Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Morfo-funkcjonalne modyfikacje serca w leczonej amyloidozie serca z mutacją transtyretynową

12 maja 2020 zaktualizowane przez: Gianluca Di Bella, University of Messina

Modyfikacje serca w transtyretynowej amyloidozie serca

Amyloidoza sercowa (CA) charakteryzuje się długą subkliniczną fazą charakteryzującą się odkładaniem włókien amyloidowych w przedsionkach, zastawkach i ścianach komór. Podłużna dysfunkcja lewej komory (LV) z zachowaną frakcją wyrzutową (EF) jest wczesną fazą CA.

Dysfunkcja podłużna dotyczy głównie odcinka podstawowego i środkowego LV, z mniejszym zajęciem odcinków dystalnych (oszczędzanie wierzchołka).

Echokardiografia odkształceniowa (STE) mierzy deformację mięśnia sercowego. Wykazano, że technika ta jest czuła we wczesnym wykrywaniu upośledzonej funkcji skurczowej oraz w badaniu CA. Dodatkowo, wydolność serca (praca mięśnia sercowego) może być wyprowadzona z analizy danych dotyczących obciążenia mięśnia sercowego.

W roku 2018 „interferencje RNA” (patisiran i inotersen) zostały wpisane na listę współczujących programów terapeutycznych do wyłącznego użytku w leczeniu dorosłych pacjentów z dziedziczną amyloidozą neuropatią. Celem naszych badań jest ocena modyfikacji morfofunkcjonalnych z interferencjami RNA.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Nieznany

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Szczegółowy opis

Przezklatkowe obrazy echokardiograficzne są rejestrowane w dostępnych aparatach ultrasonograficznych (Vivid 7 i Vivid 9, GE Ultrasound, Horten, Norwegia oraz MyLab - Esaote, Genua, Włochy). Średnice i grubości ścianek mierzone są zgodnie z ubezpieczeniem Amerykańskiego Towarzystwa Echokardiograficznego. Obrazy uzyskane w projekcji wierzchołkowej oraz w formacie 4 sypialnie z szybkością klatek (70-80 klatek/s) – przechowywane przez trzy cykle pracy serca w formacie cine-loop – zostaną wykorzystane do oceny off-line w celu oceny deformacji lewej komory w przekroju podłużnym oraz kierunek promieniowy, segmenty podstawno-boczne i górne (przetwarzanie końcowe) za pomocą już używanego i dostępnego oprogramowania (Suitestenza, Esaote, Florencja, Włochy i GE Ultrasound, Horten, Norwegia).

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Obserwacyjny

Zapisy (Oczekiwany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
25

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Włochy
      • Firenze, Włochy
        • Careggi Hospital
      • Roma, Włochy
        • Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS.

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 90 lat (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie dotyczy

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka prawdopodobieństwa

Badana populacja

Kolejni pacjenci z rozpoznaną amyloidozą leczeni interferencjami RNA. Do rozpoznania amyloidozy serca wymagana jest grubość ściany lewej komory ≥12 i dodatni wynik peruginiego (stopień 2-3) w scyntygrafii kości technetu-99m(99mTc)-difosfonianem (DPD) lub 99mTc-hydroksymetylenodifosfonianem (HMDP).

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • obecność danych uzyskanych z dokumentacji historycznej pacjentów, którzy retrospektywnie spełnili kryteria nakazowe (neurologiczne) i otrzymali receptę na przedmiotowe leki (interferencje RNA),
  • Ocena kardiologiczna (badanie EKG, echokardiografia) w momencie przepisywania
  • Ocena kardiologiczna (badanie EKG, echokardiografia) oceniana po 6 miesiącach od terapii,
  • Ocena kardiologiczna (badanie EKG, echokardiografia) oceniana 12-18 miesięcy po terapii,

Kryteria wyłączenia:

  • nie było możliwe domniemane potwierdzenie rozsądnej dostawy przepisanej innowacyjnej terapii
  • nie było możliwe domniemane potwierdzenie rozsądnej wysyłki przepisanej terapii konwencjonalnej (terapia podstawowa)

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana wymiarów ścian przedsionków i komór
Ramy czasowe: Zmiana z podstawowej grubości ścianki na 18 miesięcy
Wymiary (mm) przegrody międzyprzedsionkowej, ścian komór, grzbietu kumadyny, blaszki mitroaortalnej, zastawek
Zmiana z podstawowej grubości ścianki na 18 miesięcy
Zmiana napięcia przedsionków i komór
Ramy czasowe: Zmiana z wyjściowego napięcia przedsionków i komór na 18 miesięcy
Średnia sparowana zmiana obciążenia mięśnia sercowego (procent) za pomocą echokardiograficznego obrazowania szybkości odkształcenia (bez jednostek)
Zmiana z wyjściowego napięcia przedsionków i komór na 18 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana wskaźnika pracy mięśnia sercowego lewej komory
Ramy czasowe: Zmiana z wyjściowej pracy mięśnia sercowego na 18 miesięcy
Ocena Globalnego wskaźnika pracy (GWI): całkowita praca w obszarze pętli ciśnieniowo-odkształceniowych LV liczona od zamknięcia zastawki mitralnej do otwarcia zastawki mitralnej.
Zmiana z wyjściowej pracy mięśnia sercowego na 18 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
University of Messina

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
Campisi Mariapaola

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Gianluca Di Bella, MD, University of Messina, Italy

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (OCZEKIWANY)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
20 maja 2020

Zakończenie podstawowe (OCZEKIWANY)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
30 czerwca 2020

Ukończenie studiów (OCZEKIWANY)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
30 grudnia 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
3 maja 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
12 maja 2020

Pierwszy wysłany (RZECZYWISTY)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
13 maja 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
13 maja 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
12 maja 2020

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 maja 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • UNIME_CARD_2

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami