Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające GLPG2222 u pacjentów leczonych iwakaftorem z mukowiscydozą

20 listopada 2017 zaktualizowane przez: Galapagos NV

Randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie fazy IIa mające na celu ocenę GLPG2222 u pacjentów leczonych iwakaftorem z mukowiscydozą, z jedną mutacją F508del CFTR i drugą mutacją bramkowania (klasy III)

To badanie kliniczne jest wieloośrodkowym, randomizowanym badaniem fazy IIa z podwójnie ślepą próbą, kontrolowanym placebo, w grupach równoległych, mającym na celu ocenę dwóch dawek doustnie podawanego GLPG2222 dorosłym pacjentom z potwierdzonym rozpoznaniem mukowiscydozy z jedną mutacją F508del CFTR i drugą bramkowanie (klasa III) mutacji i stabilne leczenie iwakaftorem.

Planuje się włączenie do badania do 35 osób, które można poddać ocenie. Kwalifikujący się uczestnicy muszą być na stabilnym leczeniu iwakaftorem (Kalydeco®) przepisanym przez lekarza przez co najmniej 28 dni podczas wizyty początkowej. Zostaną losowo przydzieleni w stosunku 2:2:1, aby otrzymać jedną z dwóch aktywnych dawek GLPG2222 (150 mg q.d. lub 300 mg q.d.) lub placebo q.d. podawać przez 29 dni. Uczestnicy będą uczestniczyć w badaniu przez co najmniej 6 tygodni i maksymalnie 10 tygodni, od badania przesiewowego do wizyty kontrolnej.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

37

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
      • Chermside, Australia
        • The Prince Charles Hospital
      • Melbourne, Australia
        • The Alfred
      • Nedlands, Australia
        • Sir Charles Gairdner Hospital
      • Westmead, Australia
        • Westmead Hospital
  • Belgia
      • Brussels, Belgia
        • UZ Brussel
      • Ghent, Belgia
        • UZ Gent
      • Leuven, Belgia
        • UZ Leuven
  • Czechy
      • Praha, Czechy
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • Irlandia
      • Cork, Irlandia
        • Cork University Hospital
      • Dublin, Irlandia
        • Beaumont Hospital
      • Dublin, Irlandia
        • St Vincents University Hospital
  • Niemcy
      • Dresden, Niemcy
        • Universitaetsklinikum Carl Gustav Carus TU Dresden
      • Erlangen, Niemcy
        • Universitätsklinikum Erlangen
      • Tübingen, Niemcy
        • University children´s hospital
  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo
        • Birmingham Heartlands
      • Exeter, Zjednoczone Królestwo
        • Royal Devon and Exeter
      • Leeds, Zjednoczone Królestwo
        • St James's University
      • Liverpool, Zjednoczone Królestwo
        • Liverpool Heart and Chest Hospital
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Royal Brompton Hospital
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo
        • University Hospital of South Manchester
      • Newcastle, Zjednoczone Królestwo
        • Royal Victoria Infirmary
      • Southampton, Zjednoczone Królestwo
        • Southampton General Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 99 lat (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Uczestnik płci męskiej lub żeńskiej w wieku ≥ 18 lat, w dniu podpisania formularza świadomej zgody (ICF).
  2. Potwierdzone kliniczne rozpoznanie mukowiscydozy.
  3. Jedna mutacja F508del na jednym allelu w genie CFTR, mutacja bramkowania (klasa III) (jedna z następujących: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N lub S549R) na drugim allelu w CFTR gen (udokumentowany w dokumentacji medycznej pacjenta lub w rejestrze mukowiscydozy).
  4. Waga ≥ 40 kg.
  5. Stabilne leczenie towarzyszące przez co najmniej 4 tygodnie (28 dni) przed rozpoczęciem leczenia (w tym iwakaftor (Kalydeco®) przepisany przez lekarza w dawce 150 mg dwa razy na dobę).
  6. Natężona objętość wydechowa w ciągu 1 sekundy (FEV1) ≥ 40% wartości należnej dla wieku, płci i wzrostu w badaniu przesiewowym (przed lub po podaniu leku rozszerzającego oskrzela).

Kryteria wyłączenia:

  1. Historia klinicznie znaczącej niestabilnej lub niekontrolowanej przewlekłej choroby, która w opinii badacza sprawia, że ​​pacjent nie nadaje się do włączenia do badania.
  2. Niestabilny stan płuc lub zakażenie dróg oddechowych (w tym zapalenie błony śluzowej nosa i zatok) wymagające zmiany leczenia w ciągu 4 tygodni od wizyty początkowej.
  3. Potrzeba dodatkowego tlenu w ciągu dnia i >2 litrów na minutę (LPM) podczas snu.
  4. Historia marskości wątroby z nadciśnieniem wrotnym (np. objawy splenomegalii, żylaki przełyku itp.).
  5. Nieprawidłowy wynik testu czynności wątroby podczas badania przesiewowego; zdefiniowane jako aminotransferaza asparaginianowa (AST) i/lub aminotransferaza alaninowa (ALT) i/lub fosfataza zasadowa i/lub bilirubina całkowita (>1,5-krotność GGN (stopień 2. wg CTCAE) i/lub gamma-glutamylotransferaza (GGT) ≥ 3-krotność górnej granicy normy (GGN) i/lub bilirubiny całkowitej (>1,5-krotność GGN (stopień 2. wg CTCAE).
  6. Szacunkowy klirens kreatyniny < 60 ml/min na podstawie wzoru Cockrofta-Gaulta podczas badania przesiewowego.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: LOSOWO
  • Model interwencyjny: RÓWNOLEGŁY
  • Maskowanie: POCZWÓRNY

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Lek: Placebo
Placebo podawane w postaci gotowej do użycia zawiesiny doustnej, raz dziennie (q.d.) przez 29 dni
EKSPERYMENTALNY: GLPG2222 Dawka 1
Lek: GLPG2222 150 mg qd
GLPG2222 150 mg podawany jako gotowa do użycia zawiesina doustna, raz dziennie (q.d.) przez 29 dni
EKSPERYMENTALNY: GLPG2222 Dawka 2
Lek: GLPG2222 300 mg q.d.
GLPG2222 300 mg podawany jako gotowa do użycia zawiesina doustna, raz dziennie (q.d.) przez 29 dni

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiany zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: podczas badania przesiewowego i podczas każdej wizyty badawczej do dnia 43, który jest ostatnią wizytą FU
Ocena bezpieczeństwa i tolerancji GLPG2222 w porównaniu z placebo pod względem działań niepożądanych
podczas badania przesiewowego i podczas każdej wizyty badawczej do dnia 43, który jest ostatnią wizytą FU
Zmiany w nieprawidłowym laboratorium
Ramy czasowe: podczas badania przesiewowego i podczas każdej wizyty badawczej do dnia 43, który jest ostatnią wizytą FU
Ocena bezpieczeństwa i tolerancji GLPG2222 w porównaniu z placebo w warunkach laboratoryjnych
podczas badania przesiewowego i podczas każdej wizyty badawczej do dnia 43, który jest ostatnią wizytą FU
Zmiany nieprawidłowych parametrów życiowych, EKG lub badania fizykalnego
Ramy czasowe: podczas badania przesiewowego i podczas każdej wizyty badawczej do dnia 43, który jest ostatnią wizytą FU
Ocena bezpieczeństwa i tolerancji GLPG2222 w porównaniu z placebo pod względem parametrów życiowych, EKG lub badania fizykalnego
podczas badania przesiewowego i podczas każdej wizyty badawczej do dnia 43, który jest ostatnią wizytą FU

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana od wartości początkowej stężenia chlorków w pocie
Ramy czasowe: podczas badania przesiewowego i podczas każdej wizyty badawczej do dnia 43, który jest ostatnią wizytą FU
podczas badania przesiewowego i podczas każdej wizyty badawczej do dnia 43, który jest ostatnią wizytą FU
Zmiana FEV1 (L) w stosunku do wartości wyjściowej i procent wartości należnej FEV1 dla wieku, płci i wzrostu, oceniane spirometrycznie
Ramy czasowe: podczas badania przesiewowego i podczas każdej wizyty badawczej do dnia 43, który jest ostatnią wizytą FU
podczas badania przesiewowego i podczas każdej wizyty badawczej do dnia 43, który jest ostatnią wizytą FU
Zmiana od wartości początkowej w domenie oddechowej poprawionego kwestionariusza mukowiscydozy (CFQ-R)
Ramy czasowe: podczas badania przesiewowego i podczas każdej wizyty badawczej do dnia 43, który jest ostatnią wizytą FU
podczas badania przesiewowego i podczas każdej wizyty badawczej do dnia 43, który jest ostatnią wizytą FU

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Galapagos NV

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 stycznia 2017

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

11 sierpnia 2017

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

11 sierpnia 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

26 stycznia 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

3 lutego 2017

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

7 lutego 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

21 listopada 2017

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

20 listopada 2017

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2017

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • GLPG2222-CL-201

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukowiscydoza

Badania kliniczne na GLPG2222 150 mg qd

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Cote d'Ivoire

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj