Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie nikotynamidu z doustną tetrahydrourydyną i decytabiną w leczeniu anemii sierpowatokrwinkowej wysokiego ryzyka

21 maja 2025 zaktualizowane przez: EpiDestiny, Inc.

Badanie potwierdzające słuszność koncepcji nikotynamidu i doustnej tetrahydrourydyny (THU) oraz decytabiny w leczeniu niedokrwistości sierpowatokrwinkowej wysokiego ryzyka

Randomizowane badanie kontrolne z udziałem 20 pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową porównujące doustną THU-decytabinę z nikotynamidem i połączeniem (THU, decytabina i nikotynamid).

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Rekrutacyjny

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Randomizowane badanie kontrolne porównujące doustną THU-decytabinę z nikotynamidem (randomizacja 1:1), a następnie porównujące efekty połączenia nikotynamidu z THU-decytabiną w porównaniu z każdym z tych rodzajów leczenia osobno. Leczenie każdym środkiem osobno trwa 12 tygodni, a następnie połączeniem przez kolejne 12 tygodni. Pacjenci mają możliwość wejścia w fazę przedłużenia leczenia skojarzonego o dodatkowe 24 tygodnie (łącznie 48 tygodni)

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
20

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
        • Rekrutacyjny
        • University of Illinois at Chicago College of Medicine
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wiek 18 lat lub więcej.
  • Pisemna świadoma zgoda udzielona przez uczestnika przed przystąpieniem do badania.
  • Potwierdzona anemia sierpowatokrwinkowa (SCD) określona za pomocą elektroforezy hemoglobiny lub chromatografii cieczowej.
  • Pacjent jest w stanie stacjonarnym i nie ma żadnych ostrych powikłań z powodu SCD (tj. hospitalizacji, ostrego bólu lub ostrego zespołu klatki piersiowej w ciągu ostatnich 14 dni).
  • Waga co najmniej 40 kg
  • Regularne przestrzeganie kompleksowej opieki i wcześniejszej terapii.
  • Objawowe SCD definiuje się jako występowanie jednego z następujących objawów, pomimo co najmniej 6-miesięcznej terapii hydroksymocznikiem lub odmowy przyjmowania hydroksymocznika z powodów osobistych: hemoglobina płodowa <0,5 g/dl lub 3 lub więcej epizodów bólu rocznie wymagających pozajelitowego podawania narkotyków lub 1 lub więcej epizodów ostrego zespołu klatki piersiowej lub Hemoglobina <9 g/dl i bezwzględna liczba retikulocytów <250 000/mm3.

Kryteria wyłączenia:

  • Niemożność wyrażenia świadomej zgody.
  • Doświadczył ciężkiej sepsy lub wstrząsu septycznego w ciągu ostatnich 12 tygodni.
  • Ostatnia dawka HU została przyjęta w ciągu ostatnich 4 tygodni.
  • Obecnie w ciąży lub karmi piersią.
  • Aminotransferaza alaninowa (ALT) ≥ 3-krotność górnej granicy normy lub albumina <2,0 mg/dl lub bilirubina bezpośrednia (skoniugowana) ≥ 1,5 mg/dl.
  • Kreatynina w surowicy >2,9 mg/dl i obliczony klirens kreatyniny <30 ml/min.
  • Liczba płytek krwi >800 x 109/l.
  • Bezwzględna liczba neutrofili <1,5 x 109/l.
  • Kobieta w wieku rozrodczym, która nie chce stosować co najmniej jednej z dwóch następujących form antykoncepcji: (i) brak kontaktów heteroseksualnych począwszy od wizyty przesiewowej do 4 tygodni po przyjęciu ostatniej dawki decytabiny LUB (ii) urządzenie wewnątrzmaciczne (IUD).
  • Aktywny seksualnie mężczyzna, który nie chce używać prezerwatywy podczas jakiegokolwiek kontaktu seksualnego z kobietą mogącą zajść w ciążę, rozpoczynając od wizyty przesiewowej i kontynuując do 4 tygodni po przyjęciu ostatniej dawki THU i decytabiny. Wymóg ten dotyczy również mężczyzn, którzy przeszli udaną wazektomię.
  • Zmieniony stan psychiczny lub nawracające napady padaczkowe wymagające leków przeciwpadaczkowych.
  • Choroba konająca lub jakakolwiek współistniejąca choroba (np. wątroby, nerek, serca, metaboliczna) o takim nasileniu, że prawdopodobny jest zgon w ciągu 24 tygodni.
  • Równoczesna diagnoza nowotworu złośliwego, w tym znanego zespołu mielodysplastycznego, białaczki lub nieprawidłowego kariotypu.
  • Stan III/IV klasy New York Heart Association (NYHA).
  • Stan sprawności Eastern Co-operative Oncology Group (ECOG) ≥3.
  • Uczestnik jest na przewlekle transfuzyjnej terapii
  • Znana historia nielegalnego nadużywania narkotyków lub alkoholu w ciągu ostatnich 12 miesięcy.
  • Inna eksperymentalna lub eksperymentalna terapia lekowa w ciągu ostatnich 28 dni.
  • Przyjmowanie l-glutaminy w ciągu ostatnich 28 dni
  • Bycie pozytywnym w kierunku zakażenia wirusem HIV

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Nikotynamid
Doustnie Nikotynamid 1000 mg dwa razy dziennie
Lek: Nikotynamid
Sam doustny amid kwasu nikotynowego (witamina B3) w porównaniu z kombinacją THU Decitabine
Inne nazwy:
  • Decytabina
  • Tetrahydrourydyna
Eksperymentalny: CZW Decytabina
Doustnie 250 mg THU i 5 mg decytabiny Raz w tygodniu
Lek: Nikotynamid
Sam doustny amid kwasu nikotynowego (witamina B3) w porównaniu z kombinacją THU Decitabine
Inne nazwy:
  • Decytabina
  • Tetrahydrourydyna

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Hemoglobina krwi
Ramy czasowe: 12 tygodni
Zmierz funkcję hemoglobiny
12 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
EpiDestiny, Inc.

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
National Institutes of Health (NIH)

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Robert Molokie, University of Illinois at Chicago College of Medicine

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
24 stycznia 2020

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
30 października 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
30 kwietnia 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
12 sierpnia 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
12 sierpnia 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
14 sierpnia 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
25 maja 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
21 maja 2025

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 maja 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • 2019-0631
  • P01HL146372 (Grant/umowa NIH USA)
  • R44HL135896 (Grant/umowa NIH USA)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami