Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Odpowiedz ALS: Zindywidualizowana inicjatywa na rzecz wykrywania ALS (AnswerALS)

9 stycznia 2020 zaktualizowane przez: Johns Hopkins University

Odpowiedź na ALS – utworzenie dużego biorepozytorium komórek iPS, linii komórkowych i próbek biopłynów w połączeniu z informacjami klinicznymi w celu szybkiego postępu w terapii, która mogłaby leczyć ALS

Stworzenie dużego repozytorium indukowanych pluripotencjalnych komórek macierzystych (iPSC), próbek płynów biologicznych (krew i płyn rdzeniowy (opcjonalnie)) oraz linii komórkowych do identyfikacji genu ALS. Zostanie to starannie połączone z zebranymi pomiarami wzorców objawów, jakie mają osoby z ALS i ich zmian w czasie. Osoby z innymi chorobami neuronu ruchowego i zdrowe kontrole zostaną uwzględnione jako porównania

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Szczegółowy opis

Pacjenci będą mieli 5 wizyt studyjnych; badania przesiewowe, 3, 6, 9 i 12 miesięcy. Po udziale będzie roczny okres obserwacji, podczas którego raz na 3 miesiące otrzymają wiadomość e-mail lub rozmowę telefoniczną. W pierwszym roku zostaną pobrane próbki, ocenione zostanie oddychanie, siła mięśni, spastyczność, ogólna funkcja i zachowania poznawcze. Zdrowe grupy kontrolne będą miały 2 wizyty studyjne, podczas których zostaną pobrane próbki krwi i rozdane zostaną kwestionariusze.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
1049

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Northwestern University Feinberg School of Medicine
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21205
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43221
        • Ohio State University Wexner Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75214
        • Texas Neurology

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

14 lat do 96 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

pacjenci z ALS, pierwotnym stwardnieniem bocznym ALS cepowaty postępujący zanik mięśni zanik monomeliczny amiotrofia motoryczna choroba neuronu ruchowego bezobjawowi nosiciele genu ALS

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Uczestnicy z rodzinnym lub sporadycznym ALS zdiagnozowanym jako możliwy, potwierdzony laboratoryjnie jako prawdopodobny, prawdopodobny lub określony zgodnie z kryteriami Światowej Federacji Neurologii (WFN) El Escorial, pierwotne stwardnienie boczne stwardnienia bocznego cepowego, postępujący zanik mięśni, zanik monomeliczny, choroba neuronu ruchowego, Bezobjawowi nosiciele genu ALS
  • Uczestnicy w wieku 18-100 lat włącznie.

Kryteria wyłączenia:

  • Uczestnicy z rdzeniowo-opuszkowym zanikiem mięśni
  • Znane rozpoznanie HIV/AIDS, zapalenia wątroby typu B lub zapalenia wątroby typu C.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Tylko przypadek
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zrewidowana skala oceny funkcjonalnej ALS (ALSFRS-R)
Ramy czasowe: raz na 3 miesiące przez rok
12 pytań dotyczących możliwości funkcjonowania pacjenta w określonych czynnościach życia codziennego. Każde pytanie jest na 4, przy czym 4 oznacza normalne, a 0 oznacza całkowite upośledzenie.
raz na 3 miesiące przez rok
Skala poznawczo-behawioralna ALS (ALS-CBS)
Ramy czasowe: raz na 3 miesiące przez rok
krótki pomiar funkcji poznawczych i zachowania u pacjentów z ALS. Część poznawcza składa się z 8 zadań, za które można uzyskać maksymalnie 20 punktów. Część behawioralna mierzy zmiany osobowości i zachowania od początku objawów ALS, a także nastrój, afekt rzekomobulwowy i zmęczenie i jest wypełniana przez członka rodziny lub opiekuna. Normalny wynik to 45.
raz na 3 miesiące przez rok
Wolna pojemność życiowa (SVC)
Ramy czasowe: raz na 3 miesiące przez rok
pomiar maksymalnej ilości powietrza, którą można wydychać po głębokim oddechu.
raz na 3 miesiące przez rok
Badanie wytrzymałości za pomocą ręcznego dynamometru (HHD)
Ramy czasowe: raz na 3 miesiące przez rok
badanie siły mięśni kończyn górnych i dolnych, kostek, nadgarstków i palców za pomocą małego ręcznego urządzenia. Pomiary te są śledzone w czasie i porównywane ze spadkiem pomiaru.
raz na 3 miesiące przez rok

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Johns Hopkins University

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
Massachusetts General Hospital
Washington University School of Medicine
Emory University
Massachusetts Institute of Technology
Ohio State University
University of California, Irvine
Cedars-Sinai Medical Center
New York Genome Center
Leandro P. Rizzuto Foundation
Texas Neurology
Northwestern University Les Turner ALS Center

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Nicholas J Maragakis, MD, Johns Hopkins University
  • Główny śledczy: James D Berry, MD, Massachusetts Generel Hospital

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 grudnia 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
31 grudnia 2019

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 stycznia 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
9 października 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
9 października 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
12 października 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
13 stycznia 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
9 stycznia 2020

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 stycznia 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • IRB00082277

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami