Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Otwarte badanie perheksyliny u pacjentów z kardiomiopatią przerostową i umiarkowaną do ciężkiej niewydolnością serca

2 sierpnia 2017 zaktualizowane przez: Heart Metabolics Limited

Faza 2, wieloośrodkowe, otwarte badanie z rosnącą dawką dotyczące skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji perheksyliny u pacjentów z kardiomiopatią przerostową i umiarkowaną do ciężkiej niewydolnością serca z zachowaną czynnością lewej komory

Celem tego badania jest ocena wpływu perheksyliny na wydajność wysiłkową (skuteczność) i bezpieczeństwo u pacjentów z kardiomiopatią przerostową i umiarkowaną do ciężkiej niewydolnością serca po dawkowaniu przez 16 tygodni.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Do udziału kwalifikują się pacjenci z kardiomiopatią przerostową i objawami bez poważnej niedrożności odpływu. Rejestracja będzie ograniczona do osób, które nie są w stanie osiągnąć 75% swojego maksymalnego przewidywanego MVO2 podczas próby wysiłkowej krążeniowo-oddechowej. Pacjenci z genetycznymi dowodami na słaby metabolizm CYP2D6 zostaną wykluczeni.

Uczestnicy zostaną poddani testom funkcjonalnym na początku badania z testem CPEX i testem dystansu 6-minutowego marszu. Rozpoczną podawanie perheksyliny doustnie, a dawka zostanie dostosowana zgodnie z badaniem poziomu w osoczu. Dla pierwszego okresu 8 tygodni docelowy zakres terapeutyczny będzie wynosił 100-300 ng/ml, a dla drugiego okresu 8 tygodni zakres będzie wynosił 300-500 ng/ml. Testy funkcjonalne zostaną powtórzone na koniec obu okresów.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

35

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Stanford, California, Stany Zjednoczone
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone
        • Johns Hopkins
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone
        • University of Maryland
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone
    • Tennessee
      • Germantown, Tennessee, Stany Zjednoczone
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stany Zjednoczone

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Kardiomiopatia przerostowa z objawami umiarkowanej do ciężkiej niewydolności serca
  • Przerost lewej komory z maksymalną grubością ściany LV ≥ 15 mm
  • Frakcja wyrzutowa lewej komory ≥ 50%
  • Zdolny do wykonywania testów wysiłkowych, ale nie może przekroczyć 75% przewidywanego maksymalnego poziomu dostosowanego do wieku

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Stan słabego metabolizmu CYP2D6 (PM).
  • Historia znanej przewlekłej choroby wątroby
  • AlAT, AspAT, fosfataza alkaliczna lub LDH > 1,5 x górna granica normy
  • Bilirubina całkowita > 2,0 x górna granica normy
  • Ciężka niedrożność odpływu LV
  • Bezobjawowi pacjenci lub kryteria związane z kardiomiopatią zgodnie z protokołem
  • Kryteria związane z odstępem QT zgodnie z protokołem

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NA
  • Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: Perheksylina
Perheksylina będzie podawana doustnie. Dawkowanie zostanie określone na podstawie monitorowania poziomu w osoczu. W pierwszym okresie 8 tygodni docelowy zakres będzie wynosił 100-300 ng/ml, w drugim okresie 8 tygodni docelowy zakres będzie wynosił 300-500 ng/ml.
Lek: Perheksylina
Okres 1 (tygodnie 1-8) i okres 2 (tygodnie 9-16): dawka dostosowana do dwóch różnych stężeń perheksyliny w osoczu
Urządzenie: Zastosowanie testu bioanalitycznego do monitorowania poziomów perheksyliny w osoczu
Badanym urządzeniem jest test bioanalityczny. Będzie on używany do monitorowania poziomu perheksyliny w osoczu. Dane uzyskane z tej analizy zostaną wykorzystane do ukierunkowania dostosowania dawki perheksyliny.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od linii bazowej VO2MAX po 16 tygodniach
Ramy czasowe: koniec okresu 2 (tydzień 16)
Na zakończenie 16 tygodni leczenia perheksyliną zmierzono MVO2 za pomocą CPEX i porównano z MVO2 zmierzonym na początku badania.
koniec okresu 2 (tydzień 16)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana wartości VO2MAX w stosunku do linii bazowej na koniec okresu 1
Ramy czasowe: koniec okresu 1 (tydzień 8)
Na zakończenie 8-tygodniowego leczenia perheksyliną zmierzono MVO2 za pomocą CPEX i porównano z MVO2 zmierzonym na początku badania.
koniec okresu 1 (tydzień 8)
Zmiana w stosunku do linii bazowej w sześciominutowym teście marszu na koniec okresu 2
Ramy czasowe: koniec okresu 2 (tydzień 16)
Na zakończenie 16 tygodni leczenia perheksyliną zmierzono 6MWD i porównano z 6MWD zmierzonym na początku badania.
koniec okresu 2 (tydzień 16)
Zmiana w stosunku do linii bazowej w sześciominutowym teście marszu na koniec okresu 1
Ramy czasowe: koniec okresu 1 (tydzień 8)
Na zakończenie 8-tygodniowego leczenia perheksyliną zmierzono 6MWD i porównano z 6MWD zmierzonym na początku badania.
koniec okresu 1 (tydzień 8)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Heart Metabolics Limited

Śledczy

  • Krzesło do nauki: Mark Midei, MD, Heart Metabolics

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

1 sierpnia 2016

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

28 kwietnia 2017

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

22 maja 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

8 sierpnia 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

8 sierpnia 2016

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

11 sierpnia 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

31 sierpnia 2017

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

2 sierpnia 2017

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2017

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • HML-PHX-005

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj