Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie kliniczne CYSTEA-BONE (CYSTEA-BONE)

27 lutego 2025 zaktualizowane przez: Hospices Civils de Lyon

Europejskie, wieloośrodkowe, prospektywne badanie kliniczne mające na celu ocenę toksyczności cysteaminy w ludzkich osteoklastach. Badanie kliniczne CYSTEA-BONE.

Cystynoza nefropatyczna (NC) jest dziedziczną chorobą autosomalną recesywną, dziedziczoną po sierotach, charakteryzującą się uogólnioną lizosomalną chorobą spichrzeniową spowodowaną niedoborem cystynozyny, białka transportującego cystynę w lizosomach.

Pacjenci z NC zwykle otrzymują cysteaminę. Upośledzenie kości zostało niedawno uznane za późne powikłanie NC, występujące w okresie dojrzewania lub wczesnej dorosłości. Chociaż dokładna patofizjologia leżąca u podstaw jest niejasna, omówiono co najmniej sześć hipotez, a głównie toksyczność cysteaminy i/lub bezpośredni wpływ mutacji cystinozyny (CTNS) na kości. Ze względu na potencjalnie dramatyczny wpływ tego nowego powikłania na jakość życia, badania powinny mieć na celu lepsze zrozumienie choroby kości w NC.

Głównym celem tego badania jest ocena działania cysteaminy na różnicowanie osteoklastów i aktywność resorpcyjną pacjentów z NC, w zależności od leżącego u ich podstaw genotypu. Celem drugorzędnym jest opisanie klinicznego stanu kości pacjentów z NC w zależności od ich podstawowego genotypu.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Rekrutacyjny

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
50

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Besançon, Francja, 25030
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • CHU de Besançon
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Francois NOBILI, MD,PhD
      • Bordeaux, Francja, 33000
        • Rekrutacyjny
        • CHU Bordeaux - Hôpital Pellegrin Tripode
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Jérome HARAMBAT, PU PH
      • Bron, Francja, 69677
      • Lille, Francja, 59037
        • Rekrutacyjny
        • Hôpital Jeanne de Flandre
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Robert NOVO, MD PHD
      • Lyon, Francja, 69437
        • Rekrutacyjny
        • Hôpital Edouard Herriot
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Sandrine LEMOINE, PhD
        • Kontakt:
          • Laurence DUBOURG, PhD
      • Marseille, Francja, 13385
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • AP-HM - Timone Enfants
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Caroline ROUSSET-ROUVIERE, MD PHD
      • Paris, Francja, 75019
        • Rekrutacyjny
        • CHU Paris - Hôpital Robert Debré
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Georges DESCHENES, PU PH
      • Paris, Francja, 75743
        • Rekrutacyjny
        • CHU Paris - Hôpital Necker-Enfants Malades
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Aude SERVAIS, PU PH
        • Kontakt:
          • Olivia BOYER, MD PHD
      • Toulouse, Francja, 31059
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Hopital des Enfants
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Stéphane DECRAMER, PU, PH
      • Vandœuvre-lès-Nancy, Francja, 54500
        • Rekrutacyjny
        • CHRU Nancy - Hôpital Brabois Enfants
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Mario PONGAS, MD PHD
  • Indyk
      • Ankara, Indyk, 06100
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Hacettepe University Faculty of Medicine
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Rezan TOPALOGLU, PU PH
  • Niemcy
      • Hannover, Niemcy, 30625
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Klinik für Pädiatrische Nieren-, Leber- und Stoffwechselerkrankungen
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Dieter HAFFNER, PU PH
  • Włochy
      • Roma, Włochy, 00146
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Irccs Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Marcella GRECO, MD PHD
        • Kontakt:
          • Francesco EMMA, PU PH

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

2 lata i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjenci z cystynozą nefropatyczną (NC)

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mężczyźni i kobiety z potwierdzonym rozpoznaniem cystynozy nefropatycznej (zdefiniowanej przez objawy kliniczne, poziom cystyny ​​w krwinkach białych (WBC) i/lub mutację), obecnie otrzymujący doustnie cysteaminę.
  • Wiek > 2 lata.
  • Uczestnicy i/lub ich rodzice/opiekunowie prawni muszą zapewnić brak sprzeciwu przed udziałem w badaniu.

Kryteria wyłączenia:

  • Osoby, które w opinii Badacza nie są w stanie lub nie chcą zastosować się do protokołu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta

Grupa / Kohorta

Grupa lub podgrupa uczestników badania obserwacyjnego ocenianego pod kątem wyników biomedycznych lub zdrowotnych.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
pacjenci z cystynozą nefropatyczną otrzymujący cysteaminę
pacjenci z cystynozą nefropatyczną otrzymujący cysteaminę. Próbki krwi grupy zostaną wykorzystane do oceny działania cysteaminy na różnicowanie osteoklastów i aktywność resorpcyjną pacjentów z NC, w zależności od podstawowego genotypu.
Inny: Pobieranie próbek krwi
Próbka krwi o objętości 25 ml zostanie pobrana do probówek z cytrynianem do analizy osteoklastycznej.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba dodatnich komórek kwaśnej fosfatazy opornej na winian (TRAP).
Ramy czasowe: 1 dzień
Liczba dodatnich komórek TRAP zostanie oceniona pod koniec różnicowania osteoklastów z krążących monocytów
1 dzień

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Hospices Civils de Lyon

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
5 kwietnia 2019

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
5 października 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
5 października 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
21 lutego 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
17 kwietnia 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
18 kwietnia 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
25 marca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
27 lutego 2025

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 lutego 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • 69HCL18_0685
  • 2019-A00166-51 (Inny identyfikator: ID-RCB)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami