Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Otwarte badanie perheksyliny u pacjentów z kardiomiopatią przerostową i umiarkowaną do ciężkiej niewydolnością serca

2 sierpnia 2017 zaktualizowane przez: Heart Metabolics Limited

Faza 2, wieloośrodkowe, otwarte badanie z rosnącą dawką dotyczące skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji perheksyliny u pacjentów z kardiomiopatią przerostową i umiarkowaną do ciężkiej niewydolnością serca z zachowaną czynnością lewej komory

Celem tego badania jest ocena wpływu perheksyliny na wydajność wysiłkową (skuteczność) i bezpieczeństwo u pacjentów z kardiomiopatią przerostową i umiarkowaną do ciężkiej niewydolnością serca po dawkowaniu przez 16 tygodni.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Do udziału kwalifikują się pacjenci z kardiomiopatią przerostową i objawami bez poważnej niedrożności odpływu. Rejestracja będzie ograniczona do osób, które nie są w stanie osiągnąć 75% swojego maksymalnego przewidywanego MVO2 podczas próby wysiłkowej krążeniowo-oddechowej. Pacjenci z genetycznymi dowodami na słaby metabolizm CYP2D6 zostaną wykluczeni.

Uczestnicy zostaną poddani testom funkcjonalnym na początku badania z testem CPEX i testem dystansu 6-minutowego marszu. Rozpoczną podawanie perheksyliny doustnie, a dawka zostanie dostosowana zgodnie z badaniem poziomu w osoczu. Dla pierwszego okresu 8 tygodni docelowy zakres terapeutyczny będzie wynosił 100-300 ng/ml, a dla drugiego okresu 8 tygodni zakres będzie wynosił 300-500 ng/ml. Testy funkcjonalne zostaną powtórzone na koniec obu okresów.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
35

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Stanford, California, Stany Zjednoczone
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone
        • Johns Hopkins
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone
        • University of Maryland
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone
    • Tennessee
      • Germantown, Tennessee, Stany Zjednoczone
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stany Zjednoczone

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Kardiomiopatia przerostowa z objawami umiarkowanej do ciężkiej niewydolności serca
  • Przerost lewej komory z maksymalną grubością ściany LV ≥ 15 mm
  • Frakcja wyrzutowa lewej komory ≥ 50%
  • Zdolny do wykonywania testów wysiłkowych, ale nie może przekroczyć 75% przewidywanego maksymalnego poziomu dostosowanego do wieku

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Stan słabego metabolizmu CYP2D6 (PM).
  • Historia znanej przewlekłej choroby wątroby
  • AlAT, AspAT, fosfataza alkaliczna lub LDH > 1,5 x górna granica normy
  • Bilirubina całkowita > 2,0 x górna granica normy
  • Ciężka niedrożność odpływu LV
  • Bezobjawowi pacjenci lub kryteria związane z kardiomiopatią zgodnie z protokołem
  • Kryteria związane z odstępem QT zgodnie z protokołem

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NA
  • Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
EKSPERYMENTALNY: Perheksylina
Perheksylina będzie podawana doustnie. Dawkowanie zostanie określone na podstawie monitorowania poziomu w osoczu. W pierwszym okresie 8 tygodni docelowy zakres będzie wynosił 100-300 ng/ml, w drugim okresie 8 tygodni docelowy zakres będzie wynosił 300-500 ng/ml.
Lek: Perheksylina
Okres 1 (tygodnie 1-8) i okres 2 (tygodnie 9-16): dawka dostosowana do dwóch różnych stężeń perheksyliny w osoczu
Urządzenie: Zastosowanie testu bioanalitycznego do monitorowania poziomów perheksyliny w osoczu
Badanym urządzeniem jest test bioanalityczny. Będzie on używany do monitorowania poziomu perheksyliny w osoczu. Dane uzyskane z tej analizy zostaną wykorzystane do ukierunkowania dostosowania dawki perheksyliny.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od linii bazowej VO2MAX po 16 tygodniach
Ramy czasowe: koniec okresu 2 (tydzień 16)
Na zakończenie 16 tygodni leczenia perheksyliną zmierzono MVO2 za pomocą CPEX i porównano z MVO2 zmierzonym na początku badania.
koniec okresu 2 (tydzień 16)

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana wartości VO2MAX w stosunku do linii bazowej na koniec okresu 1
Ramy czasowe: koniec okresu 1 (tydzień 8)
Na zakończenie 8-tygodniowego leczenia perheksyliną zmierzono MVO2 za pomocą CPEX i porównano z MVO2 zmierzonym na początku badania.
koniec okresu 1 (tydzień 8)
Zmiana w stosunku do linii bazowej w sześciominutowym teście marszu na koniec okresu 2
Ramy czasowe: koniec okresu 2 (tydzień 16)
Na zakończenie 16 tygodni leczenia perheksyliną zmierzono 6MWD i porównano z 6MWD zmierzonym na początku badania.
koniec okresu 2 (tydzień 16)
Zmiana w stosunku do linii bazowej w sześciominutowym teście marszu na koniec okresu 1
Ramy czasowe: koniec okresu 1 (tydzień 8)
Na zakończenie 8-tygodniowego leczenia perheksyliną zmierzono 6MWD i porównano z 6MWD zmierzonym na początku badania.
koniec okresu 1 (tydzień 8)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Heart Metabolics Limited

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Krzesło do nauki: Mark Midei, MD, Heart Metabolics

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 sierpnia 2016

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
28 kwietnia 2017

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
22 maja 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
8 sierpnia 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
8 sierpnia 2016

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
11 sierpnia 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
31 sierpnia 2017

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
2 sierpnia 2017

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 sierpnia 2017

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • HML-PHX-005

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami