MRX-800: długoterminowe badanie bezpieczeństwa stosowania maraliksybatu w leczeniu cholestatycznej choroby wątroby u pacjentów, którzy wcześniej brali udział w badaniu dotyczącym maraliksybatu (MERGE)
4 grudnia 2025 zaktualizowane przez: Mirum Pharmaceuticals, Inc.
MRX-800: długoterminowe badanie bezpieczeństwa stosowania maraliksybatu, zależnego od sodu inhibitora transportera kwasów żółciowych (ASBTi), w leczeniu cholestatycznej choroby wątroby u pacjentów, którzy wcześniej brali udział w badaniu dotyczącym maraliksybatu
Ocena długoterminowego bezpieczeństwa stosowania maraliksibatu (MRX) u osób z cholestatyczną chorobą wątroby, w tym między innymi z zespołem Alagille'a (ALGS), postępującą rodzinną cholestazą wewnątrzwątrobową (PFIC) i atrezją dróg żółciowych.
Przegląd badań
Szczegółowy opis
Jest to wieloośrodkowe, otwarte badanie maraliksybatu u osób, u których zdiagnozowano cholestatyczną chorobę wątroby (w tym między innymi ALGS, PFIC lub atrezję dróg żółciowych), którzy wcześniej uczestniczyli w badaniu klinicznym dotyczącym maraliksybatu.
W tym badaniu wszyscy pacjenci otrzymają maraliksibat.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
52
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
New South Wales
-
Westmead, New South Wales, Australia, 2145
- Children's Hospital Westmead
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australia, 3052
- The Royal Children's Hospital Melbourne
-
-
-
-
-
Brussels, Belgia
- Cliniques universitaires Saint-Luc
-
-
-
-
-
Paris, Francja, 75015
- Hôpital Necker-Enfants Malades
-
Paris, Francja, 94275
- Hôpital Kremlin Bicêtre
-
-
-
-
-
Madrid, Hiszpania, 261
- Hospital Universitario La Paz- Hospital Materno Infantil
-
-
-
-
-
Toronto, Kanada
- Hospital for Sick Children
-
-
-
-
-
Warsaw, Polska, 04-730
- The Children's Memorial Health Institute
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
- Riley Hospital for Children
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
- Children Hospital of Pittsburgh
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
- Baylor College of Medicine/Texas Children's Hospital
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
-
-
-
Birmingham, Zjednoczone Królestwo
- Birmingham Children's Hospital
-
Leeds, Zjednoczone Królestwo, LS1 3EX
- Leeds Teaching Hospital NHS Trust
-
London, Zjednoczone Królestwo, SE5 9RS
- Paediatric Liver Center, Kings College Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
1 rok i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria włączenia Uczestnicy będą musieli spełnić wszystkie poniższe kryteria, aby zostać uznanymi za kwalifikujących się do badania.
- Wyraź świadomą zgodę i zgodę (w stosownych przypadkach) zgodnie z Instytucjonalną Radą Rewizyjną/Komitetem ds. Etyki (IRB/EC).
Uczestniczył wcześniej w badaniu dotyczącym maraliksybatu i za zgodą Monitora Medycznego. Uprzedni udział definiuje się jako:
- Po odbyciu wizyty EOT, dla osób pochodzących z badań Fazy 2 maraliksybatu.
- Po ukończeniu całego czasu trwania badania (tj. podstawowego i uzupełniającego, jeśli dotyczy), w przypadku pacjentów pochodzących z badań fazy 3 maraliksybatu.
- Co najmniej 1 rok życia
- Mężczyźni i kobiety nie mogące zajść w ciążę. Aktywni seksualnie mężczyźni i nieciężarne, niekarmiące kobiety w wieku rozrodczym muszą wyrazić zgodę na stosowanie dopuszczalnej antykoncepcji podczas badania i 30 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku. Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego.
- Opiekunowie (i/lub osoby odpowiednie do wieku) muszą mieć dostęp do poczty e-mail lub telefonu na potrzeby zaplanowanych wizyt zdalnych, jeśli dotyczy.
- Gotowość pacjenta i opiekuna do przestrzegania wszystkich wizyt studyjnych i wymagań.
Kryteria wyłączenia
Uczestnik zostanie wykluczony z badania, jeśli zostanie spełnione którekolwiek z poniższych kryteriów wykluczenia:
- Doświadczył zdarzenia niepożądanego lub SAE związanego z maraliksybatem podczas protokołu wprowadzającego, który doprowadził do trwałego odstawienia pacjenta od maraliksybatu.
- Wszelkie stany lub nieprawidłowości (w tym nieprawidłowości laboratoryjne), które w opinii Badacza lub Monitora Medycznego mogą zagrażać bezpieczeństwu uczestnika lub przeszkadzać uczestnikowi w uczestnictwie lub ukończeniu badania.
- Historia nieprzestrzegania zaleceń lekarskich, nierzetelność, stan zdrowia, niestabilność psychiczna lub upośledzenie funkcji poznawczych, które zdaniem Badacza lub monitora medycznego Sponsora mogłyby zagrozić ważności świadomej zgody, zagrozić bezpieczeństwu uczestnika lub prowadzić do nieprzestrzeganie protokołu badania lub niemożność przeprowadzenia procedur badania.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Maraliksybat
Wszyscy uczestnicy otrzymają roztwór doustny Maralixibat
|
Roztwór doustny chlorku maraliksybatu doustnie dwa razy dziennie (do 1200* mcg/kg mc./dobę) i zgodnie ze wskazaniami. *co odpowiada 1140 μg/kg mc./dobę maraliksybatu
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Częstość występowania działań niepożądanych związanych z leczeniem
Ramy czasowe: Od świadomej zgody do około 4,5 roku, w tym 30 dni po ostatniej dawce.
|
TEAE = Niepożądane zdarzenie związane z leczeniem; AESI = Niepożądane zdarzenie szczególnego zainteresowania.
|
Od świadomej zgody do około 4,5 roku, w tym 30 dni po ostatniej dawce.
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Długoterminowy wpływ na świąd
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do 160. tygodnia, w tym zmiany w stosunku do wartości wyjściowej.
|
Zmiana od wartości wyjściowej w nasileniu świądu oceniana za pomocą Skali Drapania Lekarza Klinicznego (CSS), która jest 5-stopniową skalą, gdzie 0 oznacza brak dowodów drapania, a 4 oznacza uszkodzenie skóry z krwawieniem, wylewem krwi i bliznowaceniem.
|
Od wartości wyjściowej do 160. tygodnia, w tym zmiany w stosunku do wartości wyjściowej.
|
|
Długoterminowy wpływ na poziomy kwasów żółciowych w surowicy
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej (Baseline) do tygodnia 160, w tym zmiany w stosunku do wartości wyjściowej.
|
Od wartości wyjściowej (Baseline) do tygodnia 160, w tym zmiany w stosunku do wartości wyjściowej.
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
16 stycznia 2020
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
4 września 2024
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
4 września 2024
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
1 października 2019
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
17 listopada 2019
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
19 listopada 2019
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
8 grudnia 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
4 grudnia 2025
Ostatnia weryfikacja
1 grudnia 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- MRX-800
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .