Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Skuteczność i bezpieczeństwo lanadelumabu (SHP643) u japońskich uczestników z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym (HAE)

19 września 2022 zaktualizowane przez: Shire

Wieloośrodkowe, otwarte badanie fazy 3 oceniające skuteczność i bezpieczeństwo lanadelumabu (SHP643) u Japończyków z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym

Celem tego otwartego, wieloośrodkowego badania fazy 3 jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności lanadelumabu u japońskich uczestników z HAE typu I lub II.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Badanie to obejmie 52-tygodniowy okres leczenia i 4-tygodniowy okres obserwacji. 52-tygodniowy okres leczenia składa się z 26-tygodniowego okresu leczenia A (od dnia 0 do dnia 182) i 26-tygodniowego okresu leczenia B (od dnia 183 do dnia 364). Uczestnicy, którzy ukończą okres leczenia A, natychmiast przejdą do okresu leczenia B. Po zakończeniu okresu leczenia B uczestnicy mogą przejść do badania o rozszerzonym dostępie TAK-743-5007 (NCT04687137). Uczestnicy, którzy zdecydują się przejść na badanie TAK-743-5007, ukończą ocenę końcową badania (EOS) w dniu 378. Wszyscy pozostali uczestnicy ukończą swoje oceny EOS w dniu 392.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
12

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Japonia
    • Aichi-Ken
      • Toyohashi-shi, Aichi-Ken, Japonia, 441-8570
        • Toyohashi Municipal Hospital
    • Chiba-Ken
      • Asahi-shi, Chiba-Ken, Japonia, 289-2511
        • Asahi General Hospital
    • Gifu-Ken
      • Ogaki-shi, Gifu-Ken, Japonia, 503-8502
        • Ogaki Municipal Hospital
    • Hiroshima-Ken
      • Hiroshima-shi, Hiroshima-Ken, Japonia, 734-8551
        • Hiroshima University Hospital
    • Hokkaido
      • Tomakomai-shi, Hokkaido, Japonia, 053-8567
        • Tomakomai City Hospital
    • Hyogo-Ken
      • Kobe-shi, Hyogo-Ken, Japonia, 650-0017
        • Kobe University Hospital
    • Kanagawa-Ken
      • Isehara-shi, Kanagawa-Ken, Japonia, 259-1193
        • Tokai University Hospital
      • Yokohama-shi, Kanagawa-Ken, Japonia, 236-0004
        • Yokohama City University Hospital
    • Kyoto-Fu
      • Kyoto-shi, Kyoto-Fu, Japonia, 606-8507
        • Kyoto University Hospital
    • Osaka-Fu
      • Suita-shi, Osaka-Fu, Japonia, 565-0871
        • Osaka University Hospital
    • Saitama-Ken
      • Soka-shi, Saitama-Ken, Japonia, 340-0041
        • Saiyu Soka Hospital
    • Shimane-Ken
      • Izumo-shi, Shimane-Ken, Japonia, 693-8501
        • Shimane University Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

12 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mieć japońskie pochodzenie, czyli urodzić się w Japonii i mieć japońskich rodziców oraz japońskich dziadków ze strony matki i ojca.
  • Uczestnik jest mężczyzną lub kobietą i ma >= 12 lat w momencie wyrażenia świadomej zgody.

  • Udokumentowane rozpoznanie HAE (typu I lub II) na podstawie wszystkich poniższych kryteriów:

    1. Udokumentowany wywiad kliniczny zgodny z HAE (obrzęk podskórny lub błony śluzowej, epizody obrzęku bez świądu bez towarzyszącej pokrzywki).
    2. Uzyskane podczas skriningu wyniki badań diagnostycznych potwierdzające poziom czynnościowy HAE typu I lub II: inhibitor C1 (C1-INH)
    3. Co najmniej jedno z następujących kryteriów: wiek w momencie wystąpienia pierwszych objawów obrzęku naczynioruchowego
  • Częstość napadów: aby rozpocząć okres leczenia lanadelumabem, uczestnicy muszą doświadczyć co najmniej 1 potwierdzonego przez badacza napadu HAE na 4 tygodnie w okresie wstępnym.
  • Uczestnik (lub rodzic uczestnika/upoważniony przedstawiciel prawny, jeśli dotyczy) przedstawił pisemną świadomą zgodę zatwierdzoną przez Instytucjonalną Komisję Rewizyjną/Niezależną Komisję ds. Etyki (IRB/IEC).
  • Jeśli uczestnik jest osobą dorosłą, zostanie poinformowany o charakterze badania i przedstawi pisemną świadomą zgodę przed wykonaniem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem lub jeśli uczestnik jest nieletni (tj. poniżej pełnoletności), ma rodzica/prawnie upoważniony przedstawiciel, który został poinformowany o charakterze badania, wyrazi pisemną świadomą zgodę (tj. zgodę) na udział małoletniego w badaniu przed wykonaniem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem. Zgoda zostanie uzyskana od niepełnoletnich uczestników.
  • Mężczyźni lub samice niebędące w ciąży i nie karmiące piersią, które są płodne i aktywne seksualnie oraz które zgadzają się zachować abstynencję lub zgadzają się przestrzegać odpowiednich wymagań dotyczących antykoncepcji zawartych w niniejszym protokole na czas trwania badania, lub kobiety niebędące w wieku rozrodczym, zdefiniowane jako chirurgicznie jałowe (stan po histerektomii, obustronnym wycięciu jajników lub obustronnym podwiązaniu jajowodów) lub po menopauzie przez co najmniej 12 miesięcy.
  • Zgódź się przestrzegać ustalonego w protokole harmonogramu ocen i procedur.

Kryteria wyłączenia:

  • Jednoczesne rozpoznanie innej postaci przewlekłego, nawracającego obrzęku naczynioruchowego, takiej jak nabyty obrzęk naczynioruchowy (AAE), HAE z prawidłowym C1-INH (znany również jako HAE typu 3), idiopatyczny obrzęk naczynioruchowy lub nawracający obrzęk naczynioruchowy związany z pokrzywką.
  • Udział we wcześniejszym badaniu dotyczącym lanadelumabu.
  • Dawkowanie badanego leku lub ekspozycja na badane urządzenie w ciągu 4 tygodni przed przystąpieniem do badania przesiewowego.
  • Ekspozycja na inhibitory enzymu konwertującego angiotensynę (ACE) lub jakiekolwiek leki zawierające estrogeny o systematycznym wchłanianiu (takie jak doustne środki antykoncepcyjne lub hormonalna terapia zastępcza) w ciągu 4 tygodni przed badaniem przesiewowym.
  • Ekspozycja na androgeny (np. danazol, metylotestosteron, testosteron) w ciągu 2 tygodni przed rozpoczęciem okresu wstępnego.
  • Stosowanie długoterminowej profilaktyki HAE (C1-INH, atenuowane androgeny lub leki antyfibrynolityczne) w ciągu 2 tygodni przed rozpoczęciem okresu biegowego.
  • Stosowanie krótkoterminowej profilaktyki HAE na 7 dni przed wejściem w okres docierania. Profilaktykę krótkoterminową definiuje się jako C1-INH, atenuowane androgeny lub leki antyfibrynolityczne stosowane w celu uniknięcia powikłań obrzęku naczynioruchowego po zabiegach wskazanych medycznie.
  • Jakiekolwiek z następujących nieprawidłowości czynności wątroby: aminotransferaza alaninowa (ALT) >3x górna granica normy lub aminotransferaza asparaginianowa (AST) >3x górna granica normy lub bilirubina >2x górna granica normy (chyba że bilirubina jest wynikiem zespołu Gilberta) ).
  • Ciąża lub karmienie piersią.
  • Uczestnik ma jakikolwiek stan, który w opinii badacza lub sponsora może zagrażać jego bezpieczeństwu lub przestrzeganiu zaleceń, uniemożliwić pomyślne przeprowadzenie badania lub zakłócać interpretację wyników (np. główna choroba współistniejąca, zdaniem badacza, może zakłócić interpretację wyników badania).
  • Uczestnik ma znaną nadwrażliwość na IP lub jego składniki.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Lanadelumab 300 mg co 2 tygodnie lub co 4 tygodnie
Lanadelumab 300 mg roztwór, podskórnie (sc.), raz na 2 tygodnie (co 2 tygodnie) przez 26 tygodni w okresie leczenia A. Następnie nastąpił okres leczenia B (dodatkowe 26 tygodni, łącznie 52 tygodnie, w tym okres leczenia A), podczas którego uczestnicy pozostawali w okresie leczenia Schemat lub otrzymywał 300 mg roztworu lanadelumabu raz na 4 tygodnie (co 4 tygodnie) przez 26 tygodni, jeśli jest dobrze kontrolowany (wolny od napadów) przez 26 kolejnych tygodni leczenia lanadelumabem. Zmiana częstotliwości dawkowania opierała się na uznaniu Badacza i zatwierdzeniu przez Monitora Medycznego Sponsora.
Lek: Lanadelumab
Roztwór lanadelumabu, SC
Inne nazwy:
  • SHP643
  • TAK-743
  • DX-2930

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników, którzy osiągnęli status bez ataków w okresie oceny skuteczności od dnia 0 do dnia 182
Ramy czasowe: Od dnia 0 do dnia 182
Uczestnika uznano za wolnego od napadów w okresie oceny skuteczności, jeśli w okresie oceny skuteczności nie wystąpił u niego potwierdzony przez badacza atak dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego (HAE). Napad HAE zdefiniowano jako objawy przedmiotowe lub podmiotowe odpowiadające napadowi w co najmniej 1 z następujących lokalizacji: obwodowy obrzęk naczynioruchowy (obrzęk skóry obejmujący kończynę, twarz, szyję, tułów i (lub) układ moczowo-płciowy), obrzęk naczynioruchowy brzucha (obrzęk ból, któremu mogą towarzyszyć wzdęcia brzucha, nudności, wymioty lub biegunka), obrzęk naczynioruchowy krtani (stridor, duszność, trudności w mówieniu, trudności w połykaniu, ucisk w gardle lub obrzęk języka, podniebienia, języczka lub krtani). Oceniono liczbę uczestników, którzy uzyskali status wolnych od napadów w okresie oceny skuteczności od dnia 0 do dnia 182.
Od dnia 0 do dnia 182

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba potwierdzonych przez badacza napadów dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego (HAE) podczas każdego okresu oceny skuteczności
Ramy czasowe: Od dnia 0 do dnia 182, od dnia 0 do dnia 364, od dnia 70 do dnia 182, od dnia 70 do dnia 364
Okres oceny skuteczności składał się z czterech okresów: od dnia 0 (po podaniu badanego leku) do dnia 182 (koniec okresu leczenia A), od dnia 0 (po podaniu badanego leku) do dnia 364 (koniec okresu leczenia B), przypuszczalnie stabilny - okres od dnia 70 do dnia 182, domniemany okres stanu stacjonarnego od dnia 70 do dnia 364. Oceniono liczbę potwierdzonych przez badacza napadów HAE podczas każdego okresu oceny skuteczności.
Od dnia 0 do dnia 182, od dnia 0 do dnia 364, od dnia 70 do dnia 182, od dnia 70 do dnia 364
Liczba potwierdzonych przez badacza napadów dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego (HAE) wymagających natychmiastowego leczenia w każdym z okresów oceny skuteczności
Ramy czasowe: Od dnia 0 do dnia 182, od dnia 0 do dnia 364, od dnia 70 do dnia 182, od dnia 70 do dnia 364
Okres oceny skuteczności składał się z czterech okresów: od dnia 0 (po podaniu badanego leku) do dnia 182 (koniec okresu leczenia A), od dnia 0 (po podaniu badanego leku) do dnia 364 (koniec okresu leczenia B), przypuszczalnie stabilny - okres od dnia 70 do dnia 182, domniemany okres stanu stacjonarnego od dnia 70 do dnia 364. Oceniono liczbę potwierdzonych przez badacza napadów HAE wymagających doraźnego leczenia w każdym z okresów oceny skuteczności.
Od dnia 0 do dnia 182, od dnia 0 do dnia 364, od dnia 70 do dnia 182, od dnia 70 do dnia 364
Liczba umiarkowanych lub ciężkich napadów dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego (HAE) potwierdzonych przez badacza podczas każdego z okresów oceny skuteczności
Ramy czasowe: Od dnia 0 do dnia 182, od dnia 0 do dnia 364, od dnia 70 do dnia 182, od dnia 70 do dnia 364
Ciężki atak zdefiniowano jako stopień 3 (zwykle wymagana jest pewna pomoc, wymagana interwencja/terapia medyczna, możliwa hospitalizacja), umiarkowany atak zdefiniowano jako stopień 2 (może być potrzebna pewna pomoc, brak interwencji medycznej lub wymagana minimalna interwencja/terapia). Oceniono liczbę potwierdzonych przez badacza umiarkowanych lub ciężkich napadów HAE w każdym z okresów oceny skuteczności. Okres oceny skuteczności składał się z czterech okresów: od dnia 0 (po podaniu badanego leku) do dnia 182 (koniec okresu leczenia A), od dnia 0 (po podaniu badanego leku) do dnia 364 (koniec okresu leczenia B), przypuszczalnie stabilny - okres od dnia 70 do dnia 182, domniemany okres stanu stacjonarnego od dnia 70 do dnia 364.
Od dnia 0 do dnia 182, od dnia 0 do dnia 364, od dnia 70 do dnia 182, od dnia 70 do dnia 364
Liczba uczestników z maksymalnym napadem dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego (HAE) podczas każdego okresu oceny skuteczności
Ramy czasowe: Od dnia 0 do dnia 182, od dnia 0 do dnia 364, od dnia 70 do dnia 182, od dnia 70 do dnia 364
Okres oceny skuteczności składał się z czterech okresów: od dnia 0 (po podaniu badanego leku) do dnia 182 (koniec okresu leczenia A), od dnia 0 (po podaniu badanego leku) do dnia 364 (koniec okresu leczenia B), przypuszczalnie stabilny - okres od dnia 70 do dnia 182, domniemany okres stanu stacjonarnego od dnia 70 do dnia 364. Oceniono liczbę uczestników z maksymalnym nasileniem ataku HAE podczas każdego z okresów oceny skuteczności. Nasilenie ataku HAE zostało obliczone na uczestnika w oparciu o kategorie dotkliwości w następujący sposób: brak ataku, łagodna, umiarkowana i ciężka.
Od dnia 0 do dnia 182, od dnia 0 do dnia 364, od dnia 70 do dnia 182, od dnia 70 do dnia 364
Liczba napadów dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego (HAE) o wysokiej chorobowości, potwierdzonych przez badaczy, podczas każdego okresu oceny skuteczności
Ramy czasowe: Od dnia 0 do dnia 182, od dnia 0 do dnia 364, od dnia 70 do dnia 182, od dnia 70 do dnia 364
Napad HAE o wysokiej zachorowalności zdefiniowano jako każdy napad, który ma co najmniej 1 z następujących cech: ciężki, powodujący hospitalizację (z wyjątkiem hospitalizacji w celu obserwacji
Od dnia 0 do dnia 182, od dnia 0 do dnia 364, od dnia 70 do dnia 182, od dnia 70 do dnia 364
Czas do pierwszego napadu dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego (HAE) po dniu 0 w okresie oceny skuteczności
Ramy czasowe: Od dnia 0 do dnia 182
Czas do pierwszego napadu HAE (dni) po dniu 0 w okresie oceny skuteczności od dnia 0 do dnia 182 obliczono na podstawie daty i godziny podania pierwszej dawki lanadelumabu w okresie oceny skuteczności (od dnia 0 do dnia 182) do data i godzina pierwszego napadu HAE po pierwszej otwartej dawce w okresie oceny skuteczności od dnia 0 do dnia 182. Do analizy zastosowano metodę Kaplana-Meiera i przedstawiono oszacowanie Kaplana-Meiera wyrażone jako czas (w dniach) do pierwszego ataku HAE po dniu 0 dla okresu leczenia A (od dnia 0 do dnia 182).
Od dnia 0 do dnia 182
Czas do pierwszego napadu dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego (HAE) po dniu 0 w okresie oceny skuteczności
Ramy czasowe: Od dnia 70 do dnia 182
Czas do pierwszego napadu HAE (dni) po dniu 0 w okresie oceny skuteczności od dnia 70 do dnia 182 obliczono na podstawie daty i godziny podania pierwszej dawki lanadelumabu w okresie oceny skuteczności (od dnia 70 do dnia 182) do data i godzina pierwszego napadu HAE po pierwszej otwartej dawce w okresie oceny skuteczności od dnia 70 do dnia 182. Do analizy wykorzystano metodę Kaplana-Meiera i przedstawiono oszacowanie Kaplana-Meiera wyrażone jako czas (w dniach) do pierwszego ataku HAE po dniu 0 dla przypuszczalnego okresu stanu stacjonarnego dla okresu leczenia A (od dnia 70 do dnia 182).
Od dnia 70 do dnia 182
Liczba uczestników, u których uzyskano co najmniej 50%, 70% i 90% redukcję potwierdzonej przez badacza znormalizowanej liczby napadów (NNA) na 4 tygodnie w stosunku do okresu wstępnego NNA dla każdego z okresów oceny skuteczności
Ramy czasowe: Od dnia 0 do dnia 182, od dnia 0 do dnia 364, od dnia 70 do dnia 182, od dnia 70 do dnia 364
Okres docierania wynosił 4 tygodnie i mógł zostać przedłużony do 8 tygodni w celu określenia podstawowego wskaźnika ataków uczestników. Znormalizowana liczba potwierdzonych przez badacza napadów HAE (NNA) podczas każdego okresu oceny skuteczności zostanie wyrażona jako miesięczny (28 dni) wskaźnik napadów HAE. Liczba uczestników, którzy osiągnęli co najmniej 50%, 70% i 90% redukcję NNA potwierdzonych przez badaczy na 4 tygodnie w stosunku do znormalizowanego NNA w okresie wstępnym dla każdego z 4 okresów oceny skuteczności (okres leczenia A, całkowity okres leczenia, Oceniono przypuszczalny okres stanu stacjonarnego dla okresu leczenia A i całkowity przypuszczalny okres stanu stacjonarnego). Dla każdego uczestnika procentowa redukcja została obliczona jako wskaźnik ataku w okresie początkowym minus wskaźnik ataku w okresie leczenia podzielony przez wskaźnik ataku w okresie początkowym, pomnożony przez 100. Kategorie respondentów nie wykluczały się wzajemnie, uczestnicy mogą pojawić się w więcej niż jednej kategorii, w zależności od ich redukcji procentowej.
Od dnia 0 do dnia 182, od dnia 0 do dnia 364, od dnia 70 do dnia 182, od dnia 70 do dnia 364
Liczba uczestników osiągających znormalizowaną liczbę ataków (NNA)
Ramy czasowe: Od dnia 0 do dnia 182, od dnia 0 do dnia 364, od dnia 70 do dnia 182, od dnia 70 do dnia 364
NNA (potwierdzone przez badacza) podczas każdego okresu oceny skuteczności wyrażono jako miesięczną (28 dni) częstość napadów HAE. Liczba uczestników osiągających NNA
Od dnia 0 do dnia 182, od dnia 0 do dnia 364, od dnia 70 do dnia 182, od dnia 70 do dnia 364
Liczba uczestników, którzy uzyskali status bez ataków w okresie oceny skuteczności od dnia 0 do dnia 364, od dnia 70 do dnia 182 i od dnia 70 do dnia 364
Ramy czasowe: Od dnia 0 do dnia 364, od dnia 70 do dnia 182 i od dnia 70 do dnia 364
Uczestnika uznano za wolnego od napadów w okresie oceny skuteczności, jeśli w okresie oceny skuteczności nie wystąpiły u niego potwierdzone przez badacza napady HAE. Napad HAE zdefiniowano jako objawy przedmiotowe lub podmiotowe odpowiadające napadowi w co najmniej 1 z następujących lokalizacji: obwodowy obrzęk naczynioruchowy (obrzęk skóry obejmujący kończynę, twarz, szyję, tułów i (lub) układ moczowo-płciowy), obrzęk naczynioruchowy brzucha (obrzęk ból, któremu mogą towarzyszyć wzdęcia brzucha, nudności, wymioty lub biegunka), obrzęk naczynioruchowy krtani (stridor, duszność, trudności w mówieniu, trudności w połykaniu, ucisk w gardle lub obrzęk języka, podniebienia, języczka lub krtani). Oceniono liczbę uczestników, u których wystąpił stan wolny od napadów w 4 okresach oceny skuteczności (całkowity okres leczenia, przypuszczalny okres stanu stacjonarnego w okresie leczenia A i ogólny przypuszczalny okres stanu stacjonarnego).
Od dnia 0 do dnia 364, od dnia 70 do dnia 182 i od dnia 70 do dnia 364
Liczba uczestników osiągających status bez ataków za miesięczne przyrosty
Ramy czasowe: W miesiącach 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12 i 13
Uczestnika uznano za wolnego od napadów w okresie oceny skuteczności, jeśli w okresie oceny skuteczności nie wystąpiły u niego potwierdzone przez badacza napady HAE. Napad HAE zdefiniowano jako objawy przedmiotowe lub podmiotowe odpowiadające napadowi w co najmniej 1 z następujących lokalizacji: obwodowy obrzęk naczynioruchowy (obrzęk skóry obejmujący kończynę, twarz, szyję, tułów i (lub) układ moczowo-płciowy), obrzęk naczynioruchowy brzucha (obrzęk ból, któremu mogą towarzyszyć wzdęcia brzucha, nudności, wymioty lub biegunka), obrzęk naczynioruchowy krtani (stridor, duszność, trudności w mówieniu, trudności w połykaniu, ucisk w gardle lub obrzęk języka, podniebienia, języczka lub krtani).
W miesiącach 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12 i 13
Liczba uczestników, u których uzyskano potwierdzone przez badacza odstępy czasu bez napadów dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego (HAE)
Ramy czasowe: Od dnia 0 do dnia 182
Uczestnik był uznawany za wolnego od ataków w danym okresie, jeśli w tym okresie nie miał potwierdzonych przez badacza ataków HAE. Uczestnicy, którzy przerwali udział w danym okresie, byli uznawani za nieodpowiadających na ten okres. Oceniono liczbę uczestników, którzy osiągnęli potwierdzone przez badacza odstępy czasu bez napadów HAE od dnia 0 do dnia 182.
Od dnia 0 do dnia 182
Procent dni wolnych od ataków w każdym z okresów oceny skuteczności
Ramy czasowe: Od dnia 0 do dnia 182, od dnia 0 do dnia 364, od dnia 70 do dnia 182, od dnia 70 do dnia 364
Dzień wolny od napadów zdefiniowano jako dzień kalendarzowy bez potwierdzonego przez badacza ataku HAE. Dni wolne od ataku HAE obliczono przez zliczenie liczby dni w okresie oceny skuteczności bez ataku HAE i podzielenie przez liczbę dni, w których uczestnik uczestniczył w okresie oceny skuteczności. Oceniono odsetek dni wolnych od napadu HAE, potwierdzonych przez badacza, w każdym z okresów oceny skuteczności (okres leczenia A, całkowity okres leczenia, przypuszczalny okres stanu stacjonarnego dla okresu leczenia A i całkowity przypuszczalny okres stanu stacjonarnego).
Od dnia 0 do dnia 182, od dnia 0 do dnia 364, od dnia 70 do dnia 182, od dnia 70 do dnia 364
Liczba uczestników leczonych Występujące zdarzenia niepożądane (TEAE), w tym zdarzenia niepożądane o szczególnym znaczeniu (AESI) i poważne zdarzenia niepożądane (SAE)
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki badanego leku do końca badania (EOS) (do dnia 392)
TEAE=każde zdarzenie pojawiające się w trakcie lub po rozpoczęciu leczenia badanym produktem (IP) lub jakiekolwiek istniejące zdarzenie, którego intensywność/częstość pogarsza się po ekspozycji na IP. Poważne TEAE = każdy nieoczekiwany objaw kliniczny objawów przedmiotowych, podmiotowych, wyników (związanych z IP lub niezwiązanych) przy dowolnej dawce: powoduje zgon, zagrażał życiu, wymaga hospitalizacji/przedłużenia hospitalizacji, spowodował trwałą/znaczną niepełnosprawność/niesprawność, wrodzoną nieprawidłowość/wada wrodzona, ważne zdarzenie medyczne. AESI = reakcje nadwrażliwości zgłaszane przez badacza, zdarzenia zaburzeń krzepnięcia jako krwawienie/nadkrzepliwość AESI. Zdarzenia niepożądane zostały sklasyfikowane jako zdarzenia niepożądane zgłaszane jako napad HAE i zdarzenia niepożądane niezwiązane z napadem HAE i zostały odpowiednio sklasyfikowane. Jak wstępnie określono w protokole, zebrano TEAE, SAE i AESI dla okresu, tj. okresu leczenia A, B i okresu obserwacji bezpieczeństwa, a dane są odpowiednio zgłaszane.
Od pierwszej dawki badanego leku do końca badania (EOS) (do dnia 392)
Stężenie lanadelumabu w osoczu
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki w dniach 0, 56, 98, 140, 182, 266, 350, 364 oraz w dowolnym momencie w dniu 378 lub 392
Przed podaniem dawki w dniach 0, 56, 98, 140, 182, 266, 350, 364 oraz w dowolnym momencie w dniu 378 lub 392
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w kwestionariuszu jakości życia dotyczącym obrzęku naczynioruchowego (AE-QoL) Całkowity wynik
Ramy czasowe: Dni 0, 28, 56, 98, 126, 154, 182, 266, 364, 378 lub 392
Kwestionariusz AE-QoL jest zwalidowanym narzędziem do samodzielnego stosowania, służącym do oceny jakości życia związanej ze zdrowiem (HR) wśród uczestników z nawracającym obrzękiem naczynioruchowym (w tym HAE). AE-QoL składa się z 17 elementów jakości życia specyficznych dla choroby, w celu uzyskania całkowitego wyniku AE-QoL i 4 wyników domenowych (funkcjonowanie, zmęczenie/nastrój, strach/wstyd i odżywianie), a każda z 17 pozycji miała pięciostopniowa skala odpowiedzi od 1 (nigdy) do 5 (bardzo często). Kwestionariusz został oceniony zgodnie z wytycznymi twórców, aby uzyskać 4 wyniki w domenach (funkcjonowanie, zmęczenie/nastrój, strach/wstyd, odżywianie), dając wynik całkowity. Surowy wynik całkowity (średnia wyników wszystkich pozycji) został przeskalowany przy użyciu transformacji liniowych do ostatecznych wyników procentowych w zakresie od 0 do 100, w oparciu o maksymalny możliwy wynik, gdzie wyższy wynik oznacza większe pogorszenie QoL.
Dni 0, 28, 56, 98, 126, 154, 182, 266, 364, 378 lub 392
Aktywność kalikreiny w osoczu (pKal).
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki w dniach 0, 56, 98, 140, 182, 266, 350, 364 oraz w dowolnym momencie w dniu 378 lub 392
Aktywność pKal mierzono za pomocą poziomu kininogenu o dużej masie cząsteczkowej (cHMWK) rozszczepionego biomarkerem w celu oceny farmakodynamiki (PD) lanadelumabu.
Przed podaniem dawki w dniach 0, 56, 98, 140, 182, 266, 350, 364 oraz w dowolnym momencie w dniu 378 lub 392
Liczba uczestników z dodatnimi przeciwciałami przeciwlekowymi (ADA) w osoczu
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki w dniach 0 (lub linii podstawowej), 56, 98, 140, 182, 266, 350, 364 oraz w dowolnym momencie w dniu 378 lub 392
Linię wyjściową zdefiniowano jako ostatnią niebrakującą wartość przed podaniem pierwszej dawki badanego leku (na podstawie daty lub daty/godziny).
Przed podaniem dawki w dniach 0 (lub linii podstawowej), 56, 98, 140, 182, 266, 350, 364 oraz w dowolnym momencie w dniu 378 lub 392
Liczba uczestników z TEAE związanymi z klinicznymi badaniami laboratoryjnymi
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki badanego leku do końca badania (EOS) (do dnia 392)
TEAE zdefiniowano jako każde zdarzenie pojawiające się lub objawiające się w momencie lub po rozpoczęciu leczenia IP lub produktem leczniczym lub jakiekolwiek istniejące zdarzenie, którego intensywność lub częstotliwość ulega pogorszeniu po ekspozycji na IP lub produkt leczniczy. Jak wstępnie określono w protokole, zdarzenia niepożądane pojawiające się podczas leczenia zbierano dla okresu, tj. okresu leczenia A, B i okresu obserwacji bezpieczeństwa. Dane są zgłaszane według ataku HAE i ataku innego niż HAE na okres. Oceniono liczbę uczestników z TEAE związanymi z klinicznymi badaniami laboratoryjnymi (hematologia, chemia kliniczna, krzepnięcie i analiza moczu).
Od pierwszej dawki badanego leku do końca badania (EOS) (do dnia 392)
Liczba uczestników z TEAE związanymi z funkcjami życiowymi
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki badanego leku do końca badania (EOS) (do dnia 392)
TEAE zdefiniowano jako każde zdarzenie pojawiające się lub objawiające się w momencie lub po rozpoczęciu leczenia IP lub produktem leczniczym lub jakiekolwiek istniejące zdarzenie, którego intensywność lub częstotliwość ulega pogorszeniu po ekspozycji na IP lub produkt leczniczy. Jak wstępnie określono w protokole, zdarzenia niepożądane pojawiające się podczas leczenia zbierano dla okresu, tj. okresu leczenia A, B i okresu obserwacji bezpieczeństwa. Dane są zgłaszane według ataku HAE i ataku innego niż HAE na okres. Oceniono liczbę uczestników z TEAE związanymi z parametrami życiowymi (ciśnienie krwi (BP), tętno (HR), temperatura ciała i częstość oddechów).
Od pierwszej dawki badanego leku do końca badania (EOS) (do dnia 392)
Liczba uczestników z TEAE związanymi z elektrokardiogramem (EKG)
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki badanego leku do końca badania (EOS) (do dnia 392)
TEAE zdefiniowano jako każde zdarzenie pojawiające się lub objawiające się w momencie lub po rozpoczęciu leczenia IP lub produktem leczniczym lub jakiekolwiek istniejące zdarzenie, którego intensywność lub częstotliwość ulega pogorszeniu po ekspozycji na IP lub produkt leczniczy. Jak wstępnie określono w protokole, zdarzenia niepożądane pojawiające się podczas leczenia zbierano dla okresu, tj. okresu leczenia A, B i okresu obserwacji bezpieczeństwa. Dane są zgłaszane według ataku HAE i ataku innego niż HAE na okres. Oceniono liczbę uczestników z TEAE związanymi z 12 odprowadzeniami EKG.
Od pierwszej dawki badanego leku do końca badania (EOS) (do dnia 392)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Shire

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
12 grudnia 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
26 sierpnia 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
26 sierpnia 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
25 listopada 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
25 listopada 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
27 listopada 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
30 września 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
19 września 2022

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 września 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • SHP643-302
  • 195014 (Identyfikator rejestru: JapicCTI)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Opis planu IPD

Pozbawione możliwości identyfikacji dane poszczególnych uczestników tego konkretnego badania nie będą udostępniane, ponieważ istnieje uzasadnione prawdopodobieństwo, że poszczególni pacjenci mogliby zostać ponownie zidentyfikowani (ze względu na ograniczoną liczbę uczestników badania).

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami