Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie kliniczne CYSTEA-BONE (CYSTEA-BONE)

27 lutego 2024 zaktualizowane przez: Hospices Civils de Lyon

Europejskie, wieloośrodkowe, prospektywne badanie kliniczne mające na celu ocenę toksyczności cysteaminy w ludzkich osteoklastach. Badanie kliniczne CYSTEA-BONE.

Cystynoza nefropatyczna (NC) jest dziedziczną chorobą autosomalną recesywną, dziedziczoną po sierotach, charakteryzującą się uogólnioną lizosomalną chorobą spichrzeniową spowodowaną niedoborem cystynozyny, białka transportującego cystynę w lizosomach.

Pacjenci z NC zwykle otrzymują cysteaminę. Upośledzenie kości zostało niedawno uznane za późne powikłanie NC, występujące w okresie dojrzewania lub wczesnej dorosłości. Chociaż dokładna patofizjologia leżąca u podstaw jest niejasna, omówiono co najmniej sześć hipotez, a głównie toksyczność cysteaminy i/lub bezpośredni wpływ mutacji cystinozyny (CTNS) na kości. Ze względu na potencjalnie dramatyczny wpływ tego nowego powikłania na jakość życia, badania powinny mieć na celu lepsze zrozumienie choroby kości w NC.

Głównym celem tego badania jest ocena działania cysteaminy na różnicowanie osteoklastów i aktywność resorpcyjną pacjentów z NC, w zależności od leżącego u ich podstaw genotypu. Celem drugorzędnym jest opisanie klinicznego stanu kości pacjentów z NC w zależności od ich podstawowego genotypu.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

50

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Besançon, Francja, 25030
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • CHU de Besancon
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Francois NOBILI, MD,PhD
      • Bordeaux, Francja, 33000
        • Rekrutacyjny
        • CHU Bordeaux - Hôpital Pellegrin Tripode
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Jérome HARAMBAT, PU PH
      • Bron, Francja, 69677
        • Rekrutacyjny
        • Hopital Femme Mere Enfant
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Justine BACCHETTA, PU PH
      • Lille, Francja, 59037
        • Rekrutacyjny
        • Hôpital Jeanne de Flandre
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Robert NOVO, MD PHD
      • Lyon, Francja, 69437
        • Rekrutacyjny
        • Hôpital Edouard Herriot
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Sandrine LEMOINE, PhD
        • Pod-śledczy:
          • Laurence DUBOURG, PhD
      • Marseille, Francja, 13385
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • AP-HM - Timone Enfants
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Caroline ROUSSET-ROUVIERE, MD PHD
      • Paris, Francja, 75019
        • Rekrutacyjny
        • CHU Paris - Hôpital Robert Debré
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Georges DESCHENES, PU PH
      • Paris, Francja, 75743
        • Rekrutacyjny
        • CHU Paris - Hôpital Necker-Enfants Malades
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Aude SERVAIS, PU PH
        • Pod-śledczy:
          • Olivia BOYER, MD PHD
      • Toulouse, Francja, 31059
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Hôpital des Enfants
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Stéphane DECRAMER, PU, PH
      • Vandœuvre-lès-Nancy, Francja, 54500
        • Rekrutacyjny
        • CHRU Nancy - Hôpital Brabois Enfants
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Mario PONGAS, MD PHD
  • Indyk
      • Ankara, Indyk, 06100
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Hacettepe University Faculty of Medicine
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Rezan TOPALOGLU, PU PH
  • Niemcy
      • Hannover, Niemcy, 30625
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Klinik für Pädiatrische Nieren-, Leber- und Stoffwechselerkrankungen
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Dieter HAFFNER, PU PH
  • Włochy
      • Roma, Włochy, 00146
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Marcella GRECO, MD PHD
        • Pod-śledczy:
          • Francesco EMMA, PU PH

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjenci z cystynozą nefropatyczną (NC)

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mężczyźni i kobiety z potwierdzonym rozpoznaniem cystynozy nefropatycznej (zdefiniowanej przez objawy kliniczne, poziom cystyny ​​w krwinkach białych (WBC) i/lub mutację), obecnie otrzymujący doustnie cysteaminę.
  • Wiek > 2 lata.
  • Uczestnicy i/lub ich rodzice/opiekunowie prawni muszą zapewnić brak sprzeciwu przed udziałem w badaniu.

Kryteria wyłączenia:

  • Osoby, które w opinii Badacza nie są w stanie lub nie chcą zastosować się do protokołu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
pacjenci z cystynozą nefropatyczną otrzymujący cysteaminę
pacjenci z cystynozą nefropatyczną otrzymujący cysteaminę. Próbki krwi grupy zostaną wykorzystane do oceny działania cysteaminy na różnicowanie osteoklastów i aktywność resorpcyjną pacjentów z NC, w zależności od podstawowego genotypu.
Inny: Pobieranie próbek krwi
Próbka krwi o objętości 25 ml zostanie pobrana do probówek z cytrynianem do analizy osteoklastycznej.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba dodatnich komórek kwaśnej fosfatazy opornej na winian (TRAP).
Ramy czasowe: 1 dzień
Liczba dodatnich komórek TRAP zostanie oceniona pod koniec różnicowania osteoklastów z krążących monocytów
1 dzień

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Hospices Civils de Lyon

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

5 kwietnia 2019

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

5 października 2024

Ukończenie studiów (Szacowany)

5 października 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

21 lutego 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

17 kwietnia 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

18 kwietnia 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

28 lutego 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

27 lutego 2024

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 69HCL18_0685
  • 2019-A00166-51 (Inny identyfikator: ID-RCB)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Pobieranie próbek krwi

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Poland

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj