Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

LDE225 dla pacjentów z guzami z mutacją PTCH1 lub SMO (SIGNATURE)

25 kwietnia 2016 zaktualizowane przez: Novartis Pharmaceuticals

Modułowe badanie fazy II mające na celu powiązanie terapii celowanej z pacjentami z nowotworami aktywowanymi szlakiem: moduł – 5 LDE225 dla pacjentów z guzami z mutacją PTCH1 lub SMO

Celem tego badania poszukiwania sygnału jest ustalenie, czy leczenie LDE225 wykazuje wystarczającą skuteczność w przypadku guzów litych z mutacją szlaku hedgehog i/lub nowotworów hematologicznych, aby uzasadnić dalsze badania

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

10

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • University of California Davis Cancer Center UC Davis Cancer (3)
    • Colorado
      • Greenwood Village, Colorado, Stany Zjednoczone
        • Rocky Mountain Cancer Centers RMCC - Aurora
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Lurie Children's Hospital of Chicago Developmental Therapeutics
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55404
        • Minnesota Oncology Hematology, P.A. Southdate Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation Cleveland Clinic (19)
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Stany Zjednoczone, 57104
        • Sanford Research Sanford Health
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77024
        • Oncology Consultants Oncology Group
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • MD Anderson Cancer Center/University of Texas MD Anderson Cancer Center (3)
    • Utah
      • Murray, Utah, Stany Zjednoczone, 84157
        • Intermountain Medical Center Intermountain Healthcare
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98109-1023
        • Seattle Cancer Care Alliance Skagit Valley Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjent ma potwierdzone rozpoznanie wybranego guza litego (z wyjątkiem rdzeniaka, raka podstawnokomórkowego i gruczolakoraka trzustki) lub nowotworu hematologicznego (z wyjątkiem CML, ALL i AML).
  • Pacjent ma wstępnie zidentyfikowany guz z mutacją PTCH1 lub SMO.
  • Pacjent otrzymał wcześniej co najmniej jedno leczenie nawracającej, przerzutowej i/lub miejscowo zaawansowanej choroby, u którego nie przewiduje się, aby standardowe opcje leczenia doprowadziły do ​​trwałej remisji.
  • Pacjent ma postępującą i mierzalną chorobę zgodnie z RECIST 1.1. lub inne odpowiednie wytyczne hematologiczne.
  • Stan sprawności pacjenta we wschodniej Cooperative Oncology Group (ECOG) wynosi ≤ 1

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci otrzymywali wcześniej leczenie LDE225.
  • Pacjenci mają zaburzenia nerwowo-mięśniowe związane z podwyższoną aktywnością CK (tj. miopatie zapalne, dystrofia mięśniowa, stwardnienie zanikowe boczne i rdzeniowy zanik mięśni) lub są w trakcie jednoczesnego leczenia lekami, o których wiadomo, że powodują rabdomiolizę
  • U pacjenta występuje pierwotny guz OUN lub zajęcie guza OUN
  • Pacjent otrzymał chemioterapię lub terapię przeciwnowotworową ≤ 4 tygodnie przed rozpoczęciem stosowania badanego leku

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: LDE225
LDE225 800 mg (twarde kapsułki żelatynowe) będzie podawane doustnie raz dziennie zgodnie z ciągłym schematem dawkowania.
Lek: LDE225
LDE225 800 mg (twarde kapsułki żelatynowe) będzie podawane doustnie raz dziennie zgodnie z ciągłym schematem dawkowania

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Podsumowanie ogólnej odpowiedzi (ORR) i korzyści klinicznej (CBR)
Ramy czasowe: 16 tygodni
Wskaźnik korzyści klinicznych (CBR) Liczbę i odsetek pacjentów z CBR (odpowiedzi CR, PR lub SD ≥ 16 tygodni) według oceny badacza zgłoszono dla wszystkich pacjentów wraz z 95% dokładnym przedziałem ufności (CI). Ogólny wskaźnik odpowiedzi (ORR) Całkowita odpowiedź miała zostać określona na podstawie oceny badacza dla każdego guza w badaniu. W przypadku pacjentów z guzami litymi kryterium oceny było RECIST 1.1 i obejmowało odpowiedzi CR i/lub PR. Dla guzów litych i każdego hematologicznego typu guza (jeśli dotyczy) należy podać liczbę i odsetek pacjentów dla różnych kategorii odpowiedzi ogólnej (np. Dokładny CI wynoszący dziewięćdziesiąt pięć procent (95%) miał być zapewniony również dla współczynnika(ów) odpowiedzi (np. dla guzów litych – CRn i/lub PR).
16 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Podsumowanie czasu i szacowanego odsetka przeżycia bez progresji choroby (PFS) — pełny zestaw do analizy
Ramy czasowe: 4 miesiące
Czas przeżycia bez progresji choroby (PFS) to czas od daty rozpoczęcia leczenia do daty zdarzenia określanego jako pierwsza udokumentowana progresja lub zgon z jakiejkolwiek przyczyny w ciągu 30 dni od podania ostatniej dawki. Jeśli pacjent nie miał zdarzenia, przeżycie wolne od progresji jest cenzurowane w dniu ostatniej odpowiedniej oceny guza.
4 miesiące
Szacunki Kaplana-Meiera dotyczące czasu przeżycia wolnego od progresji (PFS), czas, miesiące
Ramy czasowe: 4 miesiące
4 miesiące

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 lutego 2014

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 marca 2015

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 marca 2015

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

1 grudnia 2013

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

1 grudnia 2013

Pierwszy wysłany (Oszacować)

6 grudnia 2013

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

2 maja 2016

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

25 kwietnia 2016

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2016

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CLDE225XUS20

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na LDE225

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Thailand

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj