Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Roztwór doustny kannabidiolu do leczenia osób z zespołem Pradera-Williego

10 lipca 2023 zaktualizowane przez: Radius Pharmaceuticals, Inc.

Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie fazy 2 oceniające skuteczność, bezpieczeństwo i tolerancję roztworu doustnego kannabidiolu w leczeniu pacjentów z zespołem Pradera-Williego

Głównym celem tego badania jest ocena skuteczności roztworu doustnego kannabidiolu na zachowanie związane z hiperfagią u osób z zespołem Pradera-Williego (PWS). Drugorzędnymi celami tego badania jest ocena skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji, wpływu na jakość życia oraz wpływ na aktywność fizyczną Kannabidiolu w postaci roztworu doustnego u osób z PWS.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

7

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Stany Zjednoczone, 85724
        • University of Arizona
    • California
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92123
        • Rady Children's, UC San Diego
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • The University of Kansas , Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 74135
        • The University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Stany Zjednoczone, 98405
        • Institute for Research and Innovation | MultiCare Health System

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

4 lata do 13 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Spełnia określone w protokole kryteria kwalifikacji i antykoncepcji
  • W opinii badacza rodzice/opiekunowie chcą i są w stanie przestrzegać procedur badania i harmonogramów wizyt, w tym nakłucia żyły, oraz harmonogramów wizyt
  • Dobrowolnie wyraża zgodę na udział i udziela pisemnej świadomej zgody przed wszelkimi procedurami określonymi w protokole

Kryteria wyłączenia:

  • Historia lub obecne stosowanie leków dostępnych bez recepty, suplementów diety lub narkotyków (w tym nikotyny i alkoholu) poza parametrami określonymi w protokole

  • Oznaki, objawy lub historia jakiegokolwiek stanu, który zgodnie z protokołem lub w opinii badacza może zagrozić:

    1. bezpieczeństwo lub dobre samopoczucie uczestnika lub personelu badawczego;
    2. bezpieczeństwo lub dobro potomstwa uczestnika (np. w czasie ciąży lub karmienia piersią);
    3. analiza wyników

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo
Dopasowany roztwór placebo podzielony na dwie dawki dzienne ze standardowym posiłkiem
Lek: Placebo
Dopasowany roztwór doustny
Eksperymentalny: Kanabidiol
Roztwór doustny kannabidiolu (40 miligramów/kilogram/dzień [40 mg/kg/dzień]) podzielony na dwie dawki dzienne ze standardowym posiłkiem
Lek: Kanabidiol
Roztwór doustny

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana zachowania związanego z hiperfagią w stosunku do wartości wyjściowych mierzona za pomocą kwestionariusza hiperfagii do badań klinicznych (HQ-CT)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 13

HQ-CT mierzy hiperfagię przez klinicystów specjalizujących się w zespole Pradera-Williego (PWS). HQ-CT generuje wynik w zakresie od 0 do 36, gdzie wyższy wynik oznacza poważniejsze nieprawidłowe zachowania związane z jedzeniem.

Zmiana w stosunku do linii podstawowej została obliczona z dwóch punktów czasowych jako wartość w późniejszym punkcie czasowym minus wartość we wcześniejszym punkcie czasowym: wartość w 13. tygodniu minus wartość w linii bazowej.
Wartość wyjściowa, tydzień 13

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana całkowitej masy ciała w stosunku do wartości wyjściowej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 13
Całkowita masa ciała odnosi się do wagi uczestników podczas całego badania. Zmiana w stosunku do linii podstawowej została obliczona z dwóch punktów czasowych jako wartość w późniejszym punkcie czasowym minus wartość we wcześniejszym punkcie czasowym: wartość w 13. tygodniu minus wartość w linii bazowej.
Wartość wyjściowa, tydzień 13
Odsetek respondentów od wartości początkowej do ukończenia badania
Ramy czasowe: Linia bazowa do 13 tygodnia
Osoba reagująca została zdefiniowana jako mająca spadek o 6 lub więcej punktów w wyniku HQ-CT.
Linia bazowa do 13 tygodnia
Zmiana w kwestionariuszu Global Impression of Change (PGI-C) pacjenta
Ramy czasowe: Tydzień 3, Tydzień 13
Oceniana jest zmiana wyników PGI-C w Tygodniu 3, Tygodniu 9 i Tygodniu 13 uczestnika.
Tydzień 3, Tydzień 13
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w kwestionariuszu dotyczącym trzech czynników dotyczących odżywiania — wersja 18-itemowa (TFEQ-R18)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 13
Oceniana jest zmiana wyniku TFEQ-R18 uczestnika od wartości początkowej do tygodnia 13.
Wartość wyjściowa, tydzień 13
Zmiana jakości życia w stosunku do stanu początkowego [system informacji o wynikach pomiarów zgłaszanych przez pacjentów (PROMIS) Kwestionariusze satysfakcji z życia i pozytywnego afektu]
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 13
Oceniana jest zmiana wyniku jakości życia uczestnika od wartości początkowej do tygodnia 13 (kwestionariusz satysfakcji z życia i pozytywnego wpływu PROMIS).
Wartość wyjściowa, tydzień 13
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w aktywności fizycznej (kwestionariusze aktywności fizycznej i zmęczenia PROMIS)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 13
Oceniana jest zmiana wyniku aktywności fizycznej uczestnika od wartości początkowej do 13. tygodnia (kwestionariusze aktywności fizycznej i zmęczenia PROMIS).
Wartość wyjściowa, tydzień 13

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Radius Pharmaceuticals, Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Ahmed Elkashef, MD, INSYS Therapeutics Inc

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

9 maja 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

17 lipca 2019

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

31 lipca 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

22 lipca 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

22 lipca 2016

Pierwszy wysłany (Szacowany)

26 lipca 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

1 sierpnia 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

10 lipca 2023

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • INS011-16-085

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zespół Pradera-Williego

Badania kliniczne na Kanabidiol

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Mauritania

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj