Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Skuteczność i bezpieczeństwo bortezomibu jako leczenia uzupełniającego w nawracającym zaburzeniu nerwu wzrokowego i rdzenia kręgowego

10 kwietnia 2024 zaktualizowane przez: Fu-Dong Shi, Tianjin Medical University General Hospital

Jednoośrodkowe, otwarte badanie kliniczne bortezomibu jako leczenia uzupełniającego w nawracającym zaburzeniu ze spektrum nerwowo-rdzeniowego zapalenia nerwu wzrokowego

Neuromyelitis Optica Spectrum Disorders (NMOSD) charakteryzuje się patogennymi przeciwciałami anty-AQP4, które mogą być wytwarzane przez określone komórki plazmatyczne. Pacjenci, którzy nie reagują na leczenie rytuksymabem, mogą wynikać z obecności krótko i długo żyjących komórek plazmatycznych. Wcześniejsze badania potwierdziły, że inhibitor proteasomu bortezomib (Velcade®, dopuszczony do leczenia szpiczaka mnogiego) eliminował zarówno plazmablasty, jak i komórki plazmatyczne poprzez aktywację końcowej odpowiedzi niezłożonego białka. Leczenie bortezomibem może pomóc w wyczerpaniu komórek plazmatycznych wytwarzających autoprzeciwciała. Dlatego uzasadnieniem stosowania bortezomibu w NMOSD jest to, że bortezomib może pomóc wyeliminować autoreaktywne komórki plazmatyczne i zmniejszyć miana przeciwciał anty-AQP4. Zauważono, że bortezomib może chronić astrocyty przed uszkodzeniem zapalnym zależnym od NFκB we wczesnych zdarzeniach w patogenezie NMOSD.

Celem tego badania jest ustalenie, czy lek bortezomib przyczynia się do zmniejszenia średniego wskaźnika nawrotów (ARR) i złagodzenia niepełnosprawności neurologicznej u pacjentów z NMOSD.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

W niektórych badaniach naukowych wykazano, że przeciwciało markerowe specyficzne dla zaburzeń ze spektrum zapalenia rdzenia nerwu wzrokowego (NMOSD), znane jako AQP4-IgG, powoduje stan zapalny w tkankach mózgowych poprzez aktywację szlaku NF-κB. Wykazano już, że bortezomib jest skuteczny w leczeniu tocznia rumieniowatego układowego (SLE).

Ogólnym celem jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa bortezomibu jako terapii dodanej do doustnych steroidów, azatiopryny lub innych w leczeniu nawracających NMOSD, które nie zmniejszają skutecznie średniego wskaźnika nawrotów (ARR).

Podstawowymi (najważniejszymi) celami tego badania jest określenie:

Czy bortezomib zmniejsza częstość nawrotów u pacjentów z nawracającym NMO. Liczba napadów w ciągu jednego roku leczenia zostanie porównana z liczbą napadów, które wystąpiły przed rozpoczęciem leczenia bortezomibem.

Cele drugorzędne to określenie:

Profil bezpieczeństwa bortezomibu u pacjentów z NMO. Czy bortezomib utrzymuje lub poprawia chodzenie, funkcje wzrokowe i jakość życia, mierzone za pomocą różnych ustalonych skal niepełnosprawności. Ocenimy również nasilenie indywidualnego ataku i stopień powrotu do zdrowia.

W zależności od naszych wstępnych badań możemy ocenić płyn mózgowo-rdzeniowy pacjenta w laboratorium, aby zobaczyć, jak skuteczny jest ekulizumab w przenikaniu do płynu mózgowo-rdzeniowego z krwiobiegu i sprawdzić, czy lek odwraca biologiczne działanie przeciwciała NMO-IgG.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
5

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Chiny
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Chiny, 300052
        • Tianjin Medical University General Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wiek ≥18 lat
  • Rozpoznanie NMOSD, zgodnie z kryteriami z 2015 r. LUB zaburzenie ze spektrum seropozytywnego NMOSD (nawracające ON lub podłużnie rozległe poprzeczne zapalenie rdzenia kręgowego (LETM)). Wszyscy pacjenci muszą być seropozytywni pod względem NMO-IgG.
  • Dowody kliniczne co najmniej 2 nawrotów w ciągu ostatnich 6 miesięcy lub 3 nawrotów w ciągu ostatnich 12 miesięcy (z co najmniej 1 nawrotem występującym w ciągu ostatnich 6 miesięcy)
  • Liczba limfocytów B musi być prawidłowa (5-20% wszystkich limfocytów) u pacjentów przed podaniem bortezomibu
  • Wyrażenie pisemnej świadomej zgody na udział w badaniu
  • Poprawiona ostrość wzroku 20/100 lub lepsza w co najmniej jednym oku; w przeciwnym razie ostatnim atakiem było zapalenie rdzenia kręgowego i tylko ataki zapalenia rdzenia kręgowego są rezultatami
  • Ambulatoryjne (z chodzikiem lub bez); w przeciwnym razie ostatnim atakiem było zapalenie nerwu wzrokowego i skutkiem są tylko ataki zapalenia nerwu wzrokowego

Kryteria wyłączenia:

  • Aktualne dowody lub znana historia klinicznie istotnej infekcji (HSV, VZV, CMV, EBV, HIV, wirusy zapalenia wątroby, kiła itp.)
  • Ciąża, karmienie piersią lub zdolność do zajścia w ciążę w trakcie badania
  • Pacjenci nie będą uczestniczyć w żadnym innym klinicznym badaniu terapeutycznym ani nie będą uczestniczyć w żadnym innym eksperymentalnym badaniu dotyczącym leczenia w ciągu 30 dni od badania przesiewowego
  • Pacjenci po splenektomii w wywiadzie, ze względu na potencjalne zwiększone ryzyko rozwoju zakażenia meningokokowego
  • Udział w innym badaniu interwencyjnym w ciągu ostatnich 3 miesięcy
  • Istniejąca wcześniej polineuropatia czuciowa lub ruchowa ≥ 2 stopnia (kryteria NCI CTC AE), w ciągu 14 dni przed badaniem przesiewowym
  • Niewydolność serca lub nerek
  • Choroba nowotworowa obecnie lub w ciągu ostatnich 5 lat
  • Klinicznie istotne zaburzenie czynności wątroby, nerek lub szpiku kostnego

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Bortezomib (Velcade)
Inhibitor proteasomu
Lek: Bortezomib
Bortezomib będzie podawany podskórnie w 4 cyklach leczenia z 4 wstrzyknięciami 1 mg bortezomibu/m2 powierzchni ciała na cykl
Inne nazwy:
  • Velcade

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Roczny wskaźnik nawrotów (ARR) ataków NMOSD
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, po 12 miesiącach wstępnego leczenia
Porównaj roczny wskaźnik nawrotów przed i rok po pierwszym podaniu bortezomibu
Wartość wyjściowa, po 12 miesiącach wstępnego leczenia

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana wyniku w rozszerzonej skali statusu niepełnosprawności (EDDS).
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 12 miesięcy
EDSS to porządkowa skala oceny klinicznej od 0 (prawidłowe badanie neurologiczne) do 10 (śmierć) w odstępach co pół punktu.
Wartość bazowa, 12 miesięcy
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 12 miesięcy
Wszystkie zdarzenia niepożądane i skutki uboczne związane z tym lekiem zostaną zarejestrowane
Wartość bazowa, 12 miesięcy
25-metrowy spacer na czas
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 12 miesięcy
Test marszu na 25 stóp w czasie jest ilościową miarą funkcji kończyn dolnych
Wartość bazowa, 12 miesięcy
Liczba osób ze zmianą ostrości wzroku w co najmniej jednym oku o co najmniej jeden punkt
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 12 miesięcy
Ostrość wzroku mierzono za pomocą podskali ostrości wzroku w ocenie zaburzeń wzrokowo-rdzeniowych (OSIS) dla zaostrzeń. Ta podskala mieści się w zakresie od 0 (normalny) do 8 (brak percepcji światła).
Wartość bazowa, 12 miesięcy
MRI mózgu i kręgosłupa
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 12 miesięcy
MRI zostaną przeanalizowane pod kątem zliczenia liczby nowych uszkodzeń na podstawie hiperintensywności T2 w mózgu, rdzeniu kręgowym i nerwie wzrokowym (minimalna liczba to 0) oraz objętości wzmocnienia T1 po podaniu kontrastu (minimalna objętość to 0 cm3).
Wartość bazowa, 12 miesięcy
Warstwa włókien nerwowych siatkówki (RNFL)
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 12 miesięcy
Porównanie RNFL przed i rok po pierwszym podaniu bortezomibu
Wartość bazowa, 12 miesięcy
Poznawanie
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 12 miesięcy
Porównanie skali kwestionariusza poznawczego przed i rok po pierwszym podaniu bortezomibu
Wartość bazowa, 12 miesięcy
Oceny immunologiczne
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 12 miesięcy
Porównaj podklasy Ig (stężenia IgG1, IgG2, IgG3 i IgG4 w surowicy w mg/dl), anty-akwaporyna4-ab (mierzona za pomocą FIPA nmol/L i miana w teście FACS), kinetyka cytokin (mierzona w teście ELISA), odpowiednie komórki plazmatyczne wyczerpanie (liczba krążących komórek mierzona jako zliczenie/μl) przed i rok po pierwszym podaniu bortezomibu
Wartość bazowa, 12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Tianjin Medical University General Hospital

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 grudnia 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
25 grudnia 2016

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
31 stycznia 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
27 sierpnia 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
2 września 2016

Pierwszy wysłany (Szacowany)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
8 września 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
11 kwietnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
10 kwietnia 2024

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 kwietnia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • IRB2016-YX-021

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami