Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

MRX-800: długoterminowe badanie bezpieczeństwa stosowania maraliksybatu w leczeniu cholestatycznej choroby wątroby u pacjentów, którzy wcześniej brali udział w badaniu dotyczącym maraliksybatu (MERGE)

29 stycznia 2024 zaktualizowane przez: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

MRX-800: długoterminowe badanie bezpieczeństwa stosowania maraliksybatu, zależnego od sodu inhibitora transportera kwasów żółciowych (ASBTi), w leczeniu cholestatycznej choroby wątroby u pacjentów, którzy wcześniej brali udział w badaniu dotyczącym maraliksybatu

Ocena długoterminowego bezpieczeństwa stosowania maraliksibatu (MRX) u osób z cholestatyczną chorobą wątroby, w tym między innymi z zespołem Alagille'a (ALGS), postępującą rodzinną cholestazą wewnątrzwątrobową (PFIC) i atrezją dróg żółciowych.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to wieloośrodkowe, otwarte badanie maraliksybatu u osób, u których zdiagnozowano cholestatyczną chorobę wątroby (w tym między innymi ALGS, PFIC lub atrezję dróg żółciowych), którzy wcześniej uczestniczyli w badaniu klinicznym dotyczącym maraliksybatu. W tym badaniu wszyscy pacjenci otrzymają maraliksibat.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

52

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Children's Hospital Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • The Royal Children's Hospital Melbourne
  • Belgia
      • Brussels, Belgia
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc
  • Francja
      • Paris, Francja, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants malades
      • Paris, Francja, 94275
        • Hôpital Kremlin Bicetre
  • Hiszpania
      • Madrid, Hiszpania, 261
        • Hospital Universitario La Paz- Hospital Materno Infantil
  • Kanada
      • Toronto, Kanada
        • Hospital for Sick Children
  • Polska
      • Warsaw, Polska, 04-730
        • The Children's Memorial Health Institute
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • Children Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Baylor College of Medicine/Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo
        • Birmingham Children's Hospital
      • Leeds, Zjednoczone Królestwo, LS1 3EX
        • Leeds Teaching Hospital NHS Trust
      • London, Zjednoczone Królestwo, SE5 9RS
        • Paediatric Liver Center, Kings College Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia Uczestnicy będą musieli spełnić wszystkie poniższe kryteria, aby zostać uznanymi za kwalifikujących się do badania.

  1. Wyraź świadomą zgodę i zgodę (w stosownych przypadkach) zgodnie z Instytucjonalną Radą Rewizyjną/Komitetem ds. Etyki (IRB/EC).

  2. Uczestniczył wcześniej w badaniu dotyczącym maraliksybatu i za zgodą Monitora Medycznego. Uprzedni udział definiuje się jako:

    • Po odbyciu wizyty EOT, dla osób pochodzących z badań Fazy 2 maraliksybatu.
    • Po ukończeniu całego czasu trwania badania (tj. podstawowego i uzupełniającego, jeśli dotyczy), w przypadku pacjentów pochodzących z badań fazy 3 maraliksybatu.
  3. Co najmniej 1 rok życia
  4. Mężczyźni i kobiety nie mogące zajść w ciążę. Aktywni seksualnie mężczyźni i nieciężarne, niekarmiące kobiety w wieku rozrodczym muszą wyrazić zgodę na stosowanie dopuszczalnej antykoncepcji podczas badania i 30 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku. Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego.
  5. Opiekunowie (i/lub osoby odpowiednie do wieku) muszą mieć dostęp do poczty e-mail lub telefonu na potrzeby zaplanowanych wizyt zdalnych, jeśli dotyczy.
  6. Gotowość pacjenta i opiekuna do przestrzegania wszystkich wizyt studyjnych i wymagań.

Kryteria wyłączenia

Uczestnik zostanie wykluczony z badania, jeśli zostanie spełnione którekolwiek z poniższych kryteriów wykluczenia:

  1. Doświadczył zdarzenia niepożądanego lub SAE związanego z maraliksybatem podczas protokołu wprowadzającego, który doprowadził do trwałego odstawienia pacjenta od maraliksybatu.
  2. Wszelkie stany lub nieprawidłowości (w tym nieprawidłowości laboratoryjne), które w opinii Badacza lub Monitora Medycznego mogą zagrażać bezpieczeństwu uczestnika lub przeszkadzać uczestnikowi w uczestnictwie lub ukończeniu badania.
  3. Historia nieprzestrzegania zaleceń lekarskich, nierzetelność, stan zdrowia, niestabilność psychiczna lub upośledzenie funkcji poznawczych, które zdaniem Badacza lub monitora medycznego Sponsora mogłyby zagrozić ważności świadomej zgody, zagrozić bezpieczeństwu uczestnika lub prowadzić do nieprzestrzeganie protokołu badania lub niemożność przeprowadzenia procedur badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Maraliksybat
Wszyscy uczestnicy otrzymają roztwór doustny Maralixibat
Lek: Maraliksybat

Roztwór doustny chlorku maraliksybatu doustnie dwa razy dziennie (do 1200* mcg/kg mc./dobę) i zgodnie ze wskazaniami.

*co odpowiada 1140 μg/kg mc./dobę maraliksybatu

Inne nazwy:
  • Dawniej LUM001 i SHP625

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość zgłaszanych zdarzeń niepożądanych AE
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do zakończenia badania, do około 3 lat
Zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TEAE) zostaną zdefiniowane jako zdarzenia niepożądane, które rozpoczynają się lub nasilają w trakcie lub po pierwszej dawce badanego leku i nie później niż 14 dni po ostatniej dawce badanego leku lub zgłaszane na koniec badania (EOT/ET) Wizyta. W tym badaniu wszystkie AE będą uważane za TEAE.
Od punktu początkowego do zakończenia badania, do około 3 lat

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do wartości początkowej maraliksybatu w trakcie badania w tygodniowym średnim porannym wyniku ciężkości ItchRO(Obs)™ (ALGS i PFIC)
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do zakończenia badania, do około 3 lat
Od punktu początkowego do zakończenia badania, do około 3 lat
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej maraliksybatu w trakcie badania w tygodniowej średniej porannej punktacji częstotliwości ItchRO(Obs)™ (ALGS i PFIC)
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do zakończenia badania, do około 3 lat
Od punktu początkowego do zakończenia badania, do około 3 lat
Oceń długoterminowy wpływ maraliksybatu na nasilenie świądu za pomocą Zdrapkowej Skali Klinicysty (Clinician Scratch Scale, CSS) jako zmiany od wartości wyjściowych w trakcie badania
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do zakończenia badania, do około 3 lat
Od punktu początkowego do zakończenia badania, do około 3 lat
Ocena długoterminowego wpływu maraliksybatu na poziomy kwasów żółciowych w surowicy
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do zakończenia badania, do około 3 lat
Od punktu początkowego do zakończenia badania, do około 3 lat
Ocena długoterminowego wpływu maraliksybatu na czas do wyników związanych z wątrobą zgłaszanych jako średnia zmiana w stosunku do wartości wyjściowej (tj. częściowe odprowadzenie żółci zewnętrznej [PEBD] lub przeszczep wątroby)
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do wystąpienia zdarzenia związanego z wątrobą, do około 3 lat
Od wartości początkowej do wystąpienia zdarzenia związanego z wątrobą, do około 3 lat
Ocena długoterminowego wpływu maraliksibatu na wzrost
Ramy czasowe: Poprzez ukończenie studiów, do około 3 lat
Zmiana wzrostu i masy ciała w stosunku do wartości wyjściowych, podsumowana jako wynik Z w trakcie badania
Poprzez ukończenie studiów, do około 3 lat
Zmiana średniego stężenia bilirubiny całkowitej w surowicy w stosunku do wartości wyjściowej maraliksybatu w trakcie badania
Ramy czasowe: Zmiana od punktu początkowego do ukończenia badania, do około 3 lat
Zmiana od punktu początkowego do ukończenia badania, do około 3 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

16 stycznia 2020

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 lipca 2024

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 lipca 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

1 października 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

17 listopada 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

19 listopada 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

30 stycznia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

29 stycznia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • MRX-800

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Cholestatyczna choroba wątroby

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Tunisia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj