Walidacja pomiarów wyników zgłaszanych przez pacjentów u uczestników z niegruźliczym mykobakteryjnym zakażeniem płuc wywołanym przez Mycobacterium Avium Complex (ARISE)
26 czerwca 2024 zaktualizowane przez: Insmed Incorporated
Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, aktywne badanie porównawcze, wieloośrodkowe, mające na celu walidację narzędzi oceniających wyniki zgłaszane przez pacjentów u dorosłych pacjentów z nowo zdiagnozowanym zakażeniem płuc wywołanym przez prątki niegruźlicze (NTM) wywołane przez Mycobacterium Avi
Głównym celem tego badania jest wygenerowanie dowodów wykazujących specyfikację domeny (za pomocą nowoczesnych metod psychometrycznych), wiarygodność, trafność i responsywność (istotna zmiana w obrębie podmiotu) punktów końcowych zgłaszanych przez pacjentów (PRO).
Przegląd badań
Status
Status
Zakończony
Warunki
Warunki
Interwencja / Leczenie
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Uczestnicy wypełnią również narzędzie EXAccerbations of Chronic Pulmonary Disease Tool (EXACT), EXACT Respiratory Objawy (EXACT-RS), Kwestionariusz St. Wrażenie nasilenia — układ oddechowy (PGIS — układ oddechowy) i ogólne wrażenie ciężkości — zmęczenie pacjenta (PGIS — zmęczenie) na początku badania i w trakcie badania jako kotwice do walidacji QoL-B i PROMIS F-SF 7a.
Typ studiów
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
Zapisy
99
Faza
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Córdoba, Argentyna, X5003DCE
- ARG003
-
-
-
-
Queensland
-
Chermside, Queensland, Australia, 4032
- AUS010
-
Woolloongabba, Queensland, Australia, 4102
- AUS011
-
-
South Australia
-
Adelaide, South Australia, Australia, 5000
- AUS008
-
-
-
-
-
Linz, Austria, 4040
- AUT001
-
-
-
-
-
Aalborg, Dania, DK-9000
- DNK004
-
Aarhus, Dania, DK-8200
- DNK002
-
-
Zeeland
-
Roskilde, Zeeland, Dania, 4000
- DNK001
-
-
-
-
-
Barcelona, Hiszpania, 08003
- ESP002
-
Barcelona, Hiszpania, 8035
- ESP003
-
Girona, Hiszpania, 17007
- ESP005
-
Madrid, Hiszpania, 28034
- ESP001
-
Madrid, Hiszpania, 28046
- ESP004
-
-
-
-
-
Ashkelon, Izrael, 78100
- ISR001
-
Haifa, Izrael, 34362
- ISR007
-
Petah Tikva, Izrael, 4910000
- ISR003
-
Ramat Gan, Izrael, 52621
- ISR004
-
-
-
-
-
Dresden, Niemcy, 01307
- GER006
-
-
Bayern
-
München, Bayern, Niemcy, 80335
- GER005
-
-
Hessen
-
Immenhausen, Hessen, Niemcy, 34376
- GER010
-
-
Niedersachsen
-
Hannover, Niedersachsen, Niemcy, 30625
- GER007
-
-
Nordrhein-Westfalen
-
Köln, Nordrhein-Westfalen, Niemcy, 51109
- GER011
-
-
-
-
-
Christchurch, Nowa Zelandia, 8461
- NZL001
-
-
Hawkes's Bay
-
Hastings, Hawkes's Bay, Nowa Zelandia, 4122
- NZL003
-
-
Waikato
-
Hamilton, Waikato, Nowa Zelandia, 3204
- NZL002
-
-
-
-
-
Seongnam, Republika Korei, 13620
- KOR005
-
Seoul, Republika Korei, 05505
- KOR002
-
Seoul, Republika Korei, 06973
- KOR003
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233-1711
- USA008
-
-
California
-
Fresno, California, Stany Zjednoczone, 93701-2302
- USA062
-
San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92121-3018
- USA048
-
Stanford, California, Stany Zjednoczone, 94305
- USA050
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20007
- USA023
-
-
Florida
-
Clearwater, Florida, Stany Zjednoczone, 33765
- USA003
-
Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32207-8567
- USA072
-
Kissimmee, Florida, Stany Zjednoczone, 34746
- USA042
-
Naples, Florida, Stany Zjednoczone, 34102-5444
- USA039
-
Saint Petersburg, Florida, Stany Zjednoczone, 33707
- USA014
-
Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33606-3603
- USA067
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30912-0004
- USA066
-
Rincon, Georgia, Stany Zjednoczone, 31326
- USA029
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
- USA037
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21224-3057
- USA017
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110-1035
- USA061
-
-
New Jersey
-
Hillsborough, New Jersey, Stany Zjednoczone, 08844-1528
- USA069
-
-
New York
-
Bayside, New York, Stany Zjednoczone, 11361
- USA065
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10017-6739
- USA011
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710-0001
- USA051
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
- USA025
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104-4238
- USA040
-
-
South Carolina
-
Anderson, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29621-5708
- USA044
-
Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29414
- USA024
-
-
Tennessee
-
Franklin, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37067-5603
- USA022
-
-
Texas
-
McKinney, Texas, Stany Zjednoczone, 75069-8085
- USA021
-
Tyler, Texas, Stany Zjednoczone, 75708-3154
- USA052
-
-
-
-
-
Chiayi, Tajwan, 613
- TWN004
-
Kaohsiung, Tajwan, 807
- TWN005
-
Taipei city, Tajwan, 116
- TWN002
-
-
-
-
-
Milan, Włochy, 20162
- ITA002
-
-
Emilia-Romagna
-
Modena, Emilia-Romagna, Włochy, 41100
- ITA006
-
-
Lazio
-
Roma, Lazio, Włochy, 00168
- ITA005
-
-
Toscana
-
Siena, Toscana, Włochy, 53100
- ITA008
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Mężczyzna lub kobieta, ≥ 18 lat (19 lat lub więcej w Korei Południowej)
- Aktualna diagnostyka zakażenia płuc Mycobacterium avium Complex (MAC).
- Dodatni posiew plwociny w kierunku MAC w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym
- Tomografia komputerowa klatki piersiowej (CT), odczytana lokalnie, w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym w celu określenia obecności i wielkości jam płucnych. Uczestnicy, którzy nie będą mieli tomografii komputerowej klatki piersiowej w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym, będą zobowiązani do wykonania tomografii komputerowej klatki piersiowej, odczytywanej lokalnie, podczas badania przesiewowego
- Chęć i zdolność do przestrzegania przepisanego leczenia podczas badania
- Zdolność do wytworzenia (spontanicznie lub z indukcją) około 2 ml plwociny do badania mykobakteriologicznego podczas badania przesiewowego
Kobiety w wieku rozrodczym (WOCBP) (tj. płodne po pierwszej miesiączce i do okresu pomenopauzalnego, chyba że trwale bezpłodne) i płodni mężczyźni (tj. wszyscy mężczyźni po okresie dojrzewania, chyba że trwale bezpłodni po obustronnej orchidektomii) zgadzają się praktykować wysoce skuteczną metodę antykoncepcji od dnia 1. do co najmniej 90 dni po przyjęciu ostatniej dawki. Przykładami takich kontroli urodzeń są:
- prawdziwa abstynencja (powstrzymywanie się od współżycia heteroseksualnego przez cały okres badania),
- miedziana wkładka wewnątrzmaciczna (IUD),
- metody hormonalne (system wewnątrzmaciczny uwalniający lewonorgestrel, implant progestagenowy, złożona doustna tabletka antykoncepcyjna [połączona z metodą mechaniczną]),
- wyłączny związek homoseksualny, lub
- jedyny partner, który przeszedł sterylizację chirurgiczną z potwierdzeniem azoospermii co najmniej 3 miesiące po zabiegu w trakcie udziału w badaniu
- Należy przedstawić podpisaną świadomą zgodę przed podaniem badanych leków lub wykonaniem jakiejkolwiek procedury związanej z badaniem
- Być w stanie przestrzegać zasad stosowania badanych leków, wizyt studyjnych i procedur badawczych określonych w protokole
- Mężczyźni, których partnerki są WOCBP (w ciąży lub nie w ciąży) zgadzają się na używanie prezerwatyw, a partnerki niebędące w ciąży powinny stosować wysoce skuteczną metodę antykoncepcji
Kryteria wyłączenia:
- Rozpoznanie mukowiscydozy (CF)
- Historia więcej niż 3 infekcji płuc MAC
- Otrzymał jakąkolwiek antybiotykoterapię mykobakteryjną z powodu aktualnej infekcji płuc MAC
- Oporna infekcja płuc MAC, zdefiniowana jako dodatnie posiewy MAC podczas leczenia wielolekowym schematem antybiotykoterapii mykobakteryjnej przez co najmniej 6 kolejnych miesięcy i brak udokumentowanego skutecznego leczenia, zdefiniowana jako ujemny posiew plwociny na MAC i zaprzestanie leczenia
- Nawrót wcześniejszego zakażenia płuc MAC, zdefiniowany jako dodatni wynik posiewu plwociny na MAC ≤ 6 miesięcy od zaprzestania wcześniejszego skutecznego leczenia
- Dowody na istnienie jamy płucnej o średnicy ≥ 2 cm, jak określono za pomocą tomografii komputerowej klatki piersiowej, odczytywane lokalnie, w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym
- Stwierdzenie radiologiczne nowych konsolidacji płatów, niedodmy, znacznego wysięku opłucnowego lub odmy opłucnowej podczas rutynowej opieki klinicznej w ciągu 2 miesięcy przed badaniem przesiewowym
- Aktywny nowotwór płuc (pierwotny lub z przerzutami) lub jakikolwiek nowotwór złośliwy wymagający chemioterapii lub radioterapii w ciągu 1 roku przed badaniem przesiewowym lub przewidywany w trakcie badania
- Ostre zaostrzenie choroby płuc (np. przewlekła obturacyjna choroba płuc [POChP] lub rozstrzenie oskrzeli) wymagające leczenia antybiotykami lub kortykosteroidami (dożylnie [IV] lub doustnie) w ciągu 4 tygodni przed i podczas badania przesiewowego
- Obecny palacz
- Historia transplantacji płuc
- Wcześniejsza ekspozycja na zawiesinę do inhalacji liposomów amikacyny (ALIS) (w tym badanie kliniczne)
- Znana nadwrażliwość lub przeciwwskazania do stosowania na ALIS, aminoglikozydy lub którąkolwiek z ich substancji pomocniczych
- Rozsiana infekcja MAC
- Pozytywny test ciążowy lub laktacja podczas badania przesiewowego. Wszystkie WOCBP zostaną przetestowane. Kobiety, które nie mogą zajść w ciążę, definiuje się jako kobiety po menopauzie (tj. niemiesiączkowe przez 12 miesięcy bez alternatywnej przyczyny medycznej lub potwierdzone więcej niż jednym pomiarem hormonu folikulotropowego [FSH]) lub naturalnie lub chirurgicznie bezpłodne po obustronnym wycięciu jajników, histerektomii lub obustronnym wycięciu jajowodu . W przypadku kobiet w wieku poniżej 45 lat należy rozważyć wykonanie badań potwierdzających FSH
- Podanie dowolnego badanego leku w ciągu 8 tygodni przed badaniem przesiewowym
- Znane lub podejrzewane zespoły nabytego niedoboru odporności (HIV-dodatni, niezależnie od liczby CD4). Inne zespoły niedoboru odporności, które w opinii badacza mogą zakłócać udział w badaniu.
- Bieżące nadużywanie alkoholu, leków lub nielegalnych narkotyków
- Znana i aktywna infekcja COVID-19
- Izolat MAC z wartością MIC dla klarytromycyny ≥ 32 µg/ml podczas badania przesiewowego
- Znana nadwrażliwość lub przeciwwskazania do stosowania na etambutol, azytromycynę (w tym inne makrolidy lub ketolidy) lub którąkolwiek z ich substancji pomocniczych zgodnie z lokalnymi wytycznymi na etykiecie.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Inny
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Liczba ramion
2
Broń i interwencje
Grupa uczestników / ArmGrupa uczestników / Arm |
Interwencja / LeczenieInterwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Aktywny komparator: ALIS + schemat podstawowy (azytromycyna + etambutol)
Uczestnicy otrzymają 590 mg ALIS (zawiesina do inhalacji liposomów amikacyny) raz dziennie.
Uczestnikom zostanie również podany podstawowy schemat azytromycyny 250 mg i etambutolu 15 mg/kg tabletki doustnie, raz dziennie.
|
Tabletka doustna
Inne nazwy:
Tabletka doustna
Inne nazwy:
Wdychanie przez nebulizację przez około 6 do 15 minut.
Inne nazwy:
|
|
Komparator placebo: ELC + schemat podstawowy (azytromycyna + etambutol)
Uczestnikom będzie podawano raz dziennie ELC (puste liposomy kontrolne), pasujące placebo do ALIS.
Uczestnikom zostanie również podany podstawowy schemat azytromycyny 250 mg i etambutolu 15 mg/kg tabletki doustnie, raz dziennie.
|
Tabletka doustna
Inne nazwy:
Tabletka doustna
Inne nazwy:
Wdychanie przez nebulizację przez około 6 do 15 minut.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Psychometryczna przekrojowa walidacja wyników zgłaszanych przez pacjenta (PRO): ogólny wynik w skali oddechowej pacjenta (PGI-S) na początku badania
Ramy czasowe: Linia bazowa
|
Objawy ze strony układu oddechowego PGI-S to samodzielnie zgłaszana skala służąca do pomiaru ciężkości choroby na podstawie objawów, przy użyciu 5-punktowej skali od 1 do 5 (1 = wcale, 2 = łagodny, 3 = umiarkowany, 4 = bardzo poważne, 5 = bardzo poważne).
Biorąc pod uwagę różne aspekty objawów oddechowych, takie jak przekrwienie, kaszel, śluz, świszczący oddech, duszność, uczestnicy oceniali nasilenie objawów w skali objawów oddechowych PGI-S.
Wyższe wyniki wskazują na większe nasilenie objawów.
|
Linia bazowa
|
|
Psychometryczna, przekrojowa walidacja PRO: Wynik w skali zmęczenia PGI-S na początku badania
Ramy czasowe: Linia bazowa
|
Zmęczenie PGI-S to samodzielnie zgłaszana skala służąca do pomiaru ciężkości choroby na podstawie objawów, przy użyciu 5-punktowej skali od 1 do 5 (1 = wcale, 2 = łagodne, 3 = umiarkowane, 4 = bardzo poważny, 5 = bardzo poważny).
Uczestnicy oceniali nasilenie zmęczenia w skali zmęczenia PGI-S.
Wyższe wyniki wskazują na większe nasilenie zmęczenia.
|
Linia bazowa
|
|
Psychometryczna, przekrojowa walidacja PRO: Kwestionariusz Jakości Życia – Rozstrzenie oskrzeli (QoL-B) Wynik w skali objawów oddechowych na początku badania
Ramy czasowe: Linia bazowa
|
QOL-B to kwestionariusz PRO do samodzielnego sporządzania, służący do oceny objawów, funkcjonowania i jakości życia związanej ze stanem zdrowia u dorosłych chorych na choroby płuc.
Domena objawów ze strony układu oddechowego kwestionariusza QOL-B zawiera 9 pozycji opisujących samoocenę pacjenta w zakresie objawów ze strony układu oddechowego wpływających na jego codzienne życie.
Dla każdej z 8 pozycji (przekrwienie klatki piersiowej, kaszel, odkrztuszanie śluzu, duszność przy większej aktywności, świszczący oddech, ból w klatce piersiowej, duszność podczas rozmowy, budzenie się w nocy z powodu kaszlu) punktacja wahała się od 1 do 4 ( 1= dużo, 2= umiarkowanie, 3= mało, 4= wcale) i plwocina na podstawie koloru w zakresie od 0=nie wiem, 1=zielony ze śladami krwi/brązowawy ciemny, 2=żółtawy- zielony, 3 = przezroczysty do żółtego, 4 = przezroczysty.
Wyniki poszczególnych pozycji zsumowano, a następnie standaryzowano w skali od 0 do 100 punktów, aby uzyskać wynik domeny, w którym wyższe wyniki oznaczały mniej objawów lub lepsze funkcjonowanie i jakość życia.
|
Linia bazowa
|
|
Psychometryczna przekrojowa walidacja PRO: System informacji o pomiarze wyników zgłaszanych przez pacjenta - skrócona forma zmęczenia 7a (PROMIS F-SF 7a) Wynik wyjściowy
Ramy czasowe: Linia bazowa
|
PROMIS F-SF 7a to kwestionariusz do samodzielnego stosowania, oceniający szereg objawów zgłaszanych przez pacjenta w ciągu ostatnich 7 dni, od łagodnego subiektywnego uczucia zmęczenia po przytłaczające, wyniszczające i utrzymujące się poczucie wyczerpania, które prawdopodobnie zmniejsza zdolność do wykonywania czynności codziennych czynności i normalnego funkcjonowania w rolach rodzinnych lub społecznych.
Zmęczenie dzieli się na doświadczenie zmęczenia (częstotliwość, czas trwania i intensywność) oraz wpływ zmęczenia na aktywność fizyczną, psychiczną i społeczną w 7 pozycjach.
Opcje odpowiedzi podano w 5-punktowej skali Likerta, od 1 = nigdy do 5 = zawsze.
Całkowite wyniki wahają się od 7 do 35, a niskie wyniki oznaczają mniejsze oddziaływanie zmęczenia, tj. lepsze objawy.
|
Linia bazowa
|
|
Ocena wiarygodności testu-powtórnego testu (TRTR) podana jako szacunkowa korelacja wewnątrzklasowa (ICC) wśród uczestników zgłaszających brak zmian w wyniku PGI-S układu oddechowego zastosowana do wyniku w domenie oddechowej QOL-B między badaniem przesiewowym a wartością wyjściową
Ramy czasowe: Od badania przesiewowego do wartości wyjściowych (dzień -70 do dnia 1)
|
TRTR polega na pomiarze stopnia, w jakim instrument zapewnia powtarzalny wynik w różnych punktach czasu, oceniany w ustalonym i wspólnym przedziale czasowym dla wszystkich osób badanych.
Korelacje TRTR oparto na dwukierunkowym współczynniku ICC z efektem mieszanym oszacowanym przy użyciu pakietu niezawodności między oceniającymi, wersja 0.84.1.
Oszacowanie TRTR wynoszące 0,7 i więcej wskazywało na lepszą wiarygodność ponownego testu.
TRTR oceniano wśród uczestników zgłaszających brak zmian w PGI-S pomiędzy badaniem przesiewowym a wartością wyjściową.
Kotwice PGI-S są specyficzne dla PRO, z PGI-S układu oddechowego (skala od 1 = wcale do 5 = bardzo ciężki, wyższe wyniki = większe nasilenie objawów) zastosowanym do domeny oddechowej QOL-B (skala 9-punktowa od od 0 do 100, wyższe wyniki = mniej objawów i lepsza jakość życia).
Jak określono wcześniej w planie analizy statystycznej (SAP) dla uczestników wnoszących wkład w tę miarę wyników z badania INS-415, dane zebrano i przeanalizowano dla połączonej populacji, w której połączono grupy ALIS i ELC.
|
Od badania przesiewowego do wartości wyjściowych (dzień -70 do dnia 1)
|
|
Ocena TRTR podana jako szacunkowa ICC wśród uczestników zgłaszających brak zmian w zakresie zmęczenia. Wynik PGI-S zastosowany do wyniku PROMIS F-SF 7a pomiędzy badaniem przesiewowym a wartością wyjściową
Ramy czasowe: Od badania przesiewowego do wartości wyjściowych (dzień -70 do dnia 1)
|
TRTR polega na pomiarze stopnia, w jakim instrument zapewnia powtarzalny wynik w różnych punktach czasu, oceniany w ustalonym i wspólnym przedziale czasowym dla wszystkich osób badanych.
Korelacje TRTR oparto na dwukierunkowym współczynniku ICC z efektem mieszanym oszacowanym przy użyciu pakietu niezawodności między oceniającymi, wersja 0.84.1.
Oszacowanie TRTR wynoszące 0,7 i więcej wskazywało na lepszą wiarygodność ponownego testu.
TRTR oszacowano na podstawie średnich wyników PROMIS F-SF 7a uzyskanych od uczestników, którzy byli stabilni, zgodnie z definicją na podstawie wyniku zmiany PGI-S-Fatigue wynoszącego zero pomiędzy badaniem przesiewowym a wartością wyjściową.
Jak określono wcześniej w SAP, w przypadku uczestników biorących udział w tym pomiarze wyników z badania INS-415 zebrano i przeanalizowano dane dla połączonej populacji, w której połączono grupy ALIS i ELC.
|
Od badania przesiewowego do wartości wyjściowych (dzień -70 do dnia 1)
|
|
Wskaźnik odpowiedzi oceniony na podstawie znaczącej zmiany wewnątrzosobniczej (WSMC) dla objawów ze strony układu oddechowego QOL-B Wynik końcowy oszacowany za pomocą metod opartych na kotwicach i zweryfikowany za pomocą empirycznych funkcji dystrybucji skumulowanej (eCDF)
Ramy czasowe: Wartość bazowa do 7. miesiąca
|
WSMC oszacowano na podstawie wyników zmian obliczonych pomiędzy wartością wyjściową a końcem badania (EOS) (miesiąc 7).
Zastosowano szacunkowy próg WSMC wynoszący 14,81 punktów dla wyniku QOL-B Respiratory Symptom (skala 9-punktowa od 0 do 100, wyższe wyniki = mniej objawów i lepsza jakość życia) obliczony na podstawie metod opartych na kotwicach uzupełnionych krzywymi eCDF Do analizy.
Odsetek uczestników i przedziały ufności oszacowano za pomocą standaryzowanej regresji logistycznej, uwzględniając grupę leczoną i historię zakażenia płuc kompleksem Mycobacterium avium (MAC) jako czynniki w modelu.
Brakującą zmianę w porównaniu z wartością wyjściową w 7. miesiącu przypisano poprzez wielokrotną imputację.
Do uzyskania odpowiedzi zgodnie z WSMC wykorzystano średnią ze wszystkich przypisanych wartości.
Wskaźnik odpowiedzi wyrażono jako odsetek uczestników, a wartości procentowe zaokrąglono do najbliższego miejsca po przecinku.
|
Wartość bazowa do 7. miesiąca
|
|
Wskaźnik odpowiedzi oceniony przez WSMC dla końcowego wyniku zmęczenia PROMIS oszacowany za pomocą metod opartych na kotwicach i zweryfikowany za pomocą eCDF
Ramy czasowe: Wartość bazowa do 7. miesiąca
|
WSMC oszacowano na podstawie wyników zmian obliczonych pomiędzy wartością wyjściową a EOS (miesiąc 7).
Odsetek uczestników i przedziały ufności oszacowano za pomocą standaryzowanej regresji logistycznej, uwzględniając grupę leczoną i historię infekcji płuc MAC jako czynniki w modelu.
Brakującą zmianę w porównaniu z wartością wyjściową w 7. miesiącu przypisano poprzez wielokrotną imputację.
Do uzyskania odpowiedzi zgodnie z WSMC wykorzystano średnią ze wszystkich przypisanych wartości.
Do analizy wykorzystano szacowany próg WSMC wynoszący -4,00 punktów dla wyniku PROMIS Fatigue, uzyskany z metod opartych na kotwicach uzupełnionych krzywymi eCDF.
Wskaźnik odpowiedzi wyrażono jako odsetek uczestników, a wartości procentowe zaokrąglono do najbliższego miejsca po przecinku.
|
Wartość bazowa do 7. miesiąca
|
Miary wyników drugorzędnych
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Procent uczestników, którzy osiągnęli konwersję kulturową do 6. miesiąca
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do 6. miesiąca
|
Konwersję hodowli do 6. miesiąca zdefiniowano jako brak wzrostu MAC na podłożach agarowych i bulionowych we wszystkich hodowlach plwociny podczas 2 kolejnych wizyt aż do 6. miesiąca. Odsetek uczestników i przedziały ufności oszacowano za pomocą standardowej regresji logistycznej z grupą leczoną i historią MAC płuc infekcja jako czynniki w modelu.
Na potrzeby oszacowania brakujący status konwersji do 6. miesiąca został przypisany poprzez wielokrotne przypisanie.
Procenty zaokrągla się do najbliższego miejsca po przecinku.
|
Wartość podstawowa do 6. miesiąca
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w punktacji objawów oddechowych QOL-B w 7. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość bazowa do 7. miesiąca
|
QOL-B to kwestionariusz PRO do samodzielnego sporządzania, służący do oceny objawów, funkcjonowania i jakości życia związanej ze stanem zdrowia u dorosłych chorych na choroby płuc.
Domena objawów ze strony układu oddechowego kwestionariusza QOL-B zawiera 9 pozycji opisujących samoocenę pacjenta w zakresie objawów ze strony układu oddechowego wpływających na jego codzienne życie.
Dla każdej z 8 pozycji (przekrwienie klatki piersiowej, kaszel, odkrztuszanie śluzu, duszność przy większej aktywności, świszczący oddech, ból w klatce piersiowej, duszność podczas rozmowy, budzenie się w nocy z powodu kaszlu) punktacja wahała się od 1 do 4 ( 1= dużo, 2= umiarkowanie, 3= mało, 4= wcale) i plwocina na podstawie koloru w zakresie od 0=nie wiem, 1=zielony ze śladami krwi/brązowawy ciemny, 2=żółtawy- zielony, 3 = przezroczysty do żółtego, 4 = przezroczysty.
Wyniki poszczególnych pozycji zsumowano, a następnie standaryzowano w skali od 0 do 100 punktów, aby uzyskać wynik domeny, w którym wyższe wyniki oznaczały mniej objawów lub lepsze funkcjonowanie i jakość życia.
Pozytywna zmiana w stosunku do wartości wyjściowych oznacza poprawę.
|
Wartość bazowa do 7. miesiąca
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w wyniku PROMIS F-SF 7a w 7. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość bazowa do 7. miesiąca
|
PROMIS F-SF 7a to kwestionariusz do samodzielnego stosowania, oceniający szereg objawów zgłaszanych przez pacjenta w ciągu ostatnich 7 dni, od łagodnego subiektywnego uczucia zmęczenia po przytłaczające, wyniszczające i utrzymujące się poczucie wyczerpania, które prawdopodobnie zmniejsza zdolność do wykonywania czynności codziennych czynności i normalnego funkcjonowania w rolach rodzinnych lub społecznych.
Zmęczenie dzieli się na doświadczenie zmęczenia (częstotliwość, czas trwania i intensywność) oraz wpływ zmęczenia na aktywność fizyczną, psychiczną i społeczną w 7 pozycjach.
Opcje odpowiedzi podano w 5-punktowej skali Likerta, od 1 = nigdy do 5 = zawsze.
Całkowite wyniki wahają się od 7 do 35, a niskie wyniki oznaczają mniejsze oddziaływanie zmęczenia, tj. lepsze objawy.
|
Wartość bazowa do 7. miesiąca
|
|
Czas do pierwszej konwersji kulturowej
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do 6. miesiąca
|
Czas do pierwszej konwersji hodowli to liczba miesięcy pomiędzy przyjęciem pierwszego badanego leku a datą uzyskania pierwszej negatywnej hodowli w 6. miesiącu lub wcześniej, po uwzględnieniu nieproduktywności.
Uczestników, którzy nie dokonali konwersji w 6. miesiącu lub wcześniej, uważa się za poddanych cenzurze podczas ostatniej wizyty, a ocena posiewu była dostępna w 6. miesiącu lub wcześniej.
|
Wartość podstawowa do 6. miesiąca
|
|
Czas na pierwszą negatywną kulturę
Ramy czasowe: Wartość bazowa do 7. miesiąca
|
Czas do uzyskania pierwszego ujemnego wyniku hodowli to liczba miesięcy od daty pierwszej dawki badanego(-ych) leku(ów) do daty pierwszego ujemnego wyniku hodowli MAC po linii bazowej.
Uczestników bez negatywnej kultury uznano za poddanych cenzurze podczas ostatniej wizyty z dostępną oceną posiewu lub w 7. miesiącu, w zależności od tego, co nastąpiło wcześniej.
|
Wartość bazowa do 7. miesiąca
|
|
Odsetek uczestników, u których wytworzył się izolat MAC z amikacyną Minimalne stężenie hamujące (MIC) ≥ 128 mikrogramów na mililitr (µg/ml) podczas więcej niż 1 wizyty
Ramy czasowe: Do 7 miesiąca
|
Do 7 miesiąca
|
|
|
Nawrót MAC (nawrót) oceniany jako odsetek uczestników, którzy osiągnęli konwersję hodowli po co najmniej jednej hodowli z dodatnim MAC na podłożu agarowym lub bulionowym podczas co najmniej 2 kolejnych wizyt
Ramy czasowe: Wartość bazowa do 7. miesiąca
|
Konwersję hodowli dla tej miary wyniku zdefiniowano jako ujemną hodowlę MAC podczas 2 kolejnych wizyt przed lub w 5. miesiącu okresu leczenia.
Dodatnią kulturę zdefiniowano jako co najmniej 1 MAC dodatnią kulturę na podłożu agarowym lub dodatnie kultury na podłożu bulionowym podczas co najmniej 2 kolejnych wizyt.
Procenty zaokrągla się do najbliższego miejsca po przecinku.
|
Wartość bazowa do 7. miesiąca
|
|
Nawrót MAC (nowe zakażenie) oceniany jako odsetek uczestników, u których uzyskano konwersję hodowli po co najmniej jednej hodowli z dodatnim MAC na podłożu agarowym lub bulionowym podczas co najmniej 2 kolejnych wizyt
Ramy czasowe: Wartość bazowa do 7. miesiąca
|
Konwersję hodowli dla tej miary wyniku zdefiniowano jako ujemną hodowlę MAC podczas 2 kolejnych wizyt przed lub w 5. miesiącu okresu leczenia.
Dodatnią kulturę zdefiniowano jako co najmniej 1 MAC dodatnią kulturę na podłożu agarowym lub dodatnie kultury na podłożu bulionowym podczas co najmniej 2 kolejnych wizyt.
Procenty zaokrągla się do najbliższego miejsca po przecinku.
|
Wartość bazowa do 7. miesiąca
|
|
Liczba uczestników, u których wystąpiło jakiekolwiek zdarzenie niepożądane powstałe w związku z leczeniem (TEAE)
Ramy czasowe: Wartość bazowa do 7. miesiąca
|
Zdarzenie niepożądane (AE) definiuje się jako każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne u uczestnika badania klinicznego, któremu podano produkt farmaceutyczny i które niekoniecznie musi mieć związek przyczynowy z tym leczeniem.
AE może zatem oznaczać dowolny niekorzystny i niezamierzony objaw (w tym na przykład nieprawidłowe wyniki badań laboratoryjnych), objaw lub chorobę czasowo związaną ze stosowaniem produktu leczniczego, niezależnie od tego, czy uważa się ją za związaną z produktem leczniczym, czy nie.
TEAE to AE, które wystąpiły w dniu lub po przyjęciu pierwszej dawki badanego leku oraz w ciągu 28 dni po zakończeniu leczenia.
|
Wartość bazowa do 7. miesiąca
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Rozpoczęcie studiów
22 grudnia 2020
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe
9 maja 2023
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów
9 maja 2023
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany
16 grudnia 2020
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
16 grudnia 2020
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Pierwszy wysłany
21 grudnia 2020
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia wysłana aktualizacja
28 czerwca 2024
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
26 czerwca 2024
Ostatnia weryfikacja
Ostatnia weryfikacja
1 czerwca 2024
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Procesy patologiczne
- Atrybuty choroby
- Infekcje bakteryjne
- Infekcje bakteryjne i grzybice
- Zakażenia bakteriami Gram-dodatnimi
- Infekcje Actinomycetales
- Infekcje
- Choroby zakaźne
- Zakażenia Mykobakterii
- Infekcja Mycobacterium avium-intracellulare
- Infekcje mykobakteryjne, niegruźlicze
- Środki przeciwinfekcyjne
- Środki przeciwbakteryjne
- Środki przeciwgruźlicze
- Azytromycyna
- Amikacyna
- Etambutol
Inne numery identyfikacyjne badania
Inne numery identyfikacyjne badania
- INS-415
- 2020-002545-42 (Numer EudraCT)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .