Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Roztwór doustny kannabidiolu do leczenia osób z zespołem Pradera-Williego

10 lipca 2023 zaktualizowane przez: Radius Pharmaceuticals, Inc.

Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie fazy 2 oceniające skuteczność, bezpieczeństwo i tolerancję roztworu doustnego kannabidiolu w leczeniu pacjentów z zespołem Pradera-Williego

Głównym celem tego badania jest ocena skuteczności roztworu doustnego kannabidiolu na zachowanie związane z hiperfagią u osób z zespołem Pradera-Williego (PWS). Drugorzędnymi celami tego badania jest ocena skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji, wpływu na jakość życia oraz wpływ na aktywność fizyczną Kannabidiolu w postaci roztworu doustnego u osób z PWS.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
7

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Stany Zjednoczone, 85724
        • University of Arizona
    • California
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92123
        • Rady Children's, UC San Diego
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • The University of Kansas , Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 74135
        • The University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Stany Zjednoczone, 98405
        • Institute for Research and Innovation | MultiCare Health System

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

4 lata do 13 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Spełnia określone w protokole kryteria kwalifikacji i antykoncepcji
  • W opinii badacza rodzice/opiekunowie chcą i są w stanie przestrzegać procedur badania i harmonogramów wizyt, w tym nakłucia żyły, oraz harmonogramów wizyt
  • Dobrowolnie wyraża zgodę na udział i udziela pisemnej świadomej zgody przed wszelkimi procedurami określonymi w protokole

Kryteria wyłączenia:

  • Historia lub obecne stosowanie leków dostępnych bez recepty, suplementów diety lub narkotyków (w tym nikotyny i alkoholu) poza parametrami określonymi w protokole

  • Oznaki, objawy lub historia jakiegokolwiek stanu, który zgodnie z protokołem lub w opinii badacza może zagrozić:

    1. bezpieczeństwo lub dobre samopoczucie uczestnika lub personelu badawczego;
    2. bezpieczeństwo lub dobro potomstwa uczestnika (np. w czasie ciąży lub karmienia piersią);
    3. analiza wyników

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Komparator placebo: Placebo
Dopasowany roztwór placebo podzielony na dwie dawki dzienne ze standardowym posiłkiem
Lek: Placebo
Dopasowany roztwór doustny
Eksperymentalny: Kanabidiol
Roztwór doustny kannabidiolu (40 miligramów/kilogram/dzień [40 mg/kg/dzień]) podzielony na dwie dawki dzienne ze standardowym posiłkiem
Lek: Kanabidiol
Roztwór doustny

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana zachowania związanego z hiperfagią w stosunku do wartości wyjściowych mierzona za pomocą kwestionariusza hiperfagii do badań klinicznych (HQ-CT)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 13

HQ-CT mierzy hiperfagię przez klinicystów specjalizujących się w zespole Pradera-Williego (PWS). HQ-CT generuje wynik w zakresie od 0 do 36, gdzie wyższy wynik oznacza poważniejsze nieprawidłowe zachowania związane z jedzeniem.

Zmiana w stosunku do linii podstawowej została obliczona z dwóch punktów czasowych jako wartość w późniejszym punkcie czasowym minus wartość we wcześniejszym punkcie czasowym: wartość w 13. tygodniu minus wartość w linii bazowej.
Wartość wyjściowa, tydzień 13

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana całkowitej masy ciała w stosunku do wartości wyjściowej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 13
Całkowita masa ciała odnosi się do wagi uczestników podczas całego badania. Zmiana w stosunku do linii podstawowej została obliczona z dwóch punktów czasowych jako wartość w późniejszym punkcie czasowym minus wartość we wcześniejszym punkcie czasowym: wartość w 13. tygodniu minus wartość w linii bazowej.
Wartość wyjściowa, tydzień 13
Odsetek respondentów od wartości początkowej do ukończenia badania
Ramy czasowe: Linia bazowa do 13 tygodnia
Osoba reagująca została zdefiniowana jako mająca spadek o 6 lub więcej punktów w wyniku HQ-CT.
Linia bazowa do 13 tygodnia
Zmiana w kwestionariuszu Global Impression of Change (PGI-C) pacjenta
Ramy czasowe: Tydzień 3, Tydzień 13
Oceniana jest zmiana wyników PGI-C w Tygodniu 3, Tygodniu 9 i Tygodniu 13 uczestnika.
Tydzień 3, Tydzień 13
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w kwestionariuszu dotyczącym trzech czynników dotyczących odżywiania — wersja 18-itemowa (TFEQ-R18)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 13
Oceniana jest zmiana wyniku TFEQ-R18 uczestnika od wartości początkowej do tygodnia 13.
Wartość wyjściowa, tydzień 13
Zmiana jakości życia w stosunku do stanu początkowego [system informacji o wynikach pomiarów zgłaszanych przez pacjentów (PROMIS) Kwestionariusze satysfakcji z życia i pozytywnego afektu]
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 13
Oceniana jest zmiana wyniku jakości życia uczestnika od wartości początkowej do tygodnia 13 (kwestionariusz satysfakcji z życia i pozytywnego wpływu PROMIS).
Wartość wyjściowa, tydzień 13
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w aktywności fizycznej (kwestionariusze aktywności fizycznej i zmęczenia PROMIS)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 13
Oceniana jest zmiana wyniku aktywności fizycznej uczestnika od wartości początkowej do 13. tygodnia (kwestionariusze aktywności fizycznej i zmęczenia PROMIS).
Wartość wyjściowa, tydzień 13

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Radius Pharmaceuticals, Inc.

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Dyrektor Studium: Ahmed Elkashef, MD, INSYS Therapeutics Inc

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
9 maja 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
17 lipca 2019

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
31 lipca 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
22 lipca 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
22 lipca 2016

Pierwszy wysłany (Szacowany)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
26 lipca 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
1 sierpnia 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
10 lipca 2023

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 lipca 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • INS011-16-085

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami