- ICH GCP
- Rejestr badań klinicznych w USA
- Badanie kliniczne NCT04180163
Skuteczność i bezpieczeństwo lanadelumabu (SHP643) u japońskich uczestników z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym (HAE)
19 września 2022 zaktualizowane przez: Shire
Wieloośrodkowe, otwarte badanie fazy 3 oceniające skuteczność i bezpieczeństwo lanadelumabu (SHP643) u Japończyków z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym
Celem tego otwartego, wieloośrodkowego badania fazy 3 jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności lanadelumabu u japońskich uczestników z HAE typu I lub II.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Badanie to obejmie 52-tygodniowy okres leczenia i 4-tygodniowy okres obserwacji.
52-tygodniowy okres leczenia składa się z 26-tygodniowego okresu leczenia A (od dnia 0 do dnia 182) i 26-tygodniowego okresu leczenia B (od dnia 183 do dnia 364).
Uczestnicy, którzy ukończą okres leczenia A, natychmiast przejdą do okresu leczenia B. Po zakończeniu okresu leczenia B uczestnicy mogą przejść do badania o rozszerzonym dostępie TAK-743-5007 (NCT04687137).
Uczestnicy, którzy zdecydują się przejść na badanie TAK-743-5007, ukończą ocenę końcową badania (EOS) w dniu 378.
Wszyscy pozostali uczestnicy ukończą swoje oceny EOS w dniu 392.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
12
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Aichi-Ken
-
Toyohashi-shi, Aichi-Ken, Japonia, 441-8570
- Toyohashi Municipal Hospital
-
-
Chiba-Ken
-
Asahi-shi, Chiba-Ken, Japonia, 289-2511
- Asahi General Hospital
-
-
Gifu-Ken
-
Ogaki-shi, Gifu-Ken, Japonia, 503-8502
- Ogaki Municipal Hospital
-
-
Hiroshima-Ken
-
Hiroshima-shi, Hiroshima-Ken, Japonia, 734-8551
- Hiroshima University Hospital
-
-
Hokkaido
-
Tomakomai-shi, Hokkaido, Japonia, 053-8567
- Tomakomai City Hospital
-
-
Hyogo-Ken
-
Kobe-shi, Hyogo-Ken, Japonia, 650-0017
- Kobe University Hospital
-
-
Kanagawa-Ken
-
Isehara-shi, Kanagawa-Ken, Japonia, 259-1193
- Tokai University Hospital
-
Yokohama-shi, Kanagawa-Ken, Japonia, 236-0004
- Yokohama City University Hospital
-
-
Kyoto-Fu
-
Kyoto-shi, Kyoto-Fu, Japonia, 606-8507
- Kyoto University Hospital
-
-
Osaka-Fu
-
Suita-shi, Osaka-Fu, Japonia, 565-0871
- Osaka University Hospital
-
-
Saitama-Ken
-
Soka-shi, Saitama-Ken, Japonia, 340-0041
- Saiyu Soka Hospital
-
-
Shimane-Ken
-
Izumo-shi, Shimane-Ken, Japonia, 693-8501
- Shimane University Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
12 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Mieć japońskie pochodzenie, czyli urodzić się w Japonii i mieć japońskich rodziców oraz japońskich dziadków ze strony matki i ojca.
- Uczestnik jest mężczyzną lub kobietą i ma >= 12 lat w momencie wyrażenia świadomej zgody.
Udokumentowane rozpoznanie HAE (typu I lub II) na podstawie wszystkich poniższych kryteriów:
- Udokumentowany wywiad kliniczny zgodny z HAE (obrzęk podskórny lub błony śluzowej, epizody obrzęku bez świądu bez towarzyszącej pokrzywki).
- Uzyskane podczas skriningu wyniki badań diagnostycznych potwierdzające poziom czynnościowy HAE typu I lub II: inhibitor C1 (C1-INH)
- Co najmniej jedno z następujących kryteriów: wiek w momencie wystąpienia pierwszych objawów obrzęku naczynioruchowego
- Częstość napadów: aby rozpocząć okres leczenia lanadelumabem, uczestnicy muszą doświadczyć co najmniej 1 potwierdzonego przez badacza napadu HAE na 4 tygodnie w okresie wstępnym.
- Uczestnik (lub rodzic uczestnika/upoważniony przedstawiciel prawny, jeśli dotyczy) przedstawił pisemną świadomą zgodę zatwierdzoną przez Instytucjonalną Komisję Rewizyjną/Niezależną Komisję ds. Etyki (IRB/IEC).
- Jeśli uczestnik jest osobą dorosłą, zostanie poinformowany o charakterze badania i przedstawi pisemną świadomą zgodę przed wykonaniem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem lub jeśli uczestnik jest nieletni (tj. poniżej pełnoletności), ma rodzica/prawnie upoważniony przedstawiciel, który został poinformowany o charakterze badania, wyrazi pisemną świadomą zgodę (tj. zgodę) na udział małoletniego w badaniu przed wykonaniem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem. Zgoda zostanie uzyskana od niepełnoletnich uczestników.
- Mężczyźni lub samice niebędące w ciąży i nie karmiące piersią, które są płodne i aktywne seksualnie oraz które zgadzają się zachować abstynencję lub zgadzają się przestrzegać odpowiednich wymagań dotyczących antykoncepcji zawartych w niniejszym protokole na czas trwania badania, lub kobiety niebędące w wieku rozrodczym, zdefiniowane jako chirurgicznie jałowe (stan po histerektomii, obustronnym wycięciu jajników lub obustronnym podwiązaniu jajowodów) lub po menopauzie przez co najmniej 12 miesięcy.
- Zgódź się przestrzegać ustalonego w protokole harmonogramu ocen i procedur.
Kryteria wyłączenia:
- Jednoczesne rozpoznanie innej postaci przewlekłego, nawracającego obrzęku naczynioruchowego, takiej jak nabyty obrzęk naczynioruchowy (AAE), HAE z prawidłowym C1-INH (znany również jako HAE typu 3), idiopatyczny obrzęk naczynioruchowy lub nawracający obrzęk naczynioruchowy związany z pokrzywką.
- Udział we wcześniejszym badaniu dotyczącym lanadelumabu.
- Dawkowanie badanego leku lub ekspozycja na badane urządzenie w ciągu 4 tygodni przed przystąpieniem do badania przesiewowego.
- Ekspozycja na inhibitory enzymu konwertującego angiotensynę (ACE) lub jakiekolwiek leki zawierające estrogeny o systematycznym wchłanianiu (takie jak doustne środki antykoncepcyjne lub hormonalna terapia zastępcza) w ciągu 4 tygodni przed badaniem przesiewowym.
- Ekspozycja na androgeny (np. danazol, metylotestosteron, testosteron) w ciągu 2 tygodni przed rozpoczęciem okresu wstępnego.
- Stosowanie długoterminowej profilaktyki HAE (C1-INH, atenuowane androgeny lub leki antyfibrynolityczne) w ciągu 2 tygodni przed rozpoczęciem okresu biegowego.
- Stosowanie krótkoterminowej profilaktyki HAE na 7 dni przed wejściem w okres docierania. Profilaktykę krótkoterminową definiuje się jako C1-INH, atenuowane androgeny lub leki antyfibrynolityczne stosowane w celu uniknięcia powikłań obrzęku naczynioruchowego po zabiegach wskazanych medycznie.
- Jakiekolwiek z następujących nieprawidłowości czynności wątroby: aminotransferaza alaninowa (ALT) >3x górna granica normy lub aminotransferaza asparaginianowa (AST) >3x górna granica normy lub bilirubina >2x górna granica normy (chyba że bilirubina jest wynikiem zespołu Gilberta) ).
- Ciąża lub karmienie piersią.
- Uczestnik ma jakikolwiek stan, który w opinii badacza lub sponsora może zagrażać jego bezpieczeństwu lub przestrzeganiu zaleceń, uniemożliwić pomyślne przeprowadzenie badania lub zakłócać interpretację wyników (np. główna choroba współistniejąca, zdaniem badacza, może zakłócić interpretację wyników badania).
- Uczestnik ma znaną nadwrażliwość na IP lub jego składniki.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
---|---|
Eksperymentalny: Lanadelumab 300 mg co 2 tygodnie lub co 4 tygodnie
Lanadelumab 300 mg roztwór, podskórnie (sc.), raz na 2 tygodnie (co 2 tygodnie) przez 26 tygodni w okresie leczenia A. Następnie nastąpił okres leczenia B (dodatkowe 26 tygodni, łącznie 52 tygodnie, w tym okres leczenia A), podczas którego uczestnicy pozostawali w okresie leczenia Schemat lub otrzymywał 300 mg roztworu lanadelumabu raz na 4 tygodnie (co 4 tygodnie) przez 26 tygodni, jeśli jest dobrze kontrolowany (wolny od napadów) przez 26 kolejnych tygodni leczenia lanadelumabem.
Zmiana częstotliwości dawkowania opierała się na uznaniu Badacza i zatwierdzeniu przez Monitora Medycznego Sponsora.
|
Roztwór lanadelumabu, SC
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
---|---|---|
Liczba uczestników, którzy osiągnęli status bez ataków w okresie oceny skuteczności od dnia 0 do dnia 182
Ramy czasowe: Od dnia 0 do dnia 182
|
Uczestnika uznano za wolnego od napadów w okresie oceny skuteczności, jeśli w okresie oceny skuteczności nie wystąpił u niego potwierdzony przez badacza atak dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego (HAE).
Napad HAE zdefiniowano jako objawy przedmiotowe lub podmiotowe odpowiadające napadowi w co najmniej 1 z następujących lokalizacji: obwodowy obrzęk naczynioruchowy (obrzęk skóry obejmujący kończynę, twarz, szyję, tułów i (lub) układ moczowo-płciowy), obrzęk naczynioruchowy brzucha (obrzęk ból, któremu mogą towarzyszyć wzdęcia brzucha, nudności, wymioty lub biegunka), obrzęk naczynioruchowy krtani (stridor, duszność, trudności w mówieniu, trudności w połykaniu, ucisk w gardle lub obrzęk języka, podniebienia, języczka lub krtani).
Oceniono liczbę uczestników, którzy uzyskali status wolnych od napadów w okresie oceny skuteczności od dnia 0 do dnia 182.
|
Od dnia 0 do dnia 182
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
---|---|---|
Liczba potwierdzonych przez badacza napadów dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego (HAE) podczas każdego okresu oceny skuteczności
Ramy czasowe: Od dnia 0 do dnia 182, od dnia 0 do dnia 364, od dnia 70 do dnia 182, od dnia 70 do dnia 364
|
Okres oceny skuteczności składał się z czterech okresów: od dnia 0 (po podaniu badanego leku) do dnia 182 (koniec okresu leczenia A), od dnia 0 (po podaniu badanego leku) do dnia 364 (koniec okresu leczenia B), przypuszczalnie stabilny - okres od dnia 70 do dnia 182, domniemany okres stanu stacjonarnego od dnia 70 do dnia 364.
Oceniono liczbę potwierdzonych przez badacza napadów HAE podczas każdego okresu oceny skuteczności.
|
Od dnia 0 do dnia 182, od dnia 0 do dnia 364, od dnia 70 do dnia 182, od dnia 70 do dnia 364
|
Liczba potwierdzonych przez badacza napadów dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego (HAE) wymagających natychmiastowego leczenia w każdym z okresów oceny skuteczności
Ramy czasowe: Od dnia 0 do dnia 182, od dnia 0 do dnia 364, od dnia 70 do dnia 182, od dnia 70 do dnia 364
|
Okres oceny skuteczności składał się z czterech okresów: od dnia 0 (po podaniu badanego leku) do dnia 182 (koniec okresu leczenia A), od dnia 0 (po podaniu badanego leku) do dnia 364 (koniec okresu leczenia B), przypuszczalnie stabilny - okres od dnia 70 do dnia 182, domniemany okres stanu stacjonarnego od dnia 70 do dnia 364.
Oceniono liczbę potwierdzonych przez badacza napadów HAE wymagających doraźnego leczenia w każdym z okresów oceny skuteczności.
|
Od dnia 0 do dnia 182, od dnia 0 do dnia 364, od dnia 70 do dnia 182, od dnia 70 do dnia 364
|
Liczba umiarkowanych lub ciężkich napadów dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego (HAE) potwierdzonych przez badacza podczas każdego z okresów oceny skuteczności
Ramy czasowe: Od dnia 0 do dnia 182, od dnia 0 do dnia 364, od dnia 70 do dnia 182, od dnia 70 do dnia 364
|
Ciężki atak zdefiniowano jako stopień 3 (zwykle wymagana jest pewna pomoc, wymagana interwencja/terapia medyczna, możliwa hospitalizacja), umiarkowany atak zdefiniowano jako stopień 2 (może być potrzebna pewna pomoc, brak interwencji medycznej lub wymagana minimalna interwencja/terapia).
Oceniono liczbę potwierdzonych przez badacza umiarkowanych lub ciężkich napadów HAE w każdym z okresów oceny skuteczności.
Okres oceny skuteczności składał się z czterech okresów: od dnia 0 (po podaniu badanego leku) do dnia 182 (koniec okresu leczenia A), od dnia 0 (po podaniu badanego leku) do dnia 364 (koniec okresu leczenia B), przypuszczalnie stabilny - okres od dnia 70 do dnia 182, domniemany okres stanu stacjonarnego od dnia 70 do dnia 364.
|
Od dnia 0 do dnia 182, od dnia 0 do dnia 364, od dnia 70 do dnia 182, od dnia 70 do dnia 364
|
Liczba uczestników z maksymalnym napadem dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego (HAE) podczas każdego okresu oceny skuteczności
Ramy czasowe: Od dnia 0 do dnia 182, od dnia 0 do dnia 364, od dnia 70 do dnia 182, od dnia 70 do dnia 364
|
Okres oceny skuteczności składał się z czterech okresów: od dnia 0 (po podaniu badanego leku) do dnia 182 (koniec okresu leczenia A), od dnia 0 (po podaniu badanego leku) do dnia 364 (koniec okresu leczenia B), przypuszczalnie stabilny - okres od dnia 70 do dnia 182, domniemany okres stanu stacjonarnego od dnia 70 do dnia 364.
Oceniono liczbę uczestników z maksymalnym nasileniem ataku HAE podczas każdego z okresów oceny skuteczności.
Nasilenie ataku HAE zostało obliczone na uczestnika w oparciu o kategorie dotkliwości w następujący sposób: brak ataku, łagodna, umiarkowana i ciężka.
|
Od dnia 0 do dnia 182, od dnia 0 do dnia 364, od dnia 70 do dnia 182, od dnia 70 do dnia 364
|
Liczba napadów dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego (HAE) o wysokiej chorobowości, potwierdzonych przez badaczy, podczas każdego okresu oceny skuteczności
Ramy czasowe: Od dnia 0 do dnia 182, od dnia 0 do dnia 364, od dnia 70 do dnia 182, od dnia 70 do dnia 364
|
Napad HAE o wysokiej zachorowalności zdefiniowano jako każdy napad, który ma co najmniej 1 z następujących cech: ciężki, powodujący hospitalizację (z wyjątkiem hospitalizacji w celu obserwacji
|
Od dnia 0 do dnia 182, od dnia 0 do dnia 364, od dnia 70 do dnia 182, od dnia 70 do dnia 364
|
Czas do pierwszego napadu dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego (HAE) po dniu 0 w okresie oceny skuteczności
Ramy czasowe: Od dnia 0 do dnia 182
|
Czas do pierwszego napadu HAE (dni) po dniu 0 w okresie oceny skuteczności od dnia 0 do dnia 182 obliczono na podstawie daty i godziny podania pierwszej dawki lanadelumabu w okresie oceny skuteczności (od dnia 0 do dnia 182) do data i godzina pierwszego napadu HAE po pierwszej otwartej dawce w okresie oceny skuteczności od dnia 0 do dnia 182.
Do analizy zastosowano metodę Kaplana-Meiera i przedstawiono oszacowanie Kaplana-Meiera wyrażone jako czas (w dniach) do pierwszego ataku HAE po dniu 0 dla okresu leczenia A (od dnia 0 do dnia 182).
|
Od dnia 0 do dnia 182
|
Czas do pierwszego napadu dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego (HAE) po dniu 0 w okresie oceny skuteczności
Ramy czasowe: Od dnia 70 do dnia 182
|
Czas do pierwszego napadu HAE (dni) po dniu 0 w okresie oceny skuteczności od dnia 70 do dnia 182 obliczono na podstawie daty i godziny podania pierwszej dawki lanadelumabu w okresie oceny skuteczności (od dnia 70 do dnia 182) do data i godzina pierwszego napadu HAE po pierwszej otwartej dawce w okresie oceny skuteczności od dnia 70 do dnia 182.
Do analizy wykorzystano metodę Kaplana-Meiera i przedstawiono oszacowanie Kaplana-Meiera wyrażone jako czas (w dniach) do pierwszego ataku HAE po dniu 0 dla przypuszczalnego okresu stanu stacjonarnego dla okresu leczenia A (od dnia 70 do dnia 182).
|
Od dnia 70 do dnia 182
|
Liczba uczestników, u których uzyskano co najmniej 50%, 70% i 90% redukcję potwierdzonej przez badacza znormalizowanej liczby napadów (NNA) na 4 tygodnie w stosunku do okresu wstępnego NNA dla każdego z okresów oceny skuteczności
Ramy czasowe: Od dnia 0 do dnia 182, od dnia 0 do dnia 364, od dnia 70 do dnia 182, od dnia 70 do dnia 364
|
Okres docierania wynosił 4 tygodnie i mógł zostać przedłużony do 8 tygodni w celu określenia podstawowego wskaźnika ataków uczestników.
Znormalizowana liczba potwierdzonych przez badacza napadów HAE (NNA) podczas każdego okresu oceny skuteczności zostanie wyrażona jako miesięczny (28 dni) wskaźnik napadów HAE.
Liczba uczestników, którzy osiągnęli co najmniej 50%, 70% i 90% redukcję NNA potwierdzonych przez badaczy na 4 tygodnie w stosunku do znormalizowanego NNA w okresie wstępnym dla każdego z 4 okresów oceny skuteczności (okres leczenia A, całkowity okres leczenia, Oceniono przypuszczalny okres stanu stacjonarnego dla okresu leczenia A i całkowity przypuszczalny okres stanu stacjonarnego).
Dla każdego uczestnika procentowa redukcja została obliczona jako wskaźnik ataku w okresie początkowym minus wskaźnik ataku w okresie leczenia podzielony przez wskaźnik ataku w okresie początkowym, pomnożony przez 100.
Kategorie respondentów nie wykluczały się wzajemnie, uczestnicy mogą pojawić się w więcej niż jednej kategorii, w zależności od ich redukcji procentowej.
|
Od dnia 0 do dnia 182, od dnia 0 do dnia 364, od dnia 70 do dnia 182, od dnia 70 do dnia 364
|
Liczba uczestników osiągających znormalizowaną liczbę ataków (NNA)
Ramy czasowe: Od dnia 0 do dnia 182, od dnia 0 do dnia 364, od dnia 70 do dnia 182, od dnia 70 do dnia 364
|
NNA (potwierdzone przez badacza) podczas każdego okresu oceny skuteczności wyrażono jako miesięczną (28 dni) częstość napadów HAE.
Liczba uczestników osiągających NNA
|
Od dnia 0 do dnia 182, od dnia 0 do dnia 364, od dnia 70 do dnia 182, od dnia 70 do dnia 364
|
Liczba uczestników, którzy uzyskali status bez ataków w okresie oceny skuteczności od dnia 0 do dnia 364, od dnia 70 do dnia 182 i od dnia 70 do dnia 364
Ramy czasowe: Od dnia 0 do dnia 364, od dnia 70 do dnia 182 i od dnia 70 do dnia 364
|
Uczestnika uznano za wolnego od napadów w okresie oceny skuteczności, jeśli w okresie oceny skuteczności nie wystąpiły u niego potwierdzone przez badacza napady HAE.
Napad HAE zdefiniowano jako objawy przedmiotowe lub podmiotowe odpowiadające napadowi w co najmniej 1 z następujących lokalizacji: obwodowy obrzęk naczynioruchowy (obrzęk skóry obejmujący kończynę, twarz, szyję, tułów i (lub) układ moczowo-płciowy), obrzęk naczynioruchowy brzucha (obrzęk ból, któremu mogą towarzyszyć wzdęcia brzucha, nudności, wymioty lub biegunka), obrzęk naczynioruchowy krtani (stridor, duszność, trudności w mówieniu, trudności w połykaniu, ucisk w gardle lub obrzęk języka, podniebienia, języczka lub krtani).
Oceniono liczbę uczestników, u których wystąpił stan wolny od napadów w 4 okresach oceny skuteczności (całkowity okres leczenia, przypuszczalny okres stanu stacjonarnego w okresie leczenia A i ogólny przypuszczalny okres stanu stacjonarnego).
|
Od dnia 0 do dnia 364, od dnia 70 do dnia 182 i od dnia 70 do dnia 364
|
Liczba uczestników osiągających status bez ataków za miesięczne przyrosty
Ramy czasowe: W miesiącach 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12 i 13
|
Uczestnika uznano za wolnego od napadów w okresie oceny skuteczności, jeśli w okresie oceny skuteczności nie wystąpiły u niego potwierdzone przez badacza napady HAE.
Napad HAE zdefiniowano jako objawy przedmiotowe lub podmiotowe odpowiadające napadowi w co najmniej 1 z następujących lokalizacji: obwodowy obrzęk naczynioruchowy (obrzęk skóry obejmujący kończynę, twarz, szyję, tułów i (lub) układ moczowo-płciowy), obrzęk naczynioruchowy brzucha (obrzęk ból, któremu mogą towarzyszyć wzdęcia brzucha, nudności, wymioty lub biegunka), obrzęk naczynioruchowy krtani (stridor, duszność, trudności w mówieniu, trudności w połykaniu, ucisk w gardle lub obrzęk języka, podniebienia, języczka lub krtani).
|
W miesiącach 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12 i 13
|
Liczba uczestników, u których uzyskano potwierdzone przez badacza odstępy czasu bez napadów dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego (HAE)
Ramy czasowe: Od dnia 0 do dnia 182
|
Uczestnik był uznawany za wolnego od ataków w danym okresie, jeśli w tym okresie nie miał potwierdzonych przez badacza ataków HAE.
Uczestnicy, którzy przerwali udział w danym okresie, byli uznawani za nieodpowiadających na ten okres.
Oceniono liczbę uczestników, którzy osiągnęli potwierdzone przez badacza odstępy czasu bez napadów HAE od dnia 0 do dnia 182.
|
Od dnia 0 do dnia 182
|
Procent dni wolnych od ataków w każdym z okresów oceny skuteczności
Ramy czasowe: Od dnia 0 do dnia 182, od dnia 0 do dnia 364, od dnia 70 do dnia 182, od dnia 70 do dnia 364
|
Dzień wolny od napadów zdefiniowano jako dzień kalendarzowy bez potwierdzonego przez badacza ataku HAE.
Dni wolne od ataku HAE obliczono przez zliczenie liczby dni w okresie oceny skuteczności bez ataku HAE i podzielenie przez liczbę dni, w których uczestnik uczestniczył w okresie oceny skuteczności.
Oceniono odsetek dni wolnych od napadu HAE, potwierdzonych przez badacza, w każdym z okresów oceny skuteczności (okres leczenia A, całkowity okres leczenia, przypuszczalny okres stanu stacjonarnego dla okresu leczenia A i całkowity przypuszczalny okres stanu stacjonarnego).
|
Od dnia 0 do dnia 182, od dnia 0 do dnia 364, od dnia 70 do dnia 182, od dnia 70 do dnia 364
|
Liczba uczestników leczonych Występujące zdarzenia niepożądane (TEAE), w tym zdarzenia niepożądane o szczególnym znaczeniu (AESI) i poważne zdarzenia niepożądane (SAE)
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki badanego leku do końca badania (EOS) (do dnia 392)
|
TEAE=każde zdarzenie pojawiające się w trakcie lub po rozpoczęciu leczenia badanym produktem (IP) lub jakiekolwiek istniejące zdarzenie, którego intensywność/częstość pogarsza się po ekspozycji na IP. Poważne TEAE = każdy nieoczekiwany objaw kliniczny objawów przedmiotowych, podmiotowych, wyników (związanych z IP lub niezwiązanych) przy dowolnej dawce: powoduje zgon, zagrażał życiu, wymaga hospitalizacji/przedłużenia hospitalizacji, spowodował trwałą/znaczną niepełnosprawność/niesprawność, wrodzoną nieprawidłowość/wada wrodzona, ważne zdarzenie medyczne.
AESI = reakcje nadwrażliwości zgłaszane przez badacza, zdarzenia zaburzeń krzepnięcia jako krwawienie/nadkrzepliwość AESI.
Zdarzenia niepożądane zostały sklasyfikowane jako zdarzenia niepożądane zgłaszane jako napad HAE i zdarzenia niepożądane niezwiązane z napadem HAE i zostały odpowiednio sklasyfikowane.
Jak wstępnie określono w protokole, zebrano TEAE, SAE i AESI dla okresu, tj. okresu leczenia A, B i okresu obserwacji bezpieczeństwa, a dane są odpowiednio zgłaszane.
|
Od pierwszej dawki badanego leku do końca badania (EOS) (do dnia 392)
|
Stężenie lanadelumabu w osoczu
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki w dniach 0, 56, 98, 140, 182, 266, 350, 364 oraz w dowolnym momencie w dniu 378 lub 392
|
Przed podaniem dawki w dniach 0, 56, 98, 140, 182, 266, 350, 364 oraz w dowolnym momencie w dniu 378 lub 392
|
|
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w kwestionariuszu jakości życia dotyczącym obrzęku naczynioruchowego (AE-QoL) Całkowity wynik
Ramy czasowe: Dni 0, 28, 56, 98, 126, 154, 182, 266, 364, 378 lub 392
|
Kwestionariusz AE-QoL jest zwalidowanym narzędziem do samodzielnego stosowania, służącym do oceny jakości życia związanej ze zdrowiem (HR) wśród uczestników z nawracającym obrzękiem naczynioruchowym (w tym HAE).
AE-QoL składa się z 17 elementów jakości życia specyficznych dla choroby, w celu uzyskania całkowitego wyniku AE-QoL i 4 wyników domenowych (funkcjonowanie, zmęczenie/nastrój, strach/wstyd i odżywianie), a każda z 17 pozycji miała pięciostopniowa skala odpowiedzi od 1 (nigdy) do 5 (bardzo często).
Kwestionariusz został oceniony zgodnie z wytycznymi twórców, aby uzyskać 4 wyniki w domenach (funkcjonowanie, zmęczenie/nastrój, strach/wstyd, odżywianie), dając wynik całkowity.
Surowy wynik całkowity (średnia wyników wszystkich pozycji) został przeskalowany przy użyciu transformacji liniowych do ostatecznych wyników procentowych w zakresie od 0 do 100, w oparciu o maksymalny możliwy wynik, gdzie wyższy wynik oznacza większe pogorszenie QoL.
|
Dni 0, 28, 56, 98, 126, 154, 182, 266, 364, 378 lub 392
|
Aktywność kalikreiny w osoczu (pKal).
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki w dniach 0, 56, 98, 140, 182, 266, 350, 364 oraz w dowolnym momencie w dniu 378 lub 392
|
Aktywność pKal mierzono za pomocą poziomu kininogenu o dużej masie cząsteczkowej (cHMWK) rozszczepionego biomarkerem w celu oceny farmakodynamiki (PD) lanadelumabu.
|
Przed podaniem dawki w dniach 0, 56, 98, 140, 182, 266, 350, 364 oraz w dowolnym momencie w dniu 378 lub 392
|
Liczba uczestników z dodatnimi przeciwciałami przeciwlekowymi (ADA) w osoczu
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki w dniach 0 (lub linii podstawowej), 56, 98, 140, 182, 266, 350, 364 oraz w dowolnym momencie w dniu 378 lub 392
|
Linię wyjściową zdefiniowano jako ostatnią niebrakującą wartość przed podaniem pierwszej dawki badanego leku (na podstawie daty lub daty/godziny).
|
Przed podaniem dawki w dniach 0 (lub linii podstawowej), 56, 98, 140, 182, 266, 350, 364 oraz w dowolnym momencie w dniu 378 lub 392
|
Liczba uczestników z TEAE związanymi z klinicznymi badaniami laboratoryjnymi
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki badanego leku do końca badania (EOS) (do dnia 392)
|
TEAE zdefiniowano jako każde zdarzenie pojawiające się lub objawiające się w momencie lub po rozpoczęciu leczenia IP lub produktem leczniczym lub jakiekolwiek istniejące zdarzenie, którego intensywność lub częstotliwość ulega pogorszeniu po ekspozycji na IP lub produkt leczniczy.
Jak wstępnie określono w protokole, zdarzenia niepożądane pojawiające się podczas leczenia zbierano dla okresu, tj. okresu leczenia A, B i okresu obserwacji bezpieczeństwa.
Dane są zgłaszane według ataku HAE i ataku innego niż HAE na okres.
Oceniono liczbę uczestników z TEAE związanymi z klinicznymi badaniami laboratoryjnymi (hematologia, chemia kliniczna, krzepnięcie i analiza moczu).
|
Od pierwszej dawki badanego leku do końca badania (EOS) (do dnia 392)
|
Liczba uczestników z TEAE związanymi z funkcjami życiowymi
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki badanego leku do końca badania (EOS) (do dnia 392)
|
TEAE zdefiniowano jako każde zdarzenie pojawiające się lub objawiające się w momencie lub po rozpoczęciu leczenia IP lub produktem leczniczym lub jakiekolwiek istniejące zdarzenie, którego intensywność lub częstotliwość ulega pogorszeniu po ekspozycji na IP lub produkt leczniczy.
Jak wstępnie określono w protokole, zdarzenia niepożądane pojawiające się podczas leczenia zbierano dla okresu, tj. okresu leczenia A, B i okresu obserwacji bezpieczeństwa.
Dane są zgłaszane według ataku HAE i ataku innego niż HAE na okres.
Oceniono liczbę uczestników z TEAE związanymi z parametrami życiowymi (ciśnienie krwi (BP), tętno (HR), temperatura ciała i częstość oddechów).
|
Od pierwszej dawki badanego leku do końca badania (EOS) (do dnia 392)
|
Liczba uczestników z TEAE związanymi z elektrokardiogramem (EKG)
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki badanego leku do końca badania (EOS) (do dnia 392)
|
TEAE zdefiniowano jako każde zdarzenie pojawiające się lub objawiające się w momencie lub po rozpoczęciu leczenia IP lub produktem leczniczym lub jakiekolwiek istniejące zdarzenie, którego intensywność lub częstotliwość ulega pogorszeniu po ekspozycji na IP lub produkt leczniczy.
Jak wstępnie określono w protokole, zdarzenia niepożądane pojawiające się podczas leczenia zbierano dla okresu, tj. okresu leczenia A, B i okresu obserwacji bezpieczeństwa.
Dane są zgłaszane według ataku HAE i ataku innego niż HAE na okres.
Oceniono liczbę uczestników z TEAE związanymi z 12 odprowadzeniami EKG.
|
Od pierwszej dawki badanego leku do końca badania (EOS) (do dnia 392)
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
12 grudnia 2019
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
26 sierpnia 2021
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
26 sierpnia 2021
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
25 listopada 2019
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
25 listopada 2019
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
27 listopada 2019
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
30 września 2022
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
19 września 2022
Ostatnia weryfikacja
1 września 2022
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby układu krążenia
- Choroby naczyniowe
- Choroby skórne
- Zespoły niedoboru odporności
- Choroby układu odpornościowego
- Nadwrażliwość, natychmiastowa
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby skóry, naczyniowe
- Nadwrażliwość
- Pokrzywka
- Dziedziczne choroby niedoboru dopełniacza
- Pierwotne niedobory odporności
- Obrzęk naczynioruchowy
- Obrzęk naczynioruchowy, dziedziczny
Inne numery identyfikacyjne badania
- SHP643-302
- 195014 (Identyfikator rejestru: JapicCTI)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Nie
Opis planu IPD
Pozbawione możliwości identyfikacji dane poszczególnych uczestników tego konkretnego badania nie będą udostępniane, ponieważ istnieje uzasadnione prawdopodobieństwo, że poszczególni pacjenci mogliby zostać ponownie zidentyfikowani (ze względu na ograniczoną liczbę uczestników badania).
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Tak
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Dziedziczny obrzęk naczynioruchowy (HAE)
-
TakedaRekrutacyjnyObrzęk naczynioruchowy | Dziedziczny obrzęk naczynioruchowy (HAE)Kanada
-
TakedaRekrutacyjnyDziedziczny obrzęk naczynioruchowy (HAE)Zjednoczone Królestwo
-
BioMarin PharmaceuticalRekrutacyjnyDziedziczny obrzęk naczynioruchowy | HAEStany Zjednoczone, Hiszpania, Australia
-
ShireTakeda Development Center Americas, Inc.Nie dostępnyObrzęk naczynioruchowy | Dziedziczny obrzęk naczynioruchowy (HAE)Stany Zjednoczone, Kanada, Niemcy, Węgry, Hiszpania
-
BioCryst PharmaceuticalsZakończonyDziedziczny obrzęk naczynioruchowy | Profilaktyka | HAEAustria, Dania, Francja, Niemcy, Węgry, Izrael, Włochy, Macedonia Północna, Polska, Szwajcaria, Zjednoczone Królestwo, Stany Zjednoczone, Australia, Hongkong, Republika Korei, Nowa Zelandia, Serbia, Słowacja, Afryka Południowa, Hiszpan...
-
ShireZakończonyDziedziczny obrzęk naczynioruchowy (HAE)Stany Zjednoczone, Kanada, Australia, Austria, Kolumbia, Niemcy, Węgry, Izrael, Włochy, Hiszpania
-
ShireZakończonyDziedziczny obrzęk naczynioruchowy (HAE)Stany Zjednoczone, Kanada, Jordania
-
ShireZakończonyDziedziczny obrzęk naczynioruchowy (HAE)Stany Zjednoczone
-
ShireZakończonyDziedziczny obrzęk naczynioruchowy (HAE)Stany Zjednoczone
-
ShireZakończonyDziedziczny obrzęk naczynioruchowy (HAE)Japonia
Badania kliniczne na Lanadelumab
-
Radboud University Medical CenterTakedaZakończony
-
TakedaTakeda Development Center Americas, Inc.ZakończonyZdrowi WolontariuszeStany Zjednoczone
-
TakedaRekrutacyjnyDziedziczny obrzęk naczynioruchowy (HAE)Japonia
-
TakedaZakończonyDziedziczny obrzęk naczynioruchowy (HAE)Chiny
-
ShireZakończonyDziedziczny obrzęk naczynioruchowyStany Zjednoczone, Kanada, Niemcy, Węgry, Hiszpania
-
ShireTakeda Development Center Americas, Inc.WycofaneCOVID-19 Zapalenie płuc
-
ShireTakeda Development Center Americas, Inc.Nie dostępnyObrzęk naczynioruchowy | Dziedziczny obrzęk naczynioruchowy (HAE)Stany Zjednoczone, Kanada, Niemcy, Węgry, Hiszpania
-
TakedaTakeda Development Center Americas, Inc.ZakończonyObrzęk naczynioruchowyStany Zjednoczone, Hiszpania, Holandia, Węgry, Włochy, Kanada, Niemcy, Francja, Japonia, Polska
-
Charite University, Berlin, GermanyShire International GmbHAktywny, nie rekrutującyDziedziczna choroba autozapalnaNiemcy
-
ShireTakeda Development Center Americas, Inc.ZakończonyObrzęk naczynioruchowyStany Zjednoczone, Francja, Holandia, Hiszpania, Węgry, Włochy, Kanada, Polska, Japonia, Niemcy