Morfo-funkcjonalne modyfikacje serca w leczonej amyloidozie serca z mutacją transtyretynową
12 maja 2020 zaktualizowane przez: Gianluca Di Bella, University of Messina
Modyfikacje serca w transtyretynowej amyloidozie serca
Amyloidoza sercowa (CA) charakteryzuje się długą subkliniczną fazą charakteryzującą się odkładaniem włókien amyloidowych w przedsionkach, zastawkach i ścianach komór. Podłużna dysfunkcja lewej komory (LV) z zachowaną frakcją wyrzutową (EF) jest wczesną fazą CA.
Dysfunkcja podłużna dotyczy głównie odcinka podstawowego i środkowego LV, z mniejszym zajęciem odcinków dystalnych (oszczędzanie wierzchołka).
Echokardiografia odkształceniowa (STE) mierzy deformację mięśnia sercowego. Wykazano, że technika ta jest czuła we wczesnym wykrywaniu upośledzonej funkcji skurczowej oraz w badaniu CA. Dodatkowo, wydolność serca (praca mięśnia sercowego) może być wyprowadzona z analizy danych dotyczących obciążenia mięśnia sercowego.
W roku 2018 „interferencje RNA” (patisiran i inotersen) zostały wpisane na listę współczujących programów terapeutycznych do wyłącznego użytku w leczeniu dorosłych pacjentów z dziedziczną amyloidozą neuropatią. Celem naszych badań jest ocena modyfikacji morfofunkcjonalnych z interferencjami RNA.
Przegląd badań
Status
Nieznany
Warunki
Szczegółowy opis
Przezklatkowe obrazy echokardiograficzne są rejestrowane w dostępnych aparatach ultrasonograficznych (Vivid 7 i Vivid 9, GE Ultrasound, Horten, Norwegia oraz MyLab - Esaote, Genua, Włochy).
Średnice i grubości ścianek mierzone są zgodnie z ubezpieczeniem Amerykańskiego Towarzystwa Echokardiograficznego.
Obrazy uzyskane w projekcji wierzchołkowej oraz w formacie 4 sypialnie z szybkością klatek (70-80 klatek/s) – przechowywane przez trzy cykle pracy serca w formacie cine-loop – zostaną wykorzystane do oceny off-line w celu oceny deformacji lewej komory w przekroju podłużnym oraz kierunek promieniowy, segmenty podstawno-boczne i górne (przetwarzanie końcowe) za pomocą już używanego i dostępnego oprogramowania (Suitestenza, Esaote, Florencja, Włochy i GE Ultrasound, Horten, Norwegia).
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Oczekiwany)
25
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Firenze, Włochy
- Careggi Hospital
-
Roma, Włochy
- Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS.
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat do 90 lat (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie dotyczy
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Metoda próbkowania
Próbka prawdopodobieństwa
Badana populacja
Kolejni pacjenci z rozpoznaną amyloidozą leczeni interferencjami RNA.
Do rozpoznania amyloidozy serca wymagana jest grubość ściany lewej komory ≥12 i dodatni wynik peruginiego (stopień 2-3) w scyntygrafii kości technetu-99m(99mTc)-difosfonianem (DPD) lub 99mTc-hydroksymetylenodifosfonianem (HMDP).
Opis
Kryteria przyjęcia:
- obecność danych uzyskanych z dokumentacji historycznej pacjentów, którzy retrospektywnie spełnili kryteria nakazowe (neurologiczne) i otrzymali receptę na przedmiotowe leki (interferencje RNA),
- Ocena kardiologiczna (badanie EKG, echokardiografia) w momencie przepisywania
- Ocena kardiologiczna (badanie EKG, echokardiografia) oceniana po 6 miesiącach od terapii,
- Ocena kardiologiczna (badanie EKG, echokardiografia) oceniana 12-18 miesięcy po terapii,
Kryteria wyłączenia:
- nie było możliwe domniemane potwierdzenie rozsądnej dostawy przepisanej innowacyjnej terapii
- nie było możliwe domniemane potwierdzenie rozsądnej wysyłki przepisanej terapii konwencjonalnej (terapia podstawowa)
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana wymiarów ścian przedsionków i komór
Ramy czasowe: Zmiana z podstawowej grubości ścianki na 18 miesięcy
|
Wymiary (mm) przegrody międzyprzedsionkowej, ścian komór, grzbietu kumadyny, blaszki mitroaortalnej, zastawek
|
Zmiana z podstawowej grubości ścianki na 18 miesięcy
|
|
Zmiana napięcia przedsionków i komór
Ramy czasowe: Zmiana z wyjściowego napięcia przedsionków i komór na 18 miesięcy
|
Średnia sparowana zmiana obciążenia mięśnia sercowego (procent) za pomocą echokardiograficznego obrazowania szybkości odkształcenia (bez jednostek)
|
Zmiana z wyjściowego napięcia przedsionków i komór na 18 miesięcy
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana wskaźnika pracy mięśnia sercowego lewej komory
Ramy czasowe: Zmiana z wyjściowej pracy mięśnia sercowego na 18 miesięcy
|
Ocena Globalnego wskaźnika pracy (GWI): całkowita praca w obszarze pętli ciśnieniowo-odkształceniowych LV liczona od zamknięcia zastawki mitralnej do otwarcia zastawki mitralnej.
|
Zmiana z wyjściowej pracy mięśnia sercowego na 18 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Gianluca Di Bella, MD, University of Messina, Italy
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Publikacje ogólne
- Di Bella G, Minutoli F, Pingitore A, Zito C, Mazzeo A, Aquaro GD, Di Leo R, Recupero A, Stancanelli C, Baldari S, Vita G, Carerj S. Endocardial and epicardial deformations in cardiac amyloidosis and hypertrophic cardiomyopathy. Circ J. 2011;75(5):1200-8. doi: 10.1253/circj.cj-10-0844. Epub 2011 Mar 17.
- Di Bella G, Pizzino F, Minutoli F, Zito C, Donato R, Dattilo G, Oreto G, Baldari S, Vita G, Khandheria BK, Carerj S. The mosaic of the cardiac amyloidosis diagnosis: role of imaging in subtypes and stages of the disease. Eur Heart J Cardiovasc Imaging. 2014 Dec;15(12):1307-15. doi: 10.1093/ehjci/jeu158. Epub 2014 Sep 4.
- Di Bella G, Minutoli F, Piaggi P, Casale M, Mazzeo A, Zito C, Oreto G, Baldari S, Vita G, Pingitore A, Khandheria BK, Carerj S. Usefulness of Combining Electrocardiographic and Echocardiographic Findings and Brain Natriuretic Peptide in Early Detection of Cardiac Amyloidosis in Subjects With Transthyretin Gene Mutation. Am J Cardiol. 2015 Oct 1;116(7):1122-7. doi: 10.1016/j.amjcard.2015.07.008. Epub 2015 Jul 16.
- Emdin M, Aimo A, Rapezzi C, Fontana M, Perfetto F, Seferovic PM, Barison A, Castiglione V, Vergaro G, Giannoni A, Passino C, Merlini G. Treatment of cardiac transthyretin amyloidosis: an update. Eur Heart J. 2019 Dec 1;40(45):3699-3706. doi: 10.1093/eurheartj/ehz298.
- Benson MD, Waddington-Cruz M, Berk JL, Polydefkis M, Dyck PJ, Wang AK, Plante-Bordeneuve V, Barroso FA, Merlini G, Obici L, Scheinberg M, Brannagan TH 3rd, Litchy WJ, Whelan C, Drachman BM, Adams D, Heitner SB, Conceicao I, Schmidt HH, Vita G, Campistol JM, Gamez J, Gorevic PD, Gane E, Shah AM, Solomon SD, Monia BP, Hughes SG, Kwoh TJ, McEvoy BW, Jung SW, Baker BF, Ackermann EJ, Gertz MA, Coelho T. Inotersen Treatment for Patients with Hereditary Transthyretin Amyloidosis. N Engl J Med. 2018 Jul 5;379(1):22-31. doi: 10.1056/NEJMoa1716793.
- Adams D, Gonzalez-Duarte A, O'Riordan WD, Yang CC, Ueda M, Kristen AV, Tournev I, Schmidt HH, Coelho T, Berk JL, Lin KP, Vita G, Attarian S, Plante-Bordeneuve V, Mezei MM, Campistol JM, Buades J, Brannagan TH 3rd, Kim BJ, Oh J, Parman Y, Sekijima Y, Hawkins PN, Solomon SD, Polydefkis M, Dyck PJ, Gandhi PJ, Goyal S, Chen J, Strahs AL, Nochur SV, Sweetser MT, Garg PP, Vaishnaw AK, Gollob JA, Suhr OB. Patisiran, an RNAi Therapeutic, for Hereditary Transthyretin Amyloidosis. N Engl J Med. 2018 Jul 5;379(1):11-21. doi: 10.1056/NEJMoa1716153.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (OCZEKIWANY)
20 maja 2020
Zakończenie podstawowe (OCZEKIWANY)
30 czerwca 2020
Ukończenie studiów (OCZEKIWANY)
30 grudnia 2020
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
3 maja 2020
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
12 maja 2020
Pierwszy wysłany (RZECZYWISTY)
13 maja 2020
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)
13 maja 2020
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
12 maja 2020
Ostatnia weryfikacja
1 maja 2020
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- UNIME_CARD_2
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .