Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Odpowiedz ALS: Zindywidualizowana inicjatywa na rzecz wykrywania ALS (AnswerALS)

9 stycznia 2020 zaktualizowane przez: Johns Hopkins University

Odpowiedź na ALS – utworzenie dużego biorepozytorium komórek iPS, linii komórkowych i próbek biopłynów w połączeniu z informacjami klinicznymi w celu szybkiego postępu w terapii, która mogłaby leczyć ALS

Stworzenie dużego repozytorium indukowanych pluripotencjalnych komórek macierzystych (iPSC), próbek płynów biologicznych (krew i płyn rdzeniowy (opcjonalnie)) oraz linii komórkowych do identyfikacji genu ALS. Zostanie to starannie połączone z zebranymi pomiarami wzorców objawów, jakie mają osoby z ALS i ich zmian w czasie. Osoby z innymi chorobami neuronu ruchowego i zdrowe kontrole zostaną uwzględnione jako porównania

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Szczegółowy opis

Pacjenci będą mieli 5 wizyt studyjnych; badania przesiewowe, 3, 6, 9 i 12 miesięcy. Po udziale będzie roczny okres obserwacji, podczas którego raz na 3 miesiące otrzymają wiadomość e-mail lub rozmowę telefoniczną. W pierwszym roku zostaną pobrane próbki, ocenione zostanie oddychanie, siła mięśni, spastyczność, ogólna funkcja i zachowania poznawcze. Zdrowe grupy kontrolne będą miały 2 wizyty studyjne, podczas których zostaną pobrane próbki krwi i rozdane zostaną kwestionariusze.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

1049

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

Stany Zjednoczone
- California
  - Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90048
    - Cedars-Sinai Medical Center
- Georgia
  - Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
    - Emory University
- Illinois
  - Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
    - Northwestern University Feinberg School of Medicine
- Maryland
  - Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21205
    - Johns Hopkins University
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
    - Massachusetts General Hospital
- Missouri
  - Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
    - Washington University School of Medicine
- Ohio
  - Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43221
    - Ohio State University Wexner Medical Center
- Texas
  - Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75214
    - Texas Neurology

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

14 lat do 96 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

pacjenci z ALS, pierwotnym stwardnieniem bocznym ALS cepowaty postępujący zanik mięśni zanik monomeliczny amiotrofia motoryczna choroba neuronu ruchowego bezobjawowi nosiciele genu ALS

Opis

Kryteria przyjęcia:

Uczestnicy z rodzinnym lub sporadycznym ALS zdiagnozowanym jako możliwy, potwierdzony laboratoryjnie jako prawdopodobny, prawdopodobny lub określony zgodnie z kryteriami Światowej Federacji Neurologii (WFN) El Escorial, pierwotne stwardnienie boczne stwardnienia bocznego cepowego, postępujący zanik mięśni, zanik monomeliczny, choroba neuronu ruchowego, Bezobjawowi nosiciele genu ALS
Uczestnicy w wieku 18-100 lat włącznie.

Kryteria wyłączenia:

Uczestnicy z rdzeniowo-opuszkowym zanikiem mięśni
Znane rozpoznanie HIV/AIDS, zapalenia wątroby typu B lub zapalenia wątroby typu C.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Modele obserwacyjne: Tylko przypadek
Perspektywy czasowe: Spodziewany

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku	Opis środka	Ramy czasowe
Zrewidowana skala oceny funkcjonalnej ALS (ALSFRS-R) Ramy czasowe: raz na 3 miesiące przez rok	12 pytań dotyczących możliwości funkcjonowania pacjenta w określonych czynnościach życia codziennego. Każde pytanie jest na 4, przy czym 4 oznacza normalne, a 0 oznacza całkowite upośledzenie.	raz na 3 miesiące przez rok
Skala poznawczo-behawioralna ALS (ALS-CBS) Ramy czasowe: raz na 3 miesiące przez rok	krótki pomiar funkcji poznawczych i zachowania u pacjentów z ALS. Część poznawcza składa się z 8 zadań, za które można uzyskać maksymalnie 20 punktów. Część behawioralna mierzy zmiany osobowości i zachowania od początku objawów ALS, a także nastrój, afekt rzekomobulwowy i zmęczenie i jest wypełniana przez członka rodziny lub opiekuna. Normalny wynik to 45.	raz na 3 miesiące przez rok
Wolna pojemność życiowa (SVC) Ramy czasowe: raz na 3 miesiące przez rok	pomiar maksymalnej ilości powietrza, którą można wydychać po głębokim oddechu.	raz na 3 miesiące przez rok
Badanie wytrzymałości za pomocą ręcznego dynamometru (HHD) Ramy czasowe: raz na 3 miesiące przez rok	badanie siły mięśni kończyn górnych i dolnych, kostek, nadgarstków i palców za pomocą małego ręcznego urządzenia. Pomiary te są śledzone w czasie i porównywane ze spadkiem pomiaru.	raz na 3 miesiące przez rok

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Johns Hopkins University

Współpracownicy

Massachusetts General Hospital

Washington University School of Medicine

Emory University

Massachusetts Institute of Technology

Ohio State University

University of California, Irvine

Cedars-Sinai Medical Center

New York Genome Center

Leandro P. Rizzuto Foundation

Texas Neurology

Northwestern University Les Turner ALS Center

Śledczy

Główny śledczy: Nicholas J Maragakis, MD, Johns Hopkins University
Główny śledczy: James D Berry, MD, Massachusetts Generel Hospital

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 grudnia 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

31 grudnia 2019

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 stycznia 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

9 października 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości