Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

LDE225 dla pacjentów z guzami z mutacją PTCH1 lub SMO (SIGNATURE)

25 kwietnia 2016 zaktualizowane przez: Novartis Pharmaceuticals

Modułowe badanie fazy II mające na celu powiązanie terapii celowanej z pacjentami z nowotworami aktywowanymi szlakiem: moduł – 5 LDE225 dla pacjentów z guzami z mutacją PTCH1 lub SMO

Celem tego badania poszukiwania sygnału jest ustalenie, czy leczenie LDE225 wykazuje wystarczającą skuteczność w przypadku guzów litych z mutacją szlaku hedgehog i/lub nowotworów hematologicznych, aby uzasadnić dalsze badania

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
10

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • University of California Davis Cancer Center UC Davis Cancer (3)
    • Colorado
      • Greenwood Village, Colorado, Stany Zjednoczone
        • Rocky Mountain Cancer Centers RMCC - Aurora
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Lurie Children's Hospital of Chicago Developmental Therapeutics
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55404
        • Minnesota Oncology Hematology, P.A. Southdate Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation Cleveland Clinic (19)
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Stany Zjednoczone, 57104
        • Sanford Research Sanford Health
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77024
        • Oncology Consultants Oncology Group
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • MD Anderson Cancer Center/University of Texas MD Anderson Cancer Center (3)
    • Utah
      • Murray, Utah, Stany Zjednoczone, 84157
        • Intermountain Medical Center Intermountain Healthcare
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98109-1023
        • Seattle Cancer Care Alliance Skagit Valley Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjent ma potwierdzone rozpoznanie wybranego guza litego (z wyjątkiem rdzeniaka, raka podstawnokomórkowego i gruczolakoraka trzustki) lub nowotworu hematologicznego (z wyjątkiem CML, ALL i AML).
  • Pacjent ma wstępnie zidentyfikowany guz z mutacją PTCH1 lub SMO.
  • Pacjent otrzymał wcześniej co najmniej jedno leczenie nawracającej, przerzutowej i/lub miejscowo zaawansowanej choroby, u którego nie przewiduje się, aby standardowe opcje leczenia doprowadziły do ​​trwałej remisji.
  • Pacjent ma postępującą i mierzalną chorobę zgodnie z RECIST 1.1. lub inne odpowiednie wytyczne hematologiczne.
  • Stan sprawności pacjenta we wschodniej Cooperative Oncology Group (ECOG) wynosi ≤ 1

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci otrzymywali wcześniej leczenie LDE225.
  • Pacjenci mają zaburzenia nerwowo-mięśniowe związane z podwyższoną aktywnością CK (tj. miopatie zapalne, dystrofia mięśniowa, stwardnienie zanikowe boczne i rdzeniowy zanik mięśni) lub są w trakcie jednoczesnego leczenia lekami, o których wiadomo, że powodują rabdomiolizę
  • U pacjenta występuje pierwotny guz OUN lub zajęcie guza OUN
  • Pacjent otrzymał chemioterapię lub terapię przeciwnowotworową ≤ 4 tygodnie przed rozpoczęciem stosowania badanego leku

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: LDE225
LDE225 800 mg (twarde kapsułki żelatynowe) będzie podawane doustnie raz dziennie zgodnie z ciągłym schematem dawkowania.
Lek: LDE225
LDE225 800 mg (twarde kapsułki żelatynowe) będzie podawane doustnie raz dziennie zgodnie z ciągłym schematem dawkowania

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Podsumowanie ogólnej odpowiedzi (ORR) i korzyści klinicznej (CBR)
Ramy czasowe: 16 tygodni
Wskaźnik korzyści klinicznych (CBR) Liczbę i odsetek pacjentów z CBR (odpowiedzi CR, PR lub SD ≥ 16 tygodni) według oceny badacza zgłoszono dla wszystkich pacjentów wraz z 95% dokładnym przedziałem ufności (CI). Ogólny wskaźnik odpowiedzi (ORR) Całkowita odpowiedź miała zostać określona na podstawie oceny badacza dla każdego guza w badaniu. W przypadku pacjentów z guzami litymi kryterium oceny było RECIST 1.1 i obejmowało odpowiedzi CR i/lub PR. Dla guzów litych i każdego hematologicznego typu guza (jeśli dotyczy) należy podać liczbę i odsetek pacjentów dla różnych kategorii odpowiedzi ogólnej (np. Dokładny CI wynoszący dziewięćdziesiąt pięć procent (95%) miał być zapewniony również dla współczynnika(ów) odpowiedzi (np. dla guzów litych – CRn i/lub PR).
16 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Podsumowanie czasu i szacowanego odsetka przeżycia bez progresji choroby (PFS) — pełny zestaw do analizy
Ramy czasowe: 4 miesiące
Czas przeżycia bez progresji choroby (PFS) to czas od daty rozpoczęcia leczenia do daty zdarzenia określanego jako pierwsza udokumentowana progresja lub zgon z jakiejkolwiek przyczyny w ciągu 30 dni od podania ostatniej dawki. Jeśli pacjent nie miał zdarzenia, przeżycie wolne od progresji jest cenzurowane w dniu ostatniej odpowiedniej oceny guza.
4 miesiące
Szacunki Kaplana-Meiera dotyczące czasu przeżycia wolnego od progresji (PFS), czas, miesiące
Ramy czasowe: 4 miesiące
4 miesiące

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Novartis Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 lutego 2014

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 marca 2015

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 marca 2015

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
1 grudnia 2013

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
1 grudnia 2013

Pierwszy wysłany (Oszacować)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
6 grudnia 2013

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
2 maja 2016

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
25 kwietnia 2016

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 kwietnia 2016

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • CLDE225XUS20

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami