Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo leczenia imiglucerazą u chińskich pacjentów z chorobą Gauchera typu Ⅲ (SEED)

21 stycznia 2024 zaktualizowane przez: Sanofi

Jednoramienne, prospektywne, otwarte, wieloośrodkowe badanie mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa maksymalnej rocznej dawki w leczeniu imiglucerazą w Chinach u pacjentów z Chin, u których zdiagnozowano typ choroby Gauchera Ⅲ

Podstawowy cel

  • Ocena skuteczności leczenia imiglucerazą w leczeniu objawów hematologicznych u chińskich pacjentów, u których zdiagnozowano chorobę Gauchera typu Ⅲ
  • Ocena profilu bezpieczeństwa imiglucerazy w maksymalnej dawce podanej na etykiecie (60 U/kg, IV co dwa tygodnie) u chińskich pacjentów.

Cel drugorzędny

  • Ocena skuteczności leczenia imiglucerazą w leczeniu objawów trzewnych u chińskich pacjentów, u których zdiagnozowano chorobę Gauchera typu Ⅲ
  • Ocena skuteczności leczenia imiglucerazą w chorobach kości u chińskich pacjentów, u których zdiagnozowano chorobę Gauchera typu Ⅲ
  • Ocena wpływu leczenia imiglucerazą na jakość życia chińskich pacjentów, u których zdiagnozowano chorobę Gauchera typu Ⅲ

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Około 14 miesięcy, w tym 12-miesięczny okres leczenia

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

12

Faza

  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Chiny
      • Beijing, Chiny, 100020
        • Investigational Site Number : 107
      • Beijing, Chiny, 100032
        • Investigational Site Number : 101
      • Chengdu, Chiny, 610041
        • Investigational Site Number : 104
      • Guangzhou, Chiny, 510080
        • Investigational Site Number : 102
      • Guangzhou, Chiny, 510623
        • Investigational Site Number : 105

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Zdolny do wyrażenia świadomej zgody podpisanej.
  • U uczestnika zdiagnozowano GD typu Ⅲ
  • Uczestnik z objawami neurologicznymi
  • Uczestnik w wieku > 2 lat.
  • Uczestnik, którego objętość śledziony i/lub wątroby jest > GGN podczas badania przesiewowego.

Kryteria wyłączenia:

  • Poważna wada wrodzona
  • Klinicznie istotna współistniejąca choroba organiczna niezwiązana z chorobą Gauchera, co oznacza chorobę lub stan, który może mieć wpływ na parametry wybrane dla pierwszorzędowych punktów końcowych (np. poziom płytek krwi, powiększenie wątroby/śledziony i bóle kości)
  • Wcześniejsze leczenie ERT.
  • Warunki fizyczne, które nie tolerują regularnego leczenia lub wizyt kontrolnych.
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
  • Uczestnik uczestniczy lub brał udział w innym badaniu klinicznym z zastosowaniem jakiejkolwiek eksperymentalnej terapii w ciągu 3 miesięcy
  • U uczestnika zdiagnozowano chorobę ośrodkowego układu nerwowego niezwiązaną z chorobą Gauchera lub wynik rezonansu magnetycznego uczestnika wskazuje na zajmującą przestrzeń zmianę w ośrodkowym układzie nerwowym
  • Pacjent ma udokumentowaną hemoglobinopatię, niedobór żelaza, witaminy B12 lub kwasu foliowego, który wymaga leczenia jeszcze nierozpoczętego lub jeśli został rozpoczęty, pacjent nie był stabilny w trakcie leczenia przez co najmniej 6 miesięcy przed podaniem pierwszej dawki Cerezyme w tym badaniu
  • Uczestnik nie nadaje się do udziału, niezależnie od przyczyny, w ocenie badacza, w tym warunków medycznych lub klinicznych, lub uczestnicy potencjalnie narażeni na nieprzestrzeganie procedur badania
  • Każda konkretna sytuacja podczas realizacji/kursu badania, która może budzić wątpliwości natury etycznej
  • Wrażliwość na którąkolwiek interwencję badaną lub jej składniki lub lek lub inną alergię, która w opinii Badacza stanowi przeciwwskazanie do udziału w badaniu

Powyższe informacje nie mają na celu przedstawienia wszystkich rozważań dotyczących potencjalnego udziału pacjenta w badaniu klinicznym.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Cerezyme® / Imigluceraza
Cerezyme® (imigluceraza do wstrzykiwań) podaje się we wlewie dożylnym, 60 j./kg raz na 2 tygodnie.
Lek: Cerezyme® / Imigluceraza
Postać farmaceutyczna: liofilizat do sporządzania roztworu do infuzji Droga podania: dożylna

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiany w hemoglobinie
Ramy czasowe: Wartość bazowa do końca 12 miesięcy
Średnie zmiany hemoglobiny
Wartość bazowa do końca 12 miesięcy
Zmiany liczby płytek krwi
Ramy czasowe: Wartość bazowa do końca 12 miesięcy
Średnie zmiany liczby płytek krwi
Wartość bazowa do końca 12 miesięcy
Zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: Bazowy do końca 13 miesięcy
Liczba uczestników z zdarzeniami niepożądanymi
Bazowy do końca 13 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiany objętości śledziony
Ramy czasowe: Wartość bazowa do końca 12 miesięcy
Średnia zmiana objętości śledziony
Wartość bazowa do końca 12 miesięcy
Zmiany objętości wątroby
Ramy czasowe: Wartość bazowa do końca 12 miesięcy
Średnia zmiana objętości wątroby
Wartość bazowa do końca 12 miesięcy
Zaangażowanie szkieletu
Ramy czasowe: Wartość bazowa do końca 12 miesięcy
Zmiany w częstości, czasie trwania i nasileniu bólu kostnego oraz liczbie przełomów kostnych Zmiany w częstotliwości, czasie trwania i nasileniu bólu kostnego oraz liczbie przełomów kostnych Zmiany w częstotliwości, czasie trwania i nasileniu bólu kostnego oraz liczbie przełomów kostnych
Wartość bazowa do końca 12 miesięcy
Jakość życia (QoL)
Ramy czasowe: Wartość bazowa do końca 3 miesięcy, 6 miesięcy, 9 miesięcy i 12 miesięcy
Średnia zmiana QoL
Wartość bazowa do końca 3 miesięcy, 6 miesięcy, 9 miesięcy i 12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sanofi

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

2 marca 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

12 października 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

12 października 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

4 grudnia 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

4 grudnia 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

7 grudnia 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

23 stycznia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

21 stycznia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • LPS16031
  • U1111-1244-1166 (Identyfikator rejestru: ICTRP)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Wykwalifikowani badacze mogą poprosić o dostęp do danych na poziomie pacjenta i powiązanych dokumentów badawczych, w tym raportu z badania klinicznego, protokołu badania z wszelkimi poprawkami, czystego formularza opisu przypadku, planu analizy statystycznej i specyfikacji zbioru danych. Dane na poziomie pacjenta zostaną zanonimizowane, a dokumenty badawcze zostaną zredagowane w celu ochrony prywatności uczestników badania. Więcej informacji na temat kryteriów udostępniania danych przez firmę Sanofi, kwalifikujących się badań i procesu ubiegania się o dostęp można znaleźć na stronie: https://vivli.org

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Gauchera

Badania kliniczne na Cerezyme® / Imigluceraza

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Montenegro

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj