Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające GLPG2222 u pacjentów leczonych iwakaftorem z mukowiscydozą

20 listopada 2017 zaktualizowane przez: Galapagos NV

Randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie fazy IIa mające na celu ocenę GLPG2222 u pacjentów leczonych iwakaftorem z mukowiscydozą, z jedną mutacją F508del CFTR i drugą mutacją bramkowania (klasy III)

To badanie kliniczne jest wieloośrodkowym, randomizowanym badaniem fazy IIa z podwójnie ślepą próbą, kontrolowanym placebo, w grupach równoległych, mającym na celu ocenę dwóch dawek doustnie podawanego GLPG2222 dorosłym pacjentom z potwierdzonym rozpoznaniem mukowiscydozy z jedną mutacją F508del CFTR i drugą bramkowanie (klasa III) mutacji i stabilne leczenie iwakaftorem.

Planuje się włączenie do badania do 35 osób, które można poddać ocenie. Kwalifikujący się uczestnicy muszą być na stabilnym leczeniu iwakaftorem (Kalydeco®) przepisanym przez lekarza przez co najmniej 28 dni podczas wizyty początkowej. Zostaną losowo przydzieleni w stosunku 2:2:1, aby otrzymać jedną z dwóch aktywnych dawek GLPG2222 (150 mg q.d. lub 300 mg q.d.) lub placebo q.d. podawać przez 29 dni. Uczestnicy będą uczestniczyć w badaniu przez co najmniej 6 tygodni i maksymalnie 10 tygodni, od badania przesiewowego do wizyty kontrolnej.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
37

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
      • Chermside, Australia
        • The Prince Charles Hospital
      • Melbourne, Australia
        • The Alfred
      • Nedlands, Australia
        • Sir Charles Gairdner Hospital
      • Westmead, Australia
        • Westmead Hospital
  • Belgia
      • Brussels, Belgia
        • UZ Brussel
      • Ghent, Belgia
        • UZ Gent
      • Leuven, Belgia
        • UZ Leuven
  • Czechy
      • Praha, Czechy
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • Irlandia
      • Cork, Irlandia
        • Cork University Hospital
      • Dublin, Irlandia
        • Beaumont Hospital
      • Dublin, Irlandia
        • St Vincents University Hospital
  • Niemcy
      • Dresden, Niemcy
        • Universitaetsklinikum Carl Gustav Carus TU Dresden
      • Erlangen, Niemcy
        • Universitätsklinikum Erlangen
      • Tübingen, Niemcy
        • University children´s hospital
  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo
        • Birmingham Heartlands
      • Exeter, Zjednoczone Królestwo
        • Royal Devon and Exeter
      • Leeds, Zjednoczone Królestwo
        • St James's University
      • Liverpool, Zjednoczone Królestwo
        • Liverpool Heart and Chest Hospital
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Royal Brompton Hospital
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo
        • University Hospital of South Manchester
      • Newcastle, Zjednoczone Królestwo
        • Royal Victoria Infirmary
      • Southampton, Zjednoczone Królestwo
        • Southampton General Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 99 lat (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Uczestnik płci męskiej lub żeńskiej w wieku ≥ 18 lat, w dniu podpisania formularza świadomej zgody (ICF).
  2. Potwierdzone kliniczne rozpoznanie mukowiscydozy.
  3. Jedna mutacja F508del na jednym allelu w genie CFTR, mutacja bramkowania (klasa III) (jedna z następujących: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N lub S549R) na drugim allelu w CFTR gen (udokumentowany w dokumentacji medycznej pacjenta lub w rejestrze mukowiscydozy).
  4. Waga ≥ 40 kg.
  5. Stabilne leczenie towarzyszące przez co najmniej 4 tygodnie (28 dni) przed rozpoczęciem leczenia (w tym iwakaftor (Kalydeco®) przepisany przez lekarza w dawce 150 mg dwa razy na dobę).
  6. Natężona objętość wydechowa w ciągu 1 sekundy (FEV1) ≥ 40% wartości należnej dla wieku, płci i wzrostu w badaniu przesiewowym (przed lub po podaniu leku rozszerzającego oskrzela).

Kryteria wyłączenia:

  1. Historia klinicznie znaczącej niestabilnej lub niekontrolowanej przewlekłej choroby, która w opinii badacza sprawia, że ​​pacjent nie nadaje się do włączenia do badania.
  2. Niestabilny stan płuc lub zakażenie dróg oddechowych (w tym zapalenie błony śluzowej nosa i zatok) wymagające zmiany leczenia w ciągu 4 tygodni od wizyty początkowej.
  3. Potrzeba dodatkowego tlenu w ciągu dnia i >2 litrów na minutę (LPM) podczas snu.
  4. Historia marskości wątroby z nadciśnieniem wrotnym (np. objawy splenomegalii, żylaki przełyku itp.).
  5. Nieprawidłowy wynik testu czynności wątroby podczas badania przesiewowego; zdefiniowane jako aminotransferaza asparaginianowa (AST) i/lub aminotransferaza alaninowa (ALT) i/lub fosfataza zasadowa i/lub bilirubina całkowita (>1,5-krotność GGN (stopień 2. wg CTCAE) i/lub gamma-glutamylotransferaza (GGT) ≥ 3-krotność górnej granicy normy (GGN) i/lub bilirubiny całkowitej (>1,5-krotność GGN (stopień 2. wg CTCAE).
  6. Szacunkowy klirens kreatyniny < 60 ml/min na podstawie wzoru Cockrofta-Gaulta podczas badania przesiewowego.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: LOSOWO
  • Model interwencyjny: RÓWNOLEGŁY
  • Maskowanie: POCZWÓRNY

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Lek: Placebo
Placebo podawane w postaci gotowej do użycia zawiesiny doustnej, raz dziennie (q.d.) przez 29 dni
EKSPERYMENTALNY: GLPG2222 Dawka 1
Lek: GLPG2222 150 mg qd
GLPG2222 150 mg podawany jako gotowa do użycia zawiesina doustna, raz dziennie (q.d.) przez 29 dni
EKSPERYMENTALNY: GLPG2222 Dawka 2
Lek: GLPG2222 300 mg q.d.
GLPG2222 300 mg podawany jako gotowa do użycia zawiesina doustna, raz dziennie (q.d.) przez 29 dni

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiany zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: podczas badania przesiewowego i podczas każdej wizyty badawczej do dnia 43, który jest ostatnią wizytą FU
Ocena bezpieczeństwa i tolerancji GLPG2222 w porównaniu z placebo pod względem działań niepożądanych
podczas badania przesiewowego i podczas każdej wizyty badawczej do dnia 43, który jest ostatnią wizytą FU
Zmiany w nieprawidłowym laboratorium
Ramy czasowe: podczas badania przesiewowego i podczas każdej wizyty badawczej do dnia 43, który jest ostatnią wizytą FU
Ocena bezpieczeństwa i tolerancji GLPG2222 w porównaniu z placebo w warunkach laboratoryjnych
podczas badania przesiewowego i podczas każdej wizyty badawczej do dnia 43, który jest ostatnią wizytą FU
Zmiany nieprawidłowych parametrów życiowych, EKG lub badania fizykalnego
Ramy czasowe: podczas badania przesiewowego i podczas każdej wizyty badawczej do dnia 43, który jest ostatnią wizytą FU
Ocena bezpieczeństwa i tolerancji GLPG2222 w porównaniu z placebo pod względem parametrów życiowych, EKG lub badania fizykalnego
podczas badania przesiewowego i podczas każdej wizyty badawczej do dnia 43, który jest ostatnią wizytą FU

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana od wartości początkowej stężenia chlorków w pocie
Ramy czasowe: podczas badania przesiewowego i podczas każdej wizyty badawczej do dnia 43, który jest ostatnią wizytą FU
podczas badania przesiewowego i podczas każdej wizyty badawczej do dnia 43, który jest ostatnią wizytą FU
Zmiana FEV1 (L) w stosunku do wartości wyjściowej i procent wartości należnej FEV1 dla wieku, płci i wzrostu, oceniane spirometrycznie
Ramy czasowe: podczas badania przesiewowego i podczas każdej wizyty badawczej do dnia 43, który jest ostatnią wizytą FU
podczas badania przesiewowego i podczas każdej wizyty badawczej do dnia 43, który jest ostatnią wizytą FU
Zmiana od wartości początkowej w domenie oddechowej poprawionego kwestionariusza mukowiscydozy (CFQ-R)
Ramy czasowe: podczas badania przesiewowego i podczas każdej wizyty badawczej do dnia 43, który jest ostatnią wizytą FU
podczas badania przesiewowego i podczas każdej wizyty badawczej do dnia 43, który jest ostatnią wizytą FU

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Galapagos NV

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 stycznia 2017

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
11 sierpnia 2017

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
11 sierpnia 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
26 stycznia 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
3 lutego 2017

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
7 lutego 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
21 listopada 2017

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
20 listopada 2017

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 listopada 2017

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • GLPG2222-CL-201

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami