierzystych zostaje zmienione na cyklofosfamid (CYC), tiotepę i ATG
|
Jeśli brak aktywnego zapalenia pęcherzyków płucnych: mobilizacja 2x1 g cyklofosfamidu Jeśli aktywne zapalenie pęcherzyków płucnych: mobilizacja 2x1,5 g
Cyklofosfamid W przypadku objawów kardiologicznych: kondycjonowanie CYC 2 x 50 mg + tiotepa 2 x 5 mg + ATG W przypadku braku objawów kardiologicznych: kondycjonowanie 4 x 50 mg CYC + ATG
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Skuteczność — całkowity czas przeżycia
Ramy czasowe: 3 lata
|
Liczba pacjentów, którzy żyją po 3 latach
|
3 lata
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Bezpieczeństwo — śmiertelność związana z leczeniem
Ramy czasowe: 100 dni
|
Śmiertelność związana z leczeniem: liczba pacjentów, którzy umierają w ciągu pierwszych 100 dni po przeszczepie
|
100 dni
|
|
Czas na wszczepienie
Ramy czasowe: 2 miesiące
|
Czas w dniach od dnia 0 do liczby płytek > 20 000 i granulocytów > 500/µl
|
2 miesiące
|
|
Przeżycie bez progresji
Ramy czasowe: 3 lata
|
Czas po transplantacji bez objawów aktywności choroby
|
3 lata
|
|
Skuteczność - Test czynności płuc i Skóra
Ramy czasowe: 3 lata
|
Liczba pacjentów, u których uzyskano poprawę >25% w mRSS lub >10% w FVC lub DLCO
|
3 lata
|
Inne miary wyników
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Skuteczność — wynik zgłaszany przez pacjenta
Ramy czasowe: 3 lata
|
Różnice w kwestionariuszu oceny stanu zdrowia (HAQ)
|
3 lata
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Joerg C Henes, MD, University Hospital Tuebingen, Department of oncology, hematology, rheumatology
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
1 września 2012
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
1 września 2021
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
1 czerwca 2024
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
1 lipca 2013
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
4 lipca 2013
Pierwszy wysłany (Szacowany)
10 lipca 2013
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
29 lipca 2024
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
26 lipca 2024
Ostatnia weryfikacja
1 lipca 2024
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- AST MOMA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .