Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające bezpieczeństwo i aktywność pegylowanej rekombinowanej ludzkiej arginazy (BCT-100) (PARC)

1 września 2022 zaktualizowane przez: University of Birmingham

Badanie fazy I/II oceniające bezpieczeństwo i aktywność pegylowanej rekombinowanej ludzkiej arginazy (BCT-100) w leczeniu nawracających/opornych na leczenie nowotworów u dzieci i młodych dorosłych

PARC to międzynarodowe badanie fazy I/II oceniające bezpieczeństwo i aktywność pegylowanej rekombinowanej ludzkiej arginazy (BCT-100) u dzieci i młodzieży z nawrotową/oporną na leczenie białaczką, nerwiakiem niedojrzałym, mięsakiem i glejakami wysokiego stopnia (raki mózgu).

Obecnie wyniki u tych pacjentów są słabe, a możliwości terapeutyczne ograniczone ze znacznym obciążeniem toksycznością. Dlatego pilnie potrzebne są nowe metody leczenia, które działają inaczej niż standardowa chemioterapia. Badania wykazały, że arginina (składnik odżywczy) jest ważna dla przeżycia komórek nowotworowych. BCT-100 to lek, który może obniżyć poziom argininy i zagłodzić komórki nowotworowe - zupełnie nowe podejście. BCT-100 został przetestowany na dorosłych i wykazano, że jest aktywny prawie bez skutków ubocznych. Ta próba sprawdzi, czy ta dawka BCT-100 jest również bezpieczna i aktywna u dzieci z nawrotową/oporną na leczenie białaczką, nerwiakiem niedojrzałym, mięsakiem i glejakiem wysokiego stopnia. Badanie będzie również badać, w jaki sposób BCT-100 jest rozkładane w organizmie i szukać nowych biologicznych markerów odpowiedzi na leczenie. W ciągu 2 lat zostanie zrekrutowanych do 64 dzieci z nawrotem choroby nowotworowej.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
49

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
      • Adelaide, Australia
        • Women's & Children's Hospital
      • Brisbane, Australia
        • Queensland Children's Hospital
      • Melbourne, Australia
        • Royal Children's Hospital Melbourne
      • Perth, Australia
        • Perth Children's Hospital
      • Sydney, Australia
        • Children's Hospital Westmead
      • Sydney, Australia
        • Sydney Children's Hospital
  • Holandia
      • Utrecht, Holandia
        • Princes Maxima Centrum
  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo
        • Birmingham Children's Hospital
      • Bristol, Zjednoczone Królestwo
        • Bristol Royal Hospital for Children
      • Cambridge, Zjednoczone Królestwo
        • Addenbrookes Hospital
      • Glasgow, Zjednoczone Królestwo
        • Royal Hospital for Children
      • Leeds, Zjednoczone Królestwo
        • Leeds Children's Hospital
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Sutton, Zjednoczone Królestwo
        • Royal Marsden Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 21 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • w wieku 1-

  • Histologicznie potwierdzona choroba w jednej z następujących czterech grup:

    • Grupa 1 - Ostra białaczka limfoblastyczna (ALL) i ostra białaczka szpikowa (AML)
    • Grupa 2 - Neuroblastoma Grupa 3 - Mięsak
    • Grupa 4 – glejak o wysokim stopniu złośliwości (zgodnie z klasyfikacją WHO CNS z 2016 r.)
  • Radiologiczne lub laboratoryjne dowody na progresję choroby (w trakcie lub po zakończeniu leczenia pierwszego rzutu) lub jakikolwiek późniejszy nawrót (biopsja w przypadku nawrotu nie jest wymagana).
  • Mierzalna choroba szpiku kostnego (grupa 1) lub co najmniej jedno możliwe do oceny radiologicznej ognisko choroby (grupa 2, 3 i 4).
  • Odpowiednia czynność wątroby zdefiniowana jako bilirubina całkowita ≤1,5x górna granica normy dla wieku i AlAT ≤3x górna granica normy dla wieku
  • Udokumentowany negatywny wynik testu ciążowego dla pacjentek w wieku rozrodczym w ciągu 7 dni od rozpoczęcia badania
  • Pacjenci aktywni seksualnie muszą wyrazić zgodę na stosowanie odpowiedniej i odpowiedniej antykoncepcji podczas przyjmowania badanego leku i przez 12 miesięcy po zakończeniu leczenia
  • Pisemna świadoma zgoda udzielona przez pacjenta i/lub rodziców/przedstawiciela prawnego

Kryteria wyłączenia:

  • Wcześniejsze leczenie innym terapeutycznym lekiem zubożającym argininę (bakteryjnym lub ludzkim) lub inhibitorem arginazy
  • Obecność jakiejkolwiek istotnej klinicznie toksyczności ≥ CTCAE stopnia 3 związanej z wcześniejszymi terapiami
  • Kobieta w ciąży lub karmiąca
  • Dowód niekontrolowanej infekcji

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Grupa 1 - Białaczka
PEG-BCT-100 u pacjentów z białaczką Dawka początkowa 1600 j./kg wlew dożylny co tydzień
Lek: PEG-BCT-100
PEGylowana rekombinowana ludzka arginaza 1
Inne nazwy:
  • rhArg1peg5000
Eksperymentalny: Grupa 2 - Neuroblastoma
PEG-BCT-100 u pacjentów z nerwiakiem niedojrzałym Dawka początkowa 1600 j./kg wlew dożylny co tydzień
Lek: PEG-BCT-100
PEGylowana rekombinowana ludzka arginaza 1
Inne nazwy:
  • rhArg1peg5000
Eksperymentalny: Grupa 3 - Mięsaki
PEG- BCT-100 u pacjentów z mięsakami Dawka początkowa 1600 j./kg wlew dożylny co tydzień
Lek: PEG-BCT-100
PEGylowana rekombinowana ludzka arginaza 1
Inne nazwy:
  • rhArg1peg5000
Eksperymentalny: Grupa 4 - Glejak wysokiego stopnia
PEG-BCT-100 u pacjentów z glejakami wysokiego stopnia Dawka początkowa 1600 j./kg wlew dożylny raz w tygodniu
Lek: PEG-BCT-100
PEGylowana rekombinowana ludzka arginaza 1
Inne nazwy:
  • rhArg1peg5000

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Faza I: ustalenie zalecanej dawki fazy II (RP2D) BCT-100 u dzieci i młodych dorosłych na podstawie oceny toksyczności ograniczającej dawkę (DLT) i całkowitego wyczerpania argininy
Ramy czasowe: 28 dni

Profil bezpieczeństwa mierzony występowaniem/niewystępowaniem DLT w ciągu 28 dni leczenia BCT-100.

o Optymalna dawka mierzona całkowitym wyczerpaniem argininy. Jest to zdefiniowane jako AAD
28 dni
Faza II: określenie aktywności pojedynczego środka BCT-100 przeciwko białaczce nawrotowej/opornej na leczenie, nerwiakowi niedojrzałemu, mięsakowi i glejakowi o wysokim stopniu złośliwości u dzieci i młodych dorosłych, mierzonej odpowiedzią choroby po 8 tygodniach.
Ramy czasowe: Po 8 tygodniach
Odpowiedź choroby (odpowiedź całkowita (CR) lub odpowiedź częściowa (PR)) po 8 tygodniach leczenia BCT-100
Po 8 tygodniach

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania i nasilenie zdarzeń niepożądanych (AE) oceniane przez CTCAE v4
Ramy czasowe: 28 dni po zakończeniu leczenia
Częstość występowania i nasilenie zdarzeń niepożądanych (AE) określone przez National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v4
28 dni po zakończeniu leczenia
Odpowiedź choroby - białaczka
Ramy czasowe: W ciągu 1 roku
Odpowiedź choroby (CR/PR) według kryteriów Chesona
W ciągu 1 roku
Odpowiedź choroby - mięsak
Ramy czasowe: W ciągu 1 roku
Odpowiedź choroby (CR/PR) według kryteriów RECIST
W ciągu 1 roku
Odpowiedź choroby - glejak wysokiego stopnia
Ramy czasowe: W ciągu 1 roku
Odpowiedź choroby (CR/PR) według kryteriów RANO
W ciągu 1 roku
Odpowiedź choroby - Neuroblastoma
Ramy czasowe: W ciągu 1 roku
Odpowiedź choroby (CR/PR) według kryteriów INCR
W ciągu 1 roku
Przeżycie bez progresji choroby (PFS)
Ramy czasowe: Do trzech lat po rejestracji
Do trzech lat po rejestracji
Całkowite przeżycie (OS).
Ramy czasowe: Do trzech lat po rejestracji
Do trzech lat po rejestracji
Maksymalne stężenie BCT-100 w osoczu [Cmax] w populacji pediatrycznej.
Ramy czasowe: Do 24 tygodni
Do 24 tygodni
Czas do maksymalnego stężenia BCT-100 w osoczu [Tmax] w populacji pediatrycznej.
Ramy czasowe: Do 24 tygodni
Do 24 tygodni
Minimalne stężenie BCT-100 w osoczu [Cmin] w populacji pediatrycznej.
Ramy czasowe: Do 24 tygodni
Do 24 tygodni
Pole pod krzywą [AUC] BCT-100 w populacji pediatrycznej.
Ramy czasowe: Do 24 tygodni
Do 24 tygodni
Czas trwania odpowiedniego wyczerpania argininy we krwi.
Ramy czasowe: Do 24 tygodni
Stężenie BCT-100 we krwi
Do 24 tygodni
Czas trwania odpowiedniego wyczerpania argininy w szpiku kostnym.
Ramy czasowe: Do 24 tygodni
Stężenie BCT-100 w szpiku kostnym
Do 24 tygodni
Czas trwania odpowiedniego wyczerpania argininy w płynie mózgowo-rdzeniowym.
Ramy czasowe: Do 24 tygodni
Stężenie BCT-100 w płynie mózgowo-rdzeniowym
Do 24 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
University of Birmingham

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Krzesło do nauki: Francis J Mussai, DPhil, University of Birmingham

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
28 sierpnia 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
22 lipca 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
22 lipca 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
1 lutego 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
27 lutego 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
6 marca 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
2 września 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
1 września 2022

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 września 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • RG_16-040

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami