Program wczesnego dostępu do ustekinumabu u uczestników z umiarkowaną do ciężkiej czynną chorobą Leśniowskiego-Crohna

Kryteria przyjęcia:

• Mieć chorobę Leśniowskiego-Crohna lub chorobę Leśniowskiego-Crohna z przetokami trwającą co najmniej trzy miesiące w czasie badania przesiewowego, z zapaleniem okrężnicy, zapaleniem jelita krętego lub zapaleniem jelita krętego, potwierdzoną w dowolnym momencie w przeszłości za pomocą radiografii, histologii i / lub endoskopii

• Mają aktywną chorobę Leśniowskiego-Crohna, zdefiniowaną jako:

  1. wyjściowy wskaźnik aktywności choroby Leśniowskiego-Crohna (CDAI) >= 220 oraz
  2. Co najmniej jedno z poniższych: a.) Nieprawidłowy poziom białka C-reaktywnego (CRP) podczas badania przesiewowego (określony przez uczestniczącego lekarza/instytucję), b.) Poziom kalprotektyny w kale większy lub równy (>=) 250 miligramów na kilogram (mg/kg) podczas badania przesiewowego, c.) Endoskopia z dowodem aktywnej choroby Leśniowskiego-Crohna podczas obecnego zaostrzenia choroby (definiowanej jako owrzodzenia w jelicie krętym i/lub okrężnicy). Endoskopia musiała mieć miejsce w ciągu 6 miesięcy przed punktem wyjściowym, d.) Wskaźnik Harveya Bradshawa (HBI) >= 5
• Poza tym zdrowy na podstawie badania fizykalnego, historii medycznej, parametrów życiowych i 12-odprowadzeniowego elektrokardiogramu (EKG) wykonanego podczas badania przesiewowego. Jeśli występują nieprawidłowości, muszą one być zgodne z chorobą podstawową w populacji objętej programem. To ustalenie musi być odnotowane w dokumentach źródłowych uczestnika i parafowane przez lekarza
• Nie powiodło się leczenie konwencjonalną terapią (np. immunomodulatory lub kortykosteroidy) i terapią antagonistą czynnika martwicy nowotworu alfa (TNFalpha) (np. infliksymab, adalimumab, certolizumab pegol lub ich leki biopodobne) lub nie tolerują tych metod leczenia lub mają przeciwwskazania do nich . Niepowodzenie terapii konwencjonalnej lub biologicznej definiuje się jako uczestnika, który w opinii pracownika służby zdrowia nie zareagował odpowiednio na leczenie (tj. pierwotny brak odpowiedzi) lub który z czasem utracił odpowiedź lub stał się nietolerancyjny do leczenia (tj. osoby wtórnie niereagujące na leczenie) na podstawie oceny lekarza. Niepowodzenie terapii konwencjonalnej lub antagonistą TNF alfa definiuje się jako uczestnika, który w opinii pracownika służby zdrowia nie zareagował odpowiednio na leczenie (tj. pierwotny brak odpowiedzi) lub który utracił odpowiedź lub stał się nietolerancyjny w miarę upływu czasu do leczenia (tj. wtórnych pacjentów niereagujących na leczenie) na podstawie oceny lekarza
• Spełniają jeden z poniższych warunków: a). Uczestnik jest kobietą: Nie może zajść w ciążę lub może zajść w ciążę i ma potwierdzony negatywny wynik testu ciążowego i będzie nieaktywna seksualnie lub zgadza się stosować wysoce skuteczną metodę antykoncepcji, w tym doustne środki antykoncepcyjne na receptę hormonalną, zastrzyki antykoncepcyjne, plastry antykoncepcyjne, wkładki wewnątrzmaciczne , metoda podwójnej bariery (np. prezerwatywy, diafragmy lub kapturki dopochwowe z pianką plemnikobójczą, kremem lub żelem) w trakcie i po uczestnictwie w programie wczesnego dostępu (EAP). Prezerwatyw dla mężczyzn i prezerwatyw dla kobiet nie należy używać razem (ze względu na ryzyko uszkodzenia przy tarciu). Ograniczenia te obowiązują przez 20 tygodni od przyjęcia ostatniej dawki ustekinumabu, b). Uczestnik jest mężczyzną: nieaktywny seksualnie lub zgadza się stosować wysoce skuteczną metodę antykoncepcji, taką jak prezerwatywa ze środkiem plemnikobójczym w trakcie i po uczestnictwie w EAP, oraz zgadza się nie oddawać nasienia w trakcie i po leczeniu ustekinumabem. Ograniczenia te obowiązują przez 20 tygodni od otrzymania ostatniej dawki ustekinumabu

Kryteria wyłączenia:

• Ma powikłania choroby Leśniowskiego-Crohna, takie jak objawowe zwężenia lub zwężenia, zespół krótkiego jelita lub inne objawy, które mogą wymagać operacji i które mogłyby zakłócić możliwość oceny bezpieczeństwa leczenia ustekinumabem
• Miał jakąkolwiek resekcję jelita w ciągu sześciu miesięcy lub jakąkolwiek inną operację w obrębie jamy brzusznej w ciągu trzech miesięcy przed punktem wyjściowym
• Ma dowody aktualnej aktywnej infekcji, w tym nieleczonej utajonej gruźlicy lub guzka podejrzanego o złośliwość płuc podczas badania przesiewowego lub innego dostępnego zdjęcia RTG klatki piersiowej, chyba że ostatecznie ustąpiło chirurgicznie lub za pomocą dodatkowych badań obrazowych i z potwierdzeniem dokumentu źródłowego
• Ma lub podejrzewa się, że ma niedrenowany ropień
• Zgłoszony do programu klinicznego leczenia ustekinumabem choroby Leśniowskiego-Crohna w Brazylii