Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

MRX-800: długoterminowe badanie bezpieczeństwa stosowania maraliksybatu w leczeniu cholestatycznej choroby wątroby u pacjentów, którzy wcześniej brali udział w badaniu dotyczącym maraliksybatu (MERGE)

4 grudnia 2025 zaktualizowane przez: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

MRX-800: długoterminowe badanie bezpieczeństwa stosowania maraliksybatu, zależnego od sodu inhibitora transportera kwasów żółciowych (ASBTi), w leczeniu cholestatycznej choroby wątroby u pacjentów, którzy wcześniej brali udział w badaniu dotyczącym maraliksybatu

Ocena długoterminowego bezpieczeństwa stosowania maraliksibatu (MRX) u osób z cholestatyczną chorobą wątroby, w tym między innymi z zespołem Alagille'a (ALGS), postępującą rodzinną cholestazą wewnątrzwątrobową (PFIC) i atrezją dróg żółciowych.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Jest to wieloośrodkowe, otwarte badanie maraliksybatu u osób, u których zdiagnozowano cholestatyczną chorobę wątroby (w tym między innymi ALGS, PFIC lub atrezję dróg żółciowych), którzy wcześniej uczestniczyli w badaniu klinicznym dotyczącym maraliksybatu. W tym badaniu wszyscy pacjenci otrzymają maraliksibat.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
52

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Children's Hospital Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • The Royal Children's Hospital Melbourne
  • Belgia
      • Brussels, Belgia
        • Cliniques universitaires Saint-Luc
  • Francja
      • Paris, Francja, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
      • Paris, Francja, 94275
        • Hôpital Kremlin Bicêtre
  • Hiszpania
      • Madrid, Hiszpania, 261
        • Hospital Universitario La Paz- Hospital Materno Infantil
  • Kanada
      • Toronto, Kanada
        • Hospital for Sick Children
  • Polska
      • Warsaw, Polska, 04-730
        • The Children's Memorial Health Institute
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • Children Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Baylor College of Medicine/Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo
        • Birmingham Children's Hospital
      • Leeds, Zjednoczone Królestwo, LS1 3EX
        • Leeds Teaching Hospital NHS Trust
      • London, Zjednoczone Królestwo, SE5 9RS
        • Paediatric Liver Center, Kings College Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

1 rok i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia Uczestnicy będą musieli spełnić wszystkie poniższe kryteria, aby zostać uznanymi za kwalifikujących się do badania.

  1. Wyraź świadomą zgodę i zgodę (w stosownych przypadkach) zgodnie z Instytucjonalną Radą Rewizyjną/Komitetem ds. Etyki (IRB/EC).

  2. Uczestniczył wcześniej w badaniu dotyczącym maraliksybatu i za zgodą Monitora Medycznego. Uprzedni udział definiuje się jako:

    • Po odbyciu wizyty EOT, dla osób pochodzących z badań Fazy 2 maraliksybatu.
    • Po ukończeniu całego czasu trwania badania (tj. podstawowego i uzupełniającego, jeśli dotyczy), w przypadku pacjentów pochodzących z badań fazy 3 maraliksybatu.
  3. Co najmniej 1 rok życia
  4. Mężczyźni i kobiety nie mogące zajść w ciążę. Aktywni seksualnie mężczyźni i nieciężarne, niekarmiące kobiety w wieku rozrodczym muszą wyrazić zgodę na stosowanie dopuszczalnej antykoncepcji podczas badania i 30 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku. Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego.
  5. Opiekunowie (i/lub osoby odpowiednie do wieku) muszą mieć dostęp do poczty e-mail lub telefonu na potrzeby zaplanowanych wizyt zdalnych, jeśli dotyczy.
  6. Gotowość pacjenta i opiekuna do przestrzegania wszystkich wizyt studyjnych i wymagań.

Kryteria wyłączenia

Uczestnik zostanie wykluczony z badania, jeśli zostanie spełnione którekolwiek z poniższych kryteriów wykluczenia:

  1. Doświadczył zdarzenia niepożądanego lub SAE związanego z maraliksybatem podczas protokołu wprowadzającego, który doprowadził do trwałego odstawienia pacjenta od maraliksybatu.
  2. Wszelkie stany lub nieprawidłowości (w tym nieprawidłowości laboratoryjne), które w opinii Badacza lub Monitora Medycznego mogą zagrażać bezpieczeństwu uczestnika lub przeszkadzać uczestnikowi w uczestnictwie lub ukończeniu badania.
  3. Historia nieprzestrzegania zaleceń lekarskich, nierzetelność, stan zdrowia, niestabilność psychiczna lub upośledzenie funkcji poznawczych, które zdaniem Badacza lub monitora medycznego Sponsora mogłyby zagrozić ważności świadomej zgody, zagrozić bezpieczeństwu uczestnika lub prowadzić do nieprzestrzeganie protokołu badania lub niemożność przeprowadzenia procedur badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Maraliksybat
Wszyscy uczestnicy otrzymają roztwór doustny Maralixibat
Lek: Maraliksybat

Roztwór doustny chlorku maraliksybatu doustnie dwa razy dziennie (do 1200* mcg/kg mc./dobę) i zgodnie ze wskazaniami.

*co odpowiada 1140 μg/kg mc./dobę maraliksybatu

Inne nazwy:
  • Dawniej LUM001 i SHP625

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania działań niepożądanych związanych z leczeniem
Ramy czasowe: Od świadomej zgody do około 4,5 roku, w tym 30 dni po ostatniej dawce.
TEAE = Niepożądane zdarzenie związane z leczeniem; AESI = Niepożądane zdarzenie szczególnego zainteresowania.
Od świadomej zgody do około 4,5 roku, w tym 30 dni po ostatniej dawce.

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Długoterminowy wpływ na świąd
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do 160. tygodnia, w tym zmiany w stosunku do wartości wyjściowej.
Zmiana od wartości wyjściowej w nasileniu świądu oceniana za pomocą Skali Drapania Lekarza Klinicznego (CSS), która jest 5-stopniową skalą, gdzie 0 oznacza brak dowodów drapania, a 4 oznacza uszkodzenie skóry z krwawieniem, wylewem krwi i bliznowaceniem.
Od wartości wyjściowej do 160. tygodnia, w tym zmiany w stosunku do wartości wyjściowej.
Długoterminowy wpływ na poziomy kwasów żółciowych w surowicy
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej (Baseline) do tygodnia 160, w tym zmiany w stosunku do wartości wyjściowej.
Od wartości wyjściowej (Baseline) do tygodnia 160, w tym zmiany w stosunku do wartości wyjściowej.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
16 stycznia 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
4 września 2024

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
4 września 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
1 października 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
17 listopada 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
19 listopada 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
8 grudnia 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
4 grudnia 2025

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 grudnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • MRX-800

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami