Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo leczenia imiglucerazą u chińskich pacjentów z chorobą Gauchera typu Ⅲ (SEED)

9 września 2025 zaktualizowane przez: Sanofi

Jednoramienne, prospektywne, otwarte, wieloośrodkowe badanie mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa maksymalnej rocznej dawki w leczeniu imiglucerazą w Chinach u pacjentów z Chin, u których zdiagnozowano typ choroby Gauchera Ⅲ

Podstawowy cel

  • Ocena skuteczności leczenia imiglucerazą w leczeniu objawów hematologicznych u chińskich pacjentów, u których zdiagnozowano chorobę Gauchera typu Ⅲ
  • Ocena profilu bezpieczeństwa imiglucerazy w maksymalnej dawce podanej na etykiecie (60 U/kg, IV co dwa tygodnie) u chińskich pacjentów.

Cel drugorzędny

  • Ocena skuteczności leczenia imiglucerazą w leczeniu objawów trzewnych u chińskich pacjentów, u których zdiagnozowano chorobę Gauchera typu Ⅲ
  • Ocena skuteczności leczenia imiglucerazą w chorobach kości u chińskich pacjentów, u których zdiagnozowano chorobę Gauchera typu Ⅲ
  • Ocena wpływu leczenia imiglucerazą na jakość życia chińskich pacjentów, u których zdiagnozowano chorobę Gauchera typu Ⅲ

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Około 14 miesięcy, w tym 12-miesięczny okres leczenia

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
12

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Chiny
      • Beijing, Chiny, 100020
        • Investigational Site Number : 107
      • Beijing, Chiny, 100032
        • Investigational Site Number : 101
      • Chengdu, Chiny, 610041
        • Investigational Site Number : 104
      • Guangzhou, Chiny, 510080
        • Investigational Site Number : 102
      • Guangzhou, Chiny, 510623
        • Investigational Site Number : 105

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

2 lata i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Zdolny do wyrażenia świadomej zgody podpisanej.
  • U uczestnika zdiagnozowano GD typu Ⅲ
  • Uczestnik z objawami neurologicznymi
  • Uczestnik w wieku > 2 lat.
  • Uczestnik, którego objętość śledziony i/lub wątroby jest > GGN podczas badania przesiewowego.

Kryteria wyłączenia:

  • Poważna wada wrodzona
  • Klinicznie istotna współistniejąca choroba organiczna niezwiązana z chorobą Gauchera, co oznacza chorobę lub stan, który może mieć wpływ na parametry wybrane dla pierwszorzędowych punktów końcowych (np. poziom płytek krwi, powiększenie wątroby/śledziony i bóle kości)
  • Wcześniejsze leczenie ERT.
  • Warunki fizyczne, które nie tolerują regularnego leczenia lub wizyt kontrolnych.
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
  • Uczestnik uczestniczy lub brał udział w innym badaniu klinicznym z zastosowaniem jakiejkolwiek eksperymentalnej terapii w ciągu 3 miesięcy
  • U uczestnika zdiagnozowano chorobę ośrodkowego układu nerwowego niezwiązaną z chorobą Gauchera lub wynik rezonansu magnetycznego uczestnika wskazuje na zajmującą przestrzeń zmianę w ośrodkowym układzie nerwowym
  • Pacjent ma udokumentowaną hemoglobinopatię, niedobór żelaza, witaminy B12 lub kwasu foliowego, który wymaga leczenia jeszcze nierozpoczętego lub jeśli został rozpoczęty, pacjent nie był stabilny w trakcie leczenia przez co najmniej 6 miesięcy przed podaniem pierwszej dawki Cerezyme w tym badaniu
  • Uczestnik nie nadaje się do udziału, niezależnie od przyczyny, w ocenie badacza, w tym warunków medycznych lub klinicznych, lub uczestnicy potencjalnie narażeni na nieprzestrzeganie procedur badania
  • Każda konkretna sytuacja podczas realizacji/kursu badania, która może budzić wątpliwości natury etycznej
  • Wrażliwość na którąkolwiek interwencję badaną lub jej składniki lub lek lub inną alergię, która w opinii Badacza stanowi przeciwwskazanie do udziału w badaniu

Powyższe informacje nie mają na celu przedstawienia wszystkich rozważań dotyczących potencjalnego udziału pacjenta w badaniu klinicznym.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Cerezyme® / Imigluceraza
Cerezyme® (imigluceraza do wstrzykiwań) podaje się we wlewie dożylnym, 60 j./kg raz na 2 tygodnie.
Lek: Cerezyme® / Imigluceraza
Postać farmaceutyczna: liofilizat do sporządzania roztworu do infuzji Droga podania: dożylna

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiany w hemoglobinie
Ramy czasowe: Wartość bazowa do końca 12 miesięcy
Średnie zmiany hemoglobiny
Wartość bazowa do końca 12 miesięcy
Zmiany liczby płytek krwi
Ramy czasowe: Wartość bazowa do końca 12 miesięcy
Średnie zmiany liczby płytek krwi
Wartość bazowa do końca 12 miesięcy
Zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: Bazowy do końca 13 miesięcy
Liczba uczestników z zdarzeniami niepożądanymi
Bazowy do końca 13 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiany objętości śledziony
Ramy czasowe: Wartość bazowa do końca 12 miesięcy
Średnia zmiana objętości śledziony
Wartość bazowa do końca 12 miesięcy
Zmiany objętości wątroby
Ramy czasowe: Wartość bazowa do końca 12 miesięcy
Średnia zmiana objętości wątroby
Wartość bazowa do końca 12 miesięcy
Zaangażowanie szkieletu
Ramy czasowe: Wartość bazowa do końca 12 miesięcy
Zmiany w częstości, czasie trwania i nasileniu bólu kostnego oraz liczbie przełomów kostnych Zmiany w częstotliwości, czasie trwania i nasileniu bólu kostnego oraz liczbie przełomów kostnych Zmiany w częstotliwości, czasie trwania i nasileniu bólu kostnego oraz liczbie przełomów kostnych
Wartość bazowa do końca 12 miesięcy
Jakość życia (QoL)
Ramy czasowe: Wartość bazowa do końca 3 miesięcy, 6 miesięcy, 9 miesięcy i 12 miesięcy
Średnia zmiana QoL
Wartość bazowa do końca 3 miesięcy, 6 miesięcy, 9 miesięcy i 12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Sanofi

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Dyrektor Studium: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
2 marca 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
12 października 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
12 października 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
4 grudnia 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
4 grudnia 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
7 grudnia 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
15 września 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
9 września 2025

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 września 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • LPS16031
  • U1111-1244-1166 (Identyfikator rejestru: ICTRP)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Wykwalifikowani badacze mogą poprosić o dostęp do danych na poziomie pacjenta i powiązanych dokumentów badawczych, w tym raportu z badania klinicznego, protokołu badania z wszelkimi poprawkami, czystego formularza opisu przypadku, planu analizy statystycznej i specyfikacji zbioru danych. Dane na poziomie pacjenta zostaną zanonimizowane, a dokumenty badawcze zostaną zredagowane w celu ochrony prywatności uczestników badania. Więcej informacji na temat kryteriów udostępniania danych przez firmę Sanofi, kwalifikujących się badań i procesu ubiegania się o dostęp można znaleźć na stronie: https://vivli.org

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami