Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Faza 1: Eskalacja dawki i badanie PK Cu(II)ATSM w ALS/MND

15 marca 2020 zaktualizowane przez: Collaborative Medicinal Development Pty Limited

Faza 1. Pojedynczej i wielokrotnej eskalacji dawki oraz badanie farmakokinetyczne Cu(II)ATSM podawanego doustnie pacjentom ze stwardnieniem zanikowym bocznym/chorobą neuronu ruchowego

Wieloośrodkowe, otwarte badanie z pojedynczą i wielokrotną eskalacją dawki oraz badanie farmakokinetyczne

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Wieloośrodkowe, otwarte badanie fazy 1 Cu(II)ATSM podawanego doustnie pacjentom ze stwardnieniem zanikowym bocznym/chorobą neuronu ruchowego. Badanie zostanie przeprowadzone w trzech etapach. W pierwszych dwóch fazach kohorty po sześciu pacjentów wezmą udział w badaniu farmakokinetycznym z pojedynczą dawką, po którym nastąpi 28-dniowe badanie z powtarzaną dzienną dawką w celu ustalenia zalecanej dawki w fazie 2 (RP2D). Kohorta z pierwszą dawką będzie leczona dawką 3 mg/dzień; planowane zwiększenie dawki wynosi 6, 12, 24 i 48 mg/dobę, z zastrzeżeniem obserwowanych ocen bezpieczeństwa. W trzeciej fazie badania uczestnicy będą leczeni w RP2D w celu potwierdzenia tolerancji i oceny wstępnych dowodów skuteczności.

Zarówno w kohortach zwiększania dawki, jak i ekspansji, po zakończeniu pierwszych 28 dni leczenia i ocen, według uznania badacza, pacjent może kontynuować leczenie Cu(II)ATSM przez maksymalnie sześć 28-dniowych cykli leczenia.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
50

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • New South Wales
      • Sydenham, New South Wales, Australia, 2109
        • Macquarie University
    • Victoria
      • Caulfield, Victoria, Australia, 3162
        • Calvary Health Care Bethlehem

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 75 lat (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Podpisana świadoma zgoda przed rozpoczęciem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem;
  • Rodzinna lub sporadyczna ALS/MND zdefiniowana jako klinicznie możliwa, prawdopodobna lub potwierdzona przez Awaji-shima Consensus Recommendations;
  • pierwsze objawy ALS/MND wystąpiły nie wcześniej niż 2 lata przed wizytą przesiewową;
  • FVC w pozycji siedzącej ≥ 70% i SNP ≥ 50% wartości należnej;
  • Nieprzyjmowanie riluzolu lub stabilna dawka riluzolu przez co najmniej 4 tygodnie przed wizytą przesiewową (uczestnicy nie mogą rozpocząć przyjmowania riluzolu w trakcie badania);
  • Wiek od 18 do 75 lat w momencie wyrażenia świadomej zgody;
  • Pacjent ma kompetentnego opiekuna, który może i będzie odpowiedzialny za podawanie badanego leku;

  • Odpowiednia rezerwa szpiku kostnego, czynność nerek i wątroby:

    • bezwzględna liczba neutrofili ≥ 1500/µl
    • liczba limfocytów < 48%
    • liczba płytek krwi ≥ 150 000/µl
    • hemoglobina ≥ 11 g/dl
    • klirens kreatyniny ≥ 60 ml/min (wzór Cockrofta i Gaulta)
    • AlAT i (lub) AspAT ≤ 2 x GGN
    • bilirubina całkowita ≤ 1,5 x GGN
    • albumina surowicy ≥ 2,8 g/dl
  • Kobiety i mężczyźni mający partnerów w wieku rozrodczym muszą stosować skuteczną antykoncepcję podczas badania, a kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego i nie być w okresie laktacji podczas badania przesiewowego

Kryteria wyłączenia:

  • Niezdolność do połykania doustnych leków lub obecność zaburzeń żołądkowo-jelitowych uznanych za zagrażające jelitowemu wchłanianiu Cu(II)ATSM
  • Zależność od wentylacji mechanicznej (nieinwazyjnej lub inwazyjnej) dla dowolnej pory dnia lub nocy
  • Kontakt z jakimkolwiek innym agentem badawczym w ciągu 3 miesięcy lub dwoma agentami badawczymi w ciągu 6 miesięcy przed wizytą przesiewową
  • Aktywna choroba przewodu pokarmowego (z wyjątkiem choroby refluksowej żołądkowo-jelitowej) w ciągu 30 dni od wizyty przesiewowej
  • Znana choroba lub leczenie upośledzające odporność

  • Obecność któregokolwiek z poniższych stanów klinicznych

    • nadużywanie narkotyków lub alkoholizm
    • niestabilne zaburzenia serca, płuc, nerek, wątroby, układu hormonalnego lub hematologicznego
    • aktywna choroba zakaźna
    • AIDS lub kompleks związany z AIDS
    • obecny nowotwór
    • niestabilna choroba psychiczna, definiowana jako psychoza lub nieleczona duża depresja w ciągu 90 dni od wizyty przesiewowej
    • choroba nerwowo-mięśniowa inna niż ALS/MND
  • Demencja, która może mieć wpływ na pomiary wyników lub zrozumienie przez pacjenta i/lub zgodność z wymaganiami i procedurami badania
  • Stosowanie antykoagulantów w dawkach terapeutycznych w ciągu 7 dni przed wizytą przesiewową
  • Obecne stosowanie silnych induktorów lub inhibitorów CYP 2C19 i 2D6

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NA
  • Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
EKSPERYMENTALNY: Cu(II)ATSM
Kapsułki Cu(II)ATSM, podawane doustnie raz dziennie
Lek: Cu(II)ATSM
syntetyczna mała cząsteczka zawierająca miedź
Inne nazwy:
  • diacetylobis(N(4)-metylotiosemikarbazonato) miedź(II)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Ramy czasowe
zalecana dawka fazy 2 określona na podstawie liczby uczestników dla każdego poziomu dawki z toksycznością ograniczającą dawkę
Ramy czasowe: 24 miesiące
24 miesiące

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Związana z leczeniem zmiana ciężkości choroby według Skali Oceny Funkcjonalnej ALS – poprawiona (ALSFRS-R)
Ramy czasowe: 24 miesiące
24 miesiące
Związana z leczeniem zmiana funkcji poznawczych według oceny oceny funkcji poznawczych i behawioralnych w Edynburgu (ECAS).
Ramy czasowe: 24 miesiące
24 miesiące
Związana z leczeniem zmiana czynności oddechowej na skutek natężonej pojemności życiowej w pozycji siedzącej (FCV)
Ramy czasowe: 24 miesiące
24 miesiące
Zmiana jakości życia związana z leczeniem według skali ALSSQOL-R
Ramy czasowe: 24 miesiące
24 miesiące
Związana z leczeniem zmiana ciężkości choroby w odpowiedzi na przezczaszkową stymulację magnetyczną (TMS).
Ramy czasowe: 24 miesiące
24 miesiące
Szczytowe stężenie Cu(II)ATSM w osoczu po podaniu pojedynczej dawki na podstawie próbek krwi pobranych 1, 2, 4, 8 i 24 godziny po podaniu
Ramy czasowe: 12 miesięcy
12 miesięcy
Pole powierzchni pod krzywą stężenia Cu(II)ATSM w osoczu w funkcji czasu (AUC) po podaniu pojedynczej dawki na podstawie próbek krwi pobranych 1, 2, 4, 8 i 24 godziny po podaniu
Ramy czasowe: 12 miesięcy
12 miesięcy
Związana z leczeniem zmiana czynności układu oddechowego za pomocą testu ciśnienia w nosie (SNP).
Ramy czasowe: 24 miesiące
24 miesiące

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Collaborative Medicinal Development Pty Limited

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
16 listopada 2016

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
30 października 2019

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
30 stycznia 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
10 sierpnia 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
12 sierpnia 2016

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
17 sierpnia 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
17 marca 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
15 marca 2020

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 marca 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • CMD-2016-001

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami